Meditsiini uusim lootus: õppige geeniteraapiat lihtsal viisil tundma

On haigusi, mis pärinevad emalt ja isalt, eks? Või on haigusi, mida on väga raske täielikult ravida isegi ravimite või operatsiooniga. Kujutage ette, mis siis, kui oleks võimalik muuta oma kehas geene ja ravida haigust selle algpõhjuses? Geeniteraapia on üks suurimaid tulevikulootusi. Kuigi see on veel väga uus, peetakse seda millekski, mis võib meditsiiniteaduses suurt vahet teha.

Mis on geeniteraapia lühidalt öeldes?

Lihtsamalt öeldes on geeniteraapia meditsiiniline tehnika, mis kasutab meie enda geneetilist materjali haiguste ennetamiseks ja raviks. Traditsiooniliselt kasutasime selliseid asju nagu ravimid, tabletid, siirupid , süstid või kirurgia. Kuid selle tehnika abil saavad arstid mõjutada teie enda geneetilist koostist ja parandada haiguse algpõhjust.

Mõelge oma kehast kui suurest hoonest. Selle hoone ehitamiseks kasutatav plaan on meie geenid . Mõnikord võib selles plaanis olla väike viga või puudus. See viga põhjustab mõningaid haigusi. Seega geeniteraapia seisneb selle vale plaani parandamises. See tähendab:

• Haigustekitavate valkude vähendamine: Kui teatud geenid ei tööta korralikult, toodavad nad organismile kahjulikke valke. See meetod võib nende tootmist vähendada.
• Heade valkude tootmise suurendamine: Mõnikord ei tooda keha piisavalt vajalikke valke. Sellisel juhul saab see meetod anda geenidele juhiseid nende valkude õigeks tootmiseks.
• Uute või modifitseeritud valkude tootmine: see meetod võib luua ka uut tüüpi valku organismis, mis suudab haigusega võidelda.

Kuidas see meie kehas toimib?

Selle mõistmiseks õpime kõigepealt natuke geenide kohta. Igal meie keha rakul on tuum. Selle tuuma sees on asjad, mida nimetatakse kromosoomideks . Need kromosoomid koosnevad DNA-st . See DNA sisaldab informatsiooni, mis määrab kõik alates teie juuste värvist, silmade värvist ja pikkusest.

Neid DNA spetsiifilisi osi nimetame geenideks . See on nagu retsept suures kokaraamatus (DNA-s). Need geenid annavad juhiseid, kuidas toota valke, mis on meie keha toimimiseks hädavajalikud. See retsept ütleb meile, kuidas kooki teha.

Mõnikord vananedes muutuvad keskkonnas leiduvad toksiinidKemikaalidega kokkupuutel või vanematelt pärituna tekivad nendes geenides väikesed muutused (geenivariandid/mutatsioonid). See on nagu mõni täht või sõna selles retseptis oleks vale. Siis on ka valmistatud valk (kook) vale. See on paljude haiguste juur.

Milliste haiguste korral geeniteraapiat praegu kasutatakse?

Tegelikult on paljud geeniteraapia meetodid endiselt kliiniliste uuringute staadiumis. See tähendab, et enne inimestele manustamist testitakse nende ohutust ja efektiivsust. Selle meetodi peamised uurimisvaldkonnad on praegu järgmised:

• Vähk
• Makula degeneratsioon ja muud silmahaigused
• Mõned pärilikud geneetilised seisundid
• HIV /AIDS

Siiski on nüüdseks mitu USA Toidu- ja Ravimiameti (FDA) poolt heaks kiidetud geeniteraapia meetodit, mis tähendab, et see pole enam pelgalt unistus. Näiteks:

• Luxturna®: See on ühekordne ravi inimestele, kes on kaotanud nägemise teatud pärilike silmahaiguste tõttu.
• Zolgensma®: See on heaks kiidetud seljaaju lihasatroofia raviks, mis on raske haigus, mis mõjutab alla 2-aastaseid lapsi.

Kas sellel ravil on erinevaid liike?

Jah, geeniteraapiat tehakse kolmel peamisel viisil. Vaatame, millised need on.

Kuidas geenid kehasse viiakse?

Need terved geenid ei lähe otse meie rakkudesse. Nad vajavad transporterit. Seda transporterit nimetatakse vektoriks . Kujutage ette, et saadate pakki. Kuller (vektor) viib selle paki (geeni) täpselt sinna, kuhu see minema peab (rakku).

Enamasti kasutatakse nende „vektoritena” viiruseid . Nüüd võite mõelda: „Kas see ei teeks teid haigeks, kui paneksite viiruse oma kehasse?” Teadlased eemaldavad siin viirusest kõik haigust põhjustavad osad, jättes alles ainult need osad, mis saavad rakkudesse siseneda. Seejärel sisestavad nad viirusesse terve geeni ja viivad selle kehasse.

Selleks on kaks peamist viisi:

1. In vivo (kehasisene): siin süstitakse geene sisaldav „vektor” vaktsiinina otse kehasse.

2. Ex vivo (kehaväliselt): See hõlmab teie kehast mõnede rakkude (nt vererakkude) võtmist, geenide sisestamist nendesse rakkudesse laboris ja seejärel nende modifitseeritud rakkude tagasiviimist teie kehasse.

Millised on geeniteraapia eelised ja puudused?

Nagu igal asjal, on ka sellel meetodil oma plussid ja miinused.

Kas ma peaksin sellest oma arstiga rääkima?

Kui teil või kellelgi teie perekonnas on pärilik haigus, vähk või raskesti ravitav seisund, näiteks siin mainitud, on väga oluline sellest oma arstiga rääkida .

Geeniteraapia ei ole Sri Lankal ikka veel levinud ravi. Kuid on oluline olla teadlik nendest arengutest kogu maailmas. Võib-olla tulevikus võivad need muutuda tavalisteks ravimeetoditeks.

Selle tehnoloogia arendamine võtab aega, kuid see näitab, et meditsiiniteadus püüab pidevalt leida lahendust haigusele, olenemata selle tõsidusest. See on meile kõigile suur lootus.