Kuv nkag siab tias nws yuav tsum hnyav thiab txaus ntshai npaum li cas thaum koj tus kws kho mob qhia rau koj tias koj tus menyuam muaj Duchenne muscular dystrophy (DMD). Qhov no yog ib qho kab mob caj ces uas feem ntau cuam tshuam rau cov tub hluas thiab maj mam ua rau lawv cov leeg tsis muaj zog. Cov tsos mob feem ntau tshwm sim thaum yau. Tsis tau muaj kev kho mob tiav rau DMD. Tab sis tsis txhob txhawj. Kev tshawb fawb kho mob tab tom nce qib txhua hnub. Nrog rau qhov kev nce qib ntawd, kev cia siab tshiab yog cov tshuaj tshiab no hu ua Duvyzat. Cia peb tham txog nws yooj yim.
Duvyzat yog dab tsi? Nws ua haujlwm li cas?
Hais yooj yim xwb, peb cov leeg nqaij xav tau kev saib xyuas tas li kom peb thiaj li muaj zog. Xav txog cov leeg nqaij hauv peb lub cev zoo li phab ntsa cib. Yuav kom phab ntsa no muaj zog thiab sib txuas ua ke, nws xav tau ib txheej mortar zoo. Ib yam li ntawd, yuav kom peb cov leeg nqaij muaj zog, ib qho protein tshwj xeeb hu ua dystrophin , uas zoo li mortar, yog qhov tseem ceeb.
Duchenne muscular dystrophy (DMD) yog ib qho mob caj ces uas tshwm sim thaum lub cev tsis tsim cov protein dystrophin txaus, tsis tsim txaus, lossis tsis tsim txaus. Thaum cov 'kua nplaum' no ploj mus, phab ntsa ntawm cov leeg nqaij yuav tsis muaj zog, tawg thiab kho tsis tau. Yog vim li ntawd cov leeg nqaij thiaj qaug zog dhau sijhawm.
Ntxiv rau qhov teeb meem no, cov menyuam yaus uas muaj DMD muaj cov enzymes hu ua histone deacetylases (HDACs) . Qhov no ua rau mob o ntawm cov leeg nqaij. Qhov no ua rau cov leeg nqaij kho tsis tau zoo, thiab cov leeg nqaij raug hloov los ntawm cov rog thiab cov nqaij caws pliav.
Txog rau tam sim no, cov kws kho mob tau siv cov tshuaj steroids, kev kho lub cev, thiab cov khoom siv pab xws li lub rooj zaum muaj log los kho DMD. Tab sis Duvyzat yog thawj cov tshuaj nonsteroidal. Nws ua haujlwm los ntawm kev tswj cov enzyme HDAC uas ua haujlwm ntau dhau. Qhov no txo qhov o ntawm cov leeg thiab tso cai rau lawv tawg. Qhov no txhais tau tias qhov ceev uas cov leeg tsis muaj zog qeeb qeeb.
Kuv yuav tsum siv cov tshuaj no li cas?
Duvyzat yog ib yam tshuaj ua kua uas koj noj los ntawm qhov ncauj. Nws yuav tsum noj ob zaug ib hnub, thaum sawv ntxov thiab thaum hmo ntuj, nrog rau zaub mov .
- Nws yog ib qho tseem ceeb heev uas yuav tsum noj tshuaj tib lub sijhawm txhua hnub .
- Ua ntej siv lub raj mis tshuaj, koj yuav tsum co nws kom zoo li tsawg kawg 30 vib nas this .
- Ntsuas cov tshuaj, siv lub koob txhaj tshuaj tshwj xeeb uas los nrog nws.
- Qhov tseem ceeb tshaj plaws: Tsis txhob muab cov tshuaj no sib tov nrog dej lossis lwm yam kua.
Koj tus kws kho mob yuav muab cov tshuaj no rau koj tus kheej xwb, los yog nws yuav muab nrog cov tshuaj steroids. Yuav txiav txim siab raws li tus menyuam tus mob.
Cov khoom ntawm cov tshuaj no tau raug kawm li cas?
