אויב איר אדער עמעצער אין אייער משפּחה האט אַ צושטאַנד גערופן קאַנדזשענאַטאַל אַדרענאַל היפּערפּלאַזיע (CAH), וועט דאָס זיין זייער וויכטיקע נייַעס פֿאַר אײַך. נאָך 70 יאָר, איז אַ נייע באַהאַנדלונג ספּעציפֿיש פֿאַר דעם קרענק איצט באַשטעטיקט געוואָרן. דאָס איז טאַקע אַ גרויסע האָפענונג פֿאַר מענטשן וואָס לעבן מיט CAH. אַזוי לאָמיר נעמען אַ קוק אויף וואָס דאָס נייע מעדיצין איז, ווי עס אַרבעט, און וואָס זענען די בענעפיץ.
ערשטנס, לאָמיר פֿאַרשטיין, וואָס איז CAH?
פשוט געזאגט, CAH איז א גענעטישע קראנקהייט וואס ווירקט אויף אונזערע אַדרענאַל דריזן. די דריזן געפינען זיך העכער אונזערע נירן. זיי פראדוצירן פארשידענע הארמאנען וואס זענען וויכטיג פאר אונזער קערפער.
טראַכט וועגן דער אַדרענאַל דריז ווי אַ פאַבריק. דער הויפּט פּראָדוקט פון דער פאַבריק איז אַ האָרמאָן גערופן קאָרטיסאָל. דאָס איז אַ זייער וויכטיקער האָרמאָן וואָס העלפֿט אונדזער קערפּער זיך באַקעמפֿן מיט דרוק, קראַנקייט און געפֿאַר.
ווען קאָרטיסאָל לעוועלס אין אַ געזונטן מענטש פאַלן, שיקט דער מוח (ווי אַ פאַבריק מענעדזשער) אַ סיגנאַל (באַפעל) גערופן ACTH צו דער אַדרענאַל דריז צו "מאַכן קאָרטיסאָל." אָבער אין עמעצן מיט CAH, פעלט דער אַדרענאַל דריז אַ שליסל ענזים, אָדער 'אַרבעטער', וואָס איז נייטיק צו מאַכן קאָרטיסאָל. אַזוי, נישט קיין חילוק ווי פיל ACTH דער מוח שיקט, קען די פאַבריק נישט מאַכן קאָרטיסאָל.
דאָס ברענגט אַרויף צוויי פֿראַגעס:
1. דער קערפער פראדוצירט נישט די נויטיגע קארטיזאל .
2. ווי ACTH סיגנאַלן פון דעם מוח פאָרזעצן צו פליסן, ווערט אַן אַנדער טיפּ האָרמאָן פּראָדוצירט דורך די אַדרענאַל דריז , גערופן אַנדראָגענס, פּראָדוצירט אין איבערפלוס .
די אַנדראָגענס (למשל טעסטאָסטעראָן) זענען מענערשע האָרמאָנען. ביידע מענער און פרויען דאַרפן עטלעכע פון זיי, אָבער ביי CAH ווערן זיי צו הויך. דאָס קען פאַראורזאַכן פריע פּובערטעט, נישט-פרוכטבאַרקייט, און אַנדערע פּראָבלעמען מיט אַ קינדס אַנטוויקלונג .
פאר יארצענדלינגער, איז די הויפט באהאנדלונג דערפאר געווען צו געבן סטערוידן (גלוקאקארטיקאידן) וואס ארבעטן ווי קארטיזאל פון אויסן. דאס נישט נאר ערזעצט דאס קארטיזאל וואס דעם קערפער פעלט, נאר קאנטראלירט אויך דעם ACTH סיגנאל פון מוח, פארקלענענדיק די פראדוקציע פון אנדראגענס. אבער, די פראבלעם איז אז דאס פארלאנגט נעמען העכערע דאזעס פון סטערוידן ווי געווענליך פאר א לאנגע צייט. דאס קען פאראורזאכן א סך זייטיגע עפעקטן, ווי למשל וואג צונעמען, פארדין-מאכנדיקע ביינער, און שלאף פראבלעמען .
ווי האָט איר געפֿונען די נייע מעדיצין?
וויסנשאפטלער האבן זיך געוואונדערט צי עס איז דא נאך א לייזונג צו דעם סטערויד פראבלעם. אנשטאט געבן א סך סטערוידן עקסטערן, וואס אויב מיר געפינען א וועג צו דירעקט רעדוצירן דעם ACTH סיגנאל וואס קומט פון מוח?
דאָרטן האָבן זיי געפֿונען אַ נײַעם ציל. דאָס איז געווען אַ רעצעפּטאָר אין מוח גערופֿן CRF1. ווען קאָרטיסאָל לעוועלס פֿאַלן, ווערט דער ACTH סיגנאַל אַקטיוויזירט דורך CRF1. אין CAH, ווערט דער פּראָצעס צעשטערט.
