Léčivý přípravek Amvuttra pro vzácné onemocnění oslabující nervy (hATTR polyneuropatie)

Cítíte jen necitlivost nebo brnění v rukou a nohou? Nebo máte svalovou slabost a potíže s chůzí? Někdy mohou být tyto příznaky způsobeny vzácným onemocněním, o kterém jsme dosud neslyšeli. Dnes si povíme o jednom takovém onemocnění a nové léčbě.

Co je hATTR? Jak funguje Amvuttra?

Jednoduše řečeno, hATTR (dědičná amyloidóza zprostředkovaná transtyretinem) je dědičné onemocnění. Patří do skupiny onemocnění zvaných amyloidóza. Při těchto onemocněních určité proteiny v našem těle mění svůj tvar, hromadí se abnormálním způsobem a ukládají se v různých orgánech.

U onemocnění hATTR se tímto způsobem ukládá protein zvaný transtyretin (TTR) . TTR je ve skutečnosti dobrý protein, který se produkuje v játrech a pomáhá transportovat hormony štítné žlázy a vitamín A po celém těle. Osoba s onemocněním hATTR má však malou změnu v genu TTR, tedy mutaci. V důsledku toho má produkovaný protein TTR nesprávný tvar. Tento deformovaný protein se hromadí a ukládá na místech, jako jsou nervy, srdce a trávicí systém, jako usazeniny zvané amyloid .

Když se tyto usazeniny hromadí kolem nervů, dochází k jejich poškození. Tomuto stavu říkáme polyneuropatie . Tehdy se objevují dříve zmíněné příznaky, jako je zánět, necitlivost, bolest a potíže s chůzí .

Léčivý přípravek Amvuttra působí tak, že snižuje množství tohoto abnormálního proteinu TTR produkovaného játry. Tím se snižuje hromadění amyloidních usazenin v těle, což pomáhá kontrolovat příznaky a předcházet zhoršování onemocnění nebo ho oddálit.

Váš lékař vám také doporučí změny ve vašem jídelníčku a cvičebním režimu spolu s léčbou vašich příznaků. Až donedávna byly jedinými možnostmi léčby tohoto onemocnění kontrola příznaků a v případě potřeby transplantace jater nebo srdce. Moderní léky, jako je Amvuttra, vám však nyní umožňují kontrolovat onemocnění snížením hladiny proteinu TTR, který je základní příčinou onemocnění.

Jak se tento lék používá?

Amvuttra je injekce, která se podává pod kůži . Podává ji zdravotnický pracovník, například lékař nebo vyškolená zdravotní sestra. Obvykle se podává čtyřikrát ročně (každé tři měsíce) . Vakcínu si můžete domluvit v ordinaci svého lékaře, na klinice nebo dokonce doma.

Jak byl tento lék zkoumán?

Stejně jako každý nový lék byl i Amvuttra testován v klinických studiích, aby se zjistila jeho účinnost a bezpečnost. V této studii byla skupina pacientů, kteří dostávali Amvuttru, porovnána se skupinou pacientů, kteří dostávali placebo , což je neúčinný přípravek neobsahující žádnou léčivou látku. Takto můžeme zjistit, zda lék skutečně funguje.

Studie zahrnovala pacienty s onemocněním hATTR a výslednou polyneuropatií. Jejich nervová slabost, svalová síla a schopnost vykonávat denní činnosti byly měřeny pomocí speciálních skórovacích systémů.

Podle výsledků studie se u pacientů, kteří dostávali přípravek Amvuttra, zlepšily neurologické funkce a kvalita života. Zatímco se jejich neurologické skóre snížilo a symptomy se zlepšily, u pacientů, kteří dostávali placebo, došlo ke zhoršení symptomů.

Kdy začnu pociťovat účinky léku?

Toto není rychlé řešení. Jak lék postupně začíná ve vašem těle působit, můžete během několika měsíců zaznamenat zmírnění nebo určité zlepšení příznaků. Dlouhodobým cílem této léčby je kontrolovat progresi onemocnění. Proto je velmi důležité sledovat své příznaky.

Řekněte svému lékaři, aby si dával pozor na tyto věci:

• Schopnost chodit bez pomoci
• Necitlivost a brnění v končetinách
• Tělesné reflexy
• Regulace krevního tlaku ve stoje

I když si nevšimnete okamžité změny, nenechte se včas očkovat. Váš lékař může také provést různé krevní testy, ultrazvuky nebo fyzikální vyšetření, aby sledoval váš pokrok.

Nežádoucí účinky a jak je zvládat?

Nejčastější nežádoucí účinky pozorované u přípravku Amvuttra jsou:

• Bolest v pažích nebo nohou
• Bolest kloubů
• Potíže s dýcháním

Kromě toho může přípravek Amvuttra snižovat hladinu vitaminu A. Proto vám lékař před léčbou a během léčby provede krevní test, aby zkontroloval hladinu vitaminu A. Pokud si všimnete jakýchkoli změn ve vašem vidění, zejména problémů s viděním v noci , okamžitě informujte svého lékaře.

Toto nejsou jediné možné nežádoucí účinky. Pokud se u vás objeví jakékoli nové příznaky, které vám způsobují nepříjemné pocity, okamžitě o tom informujte svého lékaře.

Mohou být problémy s jinými léky?

Není známo, že by Amvuttra způsobovala nějaké významné interakce s jinými potravinami, nápoji nebo léky. Je však nejlepší informovat svého lékaře o všech lécích, vitamínech, bylinných produktech a doplňcích stravy, které užíváte.