آیا PNH (هموگلوبینوری حمله‌ای شبانه) شما را تحت تأثیر قرار می‌دهد؟ بیایید در مورد داروی فابهالتا صحبت کنیم

آیا علائمی مانند خستگی مداوم، تنگی نفس هنگام کمی راه رفتن یا ادرار قهوه‌ای تیره در صبح دارید؟ گاهی اوقات این علائم می‌توانند علائم یک اختلال خونی نادر به نام هموگلوبینوری حمله‌ای شبانه یا به قول ما پزشکان PNH باشند. با شنیدن این نام نترسید. اگرچه کمی پیچیده است، اما بیایید در مورد این بیماری و درمان جدید آن به نام فابهالتا به زبان ساده و مفصل صحبت کنیم.

PNH دقیقاً چیست؟

به عبارت ساده، PNH یک اختلال خونی بسیار نادر است که در اثر نقص ژنتیکی ایجاد می‌شود. گلبول‌های قرمز خون ما (RBCs) یک پوشش پروتئینی محافظ در اطراف خود دارند. با این حال، در PNH، این پوشش محافظ تشکیل نمی‌شود.

گلبول‌های قرمز خون خود را مانند سربازانی بدون زره در نظر بگیرید. بدون این محافظ، سیستم ایمنی بدن ما گیج می‌شود و شروع به حمله و از بین بردن این گلبول‌های قرمز سالم می‌کند، زیرا آنها را دشمن می‌داند. این تجزیه زودرس گلبول‌های قرمز خون همان چیزی است که ما در پزشکی آن را همولیز می‌نامیم. این تخریب می‌تواند هم در داخل رگ‌های خونی (داخل عروقی) و هم در خارج از رگ‌های خونی (خارج عروقی) رخ دهد.

وقتی گلبول‌های قرمز خون به این شکل از بین می‌روند، علائم اصلی می‌توانند کم‌خونی و لخته شدن خون باشند. این لخته‌های خون گاهی اوقات می‌توانند تهدیدکننده زندگی باشند. فرد مبتلا به PNH ممکن است بسیاری از این علائم را تجربه کند، یا ممکن است فقط چند مورد از آنها را داشته باشد.

درمان PNH شامل تزریق خون، قرص‌های اسید فولیک یا آهن برای کم‌خونی، داروهای ضد انعقاد و داروهایی است که از گلبول‌های قرمز خون در برابر حمله سیستم ایمنی محافظت می‌کنند. درمانی که دریافت می‌کنید به تعداد علائم و شدت آنها بستگی دارد.

داروی فابهالتا چگونه عمل می‌کند؟

داروهایی مانند اکولیزوماب (سولیریس) یا راوولیزوماب (اولتومیریس) که معمولاً به صورت تزریقی برای PNH تجویز می‌شوند، با مسدود کردن بخشی از سیستم ایمنی بدن ما به نام سیستم کمپلمان، به نام C5، عمل می‌کنند. در حالی که این داروها همولیز داخل عروقی را متوقف می‌کنند، برخی از افراد ممکن است به دلیل همولیز خارج عروقی همچنان دچار کم‌خونی باشند.

اینجاست که اولین داروی خوراکی به نام فابهالتا اهمیت پیدا می‌کند.

سیستم ایمنی بدن خود را مانند ارتشی در نظر بگیرید که از کشورمان دفاع می‌کند. در PNH، بخش‌هایی از این ارتش گیج می‌شوند و به گلبول‌های قرمز سالم خود ما حمله می‌کنند. فابهالتا پروتئینی به نام فاکتور B را که باعث این گیجی می‌شود، مسدود می‌کند. این امر مانع از حمله سیستم ایمنی به گلبول‌های قرمز خون می‌شود. این امر تعداد گلبول‌های قرمز سالم را افزایش می‌دهد، علائم را کاهش می‌دهد و نیاز به تزریق خون را کاهش می‌دهد.

چگونه باید از این دارو استفاده کنم؟

فابهالتا کپسولی است که باید دو بار در روز، همراه یا بدون غذا، به طور کامل بلعیده شود. کپسول را نشکنید، خرد نکنید یا نجوید. اگر یک دوز را فراموش کردید، به محض یادآوری آن را مصرف کنید و سپس دوزهای باقی مانده را طبق معمول مصرف کنید. اگر در حال حاضر داروی دیگری برای PNH (مانند اکولیزوماب یا راوولیزوماب) مصرف می‌کنید، پزشک روش صحیح تغییر به فابهالتا را توضیح خواهد داد.

حتی اگر علائم شما بهبود یافت، مصرف فابهالتا را بدون توصیه پزشکی قطع نکنید . در این صورت، گلبول‌های قرمز خون شما ممکن است دوباره سریع‌تر تجزیه شوند.