האבן וויסנשאפטלער געטראכט, אויב מיר בלאקירן דעם CRF1, קענען מיר רעדוצירן די פראדוקציע פון ACTH, נישט אזוי? אויב דאס פאסירט, וועט די פראדוקציע פון אנדראגענס אויך קאנטראלירט ווערן, און די דאזע פון סטערוידן וואס דער פאציענט דארף נעמען וועט אויך פארקלענערט ווערן.
די נייע אידעע איז וואָס האָט געפֿירט צו דער אַנטוויקלונג פֿון אַ נייער מעדיצין גערופֿן קרינעסערפֿאָנט. דאָס איז אַ מעדיצין וואָס איז דיזיינד צו אַדרעסירן אַ פֿונדאַמענטאַלע פּראָבלעם פֿון CAH דורך בלאָקירן CRF1.
טעסטן וואָס מען טוט איידער מען גיט מענטשן אַ מעדיצין
א נייע מעדיצין קען נישט געגעבן ווערן צו מענטשן אזוי שנעל ווי עס ווערט אנטדעקט. עס דארף דורכגיין א סעריע פון טעסטן צו באשטעטיגן צי עס איז זיכער און עפעקטיוו. די קרינעסערפאָנט מעדיצין איז אדורך אלע די שריט.
1. לאַבאָראַטאָריע און כייַע טעסטינג: דער ערשטער שריט איז צו פּרובירן די מעדיצין אויף צעלן און כייַע אין לאַבאָראַטאָריע. דאָס איז צו באַשטימען צי די מעדיצין איז טאַקסיק אָדער צי עס וועט שאַטן אָרגאַנען. נאָר שטעלן זיך פֿאָר, בלויז וועגן איין אין 10,000 נייַע דרוגס דורכגיין אַלע די שטערונגען און זענען באוויליקט.
2. קלינישע שטודיעס: נאכדעם וואס כייַע טעסטינג איז געראָטן, ווערן מענטשלעכע שטודיעס דורכגעפירט אין עטלעכע סטאַגעס.
ווי זענען די טעסט רעזולטאטן פאר קרינעסערפאָנט?
די שטודיעס וואָס זענען דורכגעפירט געוואָרן אויף דעם מעדיצין האָבן געגעבן זייער גוטע רעזולטאַטן. ספּעציעל די פאַזע 2 און פאַזע III שטודיעס זענען זייער וויכטיק.
פאַזע צוויי - רעזולטאַטן פון יינגערע קינדער
דאָ, אַ קליינע גרופּע יונגע קינדער (עלטער 14-17) מיט CAH האָבן באַקומען די מעדיצין פֿאַר 14 טעג און די ענדערונגען אין זייערע האָרמאָן לעוועלס זענען באמערקט געוואָרן. די רעזולטאַטן זענען געווען איבערראשנד.
- ACTH (מוח סיגנאַל) איז געפֿאַלן מיט 57% .
- 17-OHP (אַן אינדיקאַטאָר פֿון אַנדראָגען פּראָדוקציע) איז פֿאַרמינדערט געוואָרן מיט 69% .
- אַנדראָסטענעדיאָן (אַ טיפּ אַנדראָגען) איז געפֿאַלן מיט 58% .
פאַזע III - רעזולטאַטן פון גרויסע גרופּעס
דערמוטיקט דורך די רעזולטאַטן, האָבן וויסנשאַפֿטלער דורכגעפֿירט צוויי גרויסע שטודיעס מיט דערוואַקסענע און קינדער, וואו עטלעכע האָבן באַקומען די מעדיקאַמענט קרינעסערפֿאָנט און אַנדערע האָבן באַקומען אַ פּלאַסעבאָ וואָס האָט אויסגעזען ווי אַ מעדיקאַמענט אָבער האָט נישט געהאַט קיין ווירקונג.
| מאַנשאַפֿט | הויפּט רעזולטאַט | באַשרייַבונג |
|---|---|---|
| דערוואַקסענע (נעמען קרינעסערפאָנט) | רעדוצירן סטערויד דאָזע | דורך קאנטראלירן האָרמאָן לעוועלס, איז געווען מעגלעך צו רעדוצירן די טעגלעכע דאָזע פון סטערוידן מיט 27% . |
| דערוואַקסענע (גענומען פּלאַסיבאָ) | רעדוצירן סטערויד דאָזע | די סטערויד דאָזע איז נאָר רעדוצירט געוואָרן מיט 10%. |
| קינדער (נעמען קרינעסערפאָנט) | אַנדראָגען לעוועלס און סטערויד דאָוסאַדזש | נאך 4 וואָכן, האָבן זיך די אַנדראָגען לעוועלס באַדייטנד פֿאַרמינערט. ביים סוף פֿון דער פּראָבע איז די סטערויד דאָזע פֿאַרקלענערט געוואָרן מיט 18% . |
| קינדער (גענומען פּלאַסיבאָ) | אַנדראָגען לעוועלס און סטערויד דאָוסאַדזש | אַנדראָגען לעוועלס האָבן זיך געשטיגן. די סטערויד דאָזע האָט געדאַרפט ווערן געשטיגן מיט בערך 6%. |
די רעזולטאַטן ווײַזן קלאָר אַז קרינעסערפאָנט העלפֿט קאָנטראָלירן אַנדראָגען לעוועלס, בשעת אויך רעדוצירן די דאָזע פון סטערוידן וואָס קענען זײַן שעדלעך פֿאַר פּאַציענטן אויף לאַנג טערמין.
