Երբեմն մեր գեների փոքր փոփոխությունները կարող են լուրջ առողջական խնդիրներ առաջացնել: hATTR ամիլոիդոզը նման հազվագյուտ, բայց շատ լուրջ գենետիկական վիճակներից մեկն է: Այս դեպքում մեր լյարդի կողմից արտադրվող սպիտակուցը սխալ է կուտակվում և վնասում է նյարդերը: Սա կարող է բազմաթիվ խնդիրներ առաջացնել, ինչպիսիք են քայլելու դժվարությունը, ցավը և թմրությունը: Բայց հիմա դրա համար նոր բուժում կա: Այսօր եկեք խոսենք Wainua անունով այս նոր դեղամիջոցի մասին:
Ինչպե՞ս է գործում Վայնուա դեղամիջոցը։
Սա հասկանալու համար, նախ եկեք պարզ հայացք նետենք hATTR հիվանդությանը: Մեր օրգանիզմն ունի տրանսթիրետին (TTR) կոչվող սպիտակուց: Այն արտադրվում է մեր լյարդի կողմից: hATTR հիվանդություն ունեցող անձի մոտ TTR գենի փոքր փոփոխության պատճառով այս սպիտակուցը սխալ է ծալվում, կպչում է իրար և նստեցվում մարմնում «ամիլոիդ» կոչվող կույտերի տեսքով: Դա նման է կաթի մակարդմանը: Այս ամիլոիդային կույտերը հիմնականում նստեցվում են նյարդային համակարգում: Այնուհետև նյարդերը վնասվում են, և դրանց գործառույթը խաթարվում է:
Հիմա եկեք նայենք, թե ինչ է անում Wainua պատվաստանյութը: Wainua դեղամիջոցը ուղղակիորեն թիրախավորում է այն գենը, որը արտադրում է թերի TTR սպիտակուցը: Պարզ ասած, այն «լռեցնում» է այն գենը, որը տալիս է սխալ հրահանգներ:
Սա նվազեցնում է լյարդի կողմից արտադրվող աննորմալ TTR սպիտակուցի քանակը։ Սա, իր հերթին, նվազեցնում է ամիլոիդի նստվածքը նյարդերում՝ օգնելով վերահսկել նյարդային վնասման առաջընթացը։
Սա ամսական ներարկում է, որը կատարվում է մաշկի տակ: Հատկանշական է, որ այն գալիս է «ինքնուրույն ներարկիչի» տեսքով, որը նախատեսված է հիվանդի կամ նրա խնամողի կողմից տանը օգտագործելու համար:
Ինչպե՞ս իմանամ, թե արդյոք այս բուժումը ճիշտ է ինձ համար։
Ձեր բժիշկը կորոշի, թե արդյոք Վայնուան ձեզ համար հարմար է: Այս բուժումը սովորաբար հարմար է հետևյալ մարդկանց համար.
- ը. Եթե դուք չափահաս եք, ում մոտ հաստատվել է ATTR ամիլոիդոզը ։
- Եթե հիվանդությունը հանգեցրել է նյարդային համակարգի վնասման ։
Այս որոշումը կայացնելուց առաջ ձեր բժիշկը կհաշվի առնի մի քանի գործոններ։
- Ընտանեկան պատմություն . ստուգեք, թե արդյոք ձեր ընտանիքի որևէ անդամ ունեցել է այս հիվանդությունը։
- Ախտանիշների ստուգում. Ձեր ախտանիշները մանրակրկիտ կուսումնասիրվեն։
- Գենետիկական թեստավորում. արյան անալիզ է կատարվում TTR գենի մուտացիան հաստատելու համար։
- Պատկերագրական թեստեր՝ ՄՌՏ սկանավորումԱյսպիսի թեստերը կարող են նաև ստուգել ամիլոիդային նստվածքները նյարդերում և այլ օրգաններում։
Ինչպե՞ս է ստուգվել Վայնուա դեղամիջոցի հաջողությունը։
Մինչև որևէ նոր դեղամիջոցի շուկա դուրս գալը, անցկացվում են լայնածավալ հետազոտություններ՝ դրա որակը, անվտանգությունը և արդյունավետությունը որոշելու համար: Վայնուա դեղամիջոցը նաև անցել է NEURO-TTTransform անվամբ կլինիկական փորձարկում:
Այս հետազոտությունը հիմնականում դիտարկել է.
