Một loại thuốc mới điều trị bệnh máu khó đông? Hãy cùng tìm hiểu về Qfitlia (fitusiran)?

Nếu bạn mắc bệnh máu khó đông, chắc hẳn bạn biết cảm giác khó chịu và sợ hãi khi bị chảy máu liên tục, đôi khi không rõ lý do, và khó cầm máu ngay cả từ những vết cắt nhỏ nhất. Có thể bạn đang dùng thuốc để điều trị hoặc ngăn ngừa chảy máu. Tuy nhiên, với sự tiến bộ của khoa học y tế, hiện nay đã có nhiều phương pháp điều trị mới hiệu quả cho tình trạng này. Vì vậy, hôm nay, chúng ta hãy cùng tìm hiểu về một loại thuốc mới, khác biệt. Đó là Qfitlia (fitusiran).

Trước tiên, hãy xem tại sao tình trạng chảy máu không ngừng ở người mắc bệnh máu khó đông?

Nói một cách đơn giản, có những loại protein đặc biệt giúp máu đông lại. Chúng ta gọi chúng là " yếu tố đông máu ". Giống như vữa cần thiết để giữ các viên gạch lại với nhau khi xây tường, các yếu tố đông máu này rất cần thiết để cầm máu. Người mắc bệnh máu khó đông bị thiếu một trong những yếu tố đông máu này.

• Những người mắc bệnh máu khó đông loại A thiếu một chất gọi là yếu tố VIII.
• Những người mắc bệnh máu khó đông loại B thiếu một chất gọi là yếu tố IX.

Khi các yếu tố này giảm, quá trình sản xuất một bước quan trọng khác trong quá trình đông máu, gọi là thrombin , cũng giảm. Thrombin là yếu tố chính tạo nên cục máu đông và cầm máu. Vì vậy, khi lượng thrombin giảm, việc cầm máu sẽ trở nên khó khăn hơn. Bạn hiểu chứ? Thông thường, phương pháp điều trị mà chúng ta vẫn thường áp dụng trong thời gian dài là sản xuất nhân tạo yếu tố đông máu (yếu tố 8 hoặc 9) bị thiếu trong cơ thể và tiêm vào tĩnh mạch. Nhưng thuốc Qfitlia mà chúng ta đang nói đến hôm nay hoạt động theo một cách hoàn toàn khác.

Vậy loại thuốc mới có tên Qfitlia (fitusiran) là gì?

Đây là một loại thuốc hoạt động theo cách rất kỳ lạ. Trước đó chúng ta đã nói về việc máu cần một chất gọi là thrombin để đông lại. Trong cơ thể chúng ta, có một loại protein khác kiểm soát quá trình sản xuất thrombin này, tức là nó ngăn chặn sự sản xuất thêm thrombin. Chất đó được gọi là antithrombin .Hãy hình dung thế này. Trong cơ thể bạn có một yếu tố đông máu (thrombin) giúp máu đông lại. Nhưng cũng có một yếu tố khác (antithrombin) kiểm soát và ngăn chặn hoạt động của nó. Ở người mắc bệnh máu khó đông, lượng sản sinh yếu tố giúp đông máu (thrombin) ban đầu rất thấp. Vì vậy, khi yếu tố ngăn chặn (antithrombin) hoạt động bình thường, quá trình đông máu lại càng giảm. Thuốc Qfitlia hoạt động bằng cách giảm lượng antithrombin ngăn chặn quá trình này. Nhờ đó, lượng thrombin mà cơ thể bạn tự sản sinh ra sẽ hoạt động bình thường mà không bị cản trở. Điều này có nghĩa là thuốc sử dụng hệ thống tự nhiên của cơ thể để thúc đẩy quá trình đông máu, thay vì cung cấp cho bạn yếu tố đông máu mà bạn đã mất. Đây là loại thuốc giảm antithrombin đầu tiên được sử dụng trong điều trị bệnh máu khó đông.

Chúng ta hãy cùng tìm hiểu thêm sự khác biệt giữa hai phương pháp điều trị này.

Bạn có thể dễ dàng hiểu được sự khác biệt này từ bảng dưới đây.

Thuốc này có phù hợp với tôi không và tôi nên dùng như thế nào?

