Has notat mai que la teva orina és una mica fosca, potser fins i tot amb sang, al matí? Tens problemes per sentir-te cansat tot el temps, sentir-te pàl·lid? Aquests podrien ser símptomes d'un trastorn sanguini rar del qual molta gent no ha sentit a parlar, anomenat HPN o hemoglobinúria paroxística nocturna. No t'espantis quan sentis aquest nom. Parlem-ne de tot de manera senzilla i clara.
Què és exactament la HPN?
En poques paraules, la HPN és quan el nostre propi sistema immunitari ataca i destrueix per error els nostres propis glòbuls vermells sans. Imagineu-vos, el que està passant aquí és com un exèrcit que se suposa que ha de protegir un país, atacant la gent d'aquest país.
Això és degut a que hi ha una mutació genètica en algunes de les cèl·lules de la nostra medul·la òssia. Com a resultat, els glòbuls vermells produïts per aquesta medul·la òssia són lleugerament més febles. Aquestes cèl·lules febles poden ser fàcilment reconegudes i destruïdes pel nostre sistema immunitari.
- Destrucció dels glòbuls vermells: En termes mèdics, aquesta degradació dels glòbuls vermells s'anomena hemòlisi .
- Canvis de color de l'orina: L'hemoglobina és una proteïna que es troba als glòbuls vermells i que transporta oxigen. Quan les cèl·lules es descomponen, aquesta hemoglobina s'allibera a la sang, es filtra pels ronyons i s'excreta a l'orina. Això s'anomena hemoglobinúria . És per això que l'orina apareix fosca, marró o de color sang. Sovint això és més evident a l'orina del matí.
Però tingueu en compte que els símptomes de la HPN no són els mateixos per a tothom. Algunes persones poden no notar cap canvi en el color de l'orina.
Una altra complicació greu d'aquesta malaltia és un augment del risc de coàguls de sang . Alguns d'aquests coàguls poden ser potencialment mortals. A més, aquesta malaltia pot afectar no només els glòbuls vermells, sinó també els glòbuls blancs que combaten la infecció i les plaquetes que aturen l'hemorràgia.
Quins són els tractaments per a la malaltia HPN?
El tractament per a la HPN depèn dels símptomes i de la gravetat de la malaltia. El metge parlarà amb vostè sobre quin tractament és el millor per a vostè. La taula següent enumera alguns dels principals tractaments disponibles actualment.
| Mètode de tractament | En poques paraules, què passa? |
|---|---|
| Teràpia d'andrògens | Aquestes són un tipus d'hormona masculina. Estimulen la medul·la òssia i augmenten la producció de glòbuls vermells. Ajuden a reduir l'anèmia. |
| anticoagulants | Eviten que es formin coàguls de sang als vasos sanguinis. Estan disponibles en forma d'injeccions o pastilles. |
| transfusions de sang | Quan els nivells de glòbuls vermells o plaquetes baixen molt, la deficiència es compensa amb transfusions de sang externes. |
| Trasplantament de medul·la òssia | Aquesta és l'única manera de curar completament la HPN. Però és molt arriscada. Per tant, només s'utilitza per als casos més greus. |
| Inhibidors del complement | Es dirigeixen a la part del sistema immunitari que destrueix els glòbuls vermells i aturen aquest procés. Soliris i Ultomiris són aquest tipus de fàrmacs. |
| Factors de creixement | Ajuda a augmentar la producció de glòbuls vermells o blancs estimulant la medul·la òssia. |
| Altres medicaments | El metge també recepta àcid fòlic, suplements de ferro, esteroides i immunosupressors segons calgui. |
Aleshores, què és aquest Empaveli?
Empaveli és un fàrmac inhibidor del complement nou i altament eficaç que s'utilitza per tractar la HPN.
Penseu en el nostre sistema immunitari com una cadena de proteïnes interconnectades. Una part d'aquesta cadena s'anomena "sistema del complement". En la HPN, aquest sistema es torna hiperactiu i destrueix els glòbuls vermells.
Els fàrmacs més antics (per exemple, l'eculizumab) es dirigien a un lloc anomenat C5 en aquesta cadena. Només aturaven la destrucció dins dels vasos sanguinis (hemòlisi intravascular).
