Razgovarajmo o rijetkoj bolesti krvi PNH (paroksizmalna noćna hemoglobinurija) i liječenju Empavelijem.

Jeste li ikada primijetili da vam je urin ujutro malo taman, možda čak i krvav? Da li se mučite s stalnim osjećajem umora, bljedila? To bi mogli biti simptomi rijetkog poremećaja krvi za koji mnogi ljudi nisu čuli, a zove se PNH ili paroksizmalna noćna hemoglobinurija. Nemojte se uplašiti kada čujete ovo ime. Hajde da o svemu razgovaramo jednostavno i jasno.

Šta je tačno PNH?

Jednostavno rečeno, PNH je kada naš vlastiti imunološki sistem greškom napadne i uništi naša zdrava crvena krvna zrnca. Zamislite, ovo što se ovdje dešava je kao da vojska koja bi trebala štititi zemlju napada narod te zemlje.

To je zato što postoji genetska mutacija u nekim ćelijama naše koštane srži. Kao rezultat toga, crvena krvna zrnca koja proizvodi ta koštana srž su nešto slabija. Naš imunološki sistem može lako prepoznati i uništiti ove slabe ćelije.

• Uništavanje crvenih krvnih zrnaca: U medicinskom smislu, ovo razaranje crvenih krvnih zrnaca naziva se hemoliza .
• Promjene boje urina: Hemoglobin je protein koji se nalazi u crvenim krvnim zrncima i prenosi kisik. Kada se ćelije razgrade, ovaj hemoglobin se oslobađa u krv, filtrira se bubrezima i izlučuje urinom. To se naziva hemoglobinurija . Zbog toga urin izgleda tamno, smeđe ili boje krvi. To je često najočitije u jutarnjem urinu.

Još jedna ozbiljna komplikacija ove bolesti je povećan rizik od krvnih ugrušaka . Neki od ovih ugrušaka mogu biti opasni po život. Također, ova bolest može utjecati ne samo na crvena krvna zrnca, već i na bijela krvna zrnca koja se bore protiv infekcije i trombocite koji zaustavljaju krvarenje.

Koji su tretmani za PNH bolest?

Liječenje PNH-a zavisi od vaših simptoma i težine vašeg stanja. Vaš ljekar će s vama razgovarati o tome koji je tretman najbolji za vas. U donjoj tabeli navedeni su neki od glavnih tretmana koji su trenutno dostupni.

Pa šta je ovo Empaveli?

Empaveli je novi i visoko efikasan lijek inhibitor komplementa koji se koristi za liječenje PNH.

Zamislite naš imunološki sistem kao lanac međusobno povezanih proteina. Jedan dio ovog lanca naziva se "sistem komplementa". Kod PNH, ovaj sistem postaje preaktivan i uništava crvena krvna zrnca.

Stariji lijekovi (npr. ekulizumab) su ciljali mjesto zvano C5 u ovom lancu. Oni su samo zaustavljali uništavanje unutar krvnih sudova (intravaskularna hemoliza).

Stoga, Empaveli može biti posebno koristan za pacijente koji i dalje imaju anemiju i koji se nisu u potpunosti oporavili od prethodnih lijekova.

Kako se koristi Empaveli?

Empaveli je lijek koji možete koristiti kod kuće.

• Metoda: Ovo je subkutana injekcija .
• Učestalost: Obično se daje dva puta sedmično .
• Doziranje: Vaš ljekar može prilagoditi vašu dozu provjerom nivoa enzima koji se zove „laktat dehidrogenaza (LDH)“ u vašoj krvi. Nivoi LDH mjere koliko se crvenih krvnih zrnaca razgrađuje.
• Način upotrebe: Postoje dva načina korištenja. Jedan je korištenje male pumpe koja ubrizgava lijek u tijelo tokom 30-60 minuta. Drugi je sistem injektora za jednokratnu upotrebu koji se primjenjuje na abdomen.

Ne brinite, vaš ljekar ili medicinska sestra će vas prvo naučiti kako da ovo koristite.

Stvari koje trebate znati o efikasnosti i sigurnosti ovog lijeka

Uspjeh Empavelija potvrđen je u dvije velike kliničke studije, PEGASUS i PRINCE.

Jednostavno rečeno, u obje studije, pacijenti koji su uzimali Empaveli imali su značajno više nivoe hemoglobina od onih koji su uzimali druge tretmane. Također su imali značajno manje transfuzija krvi.

Nuspojave i sigurnost

Glavne nuspojave koje se javljaju kod Empavelija su:

• Bol, crvenilo ili otok na mjestu injekcije: Ovo je normalno. Olakšanje možete osjetiti primjenom ledenog obloga ili potapanjem u toplu vodu.
• Povećan rizik od infekcija: Budući da ovaj lijek potiskuje dio imunološkog sistema, postoji rizik od osjetljivosti na određene bakterijske infekcije (posebno inkapsulirane bakterije).

Šta je Empaveli REMS program?

Ovo je pomalo komplicirana riječ, ali jednostavno rečeno, znači poseban program zaštite . Zbog rizika od infekcije lijekovima poput Empavelija, takve programe provode vladine agencije.

U okviru ovog programa „REMS (Strategija za procjenu i ublažavanje rizika)“:

1. Ljekar koji vam prepisuje lijekove mora biti registrovan u ovom programu.

2. Apoteka koja vam izdaje lijek također mora biti certificirana za to.

3. Doktore, morate biti dobro informisani o rizicima lijeka i simptomima infekcije (groznica, bolovi u tijelu, jaka glavobolja).

Ovo osigurava da ste u potpunosti svjesni koristi i rizika ovog lijeka i da ga koristite sigurno.