શું આપણે હૃદય રોગ માટે ATTR-CM નામની અમ્વુત્ર દવા વિશે વાત કરીશું? (ATTR-CM & Amvuttra)

તમે કદાચ એવા રોગો વિશે સાંભળ્યું નહીં હોય જે આપણા શરીરમાં એક પ્રકારનું પ્રોટીન ખોટી રીતે એકઠું થાય છે અને હૃદય અને ચેતા જેવા મહત્વપૂર્ણ અવયવોમાં જમા થાય છે. આ ઘણીવાર દુર્લભ રોગો હોય છે. દવામાં, આ પ્રકારના પ્રોટીન જમા થવાને એમાયલોઇડોસિસ કહેવામાં આવે છે. આજે, આપણે ATTR-CM નામના એક દુર્લભ રોગ વિશે વાત કરવા જઈ રહ્યા છીએ, જે ખાસ કરીને હૃદયને અસર કરે છે, એટલે કે, જેમાં આ પ્રોટીન હૃદયના સ્નાયુમાં જમા થાય છે, અને તેના માટે Amvuttra નામની આધુનિક દવાનો ઉપયોગ થાય છે.

ATTR-CM ખરેખર શું છે?

સરળ શબ્દોમાં કહીએ તો, ATTR-CM એ એક એવી સ્થિતિ છે જેમાં, આનુવંશિક ખામીને કારણે અથવા વૃદ્ધત્વ સાથે કુદરતી રીતે થતી, આપણા શરીરમાં ઉત્પન્ન થતું પ્રોટીન TTR, આકાર બદલે છે અને એકસાથે ગંઠાઈ જાય છે અને હૃદયના સ્નાયુની દિવાલોમાં જમા થાય છે. આનું પૂરું નામ ટ્રાન્સથાયરેટિન એમીલોઇડ કાર્ડિયોમાયોપેથી છે.

વિચારો, આપણા હૃદયની દિવાલોને યોગ્ય રીતે પંપ કરવા માટે લવચીક હોવી જરૂરી છે. પરંતુ જ્યારે આ પ્રોટીન એકઠા થાય છે, ત્યારે હૃદયની દિવાલો જાડી અને કડક થઈ જાય છે. આપણે તેને કાર્ડિયોમાયોપેથી કહીએ છીએ. આનાથી હૃદય યોગ્ય રીતે લોહી પંપ કરી શકતું નથી. સમય જતાં, આ હૃદયની નિષ્ફળતામાં પણ પ્રગતિ કરી શકે છે.

ATTR-CM ધરાવતા કેટલાક લોકોને કોઈ લક્ષણોનો અનુભવ થતો નથી, પરંતુ અન્ય લોકોને સામાન્ય હાર્ટ એટેક જેવા લક્ષણોનો અનુભવ થાય છે.

• શ્વાસ લેવામાં થોડી તકલીફ (શ્વાસની તકલીફ)
• સોજો, ખાસ કરીને પગ અને ઘૂંટીઓમાં
• મૂંઝવણ અથવા હતાશા
• હૃદયના ધબકારા વધવા અથવા અનિયમિત ધબકારા
• છાતીમાં દુખાવો

આનાથી તમને સીડી ચડતી વખતે, ઘરના કામકાજ કરતી વખતે અથવા થોડું અંતર ચાલતી વખતે ઝડપથી થાક લાગી શકે છે.

આ ઉપરાંત, હૃદય સાથે સંબંધિત ન હોય તેવા અન્ય લક્ષણો પણ દેખાઈ શકે છે. ઉદાહરણ તરીકે, નબળાઈ, હાથ અને પગમાં નિષ્ક્રિયતા અથવા દુખાવો , વધુ પડતો પરસેવો , ચક્કર અથવા બેભાન થવું, અને પાચન સમસ્યાઓ.

અમ્વુત્રા દવા કેવી રીતે કામ કરે છે?

આ સમજવા માટે, આપણે પહેલા TTR નામના પ્રોટીન વિશે થોડું જાણવાની જરૂર છે. TTR (ટ્રાન્સ્થાયરેટિન) એક પ્રોટીન છે જે મુખ્યત્વે આપણા યકૃતમાં ઉત્પન્ન થાય છે. તેનું મુખ્ય કાર્ય થાઇરોઇડ હોર્મોન્સ અને વિટામિન A ને આખા શરીરમાં પરિવહન કરવાનું છે.

ATTR-CM ધરાવતા લોકોમાં, આનુવંશિક ખામીને કારણે TTR પ્રોટીન ખોટા આકારમાં ઉત્પન્ન થાય છે. પ્રોટીનનો આ ખોટો આકાર હૃદયમાં એકઠો થાય છે અને જમા થાય છે.

અમ્વુત્રા દવા જનીન સાયલેન્સર તરીકે કામ કરે છે. એટલે કે, આ દવા સીધી લીવરમાં જાય છે અને તે ખામીયુક્ત TTR પ્રોટીનને બ્લોક કરે છે.તે બનાવવામાં આવી રહેલા જનીનની પ્રવૃત્તિ ઘટાડે છે. તે રેડિયોનો અવાજ ઓછો કરવા જેવું છે.

અમ્વુત્રા એક ચામડીની નીચેનું ઇન્જેક્શન છે. આ રસી સામાન્ય રીતે દર ત્રણ મહિને આરોગ્યસંભાળ વ્યાવસાયિક દ્વારા આપવામાં આવે છે.

આ દવાની સફળતાનું પરીક્ષણ કેવી રીતે થયું?

