Bəzən genlərimizdəki kiçik dəyişikliklər ciddi sağlamlıq problemlərinə səbəb ola bilər. hATTR amiloidozu nadir, lakin çox ciddi bir genetik xəstəlikdir. Bu zaman qaraciyərimiz tərəfindən istehsal olunan bir zülal səhv toplanır və sinirlərə zərər verir. Bu, yeriməkdə çətinlik, ağrı və uyuşma kimi bir çox problemə səbəb ola bilər. Lakin indi bunun üçün yeni bir müalicə var. Bu gün gəlin Wainua adlı bu yeni dərman haqqında danışaq.
Wainua dərmanı necə işləyir?
Bunu anlamaq üçün əvvəlcə hATTR xəstəliyinə sadə bir nəzər salaq. Bədənimizdə transtiretin (TTR) adlı bir zülal var. Bu, qaraciyərimiz tərəfindən istehsal olunur. hATTR xəstəliyi olan bir insanda TTR genindəki kiçik bir dəyişiklik səbəbindən bu zülal səhv qatlanır, bir-birinə yapışır və bədəndə "amiloid" adlanan yığınlar şəklində toplanır. Bu, qatıq süd kimidir. Bu amiloid yığınları əsasən sinir sistemində toplanır. Daha sonra sinirlər zədələnir və funksiyaları pozulur.
İndi isə gəlin Wainua peyvəndinin nə etdiyinə nəzər salaq. Wainua dərmanı birbaşa qüsurlu TTR zülalını yaradan geni hədəf alır. Sadə dillə desək, səhv təlimatlar verən geni "susdurur".
Bu, qaraciyər tərəfindən istehsal olunan anormal TTR zülalının miqdarını azaldır. Bu da öz növbəsində sinirlərdə amiloid çökməsini azaldır və sinir zədələnməsinin irəliləməsini idarə etməyə kömək edir.
Bu, dəri altına vurulan aylıq inyeksiyadır. Xüsusiyyəti odur ki, xəstənin və ya ona qulluq edən şəxsin evdə istifadəsi üçün hazırlanmış "avtomatik inyeksiya" şəklində təqdim olunur.
Bu müalicənin mənim üçün uyğun olub olmadığını necə bilirəm?
Wainua-nın sizin üçün uyğun olub-olmadığına həkiminiz qərar verəcək. Bu müalicə adətən aşağıdakı insanlar üçün uyğundur:
- Əgər sizdə ATTR Amiloidozu təsdiqlənmiş yetkin şəxssinizsə.
- Əgər xəstəlik sinir zədələnməsinə səbəb olubsa.
Həkiminiz bu qərarı verməzdən əvvəl bir neçə amili nəzərə alacaq.
- Ailə tarixçəsi : Ailənizdə bu xəstəliyə yoluxmuş olub olmadığını yoxlayın.
- Simptom Yoxlaması: Semptomlarınız hərtərəfli müayinə olunacaq.
- Genetik test: TTR gen mutasiyasını təsdiqləmək üçün qan testi aparılır.
- Görüntüləmə testləri: MRT müayinəsiBu kimi testlər sinirlərdə və digər orqanlarda amiloid çöküntülərini də yoxlaya bilər.
Wainua dərmanının uğuru necə sınaqdan keçirilib?
Hər hansı yeni dərman bazara çıxarılmazdan əvvəl onun keyfiyyətini, təhlükəsizliyini və effektivliyini müəyyən etmək üçün geniş tədqiqatlar aparılır. Wainua dərmanı həmçinin NEURO-TTTransform adlı klinik sınaqdan da keçib.
Bu tədqiqat əsasən aşağıdakılara yönəlmişdir:
1. Wainua dərmanı qanda TTR zülal səviyyəsini necə dəyişir?
2. Bu, hATTR xəstələrində sinir zədələnməsi ilə əlaqəli simptomlara necə təsir edəcək?
Bunları ölçmək üçün xüsusi metodlardan istifadə etdilər.
- Neyropatiya Zədələnmə Balı (NİS): Bu, xüsusi bir qiymətləndirmə sistemidir. Əzələ gücünü, refleksləri və hissi ölçür. Bal nə qədər aşağı olarsa, sinirlərin vəziyyəti bir o qədər yaxşıdır.
- Həyat Keyfiyyəti (QOL-DN): Bu, xəstənin yorğunluğunu, gündəlik fəaliyyətləri yerinə yetirmə qabiliyyətini və zehni vəziyyətini ölçür. Burada da aşağı ballar həyat keyfiyyətinin daha yaxşı olduğunu göstərir.
