Badira ama eta aitagandik datozen gaixotasun batzuk, ezta? Edo badira sendagai edo kirurgiarekin ere oso zailak diren gaixotasun batzuk. Imajinatu, zer gertatuko litzateke gure gorputzeko geneak aldatzeko eta gaixotasun bat errotik sendatzeko modurik balego? Gene- terapia etorkizunerako itxaropen handienetako bat da. Hau oraindik oso berria den arren, zientzia medikoan aldea eragin dezakeen zerbait dela uste da.
Zer da, besterik gabe, terapia genikoa?
Laburbilduz, terapia genetikoa gure material genetikoa erabiltzen duen teknika mediko bat da, gaixotasunak prebenitzeko eta tratatzeko. Tradizionalki, sendagaiak, pilulak, jarabeak , injekzioak edo kirurgia bezalako gauzak erabiliko genituzke. Baina teknika honekin, medikuek zure osaera genetikoan eragina izan dezakete eta gaixotasun baten azpiko kausa zuzendu.
Pentsa ezazu gure gorputza eraikin handi bat dela. Eraikin hori eraikitzeko erabilitako planoa gure geneak dira. Batzuetan akats edo akats txiki bat egon daiteke plano horretan. Akats horrek eragiten ditu gaixotasun batzuk. Beraz, terapia genetikoa plano oker hori zuzentzea da. Horrek esan nahi du:
- Gaixotasunak eragiten dituzten proteinak murriztea: Gene batzuek gaizki funtzionatzen dutenean, gorputzarentzat kaltegarriak diren proteinak sortzen dituzte. Metodo honek haien ekoizpena murriztu dezake.
- Proteina onen ekoizpena handitzea: Batzuetan, gorputzak ez ditu behar dituen proteina nahikorik ekoizten. Kasu horretan, metodo honek geneei proteina horiek behar bezala egiteko agindu diezaieke.
- Proteina berriak edo eraldatuak ekoiztea: Metodo honek gorputzean gaixotasun bati aurre egin diezaiokeen proteina mota berri bat ere sor dezake.
Nola funtzionatzen du honek gure gorputzean?
Hau ulertzeko, lehenik geneei buruz pixka bat ikas dezagun. Gure gorputzeko zelula guztiek nukleo bat dute. Nukleo horren barruan kromosoma izeneko gauzak daude. Kromosoma hauek DNAz osatuta daude. DNA honek ilearen kolorea, begien kolorea eta altuera zehazten duen informazioa dauka.
DNAren zati espezifiko hauei gene deitzen diegu. Sukaldaritza liburu handi bateko errezeta bat bezalakoa da (DNA). Gene hauek gure gorputzak funtzionatzeko ezinbestekoak diren proteinak nola egin behar diren azaltzen digute. Errezeta horrek tarta nola egin behar den esaten digu.
Batzuetan, adinean aurrera egin ahala, ingurumeneko toxinakProduktu kimikoen eraginpean daudenean, edo gurasoengandik heredatzen direnean, aldaketa txikiak (geneen aldaerak/mutazioak) gertatzen dira gene horietan. Errezeta horretako letra edo hitz bat gaizki balego bezala da. Orduan, egiten den proteina (opila) ere gaizki egongo litzateke. Hori da gaixotasun askoren erroa.
Gene-terapiak ez du gaixotasun baten sintomak tratatzen bakarrik saiatzen. Gaixotasuna eragin zuen akats genetikoa zuzentzen saiatzen da.
Zein gaixotasunetarako erabiltzen da gaur egun terapia genetikoa?
Izan ere, gene-terapia tratamendu asko oraindik entsegu klinikoen fasean daude. Horrek esan nahi du jendeari eman aurretik seguruak eta eraginkorrak diren ikusteko probatzen ari direla. Metodo honen ikerketa-arlo nagusiak hauek dira:
- Minbizia
- Makula-endekapena eta beste begi- gaixotasun batzuk
- Baldintza genetiko hereditario batzuk
- GIB /HIESa
Hala ere, AEBetako Elikagai eta Sendagaien Administrazioak (FDA) onartutako hainbat gene-terapia metodo daude orain, eta horrek esan nahi du hau ez dela jada amets bat bakarrik. Adibidez:
- Luxturna®: Begietako gaixotasun hereditario batzuen ondorioz ikusmena galtzen duten pertsonentzako behin-behineko tratamendua da.
- Zolgensma®: Bizkarrezurko giharretako atrofia tratatzeko onartuta dago, 2 urtetik beherako haurrei eragiten dien gaixotasun larria.
Ba al daude tratamendu mota desberdinak?