Però aquest nou fàrmac, anomenat Empaveli, actua sobre un lloc anterior, anomenat C3. L'avantatge d'això és que controla el dany dins dels vasos sanguinis, així com el dany dins d'òrgans com el fetge i la melsa (hemòlisi extravascular).
Per tant, Empaveli pot ser particularment beneficiós per a pacients que han continuat tenint anèmia i que no s'han recuperat completament de medicaments anteriors.
Com s'utilitza Empaveli?
L'Empaveli és un medicament que pots utilitzar a casa.
- Mètode: Es tracta d'una injecció subcutània .
- Freqüència: Normalment s'administra dues vegades per setmana .
- Dosi: El metge pot ajustar la dosi comprovant el nivell d'un enzim anomenat "lactat deshidrogenasa (LDH)" a la sang. Els nivells de LDH mesuren la quantitat de glòbuls vermells que es descomponen.
- Com s'utilitza: Hi ha dues maneres d'utilitzar-ho. Una és utilitzar una petita bomba que administra el medicament al cos durant 30-60 minuts. L'altra és un sistema d'injecció d'un sol ús que s'aplica a l'abdomen.
No et preocupis, el teu metge o una infermera qualificada t'ensenyarà primer com utilitzar-ho.
Coses a saber sobre l'eficàcia i la seguretat d'aquest medicament
L'èxit d'Empaveli s'ha confirmat en dos importants estudis clínics, PEGASUS i PRINCE.
En poques paraules, en ambdós estudis, els pacients que van prendre Empaveli tenien nivells d'hemoglobina significativament més alts que els que van prendre altres tractaments. També van rebre significativament menys transfusions de sang.
Efectes secundaris i seguretat
Els principals efectes secundaris observats amb Empaveli són:
- Dolor, enrogiment o inflor al lloc de la injecció: Això és normal. Podeu trobar alleujament aplicant-vos una bossa de gel o submergint-la en aigua tèbia.
- Augment del risc d'infeccions: Com que aquest medicament suprimeix part del sistema immunitari, hi ha el risc de ser susceptible a certes infeccions bacterianes (especialment bacteris encapsulats).
Per reduir aquest risc, el metge li administrarà totes les vacunes necessàries abans de començar a prendre Empaveli. També ha de portar una Targeta de Seguretat del Pacient mentre prengui el medicament i durant 2 mesos després de deixar de prendre'l. Això ajudarà les persones que el tracten a saber que està prenent aquest medicament en cas d'emergència.
Què és el programa Empaveli REMS?
Aquesta és una paraula una mica complicada, però en poques paraules, significa un programa de protecció especial . A causa del risc d'infecció amb medicaments com l'Empaveli, aquests programes els implementen agències governamentals.
En el marc d'aquest programa "REMS (Estratègia d'Avaluació i Mitigació de Riscos)":
1. El metge que et recepta la medicació ha d'estar registrat en aquest programa.
2. La farmàcia que et dóna el medicament també ha d'estar certificada per a això.
3. Doctor, cal que estigui ben informat sobre els riscos del medicament i els símptomes d'una infecció (febre, dolors corporals, mal de cap intens).
Això garanteix que coneixeu plenament els beneficis i els riscos d'aquest medicament i que l'utilitzeu de manera segura.
Missatge per emportar
- La HPN és una malaltia rara però manejable en què el propi sistema immunitari destrueix els glòbuls vermells.
- Empaveli és un tractament nou i altament eficaç per a la HPN que atura la destrucció de les cèl·lules sanguínies.
- Aquest medicament pot causar infecció, així que assegureu-vos de rebre les injeccions que us administra el metge. Estigueu atents a qualsevol signe d'infecció.
- Empaveli es subministra sota un mecanisme d'acció especial (REMS). Conservi sempre amb vostè la Targeta de Seguretat del Pacient que rep.
- Si teniu cap pregunta sobre la vostra condició o tractament, parleu amb el vostre metge sense dubtar-ho.
💬 Comments (0)
Encara no s'ha publicat cap comentari. Afegeix el teu comentari aquí per primera vegada.
Afegeix el teu comentari