Խոսե՞նք սրտի հիվանդության համար նախատեսված Ամվուտրա դեղամիջոցի մասին, որը կոչվում է ATTR-CM: (ATTR-CM և Amvuttra)

Դուք գուցե չեք լսել այն հիվանդությունների մասին, որոնք առաջանում են, երբ մեր մարմնում սպիտակուցի որոշակի տեսակը սխալ է կուտակվում և նստեցվում կարևոր օրգաններում, ինչպիսիք են սիրտը և նյարդերը: Սրանք հաճախ հազվագյուտ հիվանդություններ են: Բժշկության մեջ սպիտակուցի այս տեսակի նստեցումը կոչվում է ամիլոիդոզ : Այսօր մենք խոսելու ենք ATTR-CM կոչվող հազվագյուտ հիվանդության մասին, որը հատկապես ազդում է սրտի վրա, այսինքն՝ որի դեպքում այս սպիտակուցները նստեցվում են սրտամկանում, և դրա դեմ օգտագործվող ժամանակակից Amvuttra դեղամիջոցի մասին:

Ի՞նչ է իրականում ATTR-CM-ը։

Պարզ ասած՝ ATTR-CM-ն վիճակ է, որի դեպքում գենետիկ արատի կամ տարիքի հետ բնականորեն առաջացող TTR սպիտակուցը, որը մեր մարմնում արտադրվում է, փոխում է ձևը, կպչում և նստվածք է տալիս սրտի մկանների պատերին: Այս հիվանդության լրիվ անվանումը տրանսթիրետինային ամիլոիդ կարդիոմիոպաթիա է:

Մտածեք այդ մասին, մեր սրտի պատերը պետք է ճկուն լինեն՝ արյունը պատշաճ կերպով մղելու համար: Բայց երբ այս սպիտակուցները կուտակվում են, սրտի պատերը հաստանում և կոշտանում են: Մենք սա անվանում ենք կարդիոմիոպաթիա: Սա սիրտը դարձնում է անկարող արյունը պատշաճ կերպով մղելու: Ժամանակի ընթացքում սա կարող է նույնիսկ զարգանալ՝ հանգեցնելով սրտի անբավարարության:

ATTR-CM-ով որոշ մարդիկ որևէ ախտանիշ չեն ունենում, սակայն մյուսները ունենում են սովորական սրտի կաթվածի նման ախտանիշներ ։

• Թեթև շնչառության դժվարացում (դիսպնոե)
• Այտուցվածություն, հատկապես ոտքերի և կոճերի շրջանում
• Շփոթվածություն կամ հուսահատություն
• Սրտի հաճախության բարձրացում կամ անկանոն սրտի բաբախյուն
• Կրծքավանդակի ցավ

Սա կարող է ձեզ արագ հոգնածություն պատճառել, երբ անում եք աստիճաններ բարձրանալիս, տնային գործեր անելիս կամ կարճ տարածություն քայլելիս։

Բացի այդ, կարող են ի հայտ գալ նաև սրտի հետ կապ չունեցող այլ ախտանիշներ։ Օրինակ՝ թուլություն, թմրություն կամ ցավ ձեռքերում և ոտքերում, չափազանց քրտնարտադրություն , գլխապտույտ կամ ուշագնացություն և մարսողական խնդիրներ։

Ինչպե՞ս է գործում Amvuttra դեղամիջոցը։

Սա հասկանալու համար նախ պետք է մի փոքր իմանանք TTR կոչվող սպիտակուցի մասին: TTR-ը (տրանսթիրետին) սպիտակուց է, որը հիմնականում արտադրվում է մեր լյարդում: Դրա հիմնական գործառույթը վահանաձև գեղձի հորմոնների և վիտամին A-ի տեղափոխումն է ամբողջ մարմնով մեկ:

ATTR-CM ունեցող մարդկանց մոտ գենետիկ արատի պատճառով TTR սպիտակուցը արտադրվում է սխալ ձևով։ Սպիտակուցի այս սխալ ձևը կուտակվում և նստվածք է տալիս սրտում։

Ամվուտրա դեղամիջոցը գործում է որպես գեների լռեցնող ։ Այսինքն՝ այս դեղամիջոցը ուղիղ հասնում է լյարդին և արգելափակում է այդ արատավոր TTR սպիտակուցը։Այն նվազեցնում է ստեղծվող գենի ակտիվությունը։ Դա նման է ռադիոյի ձայնը իջեցնելուն։

Ամվուտրան ենթամաշկային ներարկում է: Այս պատվաստանյութը սովորաբար տրվում է առողջապահության մասնագետի կողմից յուրաքանչյուր երեք ամիսը մեկ :

