Иртән сидекнең бераз караңгы, хәтта канлы булуын күргәнегез бармы? Гел арыганлык, агару сизүдән интегәсезме? Болар күп кеше ишетмәгән сирәк очрый торган кан авыруы симптомнары булырга мөмкин, ул PNH яки пароксизмаль төнге гемоглобинурия дип атала. Бу исемне ишеткәч, курыкмагыз. Әйдәгез, барысы турында да гади һәм аңлаешлы итеп сөйләшик.
PNH нәрсә ул?
Гади итеп әйткәндә, PNH - бу безнең үз иммун системабыз ялгыш рәвештә үзебезнең сәламәт эритроцитларыбызга һөҗүм итеп, аларны юк итүе. Күз алдыгызга китерегез, монда нәрсә булганын илне сакларга тиешле армиягә охшатып, шул ил халкына һөҗүм итү кебек.
Чөнки безнең сөяк миендәге кайбер күзәнәкләрдә генетик мутация бар. Нәтиҗәдә, шул сөяк мие тарафыннан җитештерелгән эритроцитлар бераз көчсезрәк. Бу көчсез күзәнәкләрне иммун системабыз җиңел таный һәм юк итә ала.
- Эритроцитларның юк ителүе: Медицина терминологиясендә эритроцитларның бу таркалуы гемолиз дип атала.
- Сидек төсе үзгәрә: Гемоглобин - эритроцитларда очрый торган һәм кислород ташучы аксым. Күзәнәкләр таркалгач, бу гемоглобин канга бүленеп чыга, бөерләр тарафыннан фильтрлана һәм сидек белән чыгарыла. Бу гемоглобинурия дип атала. Шуңа күрә сидек караңгы, көрән яки кан төсендә күренә. Бу еш кына иртәнге сидектә ачык күренә.
Ләкин шуны истә тотыгыз: PNH симптомнары һәркемдә бер үк түгел. Кайбер кешеләр сидек төсендәге үзгәрешләрне бөтенләй сизмәскә дә мөмкин.
Бу авыруның тагын бер җитди өзлегүе - кан оешу куркынычының артуы . Бу оешуларның кайберләре гомер өчен куркыныч тудырырга мөмкин. Шулай ук, бу авыру эритроцитларга гына түгел, инфекция белән көрәшүче лейкоцитларга һәм кан китүне туктатучы тромбоцитларга да тәэсир итә ала.
PNH авыруын дәвалау ысуллары нинди?
PNH дәвалавы сезнең симптомнарыгызга һәм хәлегезнең авырлыгына бәйле. Табиб сезнең белән сезнең өчен иң яхшы дәвалау ысулын тикшерәчәк. Түбәндәге таблицада хәзерге вакытта кулланыла торган төп дәвалау ысулларының кайберләре күрсәтелгән.
| Дәвалау ысулы | Гади итеп әйткәндә, нәрсә була соң? |
|---|---|
| Андроген терапиясе | Болар ир-ат гормоннарының бер төре. Алар сөяк миен стимуллаштыра һәм эритроцитлар җитештерүне арттыра. Алар анемияне киметергә ярдәм итә. |
| Антикоагулянтлар | Алар кан тамырларында кан оешуны булдырмый. Алар инъекция яки таблетка рәвешендә бар. |
| Кан салу | Эритроцитлар яки тромбоцитлар дәрәҗәсе бик түбән булганда, бу җитмәү тышкы кан күчерү белән компенсацияләнә. |
| Сөяк мие трансплантациясе | Бу - ПНХны тулысынча дәвалауның бердәнбер ысулы . Ләкин бу бик куркыныч. Шуңа күрә ул бары тик иң авыр очракларда гына кулланыла. |
| Комплемент ингибиторлары | Алар иммун системасының эритроцитларны юк итүче өлешенә тәэсир итә һәм бу процессны туктата. Солирис һәм Ультомирис - бу төр препаратлар. |
| Үсеш факторлары | Ул сөяк миен стимуллаштыру юлы белән кызыл яки ак кан күзәнәкләре җитештерүне арттырырга ярдәм итә. |
| Башка дарулар | Табиб шулай ук кирәк булганда фолий кислотасы, тимер препаратлары, стероидлар һәм иммуносупрессантлар билгели. |
Димәк, бу Эмпавели нәрсә ул?
Эмпавели - ПНХны дәвалау өчен кулланыла торган яңа һәм югары нәтиҗәле комплемент ингибиторы препараты.
Иммун системабызны үзара бәйләнгән аксымнар чылбыры дип күз алдыгызга китерегез. Бу чылбырның бер өлеше "Комплемент системасы" дип атала. PNHда бу система артык активлаша һәм эритроцитларны юк итә.
Иске препаратлар (мәсәлән, экулизумаб) бу чылбырдагы C5 дип аталган урынга юнәлтелгән. Алар кан тамырлары эчендәге җимерелүне генә туктаткан (тамыр эчендәге гемолиз).
