Anda mungkin belum pernah mendengar tentang penyakit yang terjadi ketika sejenis protein dalam tubuh kita menumpuk secara tidak benar dan mengendap di organ-organ penting seperti jantung dan saraf. Penyakit ini seringkali langka. Dalam dunia kedokteran, jenis pengendapan protein ini disebut amiloidosis . Hari ini, kita akan membahas penyakit langka yang disebut ATTR-CM, yang secara khusus menyerang jantung, yaitu, di mana protein-protein ini mengendap di otot jantung, dan obat modern yang disebut Amvuttra yang digunakan untuk mengobatinya.
Sebenarnya apa itu ATTR-CM?
Sederhananya, ATTR-CM adalah suatu kondisi di mana, karena cacat genetik atau terjadi secara alami seiring bertambahnya usia, protein TTR, yang diproduksi dalam tubuh kita, berubah bentuk dan menggumpal serta mengendap di dinding otot jantung. Nama lengkapnya adalah Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy.
Coba pikirkan, dinding jantung kita perlu fleksibel agar dapat memompa dengan benar. Tetapi ketika protein-protein ini menumpuk, dinding jantung menjadi tebal dan kaku . Kita menyebutnya kardiomiopati. Hal ini membuat jantung tidak mampu memompa darah dengan benar. Seiring waktu, ini bahkan dapat berkembang menjadi gagal jantung.
Sebagian penderita ATTR-CM tidak mengalami gejala apa pun, tetapi sebagian lainnya mengalami gejala yang mirip dengan serangan jantung biasa.
- Sesak napas ringan (dispnea)
- Pembengkakan, terutama di kaki dan pergelangan kaki.
- Kebingungan atau keputusasaan
- Peningkatan detak jantung atau detak jantung tidak teratur
- Nyeri dada
Hal ini dapat membuat Anda cepat merasa lelah saat melakukan aktivitas seperti menaiki tangga, mengerjakan pekerjaan rumah tangga, atau berjalan kaki dalam jarak pendek.
Selain itu, gejala lain yang tidak berhubungan dengan jantung juga dapat terjadi. Misalnya, kelemahan, mati rasa atau nyeri pada lengan dan kaki, keringat berlebihan, pusing atau pingsan, dan masalah pencernaan.
Bagaimana cara kerja obat Amvuttra?
Untuk memahami hal ini, pertama-tama kita perlu mengetahui sedikit tentang protein yang disebut TTR. TTR (Transthyretin) adalah protein yang terutama diproduksi di hati kita. Fungsi utamanya adalah untuk mengangkut hormon tiroid dan vitamin A ke seluruh tubuh.
Pada penderita ATTR-CM, cacat genetik menyebabkan protein TTR diproduksi dalam bentuk yang tidak benar. Bentuk protein yang tidak benar ini menumpuk dan mengendap di jantung.
Obat Amvuttra bekerja sebagai peredam gen. Artinya, obat ini langsung menuju hati dan memblokir protein TTR yang rusak.Hal itu mengurangi aktivitas gen yang sedang dibuat. Ibarat mengecilkan volume radio.
Hal ini mengurangi jumlah protein TTR yang rusak yang diproduksi oleh hati, yang pada gilirannya mengurangi pengendapan protein baru di organ-organ seperti jantung.
Amvuttra adalah vaksin yang diberikan melalui suntikan subkutan. Vaksin ini biasanya diberikan oleh tenaga kesehatan setiap tiga bulan sekali .
Bagaimana keberhasilan obat ini diuji?
Seperti halnya obat baru lainnya, efektivitas AMVUTTRA telah dikonfirmasi melalui studi besar. Dalam studi ini, 655 pasien ATTR-CM diberi vaksin Amvuttra dan kelompok lainnya diberi vaksin plasebo yang tidak mengandung obat setiap 12 bulan selama tiga tahun.
Para peneliti mempertimbangkan beberapa faktor untuk mengukur apakah obat ini efektif.
- Tes jalan enam menit: Tes ini mengukur seberapa jauh Anda dapat berjalan dengan kecepatan normal dalam 6 menit. Jarak ini berkurang seiring memburuknya kondisi jantung Anda.
