Ponekad smo kao roditelji veoma zabrinuti zbog malih promjena kod naše djece, zar ne? Zamislite da ako vaša beba ne drži vrat ravno kao druga djeca, ne okreće se pravilno ili ne sjedi uspravno, normalno je da se osjećate malo zabrinuto. Ponekad uzrok ovih stvari može biti spinalna mišićna atrofija , ili skraćeno SMA . Danas govorimo o Spinrazi, lijeku koji se širom svijeta koristi za liječenje ove SMA bolesti.
Jednostavno rečeno, šta je spinalna mišićna atrofija (SMA)?
Spinalna mišićna atrofija (SMA) je genetska bolest . To znači da se može prenositi s generacije na generaciju. U njoj se mišići u našem tijelu, odnosno mišići, postepeno slabe. Ova slabost može otežati djetetu da drži vrat uspravno, da samostalno sjedi, hoda, a u nekim težim slučajevima čak i jednostavne stvari poput gutanja i disanja.
Postoji nekoliko vrsta ove bolesti, podijeljenih prema dobi u kojoj se simptomi počinju pojavljivati.
- SMA s infantilnim početkom: Kada se simptomi pojave kod vrlo male bebe (prije 6 mjeseci).
- Juvenilna/SMA s kasnijim početkom: Ako se simptomi pojave u djetinjstvu (nakon 6 mjeseci).
- SMA s početkom u odrasloj dobi: Ako se simptomi pojave nakon odrasle dobi.
Kada je u pitanju ova bolest, Spinraza je veoma važan tretman za nju. Hajde da sada o tome detaljnije razgovaramo.
Kako se primjenjuje tretman Spinrazom (Nusinersenom)?
Spinraza se ne daje kao redovna injekcija. Daje se kao intratekalna injekcija . Jednostavno rečeno, ubrizgava se direktno u cerebrospinalnu tečnost, koja se nalazi unutar vaše kičme. To bi trebali raditi samo specijalno obučeni ljekari. Stoga se ovaj tretman obično izvodi u specijalnom centru za liječenje u bolnici. Ovaj proces može trajati nekoliko sati.
Kada se započne liječenje, četiri doze, nazvane "početne doze", daju se u kratkim intervalima.
1. Prve tri doze se daju svakih 14 dana.
2. Četvrta doza se daje 30 dana nakon treće doze.
Nakon te četiri doze, liječenje se nastavlja s jednom dozom svaka četiri mjeseca .
Ponekad se prije nego što primite ovaj lijek mogu uraditi analize krvi i urina .Vaš ljekar vam može propisati nekoliko doza. Ovo je kako bi se utvrdilo da li lijek ima ikakvog efekta. Međutim, samo vaš ljekar može odlučiti koliko često ćete primati tretman, koja je doza i koje testove trebate uraditi.
Najvažnije je da nikada ne propustite zakazani tretman i pretrage koje vam je propisao ljekar.
Kakvi su rezultati ovog lijeka?
Dvije velike studije su provedene kako bi se istražila efikasnost lijeka Spinraza: jedna kod vrlo male djece (infantilni početak), a druga kod starije djece (kasniji početak).
U ovim studijama , neka od djece su primila lijek Spinraza. Druga grupa je podvrgnuta lažnoj proceduri . To znači da im zapravo nije ubrizgan lijek, već su jednostavno ubodeni malom iglom. Ovo se radi kako bi se izmjerio pravi učinak lijeka.
Rezultati su zaista ohrabrujući.
- U studiji provedenoj na malim bebama: Gotovo polovina beba koje su primile Spinrazu pokazala je značajno poboljšanje u motoričkim prekretnicama, dok nijedna od beba koje su primile placebo nije pokazala nikakvo poboljšanje.
- U studiji starije djece: Nakon 15 mjeseci, 57% djece koja su primala Spinrazu imalo je poboljšanu mišićnu funkciju, u poređenju sa samo 26% one koja su primala placebo.
Ovo pokazuje koliku razliku ovaj tretman može napraviti u životima pacijenata sa SMA. Ali zapamtite, ovo su rezultati istraživanja i rezultati vašeg djeteta mogu biti drugačiji. Vaš ljekar je najbolja osoba koja to razumije.
Nuspojave i ozbiljni rizici Spinraze
Kao i svaki lijek, Spinraza može izazvati nuspojave. One se neznatno razlikuju ovisno o dobi u kojoj se simptomi pojave.
| Vrijeme pojave simptoma | Uobičajene nuspojave |
|---|---|
| Početak u infantilnom dobu | Infekcije donjih disajnih puteva (npr. infekcije pluća) i zatvor. |
| Kasniji početak | Groznica, glavobolja, povraćanje i bol u leđima. |
Savjeti za upravljanje uobičajenim nuspojavama
- Za glavobolje: Dobro spavajte, jedite na vrijeme i pijte puno vode.
- Za zatvor: Jedite više voća, povrća i hrane bogate vlaknima i pijte puno vode.
- Sprečite infekcije: Često perite ruke i smanjite dodirivanje lica.
Iako su ovo česte nuspojave, ako potraju ili izgledaju ozbiljno, obavezno obavijestite svog ljekara.
Budite veoma oprezni, veliki rizici!
Trebali biste biti svjesni dva vrlo rijetka, ali vrlo ozbiljna rizika povezana sa Spinrazom.
| Rizik | Simptomi na koje treba obratiti pažnju |
|---|---|
| Rizik od krvarenja (Rizik od krvarenja - Nizak broj trombocita) |
|
| Oštećenje bubrega (Oštećenje bubrega) |
|
Veoma važno:Ako vi ili vaše dijete razvijete bilo koji od gore navedenih ozbiljnih simptoma, odmah obavijestite svog ljekara ili idite u hitnu pomoć najbliže bolnice. Ovo nije nešto što treba odlagati.
Poruka za ponijeti kući
- Spinalna mišićna atrofija (SMA) je genetska bolest koja slabi mišiće.
- Spinraza (Nusinersen) je tretman koji se koristi za ovu bolest i pomaže u poboljšanju funkcije mišića.
- Ovaj tretman provodi ljekar specijalista, putem injekcije u cerebrospinalnu tečnost.
- Mogu se javiti uobičajene nuspojave poput glavobolje i groznice. Međutim, uvijek budite svjesni ozbiljnih simptoma poput prekomjernog krvarenja ili oštećenja bubrega.
- Tačno slijedite upute svog ljekara. Ne propuštajte zakazane preglede i pretrage.
- Otvoreno razgovarajte o svim pitanjima koja imate o tretmanu, njegovim nuspojavama i troškovima sa svojim specijalistom.
💬 Comments (0)
Još nema komentara. Dodajte svoj komentar ovdje po prvi put.
Dodajte svoj komentar