Nếu bạn mắc bệnh máu khó đông loại A hoặc B và trên 12 tuổi, bác sĩ có thể xem xét liệu thuốc này có phù hợp với bạn hay không. Điều quan trọng nhất là thuốc này cũng có thể được sử dụng cho những người đã phát triển kháng thể (kháng thuốc) với liệu pháp yếu tố đông máu trước đó. Tuy nhiên, trước khi bắt đầu điều trị, bác sĩ sẽ thực hiện một số xét nghiệm máu . 1. Nồng độ antithrombin: Xét nghiệm này đo lượng antithrombin trong máu của bạn. Liều lượng Qfitlia được xác định dựa trên giá trị này. 2. Chức năng gan: Chức năng gan của bạn sẽ được theo dõi trước và trong quá trình điều trị. Thuốc này được tiêm dưới da (tiêm dưới da). Điều này có nghĩa là thuốc không được tiêm vào tĩnh mạch. Bạn hoặc người chăm sóc có thể tự tiêm cho bạn tại nhà sau khi được hướng dẫn. Thuốc được tiêm vào da vùng bụng, đùi hoặc mặt sau của cánh tay trên. Bạn nên tránh các vùng bị bầm tím hoặc vết cắt. Nếu bạn đang dùng các phương pháp điều trị bệnh máu khó đông khác, bạn có thể cần phải ngừng hoặc thay đổi các phương pháp điều trị đó sau khi bắt đầu dùng Qfitlia. Bác sĩ sẽ giải thích rõ ràng điều này cho bạn. Tuyệt đối không được ngừng dùng các loại thuốc hiện tại hoặc ngừng dùng Qfitlia mà không có lời khuyên của bác sĩ. Làm như vậy có thể làm tăng nguy cơ chảy máu.

Chúng ta có nên lưu ý đến các tác dụng phụ không? Làm thế nào để phòng ngừa chúng?

Cũng như bất kỳ loại thuốc nào khác, Qfitlia có thể gây ra một số tác dụng phụ. Điều quan trọng là phải nhận thức được chúng và thực hiện các biện pháp để ngăn ngừa chúng.

• • Cục máu đông: Vì thuốc này thúc đẩy quá trình đông máu, nên rất hiếm khi xảy ra hiện tượng hình thành cục máu đông không mong muốn bên trong tĩnh mạch. Bác sĩ sẽ xác định liều lượng phù hợp với nồng độ antithrombin của bạn để giảm nguy cơ này.

Việc xét nghiệm máu định kỳ theo khuyến cáo của bác sĩ là rất quan trọng. Nồng độ antithrombin thường được kiểm tra vào tháng thứ nhất, thứ ba, thứ năm và thứ sáu của quá trình điều trị. Nhờ đó, liều lượng thuốc phù hợp với bạn có thể được xác định và cách giảm thiểu nguy cơ này.

• Men gan tăng cao: Một số người có thể có men gan tăng cao. Đó là lý do tại sao các bác sĩ thường xuyên theo dõi tình trạng gan bằng xét nghiệm máu .

• Sỏi mật và viêm túi mật: Nếu bạn đột nhiên gặp các triệu chứng như đau bụng dữ dội, buồn nôn và nôn mửa , hãy báo ngay cho bác sĩ.

• Nhiễm trùng: Có một nguy cơ nhỏ bị nhiễm trùng tại chỗ tiêm. Do đó, điều quan trọng là luôn tiêm ở nơi sạch sẽ và theo chỉ dẫn của bác sĩ. Thực hành vệ sinh tốt, chẳng hạn như rửa tay thường xuyên, cũng rất quan trọng.

Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng những người mắc bệnh máu khó đông (cả những người có và không có kháng thể) sử dụng Qfitlia có số lần chảy máu ít hơn đáng kể so với những người không sử dụng bất kỳ phương pháp điều trị dự phòng nào. Ngoài ra, những người có kháng thể chuyển từ các phương pháp điều trị khác sang Qfitlia cũng có số lần chảy máu ít hơn. Tuy nhiên, cần lưu ý rằng kết quả này có thể khác nhau ở mỗi người.

Thông điệp cần ghi nhớ

• Qfitlia (fitusiran) là một phương pháp điều trị mới cho bệnh máu khó đông loại A và B, hoạt động theo một cơ chế khác.
• Phương pháp này hoạt động bằng cách giảm lượng antithrombin, chất ngăn ngừa đông máu, thay vì cung cấp yếu tố đông máu thấp cho cơ thể từ bên ngoài.
• Thuốc này được tiêm dưới da, không phải tiêm vào tĩnh mạch, và thường được tiêm không thường xuyên, chẳng hạn như mỗi tháng một lần hoặc hai tháng một lần.
• Bác sĩ sẽ xác định xem phương pháp điều trị này có phù hợp với bạn hay không sau khi thực hiện một số xét nghiệm máu.
• Để tránh các tác dụng phụ, điều cần thiết là phải xét nghiệm máu (đặc biệt là antithrombin và chức năng gan) định kỳ theo chỉ định của bác sĩ.
• Không được tự ý ngừng điều trị bằng Qfitlia mà không có chỉ định của bác sĩ vì bất kỳ lý do gì.

Bệnh máu khó đông, Hemophilia, Qfitlia, fitusiran, đông máu, chảy máu, yếu tố đông máu, antithrombin, điều trị bệnh máu khó đông, thuốc mới, tác dụng phụ