Wainua-nın uğuru, bu tədqiqatın nəticələrini tərkibində heç bir dərman olmayan plasebo verilmiş başqa bir tədqiqatdakı xəstələrin nəticələri ilə müqayisə etməklə təsdiqləndi.
| Tədqiqat iştirakçıları necə seçildi | |
|---|---|
| Daxil olma meyarları | İstisna Meyarları |
| - 18-82 yaş arası - hATTR səbəbindən sinir zədələnməsinin 1-ci (kömək olmadan gəzmək) və ya 2-ci (köməklə gəzmək) mərhələsində olan insanlar - TTR genində təsdiqlənmiş mutasiya olanlar | - Digər növ amiloidozlu insanlar - Diabet kimi digər səbəblərdən sinir zədələnməsi olan insanlar - Qaraciyər transplantasiyası keçirmiş və ya etdirmək üzrə olanlar - HATTR üçün müəyyən digər müalicələr alan insanlar |
Tədqiqatın əsas nəticələri nələr idi?
Tədqiqatın nəticələri çox ümidverici idi. 66 həftə ərzində Wainua müalicəsi alanların nəticələri plasebo alanlara nisbətən xeyli yaxşı idi.
- Onların qanında zərərli TTR zülalının səviyyəsi əhəmiyyətli dərəcədə azalmışdı.
- Nevroloji simptomlar (NIS balları) əhəmiyyətli dərəcədə nəzarət altında saxlanılmışdır.
- Bundan əlavə, onların həyat keyfiyyəti də göz qabağındadır.
Wainua-nın yan təsirləri hansılardır və onları necə idarə etmək olar?
Hər hansı bir dərman kimi, Wainua da bəzi kiçik yan təsirlərə səbəb ola bilər. Ən çox yayılmışlar bunlardır:
| Yan təsir | Necə idarə etməli |
|---|---|
| A vitamini səviyyəsinin azalması | A vitamini əlavəsini həkiminizin təyin etdiyi kimi qəbul edin. Heç vaxt həkiminizin təyin etdiyindən artıq qəbul etməyin. Görmə qabiliyyətinizdə hər hansı bir dəyişiklik, məsələn, gecə görmə qabiliyyətinin azalması və ya göz quruluğu hiss etsəniz, dərhal həkiminizə müraciət edin. |
| Qusma | Bol su və maye için. Yağlı və ağır qidalardan çəkinin. Yavaş-yavaş yeyin. Qusma bir neçə gündən sonra dayanmazsa, mütləq həkiminizlə məsləhətləşin. |
Bunlar əsas yan təsirlərdir. Bundan əlavə, sizi narahat edən hər hansı bir simptom barədə həkiminizlə danışın.
Müalicənin uğurlu olub olmadığını necə bilirsiniz?
Həkiminiz sağlamlığınızı müntəzəm olaraq izləyəcək. Buraya TTR səviyyələrinizi yoxlamaq üçün qan analizləri də daxil olacaq. Onlar həmçinin nevroloji simptomlarınızın nə dərəcədə yaxşılaşdığını yoxlayacaqlar. Zamanla əzələ gücünüzdə, gündəlik işləri yerinə yetirmə qabiliyyətinizdə və əhvalınızda irəliləyişlər hiss etməyə başlaya bilərsiniz.
Ən əsası, həkim məsləhəti olmadan heç bir səbəbdən peyvənd etməyi dayandırmayın və ya peyvənd cədvəlini dəyişdirməyin.
Digər dərmanlar və ya qidalarla bağlı hər hansı bir problem varmı?
Mövcud tədqiqatlara görə, Wainua ilə digər dərmanlar və ya qidalar arasında heç bir mənfi qarşılıqlı təsir aşkar edilməyib. Bununla belə, gələcəkdə yeni məlumatlar ortaya çıxa bilər.
Buna görə də, bu müalicəyə başlamazdan əvvəl və müalicə müddətində həkiminizə istifadə etdiyiniz bütün digər dərmanlar, vitaminlər, əlavələr və Ayurveda məhsulları haqqında tam məlumat verin. Bu, təhlükəsizliyiniz üçün çox vacibdir.
Evə Aparmaq Mesajı
- Wainua, nadir genetik xəstəlik olan hATTR Amiloidoz üçün təsdiqlənmiş yeni, aylıq peyvənd müalicəsidir.
- Bu, bədənin sinirlərə zərər verən anormal bir zülal istehsalını azaldır.
- Bu, xəstəliyin yaratdığı sinir zədələnməsini idarə etməyə və xəstələrin həyat keyfiyyətini yaxşılaşdırmağa kömək edir.
- A vitamini səviyyəsinin azalması əsas yan təsir olduğundan, həkiminiz tərəfindən təyin olunmuş A vitamini əlavəsini təyin olunduğu kimi qəbul etmək vacibdir.
- Hər hansı bir müalicəyə başlamazdan və ya dayandırmazdan əvvəl, eləcə də hər hansı bir yan təsir yaranarsa, həmişə həkiminizlə məsləhətləşin.
💬 Comments (0)
Hələ heç bir şərh yazılmayıb. İlk dəfə şərhinizi buraya əlavə edin.
Şərhinizi əlavə edin