Har du nogensinde bemærket, at din urin er lidt mørk, måske endda blodig, om morgenen? Kæmper du med at føle dig træt hele tiden og bleg? Dette kan være symptomer på en sjælden blodsygdom, som mange mennesker ikke har hørt om, kaldet PNH eller paroxysmal nocturnal hemoglobinuri. Bliv ikke bange, når du hører dette navn. Lad os tale om alt enkelt og tydeligt.
Hvad er PNH præcist?
Kort sagt er PNH, når vores eget immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger vores egne sunde røde blodlegemer. Forestil dig, at det, der sker her, er som en hær, der skal beskytte et land, og som angriber befolkningen i det pågældende land.
Dette skyldes, at der er en genetisk mutation i nogle af cellerne i vores knoglemarv. Som følge heraf er de røde blodlegemer, der produceres af denne knoglemarv, en smule svagere. Disse svage celler kan let genkendes og ødelægges af vores immunsystem.
- Ødelæggelse af røde blodlegemer: I medicinske termer kaldes denne nedbrydning af røde blodlegemer hæmolyse .
- Ændringer i urinfarve: Hæmoglobin er et protein, der findes i røde blodlegemer, som transporterer ilt. Når cellerne nedbrydes, frigives dette hæmoglobin til blodet, filtreres af nyrerne og udskilles i urinen. Dette kaldes hæmoglobinuri . Det er derfor, urinen fremstår mørk, brun eller blodfarvet. Dette er ofte mest tydeligt i morgenurinen.
Men husk at symptomerne på PNH ikke er de samme for alle. Nogle mennesker bemærker måske slet ingen ændring i urinens farve.
En anden alvorlig komplikation ved denne sygdom er en øget risiko for blodpropper . Nogle af disse blodpropper kan være livstruende. Denne sygdom kan også påvirke ikke kun røde blodlegemer, men også hvide blodlegemer, der bekæmper infektion, og blodplader, der stopper blødning.
Hvad er behandlingerne for PNH-sygdom?
Behandling af PNH afhænger af dine symptomer og sværhedsgraden af din tilstand. Din læge vil drøfte med dig, hvilken behandling der er bedst for dig. Tabellen nedenfor viser nogle af de vigtigste behandlinger, der er tilgængelige i øjeblikket.
| Behandlingsmetode | Kort sagt, hvad sker der? |
|---|---|
| Androgenbehandling | Disse er en type mandligt hormon. De stimulerer knoglemarven og øger produktionen af røde blodlegemer. De hjælper med at reducere anæmi. |
| Antikoagulantia | De forhindrer dannelsen af blodpropper i blodkarrene. Disse fås som injektioner eller piller. |
| Blodtransfusioner | Når niveauet af røde blodlegemer eller blodplader bliver meget lavt, kompenseres manglen for ved hjælp af eksterne blodtransfusioner. |
| Knoglemarvstransplantation | Dette er den eneste måde at helbrede PNH fuldstændigt på . Men det er meget risikabelt. Derfor bruges det kun i de mest alvorlige tilfælde. |
| Komplementhæmmere | De angriber den del af immunsystemet, der ødelægger røde blodlegemer, og stopper den proces. Soliris og Ultomiris er disse typer lægemidler. |
| Vækstfaktorer | Det hjælper med at øge produktionen af røde eller hvide blodlegemer ved at stimulere knoglemarven. |
| Andre lægemidler | Lægen ordinerer også folsyre, jerntilskud, steroider og immunsuppressive midler efter behov. |
Så hvad er denne Empaveli?
Empaveli er et nyt og yderst effektivt komplementhæmmerlægemiddel, der anvendes til behandling af PNH.
Tænk på vores immunsystem som en kæde af sammenkoblede proteiner. En del af denne kæde kaldes 'komplementsystemet'. Ved PNH bliver dette system overaktivt og ødelægger røde blodlegemer.
Ældre lægemidler (f.eks. eculizumab) var rettet mod et sted kaldet C5 i denne kæde. De stoppede kun ødelæggelsen inde i blodkarrene (intravaskulær hæmolyse).