Ինչպե՞ս է ստուգվել այս դեղամիջոցի հաջողությունը։

Ինչպես ցանկացած նոր դեղամիջոցի, AMVUTTRA- ի արդյունավետությունը հաստատվել է լայնածավալ ուսումնասիրության միջոցով: Այս ուսումնասիրության ընթացքում ATTR-CM ունեցող 655 հիվանդների տրվել է Amvuttra պատվաստանյութը, իսկ մյուս խմբին երեք տարի շարունակ՝ յուրաքանչյուր 12 ամիսը մեկ՝ առանց դեղամիջոցի պարունակող պլացեբո պատվաստանյութ:

Հետազոտողները մի քանի գործոններ են դիտարկել՝ այս դեղամիջոցի արդյունավետությունը չափելու համար։

• Վեց րոպեանոց քայլքի թեստ. Սա չափում է, թե որքան հեռու կարող եք քայլել սովորական տեմպով 6 րոպեում: Այս հեռավորությունը նվազում է, երբ ձեր սրտի վիճակը վատթարանում է:
• Նյու Յորքի սրտի ասոցիացիայի (NYHA) դասակարգում. Սա չափում է սրտի անբավարարության ախտանիշների ծանրությունը: Կան չորս դասեր (I, II, III, IV): Որքան բարձր է դասի համարը, այնքան ավելի ծանր է հիվանդությունը:

• Կյանքի որակի հարցաթերթիկ (KCCQ-OS): Սա չափում է հիվանդության ազդեցությունը հիվանդի կյանքի որակի վրա:

Ի՞նչ պարզեց հետազոտությունը։

Երեք տարվա բուժման ավարտին հետազոտողները վերլուծել են արդյունքները։

Հիմնական արդյունքն այն էր, որ Ամվուտրա ստացող հիվանդների մոտ սրտային անբավարարության պատճառով մահվան կամ հանկարծակի հոսպիտալացման կամ շտապ օգնության բաժանմունք (ՇԲԲ) դիմելու ռիսկը 28%-ով ցածր էր՝ համեմատած պլացեբո (կեղծ պատվաստանյութ) ստացողների հետ։

Մեկ այլ կարևոր բան այն է, որ 42 ամսվա վերջում Ամվուտրա ստացող խմբում ցանկացած պատճառով մահվան ռիսկը նվազել է 35%-ով ։

Բացի այդ, Ամվուտրա ստացող հիվանդների մոտ քայլելու ունակության և կյանքի որակի վերահսկվող անկում էր նկատվել։

Սակայն հիշե՛ք, որ այս հետազոտությունների արդյունքները կարող են բոլորի համար նույնը չլինել։ Դուք և ձեր բժիշկը պետք է միասին որոշեք, թե արդյոք Ամվուտրան ձեզ համար հարմար է, և արդյոք օգուտները գերազանցում են կողմնակի ազդեցությունները։

Եկեք ծանոթանանք արդյունքներին և կողմնակի ազդեցություններին։

Որքա՞ն ժամանակ է պահանջվում արդյունքները տեսնելու համար։

Ամվուտրան դեղամիջոց է, որը ժամանակի ընթացքում ազդում է։ Հետևաբար, արդյունքները անմիջապես չեն երևում։ Ախտանիշների որևէ բարելավում նկատելու համար կարող է մի քանի ամիս կամ ավելի պահանջվել։

Ինչպե՞ս կառավարել կողմնակի ազդեցությունները։

Ամվուտտրայի հիմնական կողմնակի ազդեցություններից մեկը արյան մեջ վիտամին A-ի մակարդակի նվազումն է։ Դա պայմանավորված է նրանով, որ TTR սպիտակուցն է, որը տեղափոխում է վիտամին A-ն ամբողջ մարմնով մեկ։ Երբ դեղամիջոցը նվազեցնում է TTR-ի արտադրությունը, նվազում է նաև վիտամին A-ի տեղափոխումը։

• Ձեր բժիշկը պարբերաբար կնշանակի արյան անալիզներ ՝ ձեր վիտամին A-ի մակարդակը ստուգելու համար: Շատ կարևոր է այդ անալիզները ժամանակին անցնել:
• Ձեր սննդակարգին ավելացրեք A վիտամինով հարուստ սնունդ (օրինակ՝ գազար, քաղցր կարտոֆիլ, սպանախ, ձու, կաթ, կարմիր բուլղարական պղպեղ ):
• Եթե ​​նկատում եք տեսողության որևէ փոփոխություն (հատկապես գիշերային տեսողության նվազում), անմիջապես տեղեկացրեք ձեր բժշկին։
• Կախված ձեր վիտամին A-ի մակարդակից, ձեր բժիշկը կարող է խորհուրդ տալ վիտամին A-ի հավելում ընդունել։

Սրանք Ամվուտտրայի միակ կողմնակի ազդեցությունները չեն։ Եթե ունեք ձեզ անհանգստացնող այլ ախտանիշներ, անպայման դիմեք ձեր բժշկին ։