Amvuttra-medicin mod sjælden nervesvækkende sygdom (hATTR-polyneuropati)

Føler du bare følelsesløshed eller prikken i dine hænder og fødder? Eller har du muskelsvaghed og gangbesvær? Nogle gange kan disse symptomer være forårsaget af en sjælden tilstand, som vi ikke har hørt om endnu. I dag skal vi tale om en sådan tilstand og en ny behandling for den.

Hvad er hATTR? Hvordan fungerer Amvuttra?

Kort sagt er hATTR (Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis) en arvelig sygdom. Den tilhører en gruppe sygdomme kaldet amyloidose. Ved disse sygdomme ændrer visse proteiner i vores krop deres form, ophobes på unormale måder og aflejres i forskellige organer.

Ved hATTR-sygdom aflejres et protein kaldet transthyretin (TTR) på denne måde. TTR er faktisk et godt protein, der produceres i vores lever og hjælper med at transportere skjoldbruskkirtelhormoner og A-vitamin gennem hele kroppen. En person med hATTR-sygdom har dog en lille ændring i TTR-genet, det vil sige en mutation. Som følge heraf har det producerede TTR-protein en forkert form. Dette misdannede protein ophobes og aflejres på steder som nerver, hjerte og fordøjelsessystem som aflejringer kaldet amyloid .

Når disse aflejringer ophobes omkring nerverne, bliver de beskadiget. Vi kalder dette polyneuropati . Det er her, de tidligere nævnte symptomer, såsom betændelse, følelsesløshed, smerter og gangbesvær, opstår.

Lægemidlet Amvuttra virker ved at reducere mængden af ​​dette unormale TTR-protein, der produceres af leveren. Dette reducerer ophobningen af ​​amyloidaflejringer i kroppen, hvilket hjælper med at kontrollere symptomer og forhindre eller forsinke sygdommens forværring.

Din læge vil også anbefale ændringer i din kost og motionsrutine, samt behandling af dine symptomer. Indtil for nylig var de eneste behandlingsmuligheder for denne sygdom symptomkontrol og, om nødvendigt, lever- eller hjertetransplantationer. Men moderne lægemidler som Amvuttra giver dig nu mulighed for at kontrollere sygdommen ved at reducere TTR-proteinet, som er den underliggende årsag til sygdommen.

Hvordan bruger du denne medicin?

Amvuttra er en injektion, der gives under huden . Den gives af en sundhedsperson, såsom en læge eller en uddannet sygeplejerske. Den gives normalt fire gange om året (hver tredje måned) . Du kan aftale at få vaccinen på din læges kontor, på en klinik eller endda derhjemme.

Hvordan er denne medicin blevet undersøgt?

Som al ny medicin er Amvuttra blevet testet i kliniske forsøg for at fastslå dens effektivitet og sikkerhed. I dette forsøg blev en gruppe patienter, der fik Amvuttra, sammenlignet med en gruppe patienter, der fik placebo , en virkningsløs behandling, der ikke indeholdt nogen aktiv ingrediens. Sådan kan vi afgøre, om medicinen virkelig virker.

Studiet omfattede patienter med hATTR-sygdom og den deraf følgende polyneuropati. Deres nervesvaghed, muskelstyrke og evne til at udføre daglige aktiviteter blev målt ved hjælp af særlige scoringssystemer.

Ifølge resultaterne af studiet forbedrede patienter, der fik Amvuttra, deres neurologiske funktion og livskvalitet. Mens deres neurologiske score faldt, og symptomerne forbedredes, oplevede de, der fik placebo, en stigning i symptomerne.

Hvornår vil jeg begynde at mærke virkningerne af medicinen?

Dette er ikke en hurtig løsning. Efterhånden som medicinen gradvist begynder at virke i din krop, kan du opleve en reduktion eller en vis forbedring af dine symptomer inden for et par måneder . Det langsigtede mål med denne behandling er at kontrollere sygdommens progression. Derfor er det meget vigtigt at holde øje med dine symptomer.

Fortæl din læge, at han/hun skal være opmærksom på disse ting:

• Evnen til at gå uden hjælp
• Følelsesløshed og prikken i lemmerne
• Kropsreflekser
• Kontrol af blodtrykket, mens du står

Selv hvis du ikke bemærker en øjeblikkelig ændring, skal du ikke glemme at få dine vaccinationer til tiden. Din læge kan også udføre forskellige blodprøver, scanninger eller fysiske undersøgelser for at overvåge dine fremskridt.

Bivirkninger og hvordan håndteres de?

De mest almindelige bivirkninger, der ses med Amvuttra, er:

• Smerter i arme eller ben
• Ledsmerter
• Åndedrætsbesvær

Derudover kan Amvuttra reducere dit A-vitaminniveau . Derfor vil din læge tage en blodprøve for at kontrollere dit A-vitaminniveau før og under behandlingen. Hvis du bemærker ændringer i dit syn, især problemer med nattesyn , skal du straks informere din læge.

Dette er ikke de eneste mulige bivirkninger. Hvis du oplever nye symptomer, der gør dig utilpas, skal du straks fortælle det til din læge.

Kan der være problemer med anden medicin?

Amvuttra er ikke kendt for at forårsage nogen signifikante interaktioner med andre fødevarer, drikkevarer eller medicin. Det er dog bedst at fortælle din læge om al medicin, vitaminer, naturlægemidler og kosttilskud, du tager.