1. Ինչպե՞ս է Վայնուա դեղամիջոցը փոխում TTR սպիտակուցի մակարդակը արյան մեջ։
2. Ինչպե՞ս է սա ազդելու hATTR հիվանդների մոտ նյարդային վնասվածքի հետ կապված ախտանիշների վրա։
Նրանք օգտագործում էին հատուկ մեթոդներ դրանք չափելու համար։
- Նեյրոպաթիայի խանգարման գնահատական (NIS). Սա հատուկ գնահատման համակարգ է: Այն չափում է մկանների ուժը, ռեֆլեքսները և զգայունությունը: Որքան ցածր է գնահատականը, այնքան ավելի լավ է նյարդերի վիճակը:
- Կյանքի որակը (QOL-DN): Սա չափում է հիվանդի հոգնածությունը, առօրյա գործունեությունը կատարելու ունակությունը և հոգեկան վիճակը: Այստեղ նույնպես ցածր միավորները ցույց են տալիս կյանքի ավելի լավ որակ:
Վայնուայի հաջողությունը հաստատվեց՝ համեմատելով այս ուսումնասիրության արդյունքները մեկ այլ ուսումնասիրության մեջ ընդգրկված հիվանդների արդյունքների հետ, որոնց տրվել էր դեղամիջոց չպարունակող պլացեբո։
| Ինչպես են ընտրվել հետազոտության մասնակիցները | |
|---|---|
| Ներառման չափանիշներ | Բացառման չափանիշներ |
| - 18-82 տարեկան - hATTR-ի պատճառով նյարդային վնասվածքի 1-ին փուլի (քայլել առանց օգնության) կամ 2-րդ փուլի (քայլել օգնությամբ) ունեցող մարդիկ - TTR գենի հաստատված մուտացիա ունեցողները | - Ամիլոիդոզի այլ տեսակներ ունեցող մարդիկ - Մարդիկ, ովքեր ունեն նյարդային վնասվածք այլ պատճառներով, ինչպիսիք են շաքարախտը - Նրանք, ովքեր ենթարկվել են կամ պատրաստվում են լյարդի փոխպատվաստման - hATTR-ի համար որոշակի այլ բուժում ստացող մարդիկ |
Որո՞նք էին հետազոտության հիմնական արդյունքները։
Ուսումնասիրության արդյունքները շատ խրախուսական էին։ Նրանք, ովքեր 66 շաբաթ շարունակ Վայնուա բուժում են ստացել , զգալիորեն ավելի լավ արդյունքներ են ունեցել, քան նրանք, ովքեր պլացեբո են ստացել։
- Նրանց արյան մեջ վնասակար TTR սպիտակուցի մակարդակը զգալիորեն նվազել էր։
- Նյարդաբանական ախտանիշները (NIS միավորներ) զգալիորեն վերահսկվում էին։
- Բացի այդ, նրանց կյանքի որակը ակնհայտորեն բարելավվել էր։
Որո՞նք են Վայնուայի կողմնակի ազդեցությունները և ինչպե՞ս կառավարել դրանք։
Ինչպես ցանկացած դեղամիջոց, Wainua-ն կարող է առաջացնել որոշ աննշան կողմնակի ազդեցություններ: Ամենատարածվածներն են՝
| Կողմնակի ազդեցություն | Ինչպես կառավարել |
|---|---|
