我們來談談罕見的血液疾病 PNH（陣發性睡眠性血紅蛋白尿症）和 Empaveli 治療。

您是否注意到自己晨尿顏色較深，甚至帶血？您是否經常感到疲倦、臉色蒼白？這些可能是陣發性睡眠性血紅素尿症（PNH）的症狀，這種罕見的血液疾病很多人都沒聽過。聽到這個名字不要害怕。讓我們用簡單易懂的方式來解釋。

PNH究竟是什麼？

簡單來說，陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）是指我們自身的免疫系統錯誤地攻擊並破壞了我們自身的健康紅血球。想像一下，這就像一支本應保衛國家的軍隊，卻反過來攻擊這個國家的人民。

這是因為我們骨髓中的某些細胞有基因突變。結果，這些骨髓產生的紅血球免疫力稍弱。這些免疫力較弱的細胞很容易被我們的免疫系統辨識並摧毀。

• 紅血球破壞：在醫學術語中，這種紅血球的分解稱為溶血。
• 尿液顏色變化：血紅素是紅血球中一種負責攜帶氧氣的蛋白質。當紅血球破裂時，血紅素會釋放到血液中，經腎臟過濾後隨尿液排出體外。這種情況稱為血紅蛋白尿。這就是為什麼尿液會呈現深色、棕色或血色的原因。這種情況在晨尿中通常最為明顯。

這種疾病的另一個嚴重併發症是血栓風險增加。有些血栓可能危及生命。此外，這種疾病不僅會影響紅血球，還會影響抵抗感染的白血球和止血的血小板。

PNH疾病有哪些治療方法？

PNH 的治療取決於您的症狀和病情嚴重程度。醫師會與您討論最適合您的治療方案。下表列出了一些目前可用的主要治療方法。

那麼，這個Empaveli是什麼？

Empaveli 是一種新型高效的補體抑制劑藥物，用於治療陣發性睡眠性血紅素尿症 (PNH)。

把我們的免疫系統想像成一條由相互連接的蛋白質組成的鏈。這條鏈的一部分叫做「補體系統」。在陣發性睡眠性血紅素尿症（PNH）中，這個系統過度活躍，破壞紅血球。

較早的藥物（例如依庫珠單抗）可針對該鏈中稱為 C5 的位點。它們只能阻止血管內的破壞（血管內溶血）。

因此，對於尚未從先前的藥物治療中完全恢復且仍患有貧血的患者，Empaveli 可能特別有益。

如何使用 Empaveli？

Empaveli是一種可以在家使用的藥物。

• 方法：採用皮下注射。
• 頻率：通常每週兩次。
• 劑量：醫生可能會檢查您血液中一種名為「乳酸脫氫酶 (LDH)」的酵素的水平來調整您的劑量。 LDH 水平可以衡量紅血球的分解程度。
• 使用方法：有兩種使用方法。一種是使用小型泵，在30-60分鐘內將藥物輸送到體內。另一種是使用一次性注射器系統，將其貼在腹部。

別擔心，您的醫生或受過訓練的護士會先教您如何使用它。

關於這種藥物的有效性和安全性，你需要了解以下幾點

Empaveli 的成功已在兩項大型臨床研究 PEGASUS 和 PRINCE 中得到證實。

簡而言之，兩項研究均表明，服用恩帕維（Empaveli）的患者的血紅素水平顯著高於接受其他治療的患者，且輸血次數也顯著減少。

副作用和安全性

服用Empaveli的主要副作用包括：

• 注射部位出現疼痛、發紅或腫脹：這是正常現象。冰敷或溫水浸泡可以緩解症狀。
• 感染風險增加：由於這種藥物會抑制部分免疫系統，因此存在易感某些細菌感染（尤其是莢膜細菌）的風險。

Empaveli REMS 專案是什麼？

這個詞有點複雜，但簡單來說，它指的是一種特殊的防護計劃。由於像恩帕維利這樣的藥物有感染風險，這類計畫由政府機構執行。

根據這項「風險評估和緩解策略 (REMS)」計劃：

1.為您開處方藥的醫生必須在此計劃中註冊。

2. 給你配藥的藥局也必須獲得相關認證。

3. 醫生，您需要充分了解藥物的風險和感染的症狀（發燒、身體疼痛、劇烈頭痛）。

這樣可以確保您充分了解這種藥物的益處和風險，並安全地使用它。