Kas me peaksime rääkima südamehaiguste ravimist Amvuttra nimega ATTR-CM? (ATTR-CM ja Amvuttra)

Te ei pruugi olla kuulnud haigustest, mis tekivad siis, kui teatud tüüpi valk meie kehas koguneb valesti ja ladestub olulistesse organitesse, nagu süda ja närvid. Need on sageli haruldased haigused. Meditsiinis nimetatakse seda tüüpi valgu ladestumist amüloidoosiks . Täna räägime haruldasest haigusest nimega ATTR-CM, mis mõjutab spetsiifiliselt südant, st mille puhul need valgud ladestuvad südamelihasesse, ja selle raviks kasutatavast kaasaegsest ravimist Amvuttra.

Mis täpselt on ATTR-CM?

Lihtsamalt öeldes on ATTR-CM seisund, mille korral geneetilise defekti või vananemisega kaasneva loomuliku tekke tõttu muudab meie kehas toodetav valk TTR kuju, kleepub kokku ja ladestub südamelihase seintesse. Selle täielik nimetus on transtüretiini amüloidne kardiomüopaatia.

Mõelge sellele, meie südameseinad peavad olema painduvad, et korralikult verd pumbata. Aga kui need valgud kogunevad, muutuvad südameseinad paksuks ja jäigaks . Me nimetame seda kardiomüopaatiaks. See muudab südame võimetuks verd korralikult pumbata. Aja jooksul võib see isegi südamepuudulikkuseks areneda.

Mõnedel ATTR-CM-iga inimestel ei esine mingeid sümptomeid, kuid teistel esinevad tavalise südameataki sarnased sümptomid .

• Kerge õhupuudus (düspnoe)
• Turse, eriti jalgades ja pahkluudes
• Segadus või meeleheide
• Kiirenenud südame löögisagedus või ebaregulaarne südamerütm
• Valu rinnus

See võib tekitada kiire väsimuse näiteks trepist ronimisel, majapidamistööde tegemisel või lühikese vahemaa läbimisel.

Lisaks võivad esineda ka muud südamega mitteseotud sümptomid. Näiteks nõrkus, tuimus või valu kätes ja jalgades, liigne higistamine , pearinglus või minestamine ning seedeprobleemid.

Kuidas Amvuttra ravim toimib?

Selle mõistmiseks peame kõigepealt teadma veidi valku nimega TTR. TTR (transtüretiin) on valk, mida toodetakse peamiselt meie maksas. Selle peamine ülesanne on transportida kilpnäärmehormoone ja A-vitamiini kogu kehas.

ATTR-CM-iga inimestel põhjustab geneetiline defekt TTR-valgu vale kuju tootmist. See vale kujuga valk koguneb ja ladestub südamesse.

Ravim Amvuttra toimib geenisummutajana . See tähendab, et see ravim siseneb otse maksa ja blokeerib selle vigase TTR-valgu.See vähendab loodava geeni aktiivsust. See on nagu raadio helitugevuse vähendamine.

Amvuttra on nahaalune süst. Seda vaktsiini manustab tavaliselt tervishoiutöötaja iga kolme kuu tagant .

Kuidas selle ravimi edukust testiti?

Nagu iga uue ravimi puhul, on ka AMVUTTRA efektiivsust kinnitatud ulatusliku uuringuga. Selles uuringus manustati 655 ATTR-CM patsiendile Amvuttra vaktsiini ja teisele rühmale platseebovaktsiini, mis ei sisaldanud ravimit iga 12 kuu tagant kolme aasta jooksul.

Selle ravimi efektiivsuse hindamiseks uurisid teadlased mitmeid tegureid.

• Kuueminutilise jalutuskäigu test: see mõõdab, kui kaugele suudate normaalses tempos 6 minutiga kõndida. See vahemaa väheneb teie südamehaiguse halvenedes.
• New Yorgi Südameassotsiatsiooni (NYHA) klassifikatsioon: see mõõdab südamepuudulikkuse sümptomite raskusastet. On neli klassi (I, II, III, IV). Mida kõrgem on klassi number, seda raskem on haigus.

• Elukvaliteedi küsimustik (KCCQ-OS): see mõõdab haiguse mõju patsiendi elukvaliteedile.

Mida uuring näitas?

Kolmeaastase raviperioodi lõpus analüüsisid teadlased tulemusi.

Peamine leid oli see, et Amvuttrat saanud patsientidel oli südamepuudulikkuse tõttu surma või äkilise hospitaliseerimise või erakorralise meditsiini osakonna (ETU) külastuse risk 28% väiksem võrreldes platseebot (näiva vaktsiini) saanud patsientidega.

Teine oluline asi on see, et 42 kuu lõpuks vähenes Amvuttrat saanud rühmas mis tahes põhjusel surma risk 35% .

Lisaks täheldati Amvuttrat saanud patsientidel kontrollitud kõndimisvõime ja elukvaliteedi langust.

Kuid pidage meeles, et need uuringutulemused ei pruugi kõigile ühesugused olla. Te peate koos arstiga otsustama, kas Amvuttra on teile õige ravim ja kas selle eelised kaaluvad üles kõrvaltoimed.

Uurime lähemalt tulemusi ja kõrvalmõjusid.

Kui kaua tulemuste nägemiseks aega kulub?

Amvuttra on ravim, mis toimib aja jooksul. Seetõttu ei ole tulemused kohe nähtavad. Sümptomite paranemise nägemiseks võib kuluda mitu kuud või rohkem .

Kuidas kõrvaltoimeid hallata?

Üks Amvuttra peamisi kõrvaltoimeid on A-vitamiini taseme langus veres. See on tingitud asjaolust, et TTR-valk transpordib A-vitamiini kogu kehas. Kui ravim vähendab TTR-i tootmist, väheneb ka A-vitamiini transport.

• Arst teeb teile regulaarselt vereanalüüse A-vitamiini taseme kontrollimiseks. On väga oluline lasta need analüüsid õigeaegselt teha.
• Lisage oma toidusedelisse A-vitamiinirikkaid toite (nt porgand, bataat, spinat, munad, piim, punane paprika ).
• Kui märkate nägemises mingeid muutusi (eriti öise nägemise halvenemist), teavitage sellest kohe oma arsti.
• Sõltuvalt teie A-vitamiini tasemest võib arst soovitada A-vitamiini toidulisandi võtmist.

Need ei ole Amvuttra ainsad kõrvaltoimed. Kui teil esineb muid häirivaid sümptomeid, pidage kindlasti nõu oma arstiga .