Jako rodič chápu, jak těžké je vám u srdce, když vám lékař řekne, že vaše dítě má spinální svalovou atrofii, neboli „spinální svalovou atrofii“ (SMA). S pokrokem lékařské vědy se však objevily nové, velmi slibné léčebné metody, které se s takovými stavy vypořádávají. Dnes mluvíme o jednom takovém velmi speciálním, moderním léku. Tím je lék s názvem Onasemnogen Abeparvovec.
Jednoduše řečeno, co je to Onasemnogen Abeparvovec?
Je to trochu složitý název, ale zjednodušme si to. Možná jste o tomto léku slyšeli pod obchodním názvem „Zolgensma“. Nejedná se o běžnou pilulku ani kapsli. Jedná se o genovou terapii .
Představte si, že každou funkci v našem těle řídí naše geny. Stejně jako počítačový program. U SMA je defekt v genu, který produkuje protein nezbytný pro funkci svalů. Takže léčba Onasemnogenem Abeparvovec vkládá do těla dítěte kopii zdravého genu namísto vadného genu. Tento zdravý gen je přenesen do nervových buněk těla pomocí neškodně modifikovaného viru (adeno-asociovaného viru).
Důležité je, že se nejedná o léčbu, která SMA zcela vyléčí. Může však pomoci zastavit progresi onemocnění a napomoci fungování a sílení svalů dítěte.
Jak se tato léčba podává?
Tento lék se podává v nemocnici pod plným dohledem specializovaných lékařů a ošetřovatelského personálu. Jedná se o infuzní léčbu. Podobně jako fyziologický roztok se tento lék pomalu podává do těla po dobu přibližně jedné hodiny. Tato léčba se obvykle podává pouze jednou za život.
Tuto léčbu lze podat novorozencům a malým dětem. Specializovaný lékařský tým, který dítě vyšetří, rozhodne, zda je tato léčba pro vaše dítě vhodná, či nikoli. Takže se tím nemusíte bát.
Co musíte před léčbou sdělit svému lékaři
Protože se jedná o velmi pokročilou léčbu, je nesmírně důležité informovat lékařský tým o všech podrobnostech o zdravotním stavu vašeho dítěte před zahájením léčby. Nezapomeňte jim o těchto věcech konkrétně sdělit informace.
- Pokud má dítě srdeční onemocnění.
- Pokud jste v minulosti hlásil (a) jakékoli onemocnění jater nebo změny jaterních enzymů.
- V krviPokud máte krevní onemocnění, jako je nízký počet krevních destiček.
- Pokud jste v minulosti měl (a) alergickou reakci na tento lék nebo na jakýkoli jiný lék či potravinu.
- Pokud je matka těhotná, snaží se otěhotnět nebo kojí.
Poskytnutí těchto informací přesně je velmi důležité pro bezpečnost dítěte.
Jaké jsou možné vedlejší účinky léčby?
Stejně jako každý lék může i tato léčba způsobovat některé nežádoucí účinky. Některé jsou normální, ale existují i věci, na které si musíme dávat velký pozor. Pojďme si je jasně rozebrat.
| Vedlejší účinek | Popis a co dělat |
|---|---|
| Závažné nežádoucí účinky, které je třeba okamžitě hlásit lékaři | |
| Příznaky poškození jater | Toto je nejdůležitější a nejčastější závažný nežádoucí účinek. Dávejte si pozor na příznaky, jako je zežloutnutí očí nebo kůže (podobné žloutence), tmavě žlutá/hnědá moč, tmavá stolice, bolest v pravé horní části břicha, nevolnost, ztráta chuti k jídlu a extrémní únava. Pokud si některého z těchto příznaků všimnete , okamžitě o tom informujte svého lékaře . |
| Alergické reakce | Pokud se u Vás objeví příznaky, jako je kožní vyrážka, svědění, otok obličeje, rtů nebo jazyka nebo potíže s dýcháním, jedná se o naléhavý stav. Okamžitě informujte svého lékaře. |
| Neobvyklé krvácení nebo modřiny | Kvůli poklesu krevních destiček se krvácení nemusí zastavit ani z malé rány a pod kůží se mohou objevit modřiny. Informujte o tom také svého lékaře. |
| Příznaky infekce | Pokud se u vás bezdůvodně objeví horečka, zimnice, bolest v krku nebo kašel, informujte o tom svého lékaře. |
| Nežádoucí účinky, které obvykle nejsou závažné, ale měly by být hlášeny lékaři | |
| Zvracení | Vaše dítě může po léčbě zvracet. To obvykle ustoupí během několika dní. Pokud však zvracení přetrvává nebo pokud má vaše dítě potíže, informujte svého lékaře. |
Co když se předávkuji?
Vzhledem k tomu, že se tento lék podává pod lékařským dohledem v nemocnici, je malá pravděpodobnost předávkování. Pokud však máte podezření, že k němu došlo, měli byste okamžitě informovat nemocniční jednotku urgentní péče (ETU) . V případě potřeby můžete také kontaktovat Národní toxikologické informační centrum v Národní nemocnici v Colombu a požádat o radu.
Věci, které je třeba zvážit během a po léčbě
Krevní testy
Před léčbou a po ní bude muset vaše dítě po určitou dobu podstupovat pravidelné krevní testy, aby se sledovaly funkce jater a hladina krevních destiček . Důvodem je bezpečnost vašeho dítěte, proto je velmi důležité nechat si tyto testy provést přesně v plánovaných termínech dle pokynů lékaře.
Zacházení s tělními tekutinami a odpady
Toto je velmi důležitý bod, kterému mnoho lidí nevěnuje pozornost. Po léčbě se části tohoto léku (modifikovaný virus) mohou vylučovat stolicí a močí dítěte po dobu jednoho měsíce i déle. Proto by členové rodiny měli být obzvláště opatrní při přebalování a čištění plen dítěte.
- Při každé výměně plenky noste rukavice .
- Použitou plenu vložte do dobře uzavřeného plastového sáčku a vyhoďte ji do samostatného odpadkového koše.
- Po výměně plenky si důkladně umyjte ruce mýdlem.
- Pokud se oblečení nebo ložní prádlo vašeho dítěte zašpiní výkaly nebo močí, perte je odděleně v horké vodě.
Nedělejte si s tím starosti. Než opustíte nemocnici a půjdete domů, lékařský tým vám dá jasné pokyny, jak tyto kroky provádět.
Vzkaz k odnesení domů
- Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma) je specifická genová terapie pro spinální svalovou atrofii (SMA), která se podává intravenózně jednou za život.
- I když to nemoc úplně nevyléčí, je to velká pomoc při kontrole jejího průběhu a zlepšení kvality života dítěte.
- Před léčbou je nezbytné informovat lékaře o kompletní zdravotní anamnéze dítěte (zejména o problémech s játry, srdcem a krví).
- Buďte velmi opatrní ohledně známek poškození jater (zežloutnutí kůže/očí, tmavá moč) po léčbě. Pokud si jakýchkoli takových příznaků všimnete, okamžitě informujte svého lékaře.
- Je velmi důležité dodržovat lékařské rady při manipulaci s dětskými plenami a exkrementy po dobu několika měsíců po léčbě.
- Pokud máte ohledně této léčby jakékoli obavy, nikdy nehádejte, ale zeptejte se lékaře nebo zdravotnického týmu, který vaše dítě ošetřuje.
💬 Comments (0)
Dosud nebyly vloženy žádné komentáře. Poprvé sem přidejte svůj komentář.
Přidejte svůj komentář