Ürək xəstəliyi üçün istifadə edilən ATTR-CM adlı Amvuttra dərmanı haqqında danışaqmı? (ATTR-CM və Amvuttra)

Bədənimizdə bir növ zülalın səhv toplanıb ürək və sinir kimi vacib orqanlarda yerləşməsi nəticəsində yaranan xəstəliklər haqqında eşitməmiş ola bilərsiniz. Bunlar çox vaxt nadir xəstəliklərdir. Tibbdə bu tip zülal çöküntüsünə amiloidoz deyilir. Bu gün biz xüsusilə ürəyə təsir edən, yəni bu zülalların ürək əzələsində yerləşdiyi ATTR-CM adlı nadir bir xəstəlik və bunun üçün istifadə edilən müasir Amvuttra dərmanı haqqında danışacağıq.

ATTR-CM nədir?

Sadə dillə desək, ATTR-CM, genetik qüsur və ya təbii olaraq yaşlanma ilə baş verən bir vəziyyətdir. Bədənimizdə istehsal olunan TTR zülalının formasını dəyişdirərək bir yerə toplanaraq ürək əzələsinin divarlarına çökdüyü bir vəziyyətdir. Bunun tam adı Transtiretin Amiloid Kardiomiopatiyasıdır.

Bir düşünün, ürək divarlarımızın düzgün şəkildə pompalanması üçün elastik olması lazımdır. Lakin bu zülallar toplandıqda ürəyin divarları qalınlaşır və sərtləşir . Biz buna kardiomiopatiya deyirik. Bu, ürəyin qanı düzgün şəkildə pompalaya bilməməsinə səbəb olur. Zamanla bu, hətta ürək çatışmazlığına qədər irəliləyə bilər.

ATTR-CM olan bəzi insanlar heç bir simptom yaşamır, lakin digərləri normal ürək tutmasının simptomlarına bənzər simptomlar yaşayırlar.

• Yüngül nəfəs darlığı (təngnəfəslik)
• Xüsusilə ayaqlarda və topuqlarda şişkinlik
• Çaşqınlıq və ya çarəsizlik
• Artan ürək döyüntüsü və ya nizamsız ürək döyüntüsü
• Sinə ağrısı

Bu, pilləkənlərə qalxarkən, ev işləri görərkən və ya qısa məsafəyə piyada gedərkən özünüzü tez yorğun hiss etməyinizə səbəb ola bilər.

Bundan əlavə, ürəklə əlaqəsi olmayan digər simptomlar da yarana bilər. Məsələn, zəiflik, qollarda və ayaqlarda uyuşma və ya ağrı , həddindən artıq tərləmə , başgicəllənmə və ya huşunu itirmə və həzm problemləri.

Amvuttra dərmanı necə işləyir?

Bunu anlamaq üçün əvvəlcə TTR adlı bir zülal haqqında bir az məlumat əldə etməliyik. TTR (Transtiretin) əsasən qaraciyərimizdə istehsal olunan bir zülaldır. Onun əsas funksiyası tiroid hormonlarını və A vitaminini bədən boyunca daşımaqdır.

ATTR-CM olan insanlarda genetik qüsur TTR zülalının səhv formada istehsal olunmasına səbəb olur. Zülalın bu səhv forması toplanır və ürəyə çökür.

Amvuttra dərmanı gen səsboğucusu kimi işləyir. Yəni, bu dərman birbaşa qaraciyərə gedir və qüsurlu TTR zülalını bloklayır.Bu, yaradılan genin fəaliyyətini azaldır. Bu, radioda səsi azaltmaq kimidir.

Amvuttra dərialtı inyeksiyadır. Bu peyvənd adətən hər üç aydan bir səhiyyə işçisi tərəfindən vurulur.

Bu dərmanın uğuru necə sınaqdan keçirildi?

