Mõnikord võivad väikesed muutused meie geenides põhjustada tõsiseid terviseprobleeme. hATTR-amüloidoos on üks selline haruldane, kuid väga tõsine geneetiline seisund. Selle puhul koguneb meie maksas toodetav valk valesti ja kahjustab närve. See võib põhjustada palju probleeme, nagu raskused kõndimisel, valu ja tuimus. Nüüd on aga sellele uus ravi. Täna räägime uuest ravimist nimega Wainua.
Kuidas ravim Wainua toimib?
Selle mõistmiseks vaatleme kõigepealt lihtsat pilku hATTR-haigusele. Meie kehas on valk nimega transtüretiin (TTR). Seda toodab meie maks. Väikese muutuse tõttu TTR-geenis hATTR-haigusega inimesel see valk voldub valesti, koguneb kokku ja ladestub kehasse tükkidena, mida nimetatakse amüloidiks. See on nagu piima kalgendumine. Need amüloidtükid ladestuvad enamasti närvisüsteemi. Seejärel närvid kahjustuvad ja nende funktsioon on häiritud.
Nüüd vaatame, mida Wainua vaktsiin teeb. Ravim Wainua on suunatud otse geenile, mis toodab vigast TTR-valku. Lihtsamalt öeldes "vaigistab" see geeni, mis annab valesid juhiseid.
See vähendab maksas toodetava ebanormaalse TTR-valgu hulka. See omakorda vähendab amüloidi ladestumist närvidesse, aidates kontrollida närvikahjustuse progresseerumist.
See on igakuine süst, mida süstitakse naha alla. Eriline on see, et see on saadaval automaatsüstlas, mis on mõeldud patsiendile või tema hooldajale kodus kasutamiseks.
Kuidas ma tean, kas see ravi sobib mulle?
Teie arst otsustab, kas Wainua on teile sobiv ravim. See ravi sobib tavaliselt järgmistele inimestele:
- h Kui olete täiskasvanu, kellel on diagnoositud ATTR-amüloidoos .
- Kui haigus on põhjustanud närvikahjustusi .
Enne selle otsuse langetamist kaalub arst mitmeid tegureid.
- Perekonna ajalugu : kontrollige, kas kellelgi teie perekonnas on seda haigust olnud.
- Sümptomite kontroll: Teie sümptomeid uuritakse põhjalikult.
- Geneetiline testimine: TTR-geeni mutatsiooni kinnitamiseks tehakse vereanalüüs.
- Kujutise testid: MRI-skaneerimineSellised testid võivad kontrollida ka amüloidi ladestumist närvides ja teistes organites.
Kuidas on Wainua ravimi edukust testitud?
Enne iga uue ravimi turule toomist tehakse ulatuslikke uuringuid selle kvaliteedi, ohutuse ja efektiivsuse kindlakstegemiseks. Wainua ravim on läbinud ka kliinilise uuringu nimega NEURO-TTTransform.
See uuring käsitles peamiselt järgmist:
1. Kuidas muudab Wainua ravim TTR- valgu taset veres?
2. Kuidas see mõjutab närvikahjustusega seotud sümptomeid hATTR-patsientidel?
Nende mõõtmiseks kasutasid nad spetsiaalseid meetodeid.
- Neuropatia kahjustuse skoor (NIS): see on spetsiaalne hindamissüsteem. See mõõdab lihasjõudu, reflekse ja tundlikkust. Mida madalam on skoor, seda parem on närvide seisund.
- Elukvaliteet (QOL-DN): See mõõdab patsiendi väsimust, võimet igapäevatoimingutega toime tulla ja vaimset seisundit. Ka siin näitavad madalamad skoorid paremat elukvaliteeti.
