Entenc com de pesat i espantós deu ser quan el metge et diu que el teu fill té distròfia muscular de Duchenne (DMD). Aquesta és una malaltia genètica que afecta principalment els nens i debilita gradualment els seus músculs. Els símptomes solen aparèixer a la primera infància. Encara no hi ha una cura completa per a la DMD. Però no et preocupis. La ciència mèdica avança dia a dia. Amb aquest avenç, una nova esperança és aquest nou fàrmac anomenat Duvyzat. Parlem-ne de manera senzilla.
Què és Duvyzat? Com funciona?
En poques paraules, els nostres músculs necessiten un manteniment constant per mantenir-se forts. Penseu en els músculs del nostre cos com una paret de maons. Per mantenir aquesta paret forta i unida, necessita una bona capa de morter. De la mateixa manera, per mantenir les nostres cèl·lules musculars fortes, és essencial una proteïna especial anomenada distrofina , que és com el morter.
La distròfia muscular de Duchenne (DMD) és una afecció genètica que es produeix quan el cos no produeix prou proteïna distrofina, no en produeix prou o no en produeix prou. Quan es perd aquesta "cola", la paret muscular es debilita, es trenca i no es pot reparar. És per això que els músculs s'afebleixen amb el temps.
A més d'aquest problema, els nens amb DMD tenen enzims hiperactius anomenats histona desacetilases (HDAC) . Això causa inflamació crònica als músculs. Això redueix encara més la reparació muscular i el múscul és substituït per greix i teixit cicatricial.
Fins ara, els metges han utilitzat esteroides, fisioteràpia i dispositius d'assistència com ara cadires de rodes per tractar la DMD. Però Duvyzat és el primer fàrmac no esteroïdal. Funciona controlant l'enzim HDAC hiperactiu. Això redueix la inflamació dels músculs i permet que es descomponguin. Això significa que es redueix la velocitat a la qual els músculs s'afebleixen.
Com he d'utilitzar aquest medicament?
Duvyzat és un medicament líquid que es pren per via oral. S'ha de prendre dues vegades al dia, al matí i a la nit, amb els àpats .
- És molt important prendre el medicament a la mateixa hora cada dia .
- Abans d'utilitzar l'ampolla del medicament, cal agitar-la bé durant almenys 30 segons .
- Mesureu el medicament amb la xeringa especial que s'inclou.
- El més important: no barregeu aquest medicament amb aigua ni amb cap altre líquid.
El metge pot administrar aquest medicament sol o juntament amb esteroides. Es decidirà en funció de l'estat del nen.
Com s'han estudiat les propietats d'aquest medicament?
En un important estudi per examinar l'eficàcia i la seguretat d'aquest fàrmac, els nois amb DMD es van dividir en dos grups.
1. Primer grup: Se'ls va administrar el medicament Duvyzat.
2. Grup 2: Se'ls va donar alguna cosa que semblava un medicament, però que no tenia cap ingredient actiu. En medicina, això ho anomenem "placebo" .
Això es fa per mesurar el veritable efecte de la droga, com de diferent és de simplement estar-hi. Tots els participants en aquest estudi eren nois. La seva edat mitjana era de 9 anys.
| Principals criteris d'elegibilitat per a la inclusió a l'estudi | |
|---|---|
| Prova | Requisit |
| Pujada de quatre escales | El nen està cronometrat per pujar quatre esglaons tan ràpid com sigui possible. Això hauria de trigar menys de 8 segons. |
| Temps de llevar-se | Es mesura el temps que es triga a aixecar-se des de la posició estirada sense cap ajuda. Hauria de trigar entre 3 i 10 segons. |
Després d'administrar aquests tractaments durant 72 setmanes, es van mesurar els canvis en les capacitats dels nens. Per a això, es van utilitzar diverses altres proves.
- Puntuació de l'Avaluació Ambulatòria North Star (NSAA): un mètode per mesurar la capacitat d'una persona amb DMD per realitzar activitats diàries.
- Prova de la caminada de sis minuts: Comprova quanta distància pots caminar en 6 minuts.
- Proves de ressonància magnètica: mesuren els canvis en els dipòsits de greix als músculs de la zona de la cuixa.