| Վիտամին A-ի մակարդակի նվազում | Վիտամին A-ի հավելումը ընդունեք ճիշտ այնպես, ինչպես նշանակել է ձեր բժիշկը: Երբեք մի ընդունեք ավելի շատ, քան ձեր բժիշկն է նշանակել: Եթե նկատում եք տեսողության որևէ փոփոխություն, ինչպիսիք են գիշերային տեսողության նվազումը կամ աչքերի չորությունը, անմիջապես տեղեկացրեք ձեր բժշկին: |
| Փսխում | Խմեք շատ ջուր և հեղուկներ։ Խուսափեք յուղոտ և ծանր սննդից։ Կերեք դանդաղ։ Եթե փսխումը չի դադարում մի քանի օր անց, անպայման դիմեք ձեր բժշկին։ |
Սրանք հիմնական կողմնակի ազդեցություններն են։ Բացի այդ, խոսեք ձեր բժշկի հետ ձեզ անհանգստացնող ցանկացած ախտանիշի մասին։
Ինչպե՞ս իմանալ, թե արդյոք բուժումը հաջող է։
Ձեր բժիշկը պարբերաբար կհետևի ձեր առողջությանը։ Սա կներառի արյան անալիզներ՝ TTR մակարդակը ստուգելու համար։ Նրանք նաև կստուգեն, թե որքանով են բարելավվում ձեր նյարդաբանական ախտանիշները։ Ժամանակի ընթացքում դուք կարող եք սկսել նկատել բարելավումներ ձեր մկանային ուժի, առօրյա գործերը կատարելու ունակության և տրամադրության մեջ։
Ամենակարևորը՝ առանց բժշկի խորհրդատվության չդադարեցնել պատվաստումը որևէ պատճառով կամ չփոխել պատվաստման ժամանակացույցը։
Կա՞ն արդյոք որևէ խնդիր այլ դեղամիջոցների կամ սննդամթերքների հետ կապված։
Համաձայն ներկայիս հետազոտությունների՝ Վաինուայի և այլ դեղամիջոցների կամ սննդամթերքների միջև անբարենպաստ փոխազդեցություններ չեն հայտնաբերվել։ Այնուամենայնիվ, ապագայում կարող են նոր տեղեկություններ ի հայտ գալ։
Հետևաբար, նախքան այս բուժումը սկսելը և դրա ընթացքում, ձեր բժշկին տվեք ձեր կողմից օգտագործվող բոլոր մյուս դեղամիջոցների, վիտամինների, հավելումների և այուրվեդիկ արտադրանքի ամբողջական նկարագրությունը: Սա շատ կարևոր է ձեր անվտանգության համար:
Տուն տանելու հաղորդագրություն
- Վայնուան նորարարական, ամսական պատվաստանյութ է, որը հաստատվել է հազվագյուտ գենետիկական հիվանդության՝ hATTR ամիլոիդոզի համար։
- Սա նվազեցնում է օրգանիզմի կողմից նյարդերը վնասող աննորմալ սպիտակուցի արտադրությունը։
- Սա օգնում է վերահսկել հիվանդության պատճառած նյարդային վնասը և բարելավել հիվանդների կյանքի որակը։
- Քանի որ վիտամին A-ի մակարդակի նվազումը հիմնական կողմնակի ազդեցություն է, անհրաժեշտ է ընդունել ձեր բժշկի կողմից նշանակված վիտամին A հավելումը ըստ նշանակման։
- Միշտ խոսեք ձեր բժշկի հետ՝ նախքան որևէ բուժում սկսելը կամ դադարեցնելը, ինչպես նաև եթե առաջանան որևէ կողմնակի ազդեցություններ։
💬 අදහස් (0)
තවමත් කිසිදු අදහසක් පළ කර නොමැත. ඔබේ අදහස පළමු වරට මෙහි එක් කරන්න.
ඔබේ අදහස එක් කරන්න