Máte obavy o růst vašeho dítěte kvůli achondroplasii? Pojďme se dozvědět více o léku Voxzogo (vosoritid)

Možná máte obavy, možná dokonce strach, ohledně růstu vašeho dítěte, zejména jeho výšky. Je normální, že se takto cítíte jako rodič žijící s onemocněním zvaným achondroplazie. Ale nejste v tom sami. S pokrokem v lékařské vědě nyní existují nové léčebné metody, které mohou s těmito onemocněními pomoci. Dnes mluvíme o léku s názvem Voxzogo, který přinesl novou naději, konkrétně pro děti s achondroplazií.

Co přesně je achondroplazie?

Jednoduše řečeno, achondroplazie je genetické onemocnění, které způsobuje nanismus. Ovlivňuje způsob, jakým rostou dětské kosti, zejména dlouhé kosti (ty v pažích a nohou). Jedná se o velmi vzácné onemocnění, které se vyskytuje přibližně u jednoho z 15 000 až 40 000 porodů.

Ve většině případů se nejedná o něco, co je zděděno po rodičích, ale o něco, co se vyskytuje v těle dítěte v důsledku nové genetické změny (mutace). Necíťte se proto provinile. Tento stav může s věkem dítěte způsobit další zdravotní problémy, jako je obezita, infekce uší a problémy s nervy v páteři a mozku.

U dítěte s achondroplazií lze pozorovat několik běžných příznaků.

Jak Voxzogo funguje?

Abychom tomu porozuměli, musíme se nejprve něco dozvědět o růstových ploténkách . Představte si tyto růstové ploténky na koncích našich dlouhých kostí jako prostor, kde se při stavbě silnice neustále pokládá nový asfalt. Jsou tvořeny silnou a pružnou tkání zvanou chrupavka. Jak dítě roste, tato chrupavka se mění v kost a kost se prodlužuje. Když dítě plně dospěje, tyto růstové ploténky se uzavřou a růst se zastaví.

U dětí s achondroplazií narušuje mutace v genech (DNA) jeden ze systémů přenosu zpráv v těle. V našem těle existují dva systémy přenosu zpráv, které ovlivňují růst kostí:

1. Systém , který zvyšuje růst kostí.

2. Systém , který snižuje (zastavuje) růst kostí.

U achondroplazie genetická změna způsobuje, že signální systém , který zpomaluje růst kostí, se stává nadměrně aktivním.

Cílem této léčby je užívat tento lék, dokud jsou růstové ploténky dítěte otevřené, což mu pomáhá dosáhnout maximálního růstu. Jakmile se růstové ploténky uzavřou, což znamená, že dítě přestane růst, podávání léku se ukončí. O tom rozhodne váš lékař.

Jak se tento lék používá?

Voxzogo je injekce, která se podává dítěti pod kůži každý den, přibližně ve stejnou dobu . Je navržena tak, abyste si ji mohli podávat doma.

• Místa vpichu: Injekce se aplikuje pod kůži dítěte. Můžete použít stehno, břicho (asi pět centimetrů od pupku), hýždě nebo zadní stranu paže dítěte.
• Nejdůležitější věc: Neaplikujte si injekci stále na stejné místo. Pokud si dnes aplikujete injekci na jedno místo, zítra ji aplikujte na jiné. Tomuto se říká „střídání místa injekce“. To může zmírnit nepříjemné pocity, jako je zarudnutí a bolest. Neaplikujte do oblastí s oteklou, pohmožděnou, červenou nebo ztvrdlou kůží.
• Nutnost: Hodinu před injekcí dítěti dejte dobré jídlo a velkou sklenici (asi 225-290 ml) vody, mléka nebo ovocné šťávy. Tento lék může někdy způsobit nízký krevní tlak, což může vést k únavě nebo závratím. Pokud dítěti před injekcí podáte jídlo a tekutiny, můžete toto riziko výrazně snížit.

Dávka léku podávaná dítěti se určuje podle jeho hmotnosti. Pokud se hmotnost dítěte změní, měli byste lékaře informovat. Lékař vás zaškolí, jak přesně lék aplikovat dítěti. Nikdy se o to nepokoušejte sami, dokud neabsolvujete toto školení. Pečlivě si také přečtěte příbalový leták, který je k léku přiložen.

Jaké jsou možné vedlejší účinky?

Stejně jako všechny léky může i Voxzogo způsobovat některé nežádoucí účinky. Je důležité si jich být vědom.

• Reakce v místě vpichu: Toto je nejčastější nežádoucí účinek. V místě vpichu se může objevit zarudnutí, otok, svědění, modřiny nebo bolest. To lze léčit přiložením studeného obkladu na postižené místo. Před užíváním jakýchkoli léků proti bolesti nebo svědění se poraďte se svým lékařem.
• Nízký krevní tlak: Jak jsme již zmínili, tomu se nejlépe vyhnete tím, že dítěti před injekcí podáte jídlo a pití. Pokud se dítě cítí unavené nebo má závrať, řekněte mu, aby pomalu vstalo, v případě potřeby s použitím opory. Pokud se dítě cítí závrať, řekněte mu, aby si sedlo nebo lehlo. Pokud tento stav přetrvává nebo se zhoršuje, vyhledejte lékařskou pomoc.
• Žaludeční nevolnost a zvracení: Některé děti mohou mít žaludeční nevolnost (gastroenteritidu) nebo zvracet. Během této doby jim podávejte dostatek tekutin k pití a malé množství nevýrazných, lehkých jídel (např. krekry, toast, banány, lehkou polévku). Pokud tyto příznaky přetrvávají, informujte svého lékaře.
• Bolest kloubů: Některé děti mohou pociťovat bolesti kloubů. Promluvte si i o tom se svým lékařem.
• Změny v krevních testech: Tento lék může zvýšit hladinu alkalické fosfatázy v krevním testu. Jedná se o měřítko funkce jater nebo kostí. Proto je velmi důležité, abyste si i nadále nechával(a) provádět krevní testy podle pokynů lékaře.

Ještě pár důležitých věcí, které je třeba vědět

Jak dlouho trvá, než tento lék začne účinkovat?

Podle výzkumu trvá několik měsíců, než se u dětí projeví zvýšení rychlosti růstu. Výsledky se však mohou u jednotlivých dětí lišit. Buďte proto trpěliví a pokračujte v léčbě podle pokynů lékaře. Lékař neustále sleduje pokrok dítěte.

Pro koho není tento lék vhodný?

Pokud má vaše dítě jakékoli onemocnění ledvin, nezapomeňte o tom informovat lékaře. Lékař se může rozhodnout, že tento lék dětem s některými závažnými onemocněními ledvin nepředepíše.

Je to nějaký speciální lék?

Ano. Voxzogo je specializovaný lék.To znamená, že se nejedná o lék, který byste mohli sehnat v běžné lékárně. Jsou to drahé léky na vzácná nebo složitá onemocnění. Pro jejich získání existuje zvláštní postup. Poté, co vám lékař tento lék předepíše, vás bude kontaktovat specializovaná lékárna a vysvětlí vám, jak si lék nechat doručit domů.