Hər hansı yeni dərman kimi, AMVUTTRA -nın da effektivliyi genişmiqyaslı bir araşdırma ilə təsdiqlənmişdir. Bu tədqiqatda 655 ATTR-CM xəstəsinə Amvuttra peyvəndi vurulmuş, digər qrupa isə üç il ərzində hər 12 aydan bir dərman tərkibli plasebo peyvəndi vurulmuşdur.

Tədqiqatçılar bu dərmanın təsirli olub olmadığını ölçmək üçün bir neçə amili araşdırdılar.

• Altı dəqiqəlik yeriş testi: Bu test, 6 dəqiqədə normal sürətlə nə qədər məsafə qət edə biləcəyinizi ölçür. Ürək vəziyyətiniz pisləşdikcə bu məsafə azalır.
• Nyu-York Ürək Assosiasiyasının (NYHA) təsnifatı: Bu, ürək çatışmazlığı simptomlarının şiddətini ölçür. Dörd sinif var (I, II, III, IV). Sinif sayı nə qədər yüksəkdirsə, xəstəlik bir o qədər ağırdır.

• Həyat Keyfiyyəti Anketi (KCCQ-OS): Bu, xəstəliyin xəstənin həyat keyfiyyətinə təsirini ölçür.

Tədqiqat nəyi aşkar etdi?

Üç illik müalicə müddətinin sonunda tədqiqatçılar nəticələri təhlil etdilər.

Əsas tapıntı, Amvuttra qəbul edən xəstələrin, plasebo (saxta peyvənd) qəbul edənlərlə müqayisədə ürək çatışmazlığı səbəbindən ölüm və ya qəfil xəstəxanaya yerləşdirmə və ya təcili yardım şöbəsinə (ETU) müraciət riskinin 28% daha aşağı olması idi.

Digər vacib məqam isə, Amvuttra qəbul edən qrupda 42 ayın sonunda hər hansı bir səbəbdən ölüm riskinin 35% azalmasıdır .

Bundan əlavə, Amvuttra qəbul edən xəstələrdə gəzmə qabiliyyəti və həyat keyfiyyətində nəzarətli bir azalma müşahidə edilmişdir.

Amma unutmayın ki, bu tədqiqat nəticələri hər kəs üçün eyni olmaya bilər. Siz və həkiminiz Amvuttranın sizin üçün uyğun olub-olmadığına və faydalarının yan təsirlərdən daha çox olub-olmadığına birlikdə qərar verməlisiniz.

Nəticələr və yan təsirlər haqqında məlumat əldə edək.

Nəticələri görmək nə qədər vaxt aparır?

Amvuttra zamanla təsir edən bir dərmandır. Buna görə də nəticələr dərhal görünmür. Simptomlarda hər hansı bir yaxşılaşmanın görünməsi bir neçə ay və ya daha çox vaxt apara bilər.

Yan təsirləri necə idarə etmək olar?

Amvuttranın əsas yan təsirlərindən biri qanda A vitamini səviyyəsinin azalmasıdır. Bunun səbəbi, TTR zülalı A vitaminini bədən boyunca nəql etməsidir. Dərman TTR istehsalını azaltdıqda, A vitamininin daşınması da azalır.

• Həkiminiz A vitamini səviyyənizi yoxlamaq üçün mütəmadi olaraq qan analizləri təyin edəcək. Bu analizləri vaxtında etmək çox vacibdir.
• Pəhrizinizə A vitamini ilə zəngin qidalar (məsələn , yerkökü, şirin kartof, ispanaq, yumurta, süd, qırmızı bibər ) əlavə edin.
• Görmə qabiliyyətinizdə hər hansı bir dəyişiklik (xüsusilə gecə görmə qabiliyyətinin azalması) hiss etsəniz, dərhal həkiminizə məlumat verin.
• A vitamini səviyyənizdən asılı olaraq, həkiminiz A vitamini əlavəsi qəbul etməyi tövsiyə edə bilər.

Bunlar Amvuttranın yeganə yan təsirləri deyil. Sizi narahat edən hər hansı digər simptomlar varsa, həkiminizlə danışdığınızdan əmin olun .