Vücudumuzdaki bir protein türünün yanlış bir şekilde birikerek kalp ve sinirler gibi önemli organlarda depolanması sonucu ortaya çıkan hastalıkları daha önce duymamış olabilirsiniz. Bunlar genellikle nadir görülen hastalıklardır. Tıpta bu tür protein birikimine amiloidoz denir. Bugün, özellikle kalbi etkileyen, yani bu proteinlerin kalp kasında biriktiği ATTR-CM adı verilen nadir bir hastalıktan ve bu hastalık için kullanılan Amvuttra adlı modern ilaçtan bahsedeceğiz.
ATTR-CM tam olarak nedir?
Basitçe ifade etmek gerekirse, ATTR-CM, genetik bir kusur nedeniyle veya yaşlanmayla birlikte doğal olarak vücudumuzda üretilen TTR proteininin şekil değiştirip kümelenerek kalp kası duvarlarında birikmesi durumudur. Bunun tam adı Transtiretin Amiloid Kardiyomiyopati'dir.
Şöyle düşünün, kalbimizin duvarlarının düzgün pompalama yapabilmesi için esnek olması gerekiyor. Ancak bu proteinler biriktiğinde, kalbin duvarları kalınlaşır ve sertleşir . Buna kardiyomiyopati diyoruz. Bu durum kalbin kanı düzgün pompalayamamasına neden olur. Zamanla bu durum kalp yetmezliğine bile ilerleyebilir.
ATTR-CM hastalarının bazılarında hiçbir belirti görülmezken, bazılarında normal kalp krizi belirtilerine benzer belirtiler ortaya çıkar.
- Hafif nefes darlığı (dispne)
- Özellikle bacaklarda ve ayak bileklerinde şişlik.
- Kafa karışıklığı veya çaresizlik
- Kalp atış hızında artış veya düzensiz kalp atışı
- Göğüs ağrısı
Bu durum, merdiven çıkmak, ev işi yapmak veya kısa mesafe yürümek gibi aktiviteler sırasında çabuk yorulmanıza neden olabilir.
Ayrıca, kalple ilgisi olmayan başka belirtiler de ortaya çıkabilir. Örneğin, kollarda ve bacaklarda güçsüzlük, uyuşma veya ağrı , aşırı terleme , baş dönmesi veya bayılma ve sindirim sorunları.
Amvuttra ilacı nasıl etki eder?
Bunu anlamak için öncelikle TTR adı verilen bir protein hakkında biraz bilgi edinmemiz gerekiyor. TTR (Transtiretin), esas olarak karaciğerimizde üretilen bir proteindir. Başlıca işlevi, tiroid hormonlarını ve A vitaminini vücut boyunca taşımaktır.
ATTR-CM hastalarında, genetik bir kusur nedeniyle TTR proteini yanlış bir şekilde üretilir. Proteinin bu yanlış şekli birikir ve kalpte birikir.
Amvuttra adlı ilaç, gen susturucu görevi görür. Yani, bu ilaç doğrudan karaciğere gider ve hatalı TTR proteinini bloke eder.Oluşturulan genin aktivitesini azaltır. Radyonun sesini kısmak gibi bir şey.
Bu durum, karaciğer tarafından üretilen hatalı TTR proteininin miktarını azaltır ve bu da kalp gibi organlarda yeni protein birikimini azaltır.
Amvuttra deri altına enjekte edilen bir aşıdır. Bu aşı genellikle sağlık personeli tarafından üç ayda bir uygulanır.
Bu ilacın başarısı nasıl test edildi?
Her yeni ilaç gibi, AMVUTTRA'nın etkinliği de büyük bir çalışma ile doğrulanmıştır. Bu çalışmada, 655 ATTR-CM hastasına Amvuttra aşısı verilirken, diğer gruba üç yıl boyunca 12 ayda bir ilaç içermeyen plasebo aşısı verilmiştir.
Araştırmacılar, bu ilacın etkili olup olmadığını ölçmek için çeşitli faktörleri incelediler.
- Altı dakikalık yürüme testi: Bu test, normal bir tempoda 6 dakikada ne kadar yürüyebileceğinizi ölçer. Kalp rahatsızlığınız kötüleştikçe bu mesafe azalır.
