Табибыгыз балагызда Дюшенн мускул дистрофиясе (ДМД) бар дип әйткәч, бу нинди авыр һәм куркыныч булуын аңлыйм. Бу генетик авыру, ул, нигездә, малайларда очрый һәм аларның мускулларын әкренләп көчсезләндерә. Симптомнар гадәттә балачак чорында күренә. ДМДны тулысынча дәвалау әлегә юк. Ләкин борчылмагыз. Медицина фәне көннән-көн алга бара. Бу алгарыш белән яңа өмет - Дувизат дип аталган яңа дару. Әйдәгез, бу турыда гади генә сөйләшик.
Дувизат нәрсә ул? Ул ничек эшли?
Гади итеп әйткәндә, мускулларыбыз нык булып калу өчен даими тәрбиягә мохтаҗ. Тәнебездәге мускулларны кирпеч дивар кебек күз алдыгызга китерегез. Бу диварны нык һәм бер-берсенә тоташтырып тору өчен, аңа яхшы катлам кирәк. Шулай ук, мускул күзәнәкләребезне нык тоту өчен, дистрофин дип аталган махсус аксым кирәк, ул катлам кебек.
Дюшен мускул дистрофиясе (ДМД) - организмда дистрофин аксымы җитәрлек күләмдә җитештерелмәгәндә, аны җитәрлек күләмдә җитештермәгәндә яки җитәрлек күләмдә җитештерелмәгәндә барлыкка килә торган генетик халәт. Бу "җилем" югалгач, мускул тышчасы көчсезләнә, җимерелә һәм аны төзәтеп булмый. Шуңа күрә мускуллар вакыт узу белән көчсезләнә.
Бу проблемадан тыш, ДМД белән авыручы балаларда гистон деацетилазалары (ГДА) дип аталган ферментлар артык актив була. Бу мускулларда хроник ялкынсынуга китерә. Бу мускулларның төзәлүен тагын да киметә, һәм мускуллар май һәм тыртык тукымасы белән алыштырыла.
Моңа кадәр табиблар ДМДны дәвалау өчен стероидлар, физиотерапия һәм инвалид коляскалары кебек ярдәмче җайланмалар кулландылар. Ләкин Дувизат - беренче стероид булмаган препарат. Ул артык актив HDAC ферментын контрольдә тоту юлы белән эшли. Бу мускуллардагы ялкынсынуны киметә һәм аларның таркалуына мөмкинлек бирә. Бу мускулларның көчсезләнү тизлегенең әкренәюен аңлата.
Бу даруны ничек кулланырга кирәк?
Дувизат – авыз аша кабул ителә торган сыек дару. Аны көненә ике тапкыр, иртән һәм кичен, ашамлык белән кабул итәргә кирәк.
- Даруны көн саен бер үк вакытта кабул итү бик мөһим.
- Дару шешәсен куллану алдыннан, аны ким дигәндә 30 секунд дәвамында яхшылап селкетергә кирәк.
- Даруны үлчәгез, аның белән бергә килгән махсус шприц ярдәмендә .
- Иң мөһиме: бу даруны су яки башка сыеклык белән кушмагыз.
Табиб бу даруны үзе генә яки стероидлар белән бергә бирергә мөмкин. Бу баланың хәленә карап хәл ителәчәк.
Бу даруның үзенчәлекләре ничек өйрәнелгән?
Бу препаратның нәтиҗәлелеген һәм куркынычсызлыгын тикшерү өчен үткәрелгән зур тикшеренүдә ДМД белән авыручы малайлар ике төркемгә бүленде.
1. Беренче төркем: Аларга Дувизат даруы бирелде.
2. 2 нче төркем: Аларга даруга охшаган, ләкин составында актив матдә булмаган әйбер бирделәр. Медицинада без моны "плацебо" дип атыйбыз.
Бу препаратның чын йогынтысын, аның гади генә кулланудан ни дәрәҗәдә аерылып торуын үлчәү өчен эшләнә. Бу тикшеренүдә катнашучыларның барысы да малайлар иде. Аларның уртача яше 9 яшь иде.
| Тикшеренүгә керү өчен төп сайлап алу критерийлары | |
|---|---|
| Сынау | Таләп |
| Дүрт баскычлы менү | Балага мөмкин кадәр тизрәк дүрт баскычка менеп җитәргә вакыт бирелә. Бу 8 секундтан да кимрәк вакыт алырга тиеш. |
| Күтәрелү вакыты | Бернинди ярдәмсез яткан хәлдән торып басу өчен кирәк булган вакыт үлчәнелә. Бу 3-10 секунд эчендә булырга тиеш. |
Бу дәвалауларны 72 атна дәвамында үткәргәннән соң, балаларның сәләтләрендәге үзгәрешләр үлчәнде. Моның өчен башка берничә тест кулланылды.
- Норт-Стар амбулатор бәяләмәсе (NSAA) баллы: ДМД белән авыручы кешенең көндәлек эшчәнлекне башкару сәләтен үлчәү ысулы.
- Алты минутлык йөреш тесты: 6 минут эчендә күпме ара үтә алуыгызны күрсәтә.