Quins van ser els resultats de l'estudi?
Els resultats són realment encoratjadors. La DMD és una afecció en què els símptomes empitjoren amb el temps. El que va quedar clar en aquest estudi va ser que la taxa de deteriorament en els nens que van prendre Duvyzat va ser molt més lenta que en els nens que no van prendre el fàrmac (el placebo) .
Això significa que, tot i que aquest medicament no pot curar completament la malaltia, pot frenar la taxa de debilitat muscular i ajudar el nen a mantenir la seva capacitat de funcionar durant més temps.
- Força i mobilitat: El temps que es va trigar a pujar quatre trams d'escales va augmentar només 1,25 segons després de 72 setmanes en els nens que van prendre Duvyzat. Però va trigar uns 3 segons més en els nens que no van prendre el medicament. Això significa que Duvyzat va alentir la disminució de la seva capacitat per pujar escales en aproximadament un 40%.
- Puntuacions NSAA: Al final de l'estudi, la disminució de les puntuacions NSAA va ser significativament menor en els nens que van prendre Duvyzat que en els que no van prendre el fàrmac. Això també indica que la taxa de disminució de la força muscular es va reduir.
Aquests resultats poden variar per al vostre fill, per la qual cosa heu de parlar dels beneficis i els riscos d'aquest medicament amb el vostre metge abans de prendre una decisió.
Efectes secundaris i com gestionar-los?
Com qualsevol medicament, Duvyzat pot tenir efectes secundaris. És important tenir-ne consciència.
| Efecte secundari | Què has de fer |
|---|---|
| Efectes secundaris comuns: - Diarrea - Nàusees/vòmits - Mal de panxa - Febre | Si experimenteu algun d'aquests símptomes , informeu immediatament al vostre metge . Beveu molta aigua i líquids. El vostre metge us pot recomanar medicació o un canvi de dieta si cal. |
| Efectes secundaris notables: - Disminució de plaquetes a la sang (trombocitopènia) - Augment dels nivells de greix a la sang (hipertrigliceridèmia) | El metge sovint farà anàlisis de sang per controlar-ho. Si us surten blaus fàcilment, si us sagna el nas, si teniu dificultats per aturar el sagnat,Informeu-ho immediatament al metge. |
Aquests no són els únics símptomes. Si experimenteu altres símptomes inusuals, parleu-ne amb el vostre metge.
Hi pot haver problemes amb altres medicaments?
Sí, Duvyzat pot interactuar amb altres medicaments. Per tant, és important que informis al teu metge de tots els medicaments que pren el teu fill, inclosos els medicaments amb recepta, els medicaments sense recepta (OTC), les vitamines i els productes a base d'herbes.
En particular, informeu al vostre metge si esteu prenent els medicaments següents:
- Alguns medicaments per reduir el colesterol (per exemple, atorvastatina, simvastatina)
- Medicaments per a la diabetis com la metformina
- Medicaments que afecten el ritme cardíac (per exemple, amiodarona)
- Alguns antibiòtics (per exemple, azitromicina, ciprofloxacina)
- Alguns medicaments per a malalties mentals
- Alguns medicaments per a al·lèrgies
Aquesta llista no és completa, per la qual cosa és millor que informis al teu metge de tot el que pren el teu fill.
Missatge per emportar
- Duvyzat és un nou fàrmac no esteroïdal que redueix la taxa de debilitat muscular causada per la distròfia muscular de Duchenne (DMD).
- Això no curarà completament la malaltia, però ajudarà molt a millorar la qualitat de vida del nen.
- Seguiu exactament les instruccions del vostre metge quan utilitzeu el medicament. Si experimenteu algun efecte secundari, informeu-ne immediatament al vostre metge.
- No oblideu d'informar al metge de tots els altres medicaments que pren el vostre fill.
- No estàs sol en aquest viatge. El teu metge, el teu fisioterapeuta i la teva família són aquí per ajudar-te. No tinguis por.
💬 Comments (0)
Encara no s'ha publicat cap comentari. Afegeix el teu comentari aquí per primera vegada.
Afegeix el teu comentari