- New York Kalp Birliği (NYHA) sınıflandırması: Bu sınıflandırma, kalp yetmezliği semptomlarının şiddetini ölçer. Dört sınıf vardır (I, II, III, IV). Sınıf numarası ne kadar yüksekse, hastalık o kadar şiddetlidir.
| NYHA Sınıfı | Tanım |
|---|---|
| Sınıf I | Normal fiziksel aktivitelerde herhangi bir kısıtlama yoktur. Yorgunluk, nefes darlığı veya göğüs ağrısı görülmez. |
| II. Sınıf | Fiziksel aktivite biraz kısıtlıdır. Dinlenirken herhangi bir rahatsızlık hissedilmez, ancak normal aktiviteler sırasında yorgunluk ve bitkinlik oluşabilir. |
| Sınıf III | Fiziksel aktivite önemli ölçüde sınırlıdır ve belirtiler normalden daha hafif işlerde bile ortaya çıkar. |
| Sınıf IV | Belirtiler dinlenme halindeyken bile mevcuttur. Herhangi bir fiziksel aktivite durumu daha da kötüleştirir. |
- Yaşam Kalitesi Anketi (KCCQ-OS): Bu anket, hastalığın hastanın yaşam kalitesi üzerindeki etkisini ölçer.
Araştırma ne buldu?
Üç yıllık tedavi süresinin sonunda araştırmacılar sonuçları analiz ettiler.
Ana bulgu, Amvuttra alan hastaların, plasebo (sahte aşı) alanlara kıyasla, kalp yetmezliği nedeniyle ölüm veya ani hastaneye yatış veya acil servis ziyareti riskinin %28 daha düşük olmasıydı.
Bir diğer önemli nokta ise, 42 ayın sonunda Amvuttra alan grupta herhangi bir nedenden kaynaklanan ölüm riskinin %35 oranında azalmış olmasıdır.
Ek olarak, Amvuttra alan hastalarda yürüme yeteneğindeki ve yaşam kalitesindeki gerileme kontrol altında tutuldu.
Ancak unutmayın, bu araştırma sonuçları herkes için aynı olmayabilir. Amvuttra'nın sizin için uygun olup olmadığına ve faydalarının yan etkilerinden daha ağır basıp basmadığına birlikte karar vermeniz gerekecek.
Gelin sonuçları ve yan etkilerini öğrenelim.
Sonuçları görmek ne kadar sürer?
Amvuttra zamanla etki eden bir ilaçtır. Bu nedenle sonuçlar hemen görülmez. Belirtilerde herhangi bir iyileşme görmek birkaç ay veya daha uzun sürebilir.
Yan etkiler nasıl yönetilir?
Amvuttra'nın başlıca yan etkilerinden biri, kandaki A vitamini seviyesinin düşmesidir. Bunun nedeni, TTR proteininin A vitaminini vücutta taşımasıdır. İlaç TTR üretimini azalttığında, A vitamininin taşınması da azalır.
- Doktorunuz düzenli olarak A vitamini seviyenizi kontrol etmek için kan testleri isteyecektir . Bu testleri zamanında yaptırmak çok önemlidir.
- Beslenmenize A vitamini açısından zengin gıdalar (örneğin havuç, tatlı patates, ıspanak, yumurta, süt, kırmızı biber ) ekleyin.
- Görme yetinizde herhangi bir değişiklik (özellikle gece görüşünde azalma) fark ederseniz, derhal doktorunuza bildirin.
- A vitamini seviyenize bağlı olarak, doktorunuz A vitamini takviyesi almanızı önerebilir.
Bunlar Amvuttra'nın tek yan etkileri değildir. Sizi rahatsız eden başka belirtileriniz varsa, mutlaka doktorunuzla konuşun .
Özetle
- ATTR-CM, kalpte yanlış katlanmış proteinlerin birikmesi sonucu oluşan nadir ancak ciddi bir kalp hastalığıdır.
- Amvuttra bu amaçla kullanılan modern bir ilaçtır ve üç ayda bir enjekte edilir.
- Bu ilaç, karaciğerdeki kusurlu proteinin üretimini azaltarak etki gösterir.
- Araştırmalar bunun ölümleri, hastaneye yatışları azaltabileceğini ve hastaların yaşam kalitesini iyileştirebileceğini göstermiştir.
- Bu durum A vitamini seviyelerinin düşmesine yol açabileceğinden, doktorunuzla düzenli iletişim halinde kalmanız ve düzenli testler yaptırmanız önemlidir.
- Herhangi bir tedaviye başlamadan önce, doktorunuzla artıları ve eksileri dikkatlice görüşün.
💬 Comments (0)
Henüz hiçbir yorum gönderilmedi. Yorumunuzu ilk kez buraya ekleyin.
Yorumunuzu ekleyin