Давайце пагаворым пра рэдкае захворванне крыві — параксізмальную начную гемаглабінурыю (ПНГ) — і лячэнне прэпаратам Эмпавэлі.

Вы калі-небудзь заўважалі, што ваша мача раніцай трохі цёмная, магчыма, нават з прымешкамі крыві? Ці адчуваеце вы пастаянную стомленасць і бледнасць? Гэта могуць быць сімптомы рэдкага захворвання крыві, пра якое многія людзі не чулі, якое называецца ПНГ, або пароксізмальная начная гемаглабінурыя. Не палохайцеся, калі пачуеце гэтую назву. Давайце пагаворым пра ўсё проста і зразумела.

Што такое ПНГ?

Проста кажучы, ПНГ — гэта калі наша ўласная імунная сістэма памылкова атакуе і знішчае нашыя здаровыя эрытрацыты. Уявіце сабе, што тут адбываецца, як быццам армія, якая павінна абараняць краіну, атакуе народ гэтай краіны.

Гэта адбываецца таму, што ў некаторых клетках нашага касцявога мозгу адбываецца генетычная мутацыя. У выніку эрытрацыты, якія выпрацоўваюцца гэтым касцявым мозгам, крыху слабейшыя. Гэтыя слабыя клеткі лёгка распазнаюцца і знішчаюцца нашай імуннай сістэмай.

• Разбурэнне эрытрацытаў: У медыцынскай тэрміналогіі гэта разбурэнне эрытрацытаў называецца гемалізам .
• Змена колеру мачы: гемаглабін — гэта бялок, які змяшчаецца ў эрытрацытах і пераносіць кісларод. Калі клеткі распадаюцца, гэты гемаглабін вызваляецца ў кроў, фільтруецца ныркамі і выводзіцца з мочой. Гэта называецца гемаглабінурыяй . Вось чаму мача выглядае цёмнай, карычневай або крывавай. Найбольш прыкметна гэта назіраецца ў ранішняй мачы.

Яшчэ адным сур'ёзным ускладненнем гэтага захворвання з'яўляецца падвышаная рызыка адукацыі тромбаў . Некаторыя з гэтых тромбаў могуць быць небяспечнымі для жыцця. Акрамя таго, гэта захворванне можа паражаць не толькі эрытрацыты, але і лейкацыты, якія змагаюцца з інфекцыяй, і трамбацыты, якія спыняюць крывацёк.

Якія метады лячэння ПНГ?

Лячэнне ПНГ залежыць ад вашых сімптомаў і цяжкасці вашага захворвання. Ваш лекар абмяркуе з вамі, які метад лячэння найлепш падыходзіць менавіта вам. У табліцы ніжэй пералічаны некаторыя з асноўных метадаў лячэння, даступных у цяперашні час.

Дык што ж такое гэтая Эмпавэлі?

Эмпавелі - гэта новы і высокаэфектыўны інгібітар камлементу, які выкарыстоўваецца для лячэння ПНГ.

Уявіце сабе нашу імунную сістэму як ланцуг узаемазвязаных бялкоў. Адна з частак гэтага ланцуга называецца «сістэмай камплементу». Пры ПНГ гэтая сістэма становіцца гіперактыўнай і разбурае эрытрацыты.

Старыя прэпараты (напрыклад, экулізумаб) дзейнічалі на ўчастак пад назвай C5 у гэтым ланцугу. Яны толькі спынялі разбурэнне ўнутры крывяносных сасудаў (унутрысудзінны гемаліз).

Такім чынам, прэпарат «Эмпавелі» можа быць асабліва карысным для пацыентаў, якія працягваюць пакутаваць ад анеміі і якія не цалкам акрыявалі ад папярэдніх лекаў.

Як выкарыстоўваць прэпарат «Эмпавэлі»?

Эмпавэлі - гэта лекі, якія можна выкарыстоўваць дома.

• Метад: Гэта падскурная ін'екцыя .
• Частата: звычайна даюць два разы на тыдзень .
• Дазаванне: Ваш лекар можа скарэктаваць дазоўку, праверыўшы ўзровень фермента пад назвай «лактатдэгідрагеназа (ЛДГ)» у вашай крыві. Узровень ЛДГ паказвае, колькі эрытрацытаў расшчапляецца.
• Як выкарыстоўваць: Існуе два спосабы выкарыстання. Першы — выкарыстоўваць невялікі помпа , які ўводзіць лекі ў арганізм на працягу 30-60 хвілін. Другі — аднаразовую ін'екцыйную сістэму, якая ўводзіцца ў жывот.

Не хвалюйцеся, ваш лекар або кваліфікаваная медсястра спачатку навучаць вас, як гэтым карыстацца.

Што трэба ведаць пра эфектыўнасць і бяспеку гэтага прэпарата

Поспех прэпарата «Эмпавелі» быў пацверджаны ў двух буйных клінічных даследаваннях: PEGASUS і PRINCE.

Проста кажучы, у абодвух даследаваннях у пацыентаў, якія прымалі прэпарат «Эмпавелі», узровень гемаглабіну быў значна вышэйшы, чым у тых, хто прымаў іншыя метады лячэння. Ім таксама рабілі значна менш пераліванняў крыві.

Пабочныя эфекты і бяспека

Асноўныя пабочныя эфекты, якія назіраюцца пры ўжыванні прэпарата «Эмпавелі», наступныя:

• Боль, пачырваненне або ацёк у месцы ін'екцыі: гэта нармальна. Вы можаце адчуць палягчэнне, прыклаўшы пакет з лёдам або замочыўшы яго ў цёплай вадзе.
• Павышаная рызыка інфекцый: паколькі гэты прэпарат падаўляе частку імуннай сістэмы, існуе рызыка стаць успрымальным да некаторых бактэрыяльных інфекцый (асабліва інкапсуляваных бактэрый).

Што такое праграма REMS у Эмпавелі?

Гэта крыху складанае слова, але, проста кажучы, яно азначае спецыяльную праграму абароны . З-за рызыкі заражэння прэпаратамі, такімі як «Эмпавелі», такія праграмы рэалізуюцца дзяржаўнымі ўстановамі.

У рамках гэтай праграмы «REMS (Стратэгія ацэнкі і змякчэння рызык)»:

1. Лекар, які прызначае вам лекі, павінен быць зарэгістраваны ў гэтай праграме.

2. Аптэка , якая адпускае вам лекі, таксама павінна мець на гэта сертыфікат.

3. Доктар, вам неабходна добра ведаць пра рызыкі, звязаныя з лекамі, і пра сімптомы інфекцыі (ліхаманка, боль у целе, моцны галаўны боль).

Гэта гарантуе, што вы цалкам усведамляеце перавагі і рызыкі гэтага лекі і выкарыстоўваеце яго бяспечна.