Новий препарат від гемофілії? Давайте дізнаємося про Qfitlia (фітусіран)?

Якщо у вас гемофілія, ви, мабуть, знаєте, як неприємно та страшно постійно кровоточити, іноді без причини, і мати проблеми із зупинкою кровотечі навіть від найменших порізів. Можливо, ви вже приймаєте ліки для лікування кровотечі або, можливо, приймаєте ліки для її запобігання. Однак, завдяки розвитку медичної науки, зараз існує багато ефективних нових методів лікування цього стану. Тож сьогодні давайте поговоримо про новий, інший препарат. Він називається Qfitlia (фітусіран).

Спочатку давайте розглянемо, чому кровотеча не зупиняється при гемофілії?

Простіше кажучи, існують спеціальні білки, які допомагають нашій крові згортатися. Ми називаємо їх « факторами згортання крові ». Так само, як розчин потрібен для скріплення цегли під час будівництва стіни, ці фактори згортання крові необхідні для зупинки кровотечі. У людини з гемофілією дефіцит одного з цих факторів згортання крові.

• Людям з гемофілією А бракує речовини під назвою Фактор VIII.
• Людям з гемофілією B бракує речовини під назвою Фактор IX.

Коли ці фактори зменшуються, зменшується вироблення ще одного важливого етапу процесу згортання крові, який називається тромбін . ​​Тромбін є основним фактором, який зрештою утворює тромб і зупиняє кровотечу. Тому, коли рівень тромбіну зменшується, зупинити кровотечу стає важко. Розумієте? Зазвичай, те, що ми так довго робили як лікування, - це штучно виробляти фактор згортання крові (фактор 8 або 9), якого бракує в організмі, і вводити його у вигляді ін'єкції у вену. Але препарат Qfitlia, про який ми говоримо сьогодні, працює зовсім інакше.

Отже, що це за новий препарат під назвою Qfitlia (фітусіран)?

Це препарат, який діє дуже дивним чином. Раніше ми говорили про те, що для згортання крові потрібне щось під назвою тромбін. ​​У нашому організмі є інший білок, який контролює вироблення цього тромбіну, тобто зупиняє вироблення більшої кількості тромбіну. Він називається антитромбін .Подумайте про це так. У вашому організмі є фактор згортання крові (тромбін), який допомагає крові згортатися. Але є інший фактор (антитромбін), який контролює та запобігає його роботі. При гемофілії вироблення фактора, який допомагає (тромбіну), спочатку низьке. Тому, коли фактор, який запобігає (антитромбін), працює нормально, згортання крові знижується ще більше. Qfitlia зменшує кількість антитромбіну, який цьому запобігає. Потім кількість тромбіну, яку ваш організм виробляє природним шляхом, може працювати належним чином без перешкод. Це означає, що він використовує власну систему організму для стимулювання згортання крові, а не дає вам фактор згортання, який ви втратили. Це перший препарат, що знижує рівень антитромбіну, який використовується для лікування гемофілії.

Давайте детальніше пояснимо різницю між цими двома методами лікування.

Ви можете легко зрозуміти цю різницю з таблиці нижче.

Чи підходить мені цей препарат і як його використовувати?

Якщо у вас гемофілія А або В і вам більше 12 років, ваш лікар може розглянути, чи підходить вам цей препарат. Найголовніше, що його також можна використовувати людям, у яких розвинулися інгібітори (резистентність) до попередньої факторної терапії. Однак, перш ніж розпочати це лікування, ваш лікар проведе кілька аналізів крові . 1. Рівень антитромбіну: Цей показник вимірює кількість антитромбіну у вашій крові. Доза препарату Qfitlia визначається на основі цього значення. 2. Функція печінки: Ваша печінка контролюється до та під час лікування. Цей препарат вводиться у вигляді ін'єкції під шкіру (підшкірно). Це означає, що його не вводять у вену. Ви або доглядач можете ввести його вам вдома після тренування. Його вводять в шкіру живота, стегна або задньої частини плеча. Вам слід уникати ділянок із синцями або порізами. Якщо ви вже приймаєте інші методи лікування гемофілії, вам може знадобитися припинити або змінити ці методи лікування після початку прийому препарату Qfitlia. Ваш лікар чітко пояснить вам це. Ніколи не припиняйте приймати ваші поточні ліки та не припиняйте приймати Qfitlia без поради лікаря. Це може збільшити ризик кровотечі.

Чи варто нам також знати про побічні ефекти? Як ми можемо їм запобігти?

Як і будь-який лікарський засіб, Кфітлія може мати деякі побічні ефекти. Важливо знати про них та вживати заходів для їх запобігання.

• • Тромби : Оскільки цей препарат сприяє згортанню крові, небажані тромби утворюються у венах дуже рідко. Ваш лікар визначить правильну дозу залежно від вашого рівня антитромбіну, щоб зменшити цей ризик.

Дуже важливо регулярно проходити аналізи крові, як рекомендує ваш лікар. Рівень антитромбіну зазвичай перевіряється на першому, третьому, п'ятому та шостому місяцях лікування. Саме так можна визначити правильну дозу ліків для вас і зменшити цей ризик.

• Підвищений рівень печінкових ферментів: у деяких людей може бути підвищений рівень печінкових ферментів . Саме тому лікарі регулярно контролюють стан печінки за допомогою аналізів крові .

• Жовчні камені та запалення жовчного міхура: якщо у вас раптово виникнуть такі симптоми, як сильний біль у шлунку, нудота та блювота , негайно повідомте свого лікаря.

• Інфекції: Існує невеликий ризик інфекції в місці ін’єкції. Тому важливо завжди робити ін’єкції чисто та згідно з вказівками лікаря. Також важливими є належні гігієнічні практики, такі як часте миття рук.

Дослідження показали, що люди з гемофілією (як з інгібіторами, так і без них), які приймали Qfitlia, мали значно менше епізодів кровотеч, ніж ті, хто не приймав жодного профілактичного лікування. Також люди з інгібіторами, які перейшли з інших методів лікування на Qfitlia, мали менше епізодів кровотеч. Але майте на увазі, що ці результати можуть відрізнятися від людини до людини.

Повідомлення на винос

• Кфітлія (фітусіран) – це новий препарат для лікування гемофілії А та В, який діє по-іншому.
• Це працює шляхом зменшення кількості антитромбіну, який запобігає згортанню крові, замість того, щоб надати низький фактор згортання крові організму ззовні.
• Цей препарат вводиться під шкіру, а не у вену, і зазвичай його вводять рідко, наприклад, раз на місяць або кожні два місяці.
• Ваш лікар визначить, чи підходить вам це лікування, після кількох аналізів крові.
• Щоб уникнути побічних ефектів, важливо регулярно проходити аналізи крові (особливо на антитромбін та функцію печінки) згідно з призначенням лікаря.
• Уникайте припинення лікування препаратом Qfitlia без медичної консультації з будь-якої причини.

Гемофілія, гемофілія, Qfitlia, фітусіран, згортання крові, кровотеча, фактор згортання крові, антитромбін, лікування гемофілії, нові ліки, побічні ефекти