Ләкин бу яңа препарат, Эмпавели дип атала, C3 дип аталган элеккеге урынга юнәлтелгән. Моның өстенлеге шунда ки, ул кан тамырлары эчендәге зыянны, шулай ук бавыр һәм талак кебек органнар эчендәге зыянны (тамырдан тыш гемолиз) контрольдә тота.
Шуңа күрә, Эмпавели, бигрәк тә, элеккеге дарулардан тулысынча савыгып китмәгән һәм анемия дәвам иткән пациентлар өчен файдалы булырга мөмкин.
Эмпавелины ничек кулланырга?
Эмпавели - өйдә кулланырга мөмкин булган дару.
- Ысулы: Бу тире астына инъекция .
- Ешлыгы: Гадәттә атнага ике тапкыр кулланыла.
- Дозалау: Табиб каныгыздагы "лактатдегидрогеназа (LDH)" дип аталган фермент дәрәҗәсен тикшереп, дозагызны көйли ала. LDH дәрәҗәләре эритроцитларның күпме таркалуын үлчи.
- Куллану ысулы: Моны куллануның ике ысулы бар. Беренчесе - даруны 30-60 минут эчендә организмга җиткерә торган кечкенә насос куллану. Икенчесе - корсак куышлыгына куела торган бер тапкыр кулланыла торган инъекция системасы .
Борчылмагыз, башта табибыгыз яки махсус әзерләнгән шәфкать туташы сезгә моны ничек кулланырга икәнен өйрәтәчәк.
Бу препаратның нәтиҗәлелеге һәм куркынычсызлыгы турында белергә кирәк булган әйберләр
Эмпавелиның уңышы ике зур клиник тикшеренүдә, PEGASUS һәм PRINCE, расланган.
Гади итеп әйткәндә, ике тикшеренүдә дә Эмпавели кулланган пациентларда гемоглобин дәрәҗәсе башка дәвалау ысулларын кулланган пациентларга караганда күпкә югарырак булган. Алар шулай ук кан күчерүләрен дә күпкә азрак кичергәннәр.
Ян эффектлар һәм куркынычсызлык
Эмпавели белән күзәтелгән төп ян эффектлар:
- Инъекция урынында авырту, кызару яки шешенү: Бу нормаль күренеш. Боз пакеты куеп яки җылы суга салып җиңеллек табарга мөмкин.
- Инфекцияләр куркынычының артуы: Бу дару иммун системасының бер өлешен бастырганлыктан, кайбер бактериаль инфекцияләргә (бигрәк тә капсулаланган бактерияләргә) бирешүчәнлек куркынычы бар.
Бу куркынычны киметү өчен, табибыгыз сезгә Эмпавелины кабул итә башлар алдыннан кирәкле барлык вакцинацияләрне ясаячак. Шулай ук, дару кабул иткәндә һәм аны куллануны туктатканнан соң 2 ай дәвамында Пациент куркынычсызлыгы картасын үзегез белән алып барырга кирәк. Бу сезне дәвалаучы кешеләргә гадәттән тыш хәлләрдә сезнең бу даруны кабул итүегезне белергә ярдәм итәчәк.
Эмпавели REMS программасы нәрсә ул?
Бу бераз катлаулы сүз, ләкин гади итеп әйткәндә, ул махсус яклау программасы дигәнне аңлата. Эмпавели кебек наркотиклар белән зарарлану куркынычы аркасында, мондый программаларны дәүләт органнары гамәлгә ашыра.
Бу "REMS (Куркынычларны бәяләү һәм киметү стратегиясе)" программасы кысаларында:
1. Сезгә даруларны билгеләгән табиб бу программада теркәлгән булырга тиеш.
2. Сезгә дару бирүче даруханә дә моның өчен сертификатланган булырга тиеш.
3. Табиб, сезгә даруларның куркынычлары һәм инфекция симптомнары (температура күтәрелү, тән авыртулары, көчле баш авыртуы) турында яхшы хәбәрдар булырга кирәк.
Бу сезнең бу даруның файдасы һәм куркынычлары турында тулысынча белүегезне һәм аны куркынычсыз куллануыгызны тәэмин итә.
Өйгә алып китү хәбәре
- PNH - сирәк очрый торган, ләкин дәвалап була торган авыру, анда сезнең иммун системагыз эритроцитларны юк итә.
- Эмпавели - кан күзәнәкләренең җимерелүен туктата торган PNH өчен бик нәтиҗәле, яңа дәвалау ысулы.
- Бу дару инфекция китерергә мөмкин, шуңа күрә табиб билгеләгән уколларны ясатыгыз. Инфекция билгеләренә игътибарлы булыгыз.
- Эмпавели махсус эш механизмы (REMS) буенча бирелә. Алган Пациент куркынычсызлыгы картасын һәрвакыт үзегез белән саклагыз.
- Әгәр дә сезнең хәлегез яки дәвалануыгыз турында сорауларыгыз булса, зинһар, икеләнмичә табибыгыз белән сөйләшегез.
💬 Comments (0)
Әлегә аңлатма бирелмәгән. Комментарийны монда беренче тапкыр өстәгез.
Комментарий өстәгез