Bệnh tế bào mast toàn thân (SM) là gì? Hãy cùng tìm hiểu về thuốc Ayvakit.

Bác sĩ của bạn có nói rằng bạn mắc một căn bệnh hiếm gặp gọi là bệnh tế bào mast toàn thân không? Có thể bạn sẽ cảm thấy hơi sợ hãi và lo lắng khi nghe điều đó. Điều này rất bình thường. Nhưng đừng lo lắng. Hiện nay đã có những phương pháp điều trị rất tốt và hiệu quả cho những bệnh lý như vậy. Hôm nay chúng ta sẽ nói về thuốc Ayvakit (avapritinib) mà bạn đã được kê đơn. Hãy cùng tìm hiểu mọi thứ về căn bệnh này và loại thuốc này một cách đơn giản và rõ ràng.

Bệnh mastocytosis toàn thân (SM) chính xác là gì?

Nói một cách đơn giản, bệnh tăng sinh tế bào mast toàn thân là một tình trạng hiếm gặp, trong đó một loại tế bào gọi là "tế bào mast" trong cơ thể chúng ta phát triển quá mức. Các tế bào mast này là một phần của hệ thống miễn dịch, giống như lực lượng quốc phòng của đất nước. Khi có vật lạ xâm nhập vào cơ thể, các tế bào này sẽ được kích hoạt và giải phóng các chất hóa học như "histamine".

Hãy tưởng tượng khi bị muỗi đốt, vùng da bị đốt sẽ ngứa và đỏ, đúng không? Đó là điều xảy ra do histamine. Nhưng ở người mắc bệnh tăng sinh tế bào mast toàn thân, các tế bào mast này tích tụ một cách không kiểm soát trong cơ thể. Chúng tích tụ ở da, tủy xương hoặc các cơ quan nội tạng như gan và lá lách. Do đó, cơ thể có thể gặp các triệu chứng dị ứng, chẳng hạn như ngứa, đỏ da, đau bụng và chóng mặt, mà không rõ nguyên nhân.

Thuật ngữ "toàn thân" có nghĩa là bệnh có thể ảnh hưởng đến toàn bộ cơ thể, chứ không chỉ một vùng. Có nhiều loại bệnh này khác nhau, từ dạng nhẹ, phát triển chậm (không tiến triển) đến dạng nặng, ung thư.

Làm sao để biết Ayvakit có phù hợp với tôi không?

Bác sĩ sẽ thực hiện một loạt các xét nghiệm để xác định chính xác loại bệnh Mastocytosis toàn thân mà bạn mắc phải. Kết quả của các xét nghiệm đó và các triệu chứng của bạn sẽ quyết định xem Ayvakit có phù hợp với bạn hay không. Hiện tại, Ayvakit được chấp thuận để điều trị một số loại bệnh Mastocytosis toàn thân ở người lớn.

Thuốc Ayvakit tác động lên cơ thể như thế nào?

Ayvakit là một loại thuốc thuộc nhóm thuốc gọi là "thuốc ức chế kinase". Kinase là một loại protein enzyme giúp truyền tín hiệu giữa các tế bào trong cơ thể chúng ta. Những tín hiệu này rất quan trọng đối với các quá trình như tăng trưởng và phân chia tế bào.

Nhiều người mắc bệnh tăng sinh tế bào mast toàn thân có đột biến ở một loại protein gọi là KIT được tìm thấy trong các tế bào mast . Đột biến này khiến protein KIT hoạt động quá mức, dẫn đến sự phát triển không kiểm soát của các tế bào mast.

Thuốc Ayvakit nhắm mục tiêu chính xác vào protein KIT bị đột biến đó và ngăn chặn chức năng của nó.Giống như việc tắt tín hiệu của một cột phát sóng sai. Điều này ngăn chặn sự sản sinh quá mức của tế bào mast, giảm các triệu chứng và kiểm soát tổn thương các cơ quan.

Tôi nên sử dụng thuốc Ayvakit như thế nào?

