一種治療血友病的新藥？讓我們來了解一下Qfitlia（fitusiran）吧？

如果您患有血友病，您可能深知持續出血（有時甚至毫無徵兆）以及即使是最小的傷口也難以止血的痛苦和恐懼。您可能已經在服用藥物來治療出血，或服用藥物來預防出血。然而，隨著醫學的進步，現在有許多有效的新療法可以治療這種疾病。今天，我們就來談談一種新的藥物－Qfitlia（菲圖西蘭）。

首先，讓我們來看看，為什麼血友病患者的出血不會停止？

簡單來說，有一些特殊的蛋白質幫助血液凝固，我們稱之為「凝血因子」 。就像砌牆需要砂漿將磚塊黏合在一起一樣，這些凝血因子對於止血至關重要。血友病患者體內缺乏其中一種凝血因子。

• 患有血友病A的人缺乏一種叫做因子VIII的物質。
• 患有乙型血友病的人缺乏一種叫做凝血因子IX的物質。

當這些因素減少時，血液凝固過程中另一個重要步驟—凝血酶的生成也會減少。凝血酶是最終形成血栓並止血的主要因素。因此，當凝血酶減少時，一旦發生出血，就很難止血。您明白嗎？通常，我們長期以來的治療方法是人工合成體內缺乏的凝血因子（因子V或因子V），並透過靜脈注射的方式給藥。但我們今天要討論的Qfitlia藥物的作用機製完全不同。

那麼，這種名為 Qfitlia（fitusiran）的新藥究竟是什麼呢？

這是一種作用機轉非常奇特的藥物。我們之前討論過，血液需要一種叫做凝血酶的物質才能凝固。在我們自身體內，有另一種蛋白質控制凝血酶的生成，也就是說，它會阻止凝血酶的進一步生成。這種蛋白質叫做抗凝血酶。不妨這樣理解。你體內有一種凝血因子（凝血酶），它幫助血液凝固。但還有另一種因子（抗凝血酶）控制並阻止它發揮作用。在血友病中，凝血因子（凝血酶）的生成量一開始就很低。因此，當抗凝血酶（阻止凝血的因子）正常發揮作用時，血液凝固能力反而會進一步下降。 Qfitlia 的作用機轉就是減少抗凝血酶的含量。這樣，你體內自然產生的凝血酶就能不受阻礙地正常發揮作用。這意味著它利用人體本身的系統來促進血液凝固，而不是補充你體內缺失的凝血因子。這是第一個用於治療血友病的抗凝血酶抑制劑。

讓我們進一步解釋一下這兩種治療方法的差異。

從下表中您可以輕鬆理解這種差異。

這種藥適合我嗎？我應該如何使用？

如果您患有血友病A或B，且年齡超過12歲，您的醫生可能會考慮這種藥物是否適合您。最重要的是，它也可用於對既往凝血因子治療產生抑制劑（抗藥性）的患者。但是，在開始治療之前，您的醫生會進行幾項血液檢查。 1.抗凝血酶水平：此檢查用於測量您血液中抗凝血酶的含量。 Qfitlia的劑量是根據該數值決定的。 2.肝功能：在治療前和治療期間，您的肝功能都會受到監測。這種藥物透過皮下注射給藥，無需靜脈注射。經過訓練後，您或您的照顧者可以在家中為您注射。注射部位可以是腹部、大腿或上臂後側的皮膚。您應避開有瘀傷或傷口的部位。如果您正在接受其他血友病治療，開始使用Qfitlia後，您可能需要停止或更改這些治療方案。您的醫生會向您詳細解釋。切勿在未諮詢醫生的情況下停止服用您目前正在服用的藥物或停止服用Qfitlia。這樣做可能會增加出血風險。

我們是否也應該了解副作用？如何預防副作用？

與其他藥物一樣，Qfitlia 也可能產生一些副作用。了解這些副作用並採取措施預防它們非常重要。

• • 血栓：由於這種藥物會促進血液凝固，因此很少發生靜脈內血栓形成的情況。醫生會根據您的抗凝血酶水平確定合適的劑量，以降低這種風險。

按照醫生的建議定期進行血液檢查非常重要。抗凝血酶水平通常在治療的第一、三、五、六個月進行檢查。這樣才能確定適合您的藥物劑量，並降低風險。

• 肝酵素升高：有些人可能會出現肝酵素升高的情況。因此，醫生會定期透過血液檢查監測肝臟狀況。

• 膽結石和膽囊炎：如果您突然出現劇烈胃痛、噁心和嘔吐等症狀，請立即告知您的醫生。

• 感染：注射部位有感染的風險，但風險很小。因此，務必隨時保持注射部位清潔，並嚴格遵守醫囑進行注射。良好的衛生習慣，例如勤洗手，也至關重要。

研究表明，服用Qfitlia的血友病患者（無論是否存在抑制劑）出血次數顯著少於未接受任何預防性治療的患者。此外，從其他治療方案轉為服用Qfitlia的抑制劑患者出血次數也有所減少。但請注意，這些結果可能因人而異。

重點

• Qfitlia（fitusiran）是一種治療甲型和乙型血友病的新療法，其作用機轉不同。
• 這種方法透過減少抗凝血酶的量來防止血液凝固，而不是從外部補充體內不足的凝血因子。
• 這種藥物是皮下注射，而不是靜脈注射，通常不經常使用，例如每月一次或每兩個月一次。
• 醫生會在進行幾次血液檢查後，確定這種治療方案是否適合您。
• 為避免副作用，必須按照醫師的處方定期進行血液檢查（特別是抗凝血酶和肝功能檢查）。
• 任何情況下都不要在未諮詢醫生的情況下停止服用Qfitlia。

血友病、血友病、Qfitlia、fitusiran、血液凝固、出血、凝血因子、抗凝血酶、血友病治療、新藥、副作用