Hauv kev tshawb fawb loj los tshuaj xyuas qhov ua tau zoo thiab kev nyab xeeb ntawm cov tshuaj no, cov tub hluas uas muaj DMD tau muab faib ua ob pawg.
1. Pawg thawj zaug: Lawv tau muab cov tshuaj Duvyzat.
2. Pawg 2: Lawv tau muab ib yam dab tsi uas zoo li tshuaj, tab sis tsis muaj cov khoom xyaw nquag hauv nws. Hauv kev kho mob, peb hu qhov no ua 'placebo' .
Qhov no yog ua los ntsuas qhov tseeb ntawm cov tshuaj, nws txawv li cas los ntawm kev nyob ntawd xwb. Tag nrho cov neeg koom nrog hauv txoj kev tshawb fawb no yog cov tub hluas. Lawv lub hnub nyoog nruab nrab yog 9 xyoos.
| Cov qauv tseem ceeb rau kev koom nrog hauv kev tshawb fawb | |
|---|---|
| Kev Ntsuas | Qhov Yuav Tsum Tau Ua |
| Nce plaub theem | Tus me nyuam muaj lub sijhawm nce plaub kauj ruam sai li sai tau. Qhov no yuav tsum siv sijhawm tsawg dua 8 vib nas this. |
| Lub Sijhawm Sawv | Lub sijhawm uas siv los sawv ntsug tom qab pw tsis muaj kev pab raug ntsuas. Qhov no yuav siv sijhawm ntawm 3 thiab 10 vib nas this. |
Tom qab muab cov kev kho mob no rau 72 lub lis piam, cov kev hloov pauv ntawm cov menyuam yaus lub peev xwm tau raug ntsuas. Muaj ntau lwm yam kev xeem tau siv rau qhov no.
- North Star Ambulatory Assessment (NSAA) qhab nia: Ib txoj kev ntsuas lub peev xwm ntawm ib tus neeg uas muaj DMD los ua cov haujlwm txhua hnub.
- Kev xeem taug kev rau rau feeb: Saib seb koj taug kev deb npaum li cas hauv 6 feeb.
- Kev kuaj MRI: Ntsuas kev hloov pauv ntawm cov rog hauv cov leeg ntawm thaj tsam ntawm lub duav.
Cov txiaj ntsig ntawm txoj kev tshawb fawb yog dab tsi?
Cov txiaj ntsig yeej txhawb siab heev. DMD yog ib qho mob uas cov tsos mob zuj zus tuaj raws sijhawm. Qhov tseeb hauv txoj kev tshawb fawb no yog tias tus nqi ntawm kev puas tsuaj rau cov menyuam uas noj Duvyzat qeeb dua li cov menyuam uas tsis noj tshuaj (placebo) .
Qhov no txhais tau tias txawm hais tias cov tshuaj no tsis tuaj yeem kho tus kab mob tag nrho los xij, nws tuaj yeem ua rau qeeb qeeb ntawm cov leeg nqaij qaug zog thiab pab tus menyuam kom ua haujlwm tau ntev dua.
- Lub zog thiab kev txav mus los: Lub sijhawm uas nws siv los nce plaub theem ntaiv tau nce tsuas yog 1.25 vib nas this tom qab 72 lub lis piam rau cov menyuam uas tau noj Duvyzat. Tab sis nws siv sijhawm li 3 vib nas this ntxiv rau cov menyuam uas tsis tau noj tshuaj. Qhov ntawd txhais tau tias Duvyzat tau qeeb qhov kev poob qis ntawm lawv lub peev xwm nce ntaiv li ntawm 40%.
- Cov qhab nia NSAA: Thaum kawg ntawm kev tshawb fawb, qhov kev txo qis ntawm cov qhab nia NSAA tau tsawg dua rau cov menyuam yaus uas noj Duvyzat dua li cov neeg uas tsis noj tshuaj. Qhov no kuj qhia tau tias tus nqi ntawm kev poob zog ntawm cov leeg nqaij tau txo qis.
Cov txiaj ntsig no yuav txawv rau koj tus menyuam, yog li koj yuav tsum tham txog cov txiaj ntsig thiab kev pheej hmoo ntawm cov tshuaj no nrog koj tus kws kho mob ua ntej txiav txim siab.