Ayvakit là thuốc dạng viên. Điều quan trọng nhất khi dùng thuốc là phải uống lúc đói bụng . Nghĩa là, bạn nên uống thuốc ít nhất một giờ trước bữa ăn hoặc hai giờ sau bữa ăn. Đó là thời điểm thuốc được cơ thể hấp thụ tốt nhất.

Liều lượng thường được kê đơn như sau:

• Đối với viêm vú toàn thân tiến triển TOS (AdvSM): 200mg mỗi ngày một lần.
• Đối với bệnh mastocytosis toàn thân thể không tiến triển (ISM): 25mg mỗi ngày một lần.

Đây thường là một liệu trình điều trị dài hạn. Bác sĩ sẽ hướng dẫn bạn tiếp tục dùng thuốc cho đến khi đạt được kết quả tốt và không gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào. Nếu bạn gặp bất kỳ tác dụng phụ nào, bác sĩ có thể quyết định giảm liều, tạm thời ngừng thuốc hoặc ngừng thuốc hoàn toàn.

Các nghiên cứu nói gì về sự thành công của Ayvakit?

Hiện có thông tin về ba thử nghiệm lâm sàng được tiến hành để nghiên cứu hiệu quả và độ an toàn của thuốc Ayvakit.

Đối với AdvSM (nặng): Trong hai nghiên cứu EXPLORER và PATHFINDER, 57% số người dùng Ayvakit, tức hơn một nửa, đã giảm các triệu chứng và phục hồi một phần chức năng ở các cơ quan bị ảnh hưởng. Một nửa số người có kết quả duy trì được sự cải thiện đó trong 38 tháng, tức hơn 3 năm.

Đối với ISM (thể nhẹ): Trong nghiên cứu PIONEER, những người dùng Ayvakit có ít triệu chứng hơn đáng kể (như ngứa, đau bụng và mệt mỏi) so với những người dùng giả dược. Điều này có nghĩa là thuốc này đã mang lại sự thuyên giảm đáng kể trong việc cải thiện chất lượng cuộc sống.

Các nghiên cứu này cho thấy Ayvakit là một lựa chọn điều trị rất hiệu quả cho bệnh u tế bào mast toàn thân. Tuy nhiên, cần lưu ý rằng thuốc không chữa khỏi hoàn toàn bệnh và kết quả sẽ không giống nhau ở mọi người.

Liệu có thể xảy ra vấn đề với các loại thuốc khác không? (Tương tác thuốc)

Đúng vậy, Ayvakit có thể tương tác với một số loại thuốc. Đặc biệt là những loại thuốc ảnh hưởng đến enzyme CYP3A trong gan. Một số loại thuốc có thể làm tăng nồng độ Ayvakit trong cơ thể và làm tăng tác dụng phụ, trong khi các loại thuốc khác có thể làm giảm nồng độ Ayvakit và làm giảm hiệu quả của thuốc.

Do đó, hãy nhớ thông báo cho bác sĩ về tất cả các loại thuốc bạn đang dùng (thuốc điều trị các bệnh khác, vitamin, thuốc Đông y, thực phẩm chức năng). Bác sĩ có thể kiểm tra xem có vấn đề gì không và nếu cần, có thể thay đổi các loại thuốc khác hoặc điều chỉnh liều lượng Ayvakit.

Ngoài ra, nếu bạn đang dùng thuốc làm loãng máu, chẳng hạn như warfarin (Coumadin, Jantoven) , nguy cơ chảy máu não do Ayvakit có thể tăng nhẹ. Do đó, bác sĩ sẽ theo dõi bạn chặt chẽ hơn nếu bạn đang dùng các loại thuốc này.

Làm thế nào để mua thuốc Ayvakit?

Ayvakit là thuốc chỉ được bán theo đơn, thường do bác sĩ huyết học hoặc bác sĩ ung bướu kê đơn.

Đây không phải là loại thuốc bạn có thể mua ở hiệu thuốc thông thường . Thuốc này chỉ có bán tại các "hiệu thuốc chuyên khoa". Sau khi bác sĩ chuyển đơn thuốc đến hiệu thuốc chuyên khoa đó, họ có thể gửi thuốc đến nhà bạn hoặc đến phòng khám của bác sĩ.