Wainua edu kinnitati, võrreldes selle uuringu tulemusi teise uuringu patsientide tulemustega, kellele manustati platseebot, mis ei sisaldanud ravimeid.
| Kuidas uuringus osalejad valiti | |
|---|---|
| Kaasamise kriteeriumid | Välistamiskriteeriumid |
| - Vanuses 18–82 - Inimesed, kellel on hATTR-i põhjustatud närvikahjustuse 1. staadium (kõndimine ilma abita) või 2. staadium (kõndimine abiga) - Need, kellel on TTR-geenis kinnitatud mutatsioon | - Inimesed, kellel on muud tüüpi amüloidoos - Inimesed, kellel on närvikahjustus muudel põhjustel, näiteks diabeedi tõttu - Need, kellel on olnud või on tulemas maksasiirdamine - Inimesed, kes saavad teatud muid hATTR-i ravimeetodeid |
Millised olid uuringu peamised tulemused?
Uuringu tulemused olid väga julgustavad. Neil, kes said Wainua ravi 66 nädala jooksul, olid oluliselt paremad tulemused kui platseebot saanud inimestel.
- Kahjuliku TTR-valgu tase nende veres oli märkimisväärselt langenud.
- Neuroloogilised sümptomid (NIS-skoorid) olid oluliselt kontrolli all.
- Samuti oli nende elukvaliteet selgelt paranenud.
Millised on Wainua kõrvaltoimed ja kuidas neid hallata?
Nagu iga ravim, võib ka Wainua põhjustada mõningaid väiksemaid kõrvaltoimeid. Kõige levinumad on:
| Kõrvaltoime | Kuidas hallata |
|---|---|
| A-vitamiini taseme langus | Võtke A-vitamiini toidulisandit täpselt nii, nagu arst on teile määranud. Ärge kunagi võtke rohkem, kui arst on teile määranud. Kui märkate nägemises muutusi, näiteks öise nägemise halvenemist või silmade kuivust, pöörduge kohe arsti poole. |
| Oksendamine | Jooge palju vett ja vedelikke. Vältige õlist ja rasket toitu. Sööge aeglaselt. Kui oksendamine ei peatu mõne päeva pärast, pöörduge kindlasti arsti poole. |
Need on peamised kõrvaltoimed. Lisaks rääkige oma arstiga kõigist sümptomitest, mis teid häirivad.
Kuidas teada saada, kas ravi on edukas?
Arst jälgib regulaarselt teie tervist. See hõlmab vereanalüüse teie TTR-taseme kontrollimiseks. Samuti kontrollitakse, kui hästi teie neuroloogilised sümptomid paranevad. Aja jooksul võite hakata märkama paranemist oma lihasjõus, igapäevaste toimingute tegemise võimes ja meeleolus.
Kõige tähtsam on see, et ärge lõpetage vaktsineerimist mingil põhjusel ega muutke vaktsineerimiskava ilma arstiga nõu pidamata.
Kas on probleeme teiste ravimite või toitudega?
Praeguste uuringute kohaselt ei ole Wainua ja teiste ravimite või toitude vahel leitud kahjulikke koostoimeid. Tulevikus võib aga ilmneda uut teavet.
Seetõttu andke enne ravi alustamist ja selle ajal oma arstile täielik kirjeldus kõigist teistest ravimitest, vitamiinidest, toidulisanditest ja ajurveeda toodetest, mida te kasutate. See on teie ohutuse tagamiseks väga oluline.
Kodune sõnum
- Wainua on uudne igakuine vaktsiin, mis on heaks kiidetud haruldase geneetilise haiguse hATTR-amüloidoosi raviks.
- See vähendab organismis närve kahjustava ebanormaalse valgu tootmist.
- See aitab kontrollida haiguse põhjustatud närvikahjustusi ja parandada patsientide elukvaliteeti.
- Kuna A-vitamiini taseme langus on peamine kõrvaltoime, on oluline võtta arsti poolt määratud A-vitamiini toidulisandit vastavalt ettekirjutusele.
- Enne ravi alustamist või lõpetamist ja kõrvaltoimete ilmnemisel pidage alati nõu oma arstiga.
💬 Comments (0)
Ühtegi kommentaari pole veel postitatud. Lisage oma kommentaar siia esimest korda.
Lisage oma kommentaar