اثرات این دارو چگونه مورد مطالعه قرار گرفته است؟

دو مطالعه اصلی برای تأیید اثربخشی و ایمنی فابهالتا انجام شد. هر دو شامل بیماران مبتلا به PNH و کم‌خونی ناشی از آن بودند.

۱. مطالعه‌ی APPLY-PNH: این مطالعه شامل افرادی بود که با وجود مصرف سایر داروهای PNH (اکولیزوماب یا راوولیزوماب) به مدت حداقل ۶ ماه، دچار کم‌خونی بودند. آن‌ها به دو گروه تقسیم شدند، به یک گروه فابهالتا داده شد و گروه دیگر به مصرف داروی قدیمی ادامه دادند.

۲. مطالعه‌ی APPOINT-PNH: این مطالعه شامل بیمارانی بود که قبلاً هیچ داروی مکمل دیگری برای PNH دریافت نکرده بودند. به همه آنها فابهالتا داده شد.

نتایج این مطالعات، پس از ۲۴ هفته، بسیار دلگرم کننده است.

چطور میشه فهمید که دارو اثر کرده یا نه؟

اگر درمان با فابهالتا موفقیت‌آمیز باشد، سطح گلبول‌های قرمز و هموگلوبین شما شروع به افزایش می‌کند. ممکن است مواردی مانند موارد زیر را تجربه کنید:

• افزایش انرژی و کاهش خستگی
• کاهش رنگ تیره ادرار
• افزایش اشتها و کاهش درد معده
• کاهش نیاز به تزریق خون خارجی
• توانایی انجام آسان کارهای روزمره

از آنجایی که نتایج درمان از فردی به فرد دیگر متفاوت است، علائم خود را ثبت کنید و هر بار که به پزشک مراجعه می‌کنید، آنها را با او در میان بگذارید.

عوارض جانبی و نحوه مدیریت آنها؟

مانند هر دارویی، فابهالتا می‌تواند عوارض جانبی ایجاد کند. شایع‌ترین آنها سردرد، اسهال، حالت تهوع، درد معده و بثورات پوستی است. علائم سرماخوردگی و سایر عفونت‌های باکتریایی یا ویروسی نیز ممکن است رخ دهد.

عفونت‌های جدی که نیاز به توجه دارند!

از آنجا که این دارو بخشی از سیستم ایمنی را سرکوب می‌کند، خطر ابتلا به عفونت‌های جدی ناشی از انواع خاصی از باکتری‌ها وجود دارد. به خصوص *استرپتوکوک پنومونیه*، *نایسریا مننژیتیدیس* و *هموفیلوس آنفولانزا نوع B*. این عفونت‌ها در صورت عدم تشخیص و درمان سریع می‌توانند تهدیدکننده زندگی باشند.

بهترین راه برای جلوگیری از عفونت، دریافت تمام واکسن‌های توصیه‌شده ، شستن خوب دست‌ها و دوری از افراد بیمار است. اگر هر یک از علائم زیر را تجربه کردید، فوراً به پزشک خود اطلاع دهید یا به نزدیکترین اورژانس بیمارستان (ETU) مراجعه کنید.

اگر نگران هرگونه عوارض جانبی هستید، فوراً با پزشک خود صحبت کنید. اگر به مسمومیت ناشی از دارو مشکوک هستید، می‌توانید با مرکز ملی اطلاعات سموم در بیمارستان ملی کلمبو تماس بگیرید.

چه آزمایش‌های خونی در طول درمان لازم است؟

پزشک شما چندین آزمایش خون برای نظارت بر سلامت شما و پاسخ شما به دارو انجام خواهد داد.

• سطح گلبول‌های قرمز خون (RBC) و هموگلوبین: این موارد به طور منظم در PNH بررسی می‌شوند. این آزمایش به بررسی نحوه پاسخ شما به درمان و تعیین نیاز به تزریق خون کمک می‌کند.
• سطح چربی خون: فابهالتا ممکن است سطح کلسترول و تری گلیسیرید شما را افزایش دهد. بنابراین، پزشک شما قبل و در طول درمان، آزمایش پروفایل لیپید ناشتا را توصیه خواهد کرد.

آیا ممکن است با مصرف داروهای دیگر مشکل ایجاد شود؟

بله، برخی داروها می‌توانند با فبهالتا تداخل داشته باشند. برخی داروها مانند ریفامپین می‌توانند اثربخشی فبهالتا را کاهش دهند. مصرف فبهالتا با برخی داروها مانند جم فیبروزیل توصیه نمی‌شود.