Hi ha algunes malalties que provenen de la mare i del pare, oi? O hi ha algunes malalties que són molt difícils de curar completament, fins i tot amb medicació o cirurgia. Imagineu-vos, què passaria si hi hagués una manera de canviar els gens del nostre propi cos i curar una malaltia d'arrel? La teràpia gènica és una de les grans esperances de futur. Tot i que encara és molt nou, es considera que pot marcar una gran diferència en la ciència mèdica.
Què és simplement la teràpia gènica?
En poques paraules, la teràpia gènica és una tècnica mèdica que utilitza el nostre propi material genètic per prevenir i tractar malalties. Tradicionalment, utilitzàvem coses com fàrmacs, pastilles, xarops , injeccions o cirurgia. Però amb aquesta tècnica, els metges poden afectar la teva pròpia composició genètica i corregir la causa subjacent d'una malaltia.
Penseu en el nostre cos com un gran edifici. El pla utilitzat per construir aquest edifici són els nostres gens . De vegades hi pot haver un petit error o defecte en aquest pla. Aquest error és el que causa algunes malalties. Per tant, la teràpia gènica consisteix a corregir aquest pla incorrecte. Això significa:
- Reducció de les proteïnes que causen malalties: Quan certs gens no funcionen correctament, produeixen proteïnes que són nocives per al cos. Aquest mètode pot reduir la seva producció.
- Augmentar la producció de bones proteïnes: De vegades, el cos no produeix prou proteïnes de les que necessita. En aquest cas, aquest mètode pot instruir els gens perquè produeixin aquestes proteïnes correctament.
- Producció de proteïnes noves o modificades: aquest mètode també pot crear un nou tipus de proteïna dins del cos que pot combatre una malaltia.
Com funciona això al nostre cos?
Per entendre això, primer aprenguem una mica sobre els gens. Cada cèl·lula del nostre cos té un nucli. Dins d'aquest nucli hi ha coses anomenades cromosomes . Aquests cromosomes estan formats per ADN . Aquest ADN conté la informació que determina tot, des del color del cabell, el color dels ulls i l'alçada.
Aquestes parts específiques de l'ADN són el que anomenem gens . És com una recepta d'un gran llibre de cuina (ADN). Aquests gens donen instruccions sobre com fabricar les proteïnes que són essencials perquè el nostre cos funcioni. Aquesta recepta ens diu com fer el pastís.
De vegades, a mesura que envellim, les toxines del medi ambientQuan s'exposa a productes químics o s'hereta dels pares, es produeixen petits canvis (variants/mutacions genètiques) en aquests gens. És com si una lletra o una paraula d'aquella recepta fos incorrecta. Aleshores, la proteïna (pastís) que es fa també és incorrecta. Aquesta és l'arrel de moltes malalties.
La teràpia gènica no només intenta tractar els símptomes d'una malaltia. Intenta corregir l'error genètic que va causar la malaltia en primer lloc.
Per a quines malalties s'utilitza actualment la teràpia gènica?
De fet, molts tractaments de teràpia gènica encara es troben en fase d'assajos clínics. Això vol dir que s'estan provant per veure si són segurs i eficaços abans de ser administrats a les persones. Les principals àrees de recerca que actualment s'estan duent a terme per a aquest mètode són:
- Càncer
- Degeneració macular i altres malalties oculars
- Algunes afeccions genètiques hereditàries
- VIH /SIDA
Tanmateix, ara hi ha diversos mètodes de teràpia gènica aprovats per la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA, cosa que significa que això ja no és només un somni. Per exemple:
- Luxturna®: Aquest és un tractament únic per a persones que perden la visió a causa de certes malalties oculars hereditàries.
- Zolgensma®: Està aprovat per tractar l'atròfia muscular espinal, una malaltia greu que afecta nens menors de 2 anys.
Hi ha diferents tipus d'aquest tractament?