Men dette nye lægemiddel, kaldet Empaveli, rammer et tidligere sted, kaldet C3. Fordelen ved dette er, at det kontrollerer skaden i blodkarrene, såvel som skaden i organer som lever og milt (ekstravaskulær hæmolyse).
Derfor kan Empaveli være særligt gavnligt for patienter, der fortsat har anæmi, og som ikke er helt kommet sig over tidligere medicinering.
Hvordan bruger man Empaveli?
Empaveli er et lægemiddel, som du kan bruge derhjemme.
- Metode: Dette er en subkutan injektion .
- Hyppighed: Gives normalt to gange om ugen .
- Dosering: Din læge kan justere din dosis ved at kontrollere niveauet af et enzym kaldet 'laktatdehydrogenase (LDH)' i dit blod. LDH-niveauer måler, hvor mange røde blodlegemer der nedbrydes.
- Sådan bruges det: Der er to måder at bruge dette på. Den ene er at bruge en lille pumpe , der leverer medicinen ind i kroppen over 30-60 minutter. Den anden er et engangsinjektorsystem, der påføres maven.
Bare rolig, din læge eller en uddannet sygeplejerske vil først lære dig, hvordan du bruger dette.
Ting at vide om effektiviteten og sikkerheden af dette lægemiddel
Empavelis succes er blevet bekræftet i to store kliniske studier, PEGASUS og PRINCE.
Kort sagt havde patienter, der tog Empaveli, i begge studier signifikant højere hæmoglobinniveauer end dem, der fik andre behandlinger. De fik også signifikant færre blodtransfusioner.
Bivirkninger og sikkerhed
De primære bivirkninger, der ses med Empaveli, er:
- Smerter, rødme eller hævelse på injektionsstedet: Dette er normalt. Du kan muligvis finde lindring ved at påføre en ispose eller lægge den i blød i varmt vand.
- Øget risiko for infektioner: Da denne medicin undertrykker en del af immunsystemet, er der risiko for at blive modtagelig for visse bakterieinfektioner (især indkapslede bakterier).
For at mindske denne risiko vil din læge give dig alle de nødvendige vaccinationer, før du begynder at tage Empaveli. Du bør også have et patientsikkerhedskort med dig, mens du tager medicinen, og i 2 måneder efter, du er stoppet med at tage den. Dette vil hjælpe personer, der behandler dig, med at vide, at du tager denne medicin i tilfælde af en nødsituation.
Hvad er Empaveli REMS-programmet?
Det er et lidt kompliceret ord, men kort sagt betyder det et særligt beskyttelsesprogram . På grund af risikoen for infektion med lægemidler som Empaveli implementeres sådanne programmer af offentlige myndigheder.
Under dette `REMS (risikovurderings- og afbødningsstrategi)`-program:
1. Den læge, der ordinerer din medicin, skal være registreret i dette program.
2. Apoteket , der udleverer medicinen til dig, skal også være certificeret til dette.
3. Læge, du skal være godt informeret om risiciene ved medicinen og symptomerne på en infektion (feber, muskelsmerter, svær hovedpine).
Dette sikrer, at du er fuldt ud klar over fordelene og risiciene ved denne medicin og bruger den sikkert.
Besked til hjemmet
- PNH er en sjælden, men håndterbar sygdom, hvor dit eget immunsystem ødelægger røde blodlegemer.
- Empaveli er en yderst effektiv, ny behandling mod PNH, der stopper ødelæggelsen af blodlegemer.
- Denne medicin kan forårsage infektion, så sørg for at få de vaccinationer, din læge giver dig. Vær opmærksom på eventuelle tegn på infektion.
- Empaveli gives under en særlig virkningsmekanisme (REMS). Hav altid det patientsikkerhedskort, du modtager, på dig.
- Hvis du har spørgsmål om din tilstand eller behandling, bedes du uden tøven tale med din læge .
💬 Comments (0)
Der er ikke skrevet nogen kommentarer endnu. Tilføj din kommentar her for første gang.
Tilføj din kommentar