一种治疗血友病的新药？让我们来了解一下Qfitlia（fitusiran）吧？

如果您患有血友病，您可能深知持续出血（有时甚至毫无征兆）以及即使是最小的伤口也难以止血的痛苦和恐惧。您可能已经在服用药物来治疗出血，或者服用药物来预防出血。然而，随着医学的进步，现在有很多有效的新疗法可以治疗这种疾病。今天，我们就来谈谈一种新的药物——Qfitlia（菲图西兰）。

我们先来看看，为什么血友病患者的出血不止？

简单来说，有一些特殊的蛋白质帮助血液凝固，我们称之为“凝血因子” 。就像砌墙需要砂浆将砖块粘合在一起一样，这些凝血因子对于止血至关重要。血友病患者体内缺乏其中一种凝血因子。

• 患有血友病A的人缺乏一种叫做因子VIII的物质。
• 患有乙型血友病的人缺乏一种叫做凝血因子IX的物质。

当这些因素减少时，血液凝固过程中另一个重要步骤——凝血酶的生成也会减少。凝血酶是最终形成血栓并止血的主要因素。因此，当凝血酶减少时，一旦发生出血，就很难止血。您明白吗？通常，我们长期以来的治疗方法是人工合成体内缺乏的凝血因子（因子V或因子V），并通过静脉注射的方式给药。但我们今天要讨论的Qfitlia药物的作用机制完全不同。

那么，这种名为 Qfitlia（fitusiran）的新药究竟是什么呢？

这是一种作用机制非常奇特的药物。我们之前讨论过，血液需要一种叫做凝血酶的物质才能凝固。在我们自身体内，还有另一种蛋白质控制着凝血酶的生成，也就是说，它会阻止凝血酶的进一步生成。这种蛋白质叫做抗凝血酶。不妨这样理解。你体内有一种凝血因子（凝血酶），它帮助血液凝固。但还有另一种因子（抗凝血酶）控制并阻止它发挥作用。在血友病中，凝血因子（凝血酶）的生成量一开始就很低。因此，当抗凝血酶（阻止凝血的因子）正常发挥作用时，血液凝固能力反而会进一步下降。Qfitlia 的作用机制就是减少抗凝血酶的含量。这样，你体内自然产生的凝血酶就能不受阻碍地正常发挥作用。这意味着它利用人体自身的系统来促进血液凝固，而不是补充你体内缺失的凝血因子。这是首个用于治疗血友病的抗凝血酶抑制剂。

让我们进一步解释一下这两种治疗方法的区别。

从下表中您可以轻松理解这种区别。

这种药适合我吗？我应该如何使用？

如果您患有血友病A或B，且年龄超过12岁，您的医生可能会考虑这种药物是否适合您。最重要的是，它也可用于对既往凝血因子治疗产生抑制剂（耐药性）的患者。但是，在开始治疗前，您的医生会进行几项血液检查。1.抗凝血酶水平：这项检查用于测量您血液中抗凝血酶的含量。Qfitlia的剂量是根据该值确定的。2.肝功能：在治疗前和治疗期间，您的肝功能都会受到监测。这种药物通过皮下注射给药，无需静脉注射。经过培训后，您或您的照护者可以在家中为您注射。注射部位可以是腹部、大腿或上臂后侧的皮肤。您应避开有瘀伤或伤口的部位。如果您正在接受其他血友病治疗，开始使用Qfitlia后，您可能需要停止或更改这些治疗方案。您的医生会向您详细解释。切勿在未咨询医生的情况下停止服用您目前正在服用的药物或停止服用Qfitlia。这样做可能会增加出血风险。

我们是否也应该了解副作用？如何预防副作用？

与其他药物一样，Qfitlia 也可能产生一些副作用。了解这些副作用并采取措施预防它们非常重要。

• • 血栓：由于这种药物会促进血液凝固，因此极少发生静脉内血栓形成的情况。医生会根据您的抗凝血酶水平确定合适的剂量，以降低这种风险。

按照医生的建议定期进行血液检查非常重要。抗凝血酶水平通常在治疗的第一、三、五、六个月进行检查。这样才能确定适合您的药物剂量，并降低风险。

• 肝酶升高：有些人可能会出现肝酶升高的情况。因此，医生会定期通过血液检查监测肝脏状况。

• 胆结石和胆囊炎：如果您突然出现剧烈胃痛、恶心和呕吐等症状，请立即告知您的医生。

• 感染：注射部位存在感染的风险，但风险很小。因此，务必始终保持注射部位清洁，并严格按照医嘱进行注射。良好的卫生习惯，例如勤洗手，也至关重要。

研究表明，服用Qfitlia的血友病患者（无论是否存在抑制剂）出血次数显著少于未接受任何预防性治疗的患者。此外，从其他治疗方案转为服用Qfitlia的抑制剂患者出血次数也有所减少。但请注意，这些结果可能因人而异。

要点

• Qfitlia（fitusiran）是一种治疗甲型和乙型血友病的新疗法，其作用机制不同。
• 这种方法通过减少抗凝血酶的量来防止血液凝固，而不是从外部补充体内不足的凝血因子。
• 这种药物是皮下注射，而不是静脉注射，而且通常不经常使用，例如每月一次或每两个月一次。
• 医生会在进行几次血液检查后，确定这种治疗方案是否适合您。
• 为避免副作用，必须按照医生的处方定期进行血液检查（特别是抗凝血酶和肝功能检查）。
• 任何情况下都不要在未咨询医生的情况下停止服用Qfitlia。

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