- МРТ тикшерүләре: бот өлкәсендәге мускуллардагы май утырмаларының үзгәрүен үлчи.
Тикшеренү нәтиҗәләре нинди булды?
Нәтиҗәләр чыннан да өметләндерерлек. ДМД - вакыт узу белән симптомнар начарлана торган халәт. Бу тикшеренүдә ачык күренгәнчә , Дувизат кабул иткән балаларда хәлнең начарлану тизлеге дару (плацебо) кабул итмәгән балаларга караганда күпкә акрынрак булган .
Бу дигән сүз, бу дару авыруны тулысынча дәвалый алмаса да, ул мускул көчсезлеге тизлеген киметергә һәм баланың озак вакыт эшләү сәләтен сакларга ярдәм итә ала.
- Көч һәм хәрәкәтчәнлек: Дувизатны кабул иткән балаларда 72 атнадан соң дүрт баскычтан менеп җитү вакыты нибары 1,25 секундка арткан. Ләкин даруны кабул итмәгән балаларда бу вакыт якынча 3 секундка озаграк булган. Бу Дувизатның баскычтан менеп җитү сәләтенең кимүен якынча 40% ка акрынайтканлыгын аңлата.
- NSAA баллары: Тикшеренү ахырында, NSAA балларының кимүе, препаратны кабул итмәгән балаларга караганда, Дувизатны кабул иткән балаларда күпкә кимрәк булган. Бу шулай ук мускул көче кимү тизлегенең кимүен күрсәтә.
Бу нәтиҗәләр балагыз өчен төрлечә булырга мөмкин, шуңа күрә карар кабул иткәнче, бу даруның файдасын һәм куркынычларын табибыгыз белән тикшерергә кирәк.
Ян эффектлар һәм аларны ничек җайга салырга?
Теләсә нинди дару кебек үк, Дувизатның да ян тәэсирләре булырга мөмкин. Моны белү мөһим.
| Ян эффект | Нәрсә эшләргә кирәк |
|---|---|
| Еш очрый торган ян эффектлар: - Диарея - Күңел болгану/косу - Ашказаны авыртуы - Кызу | Әгәр дә сездә бу симптомнарның берәрсе булса , шунда ук табибыгызга хәбәр итегез . Күп су һәм сыеклык эчегез. Кирәк булса, табибыгыз дарулар кулланырга яки диетагызны үзгәртергә киңәш итә ала. |
| Күренекле ян эффектлар: - Кан тромбоцитлары кимүе (тромбоцитопения) - Кандагы май күләменең артуы (гипертриглицеридемия) | Табиб еш кына бу очракларны күзәтү өчен кан анализы ясый. Әгәр сез җиңел күгәрсәгез, борыныгыздан кан китсә, кан китүне туктатуда кыенлыклар кичерсәгез,Шунда ук табибка әйтегез. |
Бу бердәнбер симптомнар түгел. Әгәр дә сездә башка гадәти булмаган симптомнар күзәтелсә, алар турында табибыгыз белән сөйләшегез.
Башка дарулар белән проблемалар булырга мөмкинме?
Әйе, Дувизат кайбер башка дарулар белән тәэсир итә ала. Шуңа күрә, балагыз кабул иткән барлык дарулар, шул исәптән рецепт буенча бирелә торган дарулар, рецептсыз сатыла торган дарулар, витаминнар һәм үлән продуктлары турында табибка сөйләү мөһим.
Аерым алганда, түбәндәге даруларны кабул итсәгез, табибыгызга хәбәр итегез:
- Холестеринны киметүче кайбер дарулар (мәсәлән, аторвастатин, симвастатин)
- Метформин кебек диабет дарулары
- Йөрәк ритмына тәэсир итүче дарулар (мәсәлән, амиодарон)
- Кайбер антибиотиклар (мәсәлән, азитромицин, ципрофлоксацин)
- Психик авырулар өчен кайбер дарулар
- Аллергиядән кайбер дарулар
Бу исемлек тулы түгел, шуңа күрә балагыз кабул иткән барлык дарулар турында табибка сөйләү яхшырак.
Өйгә алып китү хәбәре
- Дувизат - Дюшенн мускул дистрофиясе (ДМД) аркасында килеп чыккан мускул көчсезлеге тизлеген киметә торган яңа, стероид булмаган препарат.
- Бу авыруны тулысынча дәваламаячак, ләкин баланың тормыш сыйфатын яхшыртуга зур ярдәм итәчәк.
- Даруны кулланганда табиб күрсәтмәләрен төгәл үтәгез. Әгәр дә сездә нинди дә булса ян эффектлар барлыкка килсә, шунда ук табибка хәбәр итегез.
- Балагыз кабул иткән башка барлык дарулар турында табибка сөйләргә онытмагыз.
- Бу юлда син ялгыз түгел. Табибың, физиотерапевтың һәм гаиләң - барысы да сиңа ярдәм итәргә әзер. Курыкма.
💬 Comments (0)
Әлегә аңлатма бирелмәгән. Комментарийны монда беренче тапкыр өстәгез.
Комментарий өстәгез