מה שצריך לדעת על ספינראזה (נוסינרסן), תרופה המשמשת לטיפול באטרופיה שרירית ספינלית (SMA)

לפעמים כהורים, אנחנו מאוד מודאגים מהשינויים הקטנים בילדינו, נכון? דמיינו לעצמכם שהקטן שלכם לא מחזיק את צווארו ישר כמו ילדים אחרים, לא מתהפך כראוי, או לא יושב, זה נורמלי שתרגישו קצת מודאגים. לפעמים הסיבה לדברים האלה יכולה להיות ניוון שרירים בעמוד השדרה , או בקיצור SMA . היום אנחנו מדברים על ספינראזה, תרופה המשמשת ברחבי העולם כטיפול למחלת SMA זו.

במילים פשוטות, מהי ניוון שרירים בעמוד השדרה (SMA)?

ניוון שרירים בעמוד השדרה (SMA) היא מחלה גנטית . משמעות הדבר היא שהיא יכולה לעבור מדור לדור. מה שקורה בתופעה זו הוא שהשרירים בגופנו, כלומר השרירים עצמם, נחלשים בהדרגה. חולשה זו עלולה להקשות על ילד לשמור על צוואר ישר, לשבת בכוחות עצמו, ללכת, ובמקרים חמורים מסוימים, אפילו על דברים פשוטים כמו בליעה ונשימה.

ישנם מספר סוגים של מחלה זו, המחולקים לפי הגיל בו מתחילים להופיע התסמינים.

• SMA עם תחילת מחלה ינקותית: כאשר התסמינים מופיעים אצל תינוק צעיר מאוד (לפני גיל 6 חודשים).
• SMA נעורים/מאוחר יותר: אם התסמינים מופיעים בילדות (לאחר 6 חודשים).
• SMA הופעה בבגרות: אם התסמינים מופיעים לאחר בגרות.

כשמדובר במחלה זו, ספינראזה היא טיפול חשוב מאוד עבורה. בואו נדבר על כך בפירוט עכשיו.

כיצד ניתן הטיפול בספינראזה (נוסינרסן)?

ספינראזה אינה ניתנת כזריקה רגילה. היא ניתנת כזריקה תוך-תכליתית . במילים פשוטות, היא מוזרקת ישירות לנוזל השדרה, הנמצא בתוך עמוד השדרה. פעולה זו צריכה להיעשות רק על ידי רופאים שהוכשרו במיוחד. לכן, טיפול זה מתבצע בדרך כלל במרכז טיפולים מיוחד בבית חולים. תהליך זה יכול להימשך מספר שעות.

כאשר הטיפול מתחיל, ניתנות ארבע מנות, הנקראות "מנות טעינה", במרווחים קרובים.

1. שלוש המנות הראשונות ניתנות כל 14 יום.

2. המנה הרביעית ניתנת 30 יום לאחר המנה השלישית.

לאחר ארבע המנות הללו, הטיפול נמשך עם מנה אחת כל ארבעה חודשים .

לעיתים, בדיקות הדם והשתן שלך עשויות להתבצע לפני מתן תרופה זו.הרופא שלך עשוי לרשום לך מספר מנות. זאת כדי לבדוק אם לתרופה יש השפעה כלשהי. עם זאת, רק הרופא שלך יכול להחליט באיזו תדירות תקבל את הטיפול, מה המינון ואילו בדיקות עליך לעבור.

הדבר החשוב ביותר הוא לעולם לא לפספס את הטיפול והבדיקות שנקבעו על ידי הרופא.

מהן התוצאות של תרופה זו?

שני מחקרים גדולים נערכו כדי לחקור את יעילותה של תרופת ספינראזה: אחד בילדים צעירים מאוד (התחלה ינקיתית), והשני בילדים מעט גדולים יותר (התחלה מאוחרת).

במחקרים אלה, חלק מהילדים קיבלו את התרופה ספינראזה. הקבוצה השנייה עברה הליך דמה . משמעות הדבר היא שהם לא הוזרקו בפועל עם התרופה, אלא פשוט דקרו אותם במחט קטנה. זה נעשה כדי למדוד את ההשפעה האמיתית של התרופה.

התוצאות באמת מעודדות.

• במחקר שנערך על תינוקות צעירים: כמעט מחצית מהתינוקות שקיבלו ספינראזה הראו שיפורים משמעותיים באבני דרך בתנועה, בעוד שאף אחד מהתינוקות שקיבלו את הפלצבו לא הראה שיפור כלשהו.
• במחקר הילדים הגדולים יותר: לאחר 15 חודשים, 57% מהילדים שקיבלו ספינראזה הראו שיפור בתפקוד השרירים, בהשוואה ל-26% בלבד מאלה שקיבלו את הפלצבו.

זה מראה עד כמה טיפול זה יכול לעשות הבדל בחייהם של חולי SMA. אבל זכרו, אלו הן תוצאות מחקר, וייתכן שתוצאותיו של ילדכם יהיו שונות. הרופא שלכם הוא האדם הטוב ביותר להבין זאת.

תופעות לוואי וסיכונים חמורים של ספינראזה

כמו כל תרופה, ספינראזה עלולה לגרום לתופעות לוואי. אלו משתנות מעט בהתאם לגיל בו מתחילים התסמינים.

טיפים להתמודדות עם תופעות לוואי שכיחות

• לכאבי ראש: ישנו טוב, אכלו בזמן ושתו הרבה מים.
• לעצירות: אכלו יותר פירות, ירקות ומזונות עשירים בסיבים, ושתו הרבה מים.
• מניעת זיהומים: שטפו ידיים לעתים קרובות והימנעו מלגעת בפנים.

למרות שאלו תופעות לוואי שכיחות, אם הן נמשכות או נראות חמורות, הקפידו לדווח לרופא.

זהירות רבה, סיכונים חמורים!

עליך להיות מודע לשני סיכונים נדירים מאוד, אך חמורים מאוד, הקשורים לספינראזה.

חשוב מאוד:אם אתם או ילדכם מפתחים אחד מהתסמינים החמורים שהוזכרו לעיל, הודיעו מיד לרופא או פנו לחדר מיון (ETU) של בית החולים הקרוב ביותר. אין לדחות זאת.