Ný von fyrir Duchenne vöðvarýrnun (DMD): Við skulum kynna okkur lyfið Duvyzat?

Ég skil hversu erfitt og ógnvekjandi það hlýtur að vera þegar læknirinn þinn segir þér að barnið þitt sé með Duchenne vöðvarýrnun (DMD). Þetta er erfðasjúkdómur sem hefur aðallega áhrif á drengi og veikir vöðva þeirra smám saman. Einkenni koma venjulega fram snemma á barnsaldri. Það er engin fullkomin lækning við DMD ennþá. En ekki hafa áhyggjur. Læknavísindin þróast dag frá degi. Með þessum framförum er ný von þetta nýja lyf sem kallast Duvyzat. Við skulum tala um það einfaldlega.

Hvað er Duvyzat? Hvernig virkar það?

Einfaldlega sagt þurfa vöðvar okkar stöðugt viðhald til að halda sér sterkum. Hugsið um vöðvana í líkama okkar eins og múrsteinsvegg. Til að halda þessum vegg sterkum og tengdum saman þarf hann gott lag af múrsteini. Á sama hátt, til að halda vöðvafrumum okkar sterkum, er sérstakt prótein sem kallast dystrophin , sem er eins og múrsteinn, nauðsynlegt.

Duchenne vöðvarýrnun (DMD) er erfðasjúkdómur sem kemur upp þegar líkaminn framleiðir annað hvort ekki nóg af dystrophín próteininu, framleiðir ekki nóg af því eða framleiðir ekki nóg af því. Þegar þetta „lím“ tapast veikist vöðvaveggurinn, brotnar niður og ekki er hægt að gera við hann. Þess vegna veikjast vöðvar með tímanum.

Auk þessa vandamáls eru börn með DMD með ofvirk ensím sem kallast histón deasetýlasar (HDAC) . Þetta veldur langvinnri bólgu í vöðvum. Þetta dregur enn frekar úr vöðvaviðgerð og vöðvarnir koma í staðinn fyrir fitu og örvef.

Hingað til hafa læknar notað stera, sjúkraþjálfun og hjálpartæki eins og hjólastóla til að meðhöndla DMD. En Duvyzat er fyrsta lyfið sem ekki er steri. Það virkar með því að stjórna ofvirku HDAC ensíminu. Þetta dregur úr bólgu í vöðvum og gerir þeim kleift að brjóta niður. Þetta þýðir að hraðinn sem vöðvarnir veikjast hægir á.

Hvernig ætti ég að nota þetta lyf?

Duvyzat er fljótandi lyf sem þú tekur inn um munn. Það á að taka tvisvar á dag, að morgni og að kvöldi, með mat .

• Það er mjög mikilvægt að taka lyfið á sama tíma á hverjum degi .
• Áður en lyfjaflöskunni er notað skaltu hrista hana vel í að minnsta kosti 30 sekúndur .
• Mælið lyfið með sérstöku sprautunni sem fylgir með.
• Mikilvægast er: Blandið ekki þessu lyfi saman við vatn eða annan vökva.

Læknirinn gæti gefið þér þetta lyf eitt sér eða ásamt sterum. Ákvörðunin fer eftir ástandi barnsins.

Hvernig hafa eiginleikar þessa lyfs verið rannsakaðir?

Í stórri rannsókn til að kanna virkni og öryggi þessa lyfs voru drengir með DMD skipt í tvo hópa.

1. Fyrsti hópurinn: Þeim var gefið lyfið Duvyzat.

2. Hópur 2: Þeim var gefið eitthvað sem leit út eins og lyf en innihélt ekkert virkt innihaldsefni. Í læknisfræði köllum við þetta „lyfleysu“ .

Þetta er gert til að mæla raunveruleg áhrif lyfsins, hversu ólíkt því er að vera bara þarna. Allir þátttakendurnir í þessari rannsókn voru strákar. Meðalaldur þeirra var 9 ár.

Eftir að þessar meðferðir höfðu verið gefnar í 72 vikur voru breytingar á hæfni barnanna mældar. Nokkrar aðrar prófanir voru notaðar í þessu skyni.

• North Star göngudeildarmat (NSAA) stig: Aðferð til að mæla hæfni einstaklings með DMD til að framkvæma dagleg athafnir.
• Sex mínútna göngupróf: Sér hversu langt þú getur gengið á 6 mínútum.
• Segulómun: Mælir breytingar á fituútfellingum í vöðvum á lærunum.

Hverjar voru niðurstöður rannsóknarinnar?

Niðurstöðurnar eru mjög hvetjandi. DMD er ástand þar sem einkenni versna með tímanum. Það sem kom skýrt fram í þessari rannsókn var að hraði versnunar hjá börnunum sem tóku Duvyzat var mun hægari en hjá börnunum sem tóku ekki lyfið (lyfleysu) .

• Styrkur og hreyfigeta: Tíminn sem það tók að ganga fjórar hæðir upp stiga jókst aðeins um 1,25 sekúndur eftir 72 vikur hjá börnunum sem tóku Duvyzat. En það tók um 3 sekúndum lengri tíma hjá börnunum sem ekki tóku lyfið. Það þýðir að Duvyzat hægði á hnignun á hæfni þeirra til að ganga upp stiga um 40%.
• NSAA-stig: Í lok rannsóknarinnar var lækkun NSAA-stiga marktækt minni hjá börnum sem tóku Duvyzat en hjá þeim sem tóku ekki lyfið. Þetta bendir einnig til þess að hraði minnkunar á vöðvastyrk hafi minnkað.

Þessar niðurstöður geta verið mismunandi fyrir barnið þitt, svo þú ættir að ræða ávinning og áhættu af þessu lyfi við lækninn þinn áður en þú tekur ákvörðun.

Aukaverkanir og hvernig á að meðhöndla þær?

Eins og með öll lyf getur Duvyzat haft aukaverkanir. Mikilvægt er að vera meðvitaður um þetta.

Þetta eru ekki einu einkennin. Ef þú finnur fyrir öðrum óvenjulegum einkennum skaltu ræða þau við lækninn þinn.

Geta komið upp vandamál með önnur lyf?

Já, Duvyzat getur haft milliverkanir við önnur lyf. Þess vegna er mikilvægt að láta lækninn vita af öllum lyfjum sem barnið þitt tekur, þar á meðal lyfseðilsskyldum lyfjum, lyfjum án lyfseðils, vítamínum og náttúrulyfjum.

Sérstaklega skaltu láta lækninn vita ef þú ert að taka eftirfarandi lyf:

• Sum kólesteróllækkandi lyf (t.d. atorvastatín, simvastatín)
• Sykursýkislyf eins og metformín
• Lyf sem hafa áhrif á hjartslátt (t.d. amíódarón)
• Sum sýklalyf (t.d. asítrómýsín, síprófloxasín)
• Sum lyf við geðsjúkdómum
• Sum lyf við ofnæmi

Þessi listi er ekki tæmandi, svo það er best að segja lækninum frá öllu sem barnið þitt tekur.