Co potřebujete vědět o přípravku Spinraza (Nusinersen), léku používaném k léčbě spinální svalové atrofie (SMA)

Někdy si jako rodiče děláme velké starosti s malými změnami u našich dětí, že? Představte si, že vaše dítě nedrží krk rovně jako ostatní děti, nepřetáčí se správně nebo nesedí. Je normální, že máte trochu obavy. Někdy může být příčinou těchto věcí spinální svalová atrofie , zkráceně SMA . Dnes si povíme o Spinraze, léku používaném po celém světě k léčbě tohoto onemocnění, SMA.

Jednoduše řečeno, co je spinální svalová atrofie (SMA)?

Spinální svalová atrofie (SMA) je genetické onemocnění . To znamená, že se může dědit z generace na generaci. Při tomto onemocnění dochází k postupnému slábnutí svalů v našem těle, tedy svalů. Tato slabost může dítěti ztěžovat udržení rovného krku, samostatné sezení, chůzi a v některých závažných případech i jednoduché činnosti, jako je polykání a dýchání.

Existuje několik typů tohoto onemocnění, rozdělených podle věku, ve kterém se příznaky začínají objevovat.

• SMA s infantilním nástupem: Když se příznaky objeví u velmi malého dítěte (před 6 měsíci).
• Juvenilní/pozdější SMA: Pokud se příznaky objeví v dětství (po 6 měsících).
• SMA s nástupem v dospělosti: Pokud se příznaky objeví po dosažení dospělosti.

Pokud jde o toto onemocnění, Spinraza je pro něj velmi důležitou léčbou. Pojďme si o tom nyní pohovořit podrobněji.

Jak se podává léčba přípravkem Spinraza (Nusinersen)?

Spinraza se nepodává jako běžná injekce. Podává se jako intratekální injekce . Jednoduše řečeno, vstříká se přímo do mozkomíšního moku, který se nachází uvnitř páteře. Toto by měli provádět pouze speciálně vyškolení lékaři. Proto se tato léčba obvykle provádí ve specializovaném léčebném centru v nemocnici. Tento proces může trvat několik hodin.

Na začátku léčby se v krátkých intervalech podávají čtyři dávky, nazývané „úvodní dávky“ .

1. První tři dávky se podávají každých 14 dní.

2. Čtvrtá dávka se podává 30 dní po třetí dávce.

Po těchto čtyřech dávkách léčba pokračuje jednou dávkou každé čtyři měsíce .

Někdy vám mohou být před podáním tohoto léku provedeny krevní a močové testy .Váš lékař vám může předepsat několik dávek. Tím se zjistí, zda lék účinkuje. Pouze váš lékař však může rozhodnout, jak často vám bude léčba podávána, jaké bude dávkování a jaké testy je třeba podstoupit.

Jaké jsou výsledky tohoto léku?

Byly provedeny dvě rozsáhlé studie, které zkoumaly účinnost léku Spinraza: jedna u velmi malých dětí (s infantilním nástupem) a druhá u starších dětí (s pozdějším nástupem).

V těchto studiích byl některým dětem podán lék Spinraza. Druhá skupina podstoupila simulovaný zákrok . To znamená, že jim nebyl lék ve skutečnosti injekčně aplikován, ale byly jednoduše píchnuty malou jehlou. To se provádí za účelem měření skutečného účinku léku.

Výsledky jsou opravdu povzbudivé.

• Ve studii s malými kojenci: Téměř polovina kojenců, kteří dostávali přípravek Spinraza, vykazovala významné zlepšení v pohybových milnících, zatímco žádné z kojenců, kteří dostávali placebo, nevykazovalo žádné zlepšení.
• Ve studii starších dětí: Po 15 měsících se u 57 % dětí, které dostávaly přípravek Spinraza, zlepšila svalová funkce, ve srovnání s pouze 26 % dětí, které dostávaly placebo.

To ukazuje, jak velký rozdíl může tato léčba v životech pacientů se SMA mít. Nezapomeňte však, že se jedná o výsledky výzkumu a výsledky vašeho dítěte se mohou lišit. Váš lékař je ten, kdo to nejlépe zná.

Nežádoucí účinky a závažná rizika přípravku Spinraza

Stejně jako všechny léky může i Spinraza způsobovat nežádoucí účinky. Ty se mírně liší v závislosti na věku, ve kterém se příznaky objeví.

Tipy pro zvládání běžných nežádoucích účinků

• Pro bolesti hlavy: Dobře spěte, jezte včas a pijte hodně vody.
• Proti zácpě: Jezte více ovoce, zeleniny a potravin bohatých na vlákninu a pijte hodně vody.
• Prevence infekcí: Často si myjte ruce a omezte dotýkání se obličeje.

I když se jedná o běžné nežádoucí účinky, pokud přetrvávají nebo se zdají být závažné, určitě o tom informujte svého lékaře.

Buďte velmi opatrní, existuje velké riziko!

Měli byste si být vědomi dvou velmi vzácných, ale velmi závažných rizik spojených s přípravkem Spinraza.