Cov kev mob tshwm sim thiab yuav ua li cas los tswj lawv?
Ib yam li lwm yam tshuaj, Duvyzat muaj peev xwm muaj cov kev mob tshwm sim. Nws yog ib qho tseem ceeb uas yuav tsum paub txog qhov no.
| Cov teebmeem sab nraud | Koj yuav tsum ua li cas |
|---|---|
| Cov kev mob tshwm sim feem ntau: - Mob raws plab - Xeev siab/ntuav - Mob plab - Ua npaws | Yog koj muaj cov tsos mob no , qhia rau koj tus kws kho mob tam sim ntawd . Haus dej thiab kua ntau ntau. Koj tus kws kho mob yuav pom zoo kom noj tshuaj lossis hloov kev noj zaub mov yog tias tsim nyog. |
| Cov kev mob tshwm sim tseem ceeb: - Cov ntshav platelets txo qis (thrombocytopenia) - Cov roj hauv cov ntshav ntau ntxiv (hypertriglyceridemia) | Tus kws kho mob feem ntau yuav kuaj ntshav los saib xyuas cov no. Yog tias koj yooj yim raug mob, yog tias koj lub qhov ntswg los ntshav, yog tias koj muaj teeb meem tso tseg kev los ntshav,Qhia rau tus kws kho mob tam sim ntawd. |
Tsis yog cov tsos mob no xwb. Yog tias koj muaj lwm yam tsos mob txawv txawv, nrog koj tus kws kho mob tham txog lawv.
Puas muaj teeb meem nrog lwm cov tshuaj?
Yog, Duvyzat tuaj yeem cuam tshuam nrog qee yam tshuaj. Yog li ntawd, nws yog ib qho tseem ceeb uas yuav tsum qhia rau koj tus kws kho mob txog txhua yam tshuaj uas koj tus menyuam noj, suav nrog cov tshuaj uas kws kho mob sau ntawv kom noj, cov tshuaj uas yuav tsis tas yuav muaj ntawv yuav tshuaj (OTC), cov vitamins, thiab cov tshuaj ntsuab.
Tshwj xeeb, qhia rau koj tus kws kho mob yog tias koj noj cov tshuaj hauv qab no:
- Qee cov tshuaj txo cov roj cholesterol (piv txwv li atorvastatin, simvastatin)
- Cov tshuaj kho mob ntshav qab zib zoo li metformin
- Cov tshuaj uas cuam tshuam rau lub plawv dhia (piv txwv li amiodarone)
- Qee cov tshuaj tua kab mob (piv txwv li azithromycin, ciprofloxacin)
- Qee cov tshuaj rau kev mob hlwb
- Qee cov tshuaj rau kev ua xua
Daim ntawv teev npe no tsis tiav, yog li nws yog qhov zoo tshaj plaws los qhia rau koj tus kws kho mob txog txhua yam uas koj tus menyuam noj.
Cov Lus Qhia Txog Kev Coj Mus Tsev
- Duvyzat yog ib yam tshuaj tshiab, tsis yog steroidal uas ua rau qeeb qeeb ntawm cov leeg tsis muaj zog los ntawm Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
- Qhov no yuav tsis kho tau tus kab mob tag nrho, tab sis nws yuav pab txhim kho tus menyuam lub neej zoo dua.
- Ua raws li koj tus kws kho mob cov lus qhia thaum siv cov tshuaj. Yog tias koj muaj tej yam tshwm sim tsis zoo, qhia rau koj tus kws kho mob tam sim ntawd.
- Tsis txhob hnov qab qhia rau tus kws kho mob txog txhua yam tshuaj uas koj tus menyuam noj.
- Koj tsis yog ib leeg xwb hauv txoj kev no. Koj tus kws kho mob, koj tus kws kho lub cev, thiab koj tsev neeg puav leej nyob ntawm no los pab koj. Tsis txhob ntshai.
💬 Comments (0)
Tsis muaj lus teb tau muab tso tawm. Ntxiv koj cov lus tawm ntawm no thawj zaug.
Ntxiv koj cov lus