Давайте поговоримо про рідкісне захворювання крові ПНГ (пароксизмальну нічну гемоглобінурію) та лікування препаратом Емпавелі.

Ви коли-небудь помічали, що ваша сеча трохи темна, можливо, навіть з кров’ю, вранці? Чи відчуваєте ви постійну втому, блідість? Це можуть бути симптоми рідкісного захворювання крові, про яке багато людей не чули, яке називається ПНГ, або пароксизмальна нічна гемоглобінурія. Не лякайтеся, коли почуєте цю назву. Давайте поговоримо про все просто та зрозуміло.

Що ж таке ПНГ?

Простіше кажучи, ПНГ — це коли наша власна імунна система помилково атакує та знищує наші власні здорові еритроцити. Уявіть собі, що тут відбувається, ніби армія, яка повинна захищати країну, нападає на народ цієї країни.

Це пояснюється тим, що в деяких клітинах нашого кісткового мозку відбувається генетична мутація. В результаті еритроцити, що виробляються цим кістковим мозком, дещо слабші. Ці слабкі клітини легко розпізнаються та знищуються нашою імунною системою.

• Руйнування еритроцитів: У медичній термінології це руйнування еритроцитів називається гемолізом .
• Зміна кольору сечі: гемоглобін – це білок, що міститься в еритроцитах і переносить кисень. Коли клітини руйнуються, цей гемоглобін потрапляє в кров, фільтрується нирками та виводиться з сечею. Це називається гемоглобінурією . Ось чому сеча має темний, коричневий або кривавий колір. Це часто найбільш помітно в ранковій сечі.

Ще одним серйозним ускладненням цього захворювання є підвищений ризик утворення тромбів . Деякі з цих тромбів можуть бути небезпечними для життя. Крім того, це захворювання може вражати не лише еритроцити, але й лейкоцити, які борються з інфекцією, та тромбоцити, які зупиняють кровотечу.

Які методи лікування ПНГ?

Лікування ПНГ залежить від ваших симптомів та тяжкості вашого стану. Ваш лікар обговорить з вами, яке лікування найкраще підходить саме вам. У таблиці нижче наведено деякі з основних методів лікування, доступних наразі.

То що ж таке цей Емпавелі?

Емпавелі — це новий та високоефективний інгібітор комплементу, який використовується для лікування ПНГ.

Уявіть собі нашу імунну систему як ланцюг взаємопов'язаних білків. Одна частина цього ланцюга називається «системою комплементу». При ПНГ ця система стає надмірно активною та руйнує еритроцити.

Старіші препарати (наприклад, екулізумаб) впливали на ділянку під назвою C5 у цьому ланцюзі. Вони зупиняли руйнування лише всередині кровоносних судин (внутрішньосудинний гемоліз).

Таким чином, Емпавелі може бути особливо корисним для пацієнтів, які продовжують страждати на анемію та не повністю одужали від попередніх ліків.

Як використовувати Емпавелі?

Емпавелі – це ліки, які можна використовувати вдома.

• Метод: Це підшкірна ін'єкція .
• Частота: зазвичай дають двічі на тиждень .
• Дозування: Ваш лікар може скоригувати ваше дозування, перевіряючи рівень ферменту під назвою «лактатдегідрогеназа (ЛДГ)» у вашій крові. Рівень ЛДГ вимірює, скільки еритроцитів розщеплюється.
• Спосіб застосування: Існує два способи використання. Один – використовувати невеликий насос , який подає ліки в організм протягом 30-60 хвилин. Інший – це одноразова інжекторна система, яка вводиться в черевну порожнину.

Не хвилюйтеся, ваш лікар або кваліфікована медсестра спочатку навчать вас, як цим користуватися.

Що потрібно знати про ефективність та безпеку цього препарату

Успіх препарату Емпавелі був підтверджений у двох великих клінічних дослідженнях, PEGASUS та PRINCE.

Простіше кажучи, в обох дослідженнях у пацієнтів, які приймали Емпавілі, рівень гемоглобіну був значно вищим, ніж у тих, хто приймав інші методи лікування. Їм також робили значно менше переливань крові.

Побічні ефекти та безпека

Основні побічні ефекти, що спостерігаються при застосуванні препарату Емпавелі:

• Біль, почервоніння або набряк у місці ін’єкції: це нормально. Ви можете полегшити стан, приклавши пакет з льодом або замочивши його в теплій воді.
• Підвищений ризик інфекцій: оскільки цей препарат пригнічує частину імунної системи, існує ризик розвитку сприйнятливості до певних бактеріальних інфекцій (особливо інкапсульованих бактерій).

Що таке програма REMS Empaveli?

Це дещо складне слово, але, якщо говорити просто, воно означає спеціальну програму захисту . Через ризик зараження препаратами, такими як Емпавелі, такі програми впроваджуються державними установами.

Згідно з цією програмою «REMS (Стратегія оцінки та пом’якшення ризиків)»:

1. Лікар, який виписує вам ліки, повинен бути зареєстрований у цій програмі.

2. Аптека , яка видає вам ліки, також повинна мати на це сертифікацію.

3. Лікарю, вам потрібно бути добре поінформованим про ризики, пов’язані з ліками, та симптоми інфекції (лихоманка, біль у тілі, сильний головний біль).

Це гарантує, що ви повністю усвідомлюєте переваги та ризики цього препарату та використовуєте його безпечно.