કોઈપણ નવી દવાની જેમ, AMVUTTRA ની અસરકારકતા એક મોટા અભ્યાસ દ્વારા પુષ્ટિ મળી છે. આ અભ્યાસમાં, 655 ATTR-CM દર્દીઓને Amvuttra રસી આપવામાં આવી હતી અને બીજા જૂથને ત્રણ વર્ષ સુધી દર 12 મહિને કોઈ દવા વગરની પ્લેસબો રસી આપવામાં આવી હતી.

આ દવા અસરકારક હતી કે નહીં તે માપવા માટે સંશોધકોએ ઘણા પરિબળો જોયા.

• છ મિનિટનો ચાલવાનો ટેસ્ટ: આ ટેસ્ટ માપે છે કે તમે 6 મિનિટમાં સામાન્ય ગતિએ કેટલું ચાલી શકો છો. જેમ જેમ તમારા હૃદયની સ્થિતિ વધુ ખરાબ થાય છે તેમ તેમ આ અંતર ઘટતું જાય છે.
• ન્યૂ યોર્ક હાર્ટ એસોસિએશન (NYHA) વર્ગીકરણ: આ હૃદયની નિષ્ફળતાના લક્ષણોની તીવ્રતાને માપે છે. ચાર વર્ગો છે (I, II, III, IV). વર્ગની સંખ્યા જેટલી વધારે હશે, તેટલો રોગ વધુ ગંભીર હશે.

• જીવન ગુણવત્તા પ્રશ્નાવલી (KCCQ-OS): આ દર્દીના જીવનની ગુણવત્તા પર રોગની અસરને માપે છે.

સંશોધનમાં શું જાણવા મળ્યું?

ત્રણ વર્ષના સારવાર સમયગાળાના અંતે, સંશોધકોએ પરિણામોનું વિશ્લેષણ કર્યું.

મુખ્ય તારણ એ હતું કે જે દર્દીઓને અમ્વુત્રા આપવામાં આવી હતી તેમને પ્લેસિબો (ડમી રસી) પ્રાપ્ત કરનારા દર્દીઓની તુલનામાં હૃદયની નિષ્ફળતાને કારણે મૃત્યુ અથવા અચાનક હોસ્પિટલમાં દાખલ થવા અથવા ઇમરજન્સી રૂમ (ETU) ની મુલાકાત લેવાનું જોખમ 28% ઓછું હતું.

બીજી મહત્વની વાત એ છે કે ૪૨ મહિનાના અંતે, અમ્વુત્રા મેળવનાર જૂથમાં કોઈપણ કારણથી મૃત્યુનું જોખમ ૩૫% ઘટી ગયું .

વધુમાં, અમ્વુત્રા મેળવનારા દર્દીઓમાં ચાલવાની ક્ષમતા અને જીવનની ગુણવત્તામાં નિયંત્રિત ઘટાડો જોવા મળ્યો.

પરંતુ યાદ રાખો, આ સંશોધન પરિણામો દરેક માટે સરખા ન પણ હોય. તમારે અને તમારા ડૉક્ટરે સાથે મળીને નક્કી કરવું પડશે કે Amvuttra તમારા માટે યોગ્ય છે કે નહીં અને શું તેના ફાયદા આડઅસરો કરતાં વધુ છે.

ચાલો પરિણામો અને આડઅસરો વિશે જાણીએ.

પરિણામો જોવામાં કેટલો સમય લાગે છે?

અમ્વુત્ર એક એવી દવા છે જે સમય જતાં કામ કરે છે. તેથી, પરિણામો તરત જ દેખાતા નથી. લક્ષણોમાં કોઈ સુધારો જોવામાં ઘણા મહિનાઓ કે તેથી વધુ સમય લાગી શકે છે.

આડઅસરોનું સંચાલન કેવી રીતે કરવું?

અમ્વુત્રાની મુખ્ય આડઅસરોમાંની એક લોહીમાં વિટામિન A ના સ્તરમાં ઘટાડો છે. આનું કારણ એ છે કે TTR પ્રોટીન એ છે જે આખા શરીરમાં વિટામિન A નું પરિવહન કરે છે. જ્યારે દવા TTR નું ઉત્પાદન ઘટાડે છે, ત્યારે વિટામિન A નું પરિવહન પણ ઘટે છે.

• તમારા ડૉક્ટર નિયમિતપણે તમારા વિટામિન A ના સ્તરને ચકાસવા માટે રક્ત પરીક્ષણોનો આદેશ આપશે . આ પરીક્ષણો સમયસર કરાવવા ખૂબ જ મહત્વપૂર્ણ છે.
• તમારા આહારમાં વિટામિન A થી ભરપૂર ખોરાક (દા.ત. ગાજર, શક્કરીયા, પાલક, ઈંડા, દૂધ, લાલ સિમલા મરચાં ) ઉમેરો.
• જો તમને તમારી દ્રષ્ટિમાં કોઈ ફેરફાર દેખાય (ખાસ કરીને રાત્રિ દ્રષ્ટિમાં ઘટાડો), તો તરત જ તમારા ડૉક્ટરને જણાવો.
• તમારા વિટામિન A ના સ્તરના આધારે, તમારા ડૉક્ટર વિટામિન A સપ્લિમેન્ટ લેવાની ભલામણ કરી શકે છે.

આ ફક્ત અમ્વુત્રાની આડઅસરો નથી. જો તમને અન્ય કોઈ લક્ષણો હોય જે તમને પરેશાન કરી રહ્યા હોય, તો તમારા ડૉક્ટર સાથે વાત કરવાનું ભૂલશો નહીં .