ווי זיכער איז די מעדיצין?
שטודיעס האבן געוויזן אז די מעדיצין האט ווייניג ערנסטע זייטיגע עפעקטן. רוב פון די באריכטעטע זייטיגע עפעקטן זענען מינערווערטיק און צייטווייליג.
- מידקייט
- קאָפּווייטיק
- קאַלטע אָדער פאַרשטאָפּטע נאָז
- מוסקל אדער בויך ווייטיק
- שלאָס ווייטיק
די איינציקע גרויסע ווארענונג וואס קומט מיט דעם מעדיקאציע איז אז אויב איר נעמט נישט די גענויע דאזע פון סטערוידן וואס אייער דאקטאר פארשרייבט , קענען אייערע קארטיזאל לעוועלס פאלן געפערליך נידעריג, וואס פירט צו א לעבנסגעפערליכן צושטאנד גערופן אַדרענאַל אינסופפיסיענסי. אבער, קיינער וואס האט גענומען דעם מעדיקאציע ריכטיג אין די שטודיעס האט נישט דערלעבט דעם צושטאנד . דעריבער, איז עס זייער וויכטיג צו נאכפאלגן אייער דאקטאר'ס אנווייזונגען.
נייע האפענונג פאר CAH באַהאַנדלונג
צוליב די געלונגענע רעזולטאטן, האט די FDA (די הויפט אגענטור וואס באשטעטיגט מעדיצינען) אין די פאראייניגטע שטאטן געגעבן א ספעציעלע באשטעטיגונג פאר דעם מעדיצין. קרינעסערפאנט (בראנד נאמען קרענעסיטי) איז נישט קיין רפואה פאר CAH. אבער, עס איז א גרויסער שריט פאראויס אין דער באהאנדלונג פון CAH.
דאקטוירים קענען איצט פארשרייבן דעם מעדיקאציע אין צוגאב צו אייער איצטיגע סטערויד באהאנדלונג (צוגאב טעראפיע) . דאס קען העלפן רעדוצירן אייער סטערויד דאזע. דאס מיינט אז איר קענט דערפארן ווייניגער זייטיגע עפעקטן פון סטערוידן, בעסער קאנטראלירן אייערע הארמאן לעוועלס, און האבן א בעסערע קוואליטעט פון לעבן.
מעסעדזש צו נעמען אהיים
- CAH (קאנגעניטאַל אַדרענאַל היפּערפּלאַזיע) איז אַ גענעטישע קראַנקייט וואָס אַפעקטירט די אַדרענאַל דריזן און פאַראורזאַכט כאָרמאָנאַל ימבאַלאַנס.
- קרינעסערפאָנט (קרענעסיטי) איז אַ ניי באַשטעטיקטע מעדיצין פֿאַר CAH, געגעבן אין אַדישאַן צו סטערויד באַהאַנדלונג.
- דאָס רעדוצירט הויכע אַנדראָגען האָרמאָן לעוועלס אין דעם גוף און קען העלפֿן רעדוצירן די טעגלעכע דאָזע פון סטערוידן.
- דורך רעדוצירן די דאָזע פון סטערוידן, איז דא א געלעגנהייט צו מינימיזירן די זייַט עפֿעקטן פֿאַרבונדן מיט לאַנג-טערמין סטערויד נוצן.
- כאָטש דאָס איז נישט קיין היילמיטל פֿאַר דער קראַנקייט, איז עס אַ גרויסער שריט פאָרויס אין פֿאַרבעסערן די קוואַליטעט פֿון לעבן פֿאַר CAH פּאַציענטן.
- אויב איר אדער אייער קינד האט CAH, איז עס וויכטיג צו רעדן מיט אייער ענדאָקרינאָלאָג אדער משפּחה דאָקטער צו זען צי די נייע באַהאַנדלונג איז ריכטיק פֿאַר אײַך .
💬 Comments (0)
קיין באַמערקונגען זענען נאָך אַרייַנגעשיקט. לייג דיין באַמערקונג דאָ פֿאַר די ערשטער מאָל.
לייג דיין באַמערקונג