Новая надзея для лячэння мышачнай дыстрафіі Дзюшэна (МДД): давайце даведаемся пра прэпарат Дувізат?

Я разумею, наколькі цяжка і страшна, напэўна, адчуваеш, калі лекар кажа табе, што ў твайго дзіцяці мышачная дыстрафія Дзюшэна (МДД). Гэта генетычнае захворванне, якое ў асноўным дзівіць хлопчыкаў і паступова аслабляе іх мышцы. Сімптомы звычайна з'яўляюцца ў раннім дзяцінстве. Пакуль што няма поўнага лячэння МДД. Але не хвалюйся. Медыцынская навука развіваецца дзень за днём. З гэтым прагрэсам з'яўляецца новая надзея — новы прэпарат пад назвай «Дувізат». Давайце пагаворым пра гэта проста.

Што такое Дувізат? Як ён працуе?

Проста кажучы, нашы мышцы патрабуюць пастаяннага догляду, каб заставацца моцнымі. Уявіце сабе мышцы ў нашым целе як цагляную сцяну. Каб гэтая сцяна заставалася моцнай і злучанай разам, ёй патрэбен добры пласт раствора. Падобным чынам, каб нашы мышачныя клеткі заставаліся моцнымі, неабходны спецыяльны бялок пад назвай дыстрафін , які падобны на раствор.

Мышачная дыстрафія Дзюшэна (МДД) — гэта генетычнае захворванне, якое ўзнікае, калі арганізм альбо не выпрацоўвае дастаткова бялку дыстрафіну, альбо выпрацоўвае яго недастаткова, альбо выпрацоўвае яго недастаткова. Калі гэты «клей» губляецца, мышачная сценка слабее, разбураецца і не можа быць адноўлена. Вось чаму мышцы з часам слабеюць.

Акрамя гэтай праблемы, у дзяцей з ДМД назіраецца гіперактыўнасць ферментаў, якія называюцца гістонавымі дэацэтылазамі (ГДАК) . Гэта выклікае хранічнае запаленне ў цягліцах. Гэта яшчэ больш пагаршае аднаўленне цягліц, і мышцы замяшчаюцца тлушчавай і рубцовай тканкай.

Дагэтуль лекары выкарыстоўвалі для лячэння ДМД стэроіды, фізіятэрапію і дапаможныя прылады, такія як інвалідныя каляскі. Але Дувізат — першы нестероідны прэпарат. Ён дзейнічае, кантралюючы гіперактыўны фермент HDAC. Гэта памяншае запаленне ў цягліцах і дазваляе ім разбурацца. Гэта азначае, што хуткасць аслаблення цягліц запавольваецца.

Як мне выкарыстоўваць гэты прэпарат?

«Дувізат» — гэта вадкі прэпарат, які прымаецца ўнутр. Яго трэба прымаць двойчы на ​​дзень, раніцай і ўвечары, падчас ежы .

• Вельмі важна прымаць лекі ў адзін і той жа час кожны дзень .
• Перад ужываннем лекавага сродку яго трэба добра страсянуць не менш за 30 секунд .
• Адмерайце лекі, выкарыстоўваючы спецыяльны шпрыц , які ідзе ў камплекце.
• Найважнейшае: не змешвайце гэты прэпарат з вадой або любой іншай вадкасцю.

Ваш лекар можа прызначыць гэты прэпарат асобна або разам са стэроідамі. Гэта будзе вырашацца ў залежнасці ад стану дзіцяці.

Як вывучаліся ўласцівасці гэтага лекавага сродку?

У маштабным даследаванні, прысвечаным вывучэнню эфектыўнасці і бяспекі гэтага прэпарата, хлопчыкі з МДД былі падзелены на дзве групы.

1. Першая група: Ім давалі прэпарат Дувізат.

2. Група 2: Ім давалі нешта падобнае на лекі, але без актыўнага рэчыва. У медыцыне гэта называецца «плацебо» .

Гэта робіцца для таго, каб вымераць сапраўдны эфект прэпарата, наколькі ён адрозніваецца ад простага прысутнасці. Усе ўдзельнікі гэтага даследавання былі хлопчыкамі. Іх сярэдні ўзрост склаў 9 гадоў.

Пасля 72 тыдняў лячэння былі вымераны змены ў здольнасцях дзяцей. Для гэтага выкарыстоўваўся шэраг іншых тэстаў.

• Шкала ацэнкі хаджэння па шкале North Star (NSAA): метад вымярэння здольнасці чалавека з DMD выконваць штодзённыя справы.
• Тэст хады за шэсць хвілін: паказвае, колькі вы можаце прайсці за 6 хвілін.
• МРТ-даследаванні: вымяраюць змены тлушчавых адкладанняў у цягліцах вобласці сцёгнаў.

Якія былі вынікі даследавання?

Вынікі сапраўды абнадзейваюць. ДМД — гэта стан, пры якім сімптомы з часам пагаршаюцца. У гэтым даследаванні было відавочна, што тэмпы пагаршэння стану ў дзяцей, якія прымалі Дувізат, былі значна павольнейшымі, чым у дзяцей, якія не прымалі прэпарат (плацебо) .

• Сіла і рухомасць: час, неабходны для ўздыму на чатыры лесвічныя пралёты, павялічыўся ўсяго на 1,25 секунды пасля 72 тыдняў у дзяцей, якія прымалі прэпарат «Дувізат». Але ў дзяцей, якія не прымалі прэпарат, гэты час спатрэбіўся прыкладна на 3 секунды даўжэй. Гэта азначае, што «Дувізат» запаволіў зніжэнне іх здольнасці падымацца па лесвіцы прыкладна на 40%.
• Паказчыкі NSAA: Па заканчэнні даследавання зніжэнне паказчыкаў NSAA было значна меншым у дзяцей, якія прымалі Дувізат, чым у тых, хто не прымаў прэпарат. Гэта таксама сведчыць аб зніжэнні хуткасці зніжэння мышачнай сілы.

Гэтыя вынікі могуць адрознівацца ў залежнасці ад вашага дзіцяці, таму перад прыняццем рашэння варта абмеркаваць з лекарам перавагі і рызыкі гэтага лекі.

Пабочныя эфекты і як з імі змагацца?

Як і любы лекавы прэпарат, прэпарат «Дувізат» можа мець пабочныя эфекты. Важна ведаць пра гэта.

Гэта не адзіныя сімптомы. Калі ў вас узнікнуць якія-небудзь іншыя незвычайныя сімптомы, паведаміце пра іх свайму лекару.

Ці могуць узнікнуць праблемы з іншымі лекамі?

Так, прэпарат «Дувізат» можа ўзаемадзейнічаць з некаторымі іншымі лекамі. Таму важна паведаміць лекару пра ўсе лекі, якія прымае ваша дзіця, у тым ліку пра рэцэптурныя і безрэцэптурныя лекі, вітаміны і раслінныя прэпараты.

У прыватнасці, паведаміце свайму лекару, калі вы прымаеце наступныя лекі:

• Некаторыя лекі, якія зніжаюць узровень халестэрыну (напрыклад, атавастацін, сімвастацін)
• Лекі ад дыябету, такія як метфармін
• Лекавыя прэпараты, якія ўплываюць на сардэчны рытм (напрыклад, аміядарон)
• Некаторыя антыбіётыкі (напрыклад, азітраміцын, цыпрафлаксацын)
• Некаторыя лекі ад псіхічных захворванняў
• Некаторыя лекі ад алергіі

Гэты спіс не поўны, таму лепш паведаміць лекару пра ўсё, што прымае ваша дзіця.