Bai, hiru modu nagusi daude gene-terapia egiteko. Ikus dezagun zeintzuk diren.
| Tratamendu metodoa | Zer egiten duzu, besterik gabe? |
|---|---|
| Geneen gehikuntza | Gene beraren kopia osasuntsu bat txertatzen da gaizki funtzionatzen duen edo kaltetutako gene bat duen zelula batean. Makina berri eta hobea ekartzea bezala da, hautsitako bat ordezkatzeko. |
| Geneen isiltzea | Honek egiten duena gaixotasun bat eragiten duen gene akastun baten funtzioa gelditzea da. Aholku txarrak ematen dituen norbait isilaraztea bezala da, isilaraziz. |
| Geneen edizioa | Hau da metodorik aurreratuena. Hemen egiten dena DNAren zati okerra 'moztu' edo 'zuzendu' eta berrantolatu egiten da. Liburu bateko hitz oker bat ezabatu eta haren ordez hitz zuzena idaztea bezala da. CRISPR/cas9 bezalako teknologiak erabiltzen dira horretarako. |
Nola sartzen dira geneak gorputzean?
Gene osasuntsu hauek ez dira zuzenean gure zeluletara joaten. Ibilgailu bat behar dute. Ibilgailu horri 'bektore' deitzen zaio. Imajinatu pakete bat bidaltzen ari zarela. Mezulari batek (bektorea) pakete hori (genea) eramango du joan behar duen lekura (zelulara).
Gehienetan, birusak erabiltzen dira 'bektore' gisa. Orain pentsatzen ariko zara agian: "Ez al zinateke gaixotuko birus bat zure gorputzean sartuko bazenu?". Zientzialariek hemen egiten dutena birus baten gaixotasunak eragiten dituzten zati guztiak kentzea da, zeluletan sartu daitezkeen zatiak bakarrik utziz. Ondoren, gene osasuntsua birusean sartzen dute eta gorputzean sartzen dute.
Bi modu nagusi daude horretarako:
1. In vivo (gorputzean): Kasu honetan, geneak dituen 'bektorea' zuzenean gorputzean injektatzen da txerto gisa.
2. Ex vivo (gorputzetik kanpo): Horrek zure gorputzeko zelula batzuk hartzea dakar (adibidez, odol-zelulak), geneak zelula horietan laborategian txertatzea eta, ondoren, zelula aldatu horiek zure gorputzean berriro sartzea.
Zeintzuk dira gene-terapiaren abantailak eta desabantailak?
Gauza guztiak bezala, metodo honek bere alde onak eta txarrak ditu.
| Abantailak | Desabantailak eta arriskuak |
|---|---|
| Itxaropen berri bat:Lehen sendaezinak zirela uste zen gaixotasunek orain tratamendu aukera berri bat jasotzen ari dira. | Ez dago berme osorik: Hau berria da oraindik, beraz, ezin da esan tratamendua % 100ean arrakastatsua izango denik. Bigarren mailako efektu ustekabekoak egon daitezke. |
| Gaixotasunaren erroko kausa tratatzea: Sintomak kendu beharrean, gaixotasunaren kausa zuzendu dezakezu. | Prozesu konplexua: material genetikoa kanpotik sartzen denean, gorputzaren sistema immunologikoak haren aurka erreakziona dezake. |
| Tratamendu goiztiarra: Gaixotasunak gorputzean kalteak eragin aurretik tratamendua ematen bada, kalte horiek saihestu daitezke. | Epe luzeko ondorioen ezagutza falta: Hau berria denez, oraindik ez dakigu zehazki zer ondorio gertatuko diren urte askoren buruan. |
Nire medikuarekin hitz egin beharko nuke honi buruz?
Zuk edo zure familiako norbaitek hemen aipatutakoen antzeko gaixotasun hereditarioren bat, minbizia edo tratatzeko zaila den egoeraren bat badu, oso garrantzitsua da zure medikuarekin horri buruz hitz egitea .
Gene-terapia ez da oraindik tratamendu ohikoa Sri Lankan. Baina garrantzitsua da mundu osoan gertatzen ari diren garapen hauen berri izatea. Agian etorkizunean, tratamendu ohikoak bihur daitezke.
Garrantzitsuena da ez hartzea zure tratamenduaren erabakiak linean irakurtzen edo entzuten duzunaren arabera. Eskatu beti zure medikuaren aholkua. Hark azalduko dizu zein tratamendu diren onenak zure egoerarako, seguruenak eta eskuragarri dauden onenak.
Teknologia hau garatzeko denbora pixka bat beharko da, baina erakusten du zientzia medikoa etengabe saiatzen ari dela gaixotasun bati irtenbidea aurkitzeko, larria izan arren. Hori itxaropen handia da guztiontzat.
Etxerako mezua
- Gene-terapia gure geneak aldatuz gaixotasunak tratatzen dituen medikuntza-metodo berri bat da.
- Honek gaixotasunaren erroko kausa tratatzea du helburu, sintomak baino gehiago.
- Metodo honek etorkizun handikoa da minbizia eta gaixotasun hereditarioak bezalako gaixotasun larriak tratatzeko.
- Hau oraindik ikerketa fasean dago neurri handi batean, eta onurak eta arriskuak ditu.
- Halako tratamendu modernoetan interesa baduzu, oso garrantzitsua da zure medikuarekin eztabaidatzea.
💬 Comments (0)
Oraindik ez da iruzkinik argitaratu. Gehitu zure iruzkina hemen lehen aldiz.
Gehitu zure iruzkina