Sí, hi ha tres maneres principals en què es realitza la teràpia gènica. Vegem quines són.
| Mètode de tractament | Què fas, simplement? |
|---|---|
| Addició de gens | S'insereix una còpia sana del mateix gen en una cèl·lula que té un gen que no funciona bé o que està danyat. És com portar una màquina nova i millor per substituir-ne una de trencada. |
| Silenciament gènic | Això fa que aturi la funció d'un gen defectuós que causa una malaltia. És com silenciar algú que dóna mals consells fent-lo callar. |
| Edició genètica | Aquest és el mètode més avançat. El que es fa aquí és "retallar" o "corregir" la part incorrecta de l'ADN i reorganitzar-la. És com esborrar una paraula incorrecta en un llibre i escriure la paraula correcta al seu lloc. Per a això s'utilitzen tecnologies com CRISPR/cas9. |
Com s'introdueixen els gens al cos?
Aquests gens sans no van directament a les nostres cèl·lules. Necessiten un vehicle. Aquest vehicle s'anomena "vector" . Imagineu-vos que esteu enviant un paquet. Un missatger (el vector) porta aquest paquet (el gen) exactament on ha d'anar (la cèl·lula).
La majoria de les vegades, els virus s'utilitzen com a "vectors". Ara potser esteu pensant: "No us posaria malalts si us poseu un virus al cos?". El que fan els científics aquí és eliminar totes les parts que causen malalties d'un virus, deixant només les parts que poden entrar a les cèl·lules. Després, insereixen el gen sa al virus i l'introdueixen al cos.
Hi ha dues maneres principals de fer això:
1. In vivo (dins del cos): Aquí, el "vector" que conté els gens s'injecta directament al cos com a vacuna.
2. Ex vivo (fora del cos): Això implica prendre algunes cèl·lules del cos (per exemple, cèl·lules sanguínies), inserir-hi gens al laboratori i després reintroduir aquestes cèl·lules modificades al cos.
Quins són els avantatges i els inconvenients de la teràpia gènica?
Com tot, aquest mètode té els seus avantatges i inconvenients.
| Beneficis | Desavantatges i riscos |
|---|---|
| Una nova esperança:Malalties que abans es consideraven incurables ara reben una nova opció de tractament. | No hi ha cap garantia completa: encara és nou, per la qual cosa no es pot dir que el tractament tingui un èxit del 100%. Pot haver-hi efectes secundaris inesperats. |
| Tractar la causa principal de la malaltia: en lloc de suprimir els símptomes, es pot corregir la causa de la malaltia. | Un procés complex: quan s'introdueix material genètic de fora, el sistema immunitari del cos pot reaccionar en contra. |
| Tractament precoç: si es fa el tractament abans que la malaltia causi danys al cos, es pot prevenir aquest dany. | Manca de coneixement dels efectes a llarg termini: Com que això és nou, encara no se sap exactament quins efectes es produiran després de molts anys. |
Hauria de parlar amb el meu metge sobre això?
Si vostè o algú de la seva família té una malaltia hereditària, càncer o una afecció difícil de tractar, com les que s'esmenten aquí, és molt important que en parli amb el seu metge .
La teràpia gènica encara no és un tractament comú a Sri Lanka. Però és important ser conscients d'aquests desenvolupaments que s'estan produint arreu del món. Potser en el futur, aquests tractaments es convertiran en habituals.
El més important és no prendre les teves pròpies decisions sobre el tractament basant-te en el que llegeixes o sents en línia. Demana sempre consell al teu metge. Ell o ella et pot explicar quins tractaments són els millors per a la teva condició, els més segurs i els millors disponibles.
Aquesta tecnologia trigarà un temps a desenvolupar-se, però demostra que la ciència mèdica s'esforça constantment per trobar una solució a una malaltia, independentment de la seva gravetat. Això és una gran esperança per a tots nosaltres.
Missatge per emportar
- La teràpia gènica és un nou mètode mèdic que tracta malalties modificant els nostres propis gens.
- Això pretén tractar la causa principal de la malaltia en lloc dels símptomes.
- Aquest mètode té un gran potencial per al tractament de malalties greus com el càncer i les malalties hereditàries.
- Això encara es troba en gran part en fase de recerca i té tant beneficis com riscos.
- Si us interessa aquest tipus de tractaments moderns, és molt important que en parleu amb el vostre metge.
💬 Comments (0)
Encara no s'ha publicat cap comentari. Afegeix el teu comentari aquí per primera vegada.
Afegeix el teu comentari