- Klasifikasi New York Heart Association (NYHA): Klasifikasi ini mengukur tingkat keparahan gejala gagal jantung. Terdapat empat kelas (I, II, III, IV). Semakin tinggi nomor kelasnya, semakin parah penyakitnya.
| Kelas NYHA | Keterangan |
|---|---|
| Kelas I | Tidak ada batasan pada aktivitas fisik normal. Tidak ada kelelahan, sesak napas, atau nyeri dada. |
| Kelas II | Aktivitas fisik agak terbatas. Tidak ada rasa tidak nyaman saat beristirahat, tetapi kelelahan dan rasa letih dapat terjadi selama aktivitas normal. |
| Kelas III | Aktivitas fisik sangat terbatas, dan gejala muncul bahkan saat melakukan pekerjaan yang lebih ringan dari biasanya. |
| Kelas IV | Gejala muncul bahkan saat istirahat. Aktivitas fisik apa pun memperburuk kondisi tersebut. |
- Kuesioner Kualitas Hidup (KCCQ-OS): Kuesioner ini mengukur dampak penyakit terhadap kualitas hidup pasien.
Apa hasil penelitian tersebut?
Pada akhir periode perawatan selama tiga tahun, para peneliti menganalisis hasilnya.
Temuan utama adalah bahwa pasien yang menerima Amvuttra memiliki risiko kematian atau rawat inap mendadak atau kunjungan ke ruang gawat darurat (ETU) akibat gagal jantung yang 28% lebih rendah , dibandingkan dengan mereka yang menerima plasebo (vaksin tiruan).
Hal penting lainnya adalah bahwa pada akhir 42 bulan, risiko kematian dari penyebab apa pun berkurang sebesar 35% pada kelompok yang menerima Amvuttra.
Selain itu, pasien yang menerima Amvuttra mengalami penurunan kemampuan berjalan dan kualitas hidup yang terkontrol.
Namun ingat, hasil penelitian ini mungkin tidak sama untuk semua orang. Anda dan dokter Anda perlu memutuskan bersama apakah Amvuttra tepat untuk Anda dan apakah manfaatnya lebih besar daripada efek sampingnya.
Mari kita pelajari tentang hasil dan efek sampingnya.
Berapa lama waktu yang dibutuhkan untuk melihat hasilnya?
Amvuttra adalah obat yang bekerja secara bertahap. Oleh karena itu, hasilnya tidak terlihat seketika. Mungkin diperlukan beberapa bulan atau lebih untuk melihat perbaikan gejala.
Bagaimana cara mengatasi efek samping?
Salah satu efek samping utama Amvuttra adalah penurunan kadar vitamin A dalam darah. Hal ini karena protein TTR adalah protein yang mengangkut vitamin A ke seluruh tubuh. Ketika obat mengurangi produksi TTR, pengangkutan vitamin A juga menurun.
- Dokter Anda akan secara teratur meminta tes darah untuk memeriksa kadar vitamin A Anda. Sangat penting untuk melakukan tes ini tepat waktu.
- Tambahkan makanan yang kaya vitamin A (misalnya wortel, ubi jalar, bayam, telur, susu, paprika merah ) ke dalam diet Anda.
- Jika Anda menyadari adanya perubahan pada penglihatan Anda (terutama penurunan penglihatan malam), segera beri tahu dokter Anda.
- Tergantung pada kadar vitamin A Anda, dokter Anda mungkin akan merekomendasikan untuk mengonsumsi suplemen vitamin A.
Ini bukan satu-satunya efek samping Amvuttra. Jika Anda mengalami gejala lain yang mengganggu, pastikan untuk berkonsultasi dengan dokter Anda .
Pesan Utama
- ATTR-CM adalah penyakit jantung langka namun serius yang disebabkan oleh pengendapan protein yang salah lipat di jantung.
- Amvuttra adalah obat modern yang digunakan untuk tujuan ini dan disuntikkan setiap tiga bulan sekali.
- Obat ini bekerja dengan mengurangi produksi protein yang rusak di hati.
- Penelitian telah menunjukkan bahwa hal ini dapat mengurangi angka kematian, rawat inap, dan meningkatkan kualitas hidup pasien.
- Karena hal ini dapat menyebabkan kadar vitamin A rendah, penting untuk tetap berhubungan secara teratur dengan dokter Anda dan menjalani tes secara berkala.
- Sebelum memulai perawatan apa pun, diskusikan dengan cermat pro dan kontra dengan dokter Anda.











💬 Comments (0)
Belum ada komentar yang diposting. Tambahkan komentar Anda di sini untuk pertama kalinya.
Tambahkan komentar Anda