ვისაუბროთ გულის დაავადების სამკურნალო ამვუტრას წამალზე, სახელწოდებით ATTR-CM? (ATTR-CM და ამვუტრა)

შესაძლოა, არ გსმენიათ იმ დაავადებების შესახებ, რომლებიც მაშინ ვითარდება, როდესაც ჩვენს ორგანიზმში ცილის გარკვეული სახეობა არასწორად გროვდება და ისეთ მნიშვნელოვან ორგანოებში, როგორიცაა გული და ნერვები, გროვდება. ეს ხშირად იშვიათი დაავადებებია. მედიცინაში ცილის ამ ტიპის დეპონირებას ამილოიდოზი ეწოდება. დღეს ჩვენ ვისაუბრებთ იშვიათ დაავადებაზე, სახელწოდებით ATTR-CM, რომელიც კონკრეტულად გულს აზიანებს, ანუ რომლის დროსაც ეს ცილები გულის კუნთში გროვდება, და მის სამკურნალოდ გამოყენებულ თანამედროვე პრეპარატზე, სახელწოდებით Amvuttra.

რა არის ზუსტად ATTR-CM?

მარტივად რომ ვთქვათ, ATTR-CM არის მდგომარეობა, რომლის დროსაც გენეტიკური დეფექტის ან დაბერების შედეგად ბუნებრივად წარმოქმნილი ცილა TTR, რომელიც ჩვენს ორგანიზმში გამომუშავდება, იცვლის ფორმას, ერთმანეთში იკრავს და გულის კუნთის კედლებში გროვდება. ამ მდგომარეობის სრული სახელწოდებაა ტრანსთირეტინ-ამილოიდური კარდიომიოპათია.

დაფიქრდით, ჩვენი გულის კედლები მოქნილი უნდა იყოს, რათა სწორად ამოტუმბოს სისხლი. მაგრამ როდესაც ეს ცილები გროვდება, გულის კედლები სქელდება და მაგრდება . ამას კარდიომიოპათიას ვუწოდებთ. ეს გულს სისხლის სწორად ამოტუმბვის შეუძლებლობას უქმნის. დროთა განმავლობაში, ამან შეიძლება გულის უკმარისობამდეც კი მიგვიყვანოს.

ATTR-CM-ის მქონე ზოგიერთ ადამიანს არანაირი სიმპტომი არ აღენიშნება, თუმცა ზოგს ჩვეულებრივი გულის შეტევის მსგავსი სიმპტომები აღენიშნება.

• მცირე ქოშინი (დისპნეა)
• შეშუპება, განსაკუთრებით ფეხებსა და ტერფებში
• დაბნეულობა ან სასოწარკვეთა
• გულისცემის მომატება ან არარეგულარული გულისცემა
• გულმკერდის ტკივილი

ამან შეიძლება სწრაფად დაღლილობა გამოიწვიოს ისეთი ქმედებების შესრულებისას, როგორიცაა კიბეებზე ასვლის, საოჯახო საქმეების კეთების ან მოკლე მანძილის გავლისას.

გარდა ამისა, შეიძლება გამოვლინდეს გულთან დაკავშირებული სხვა სიმპტომებიც. მაგალითად, სისუსტე, დაბუჟება ან ტკივილი ხელებსა და ფეხებში, ჭარბი ოფლიანობა , თავბრუსხვევა ან გონების დაკარგვა და საჭმლის მონელების პრობლემები.

როგორ მოქმედებს წამალი „ამვუტრა“?

ამის გასაგებად, პირველ რიგში, ცოტა რამ უნდა ვიცოდეთ ცილის, TTR-ის შესახებ. TTR (ტრანსთირეტინი) არის ცილა, რომელიც ძირითადად ჩვენს ღვიძლში გამომუშავდება. მისი მთავარი ფუნქციაა ფარისებრი ჯირკვლის ჰორმონებისა და A ვიტამინის მთელ სხეულში ტრანსპორტირება.

ATTR-CM-ის მქონე ადამიანებში გენეტიკური დეფექტი იწვევს TTR ცილის არასწორი ფორმით წარმოქმნას. ცილის ეს არასწორი ფორმა გროვდება და დეპონირდება გულში.

პრეპარატი ამვუტრა გენების გამაყუჩებლის ფუნქციას ასრულებს. ანუ, ის პირდაპირ ღვიძლში აღწევს და ბლოკავს დეფექტურ TTR ცილას.ეს ამცირებს წარმოქმნილი გენის აქტივობას. ეს რადიოში ხმის დაწევას ჰგავს.

ამვუტრა კანქვეშა ინექციაა. ამ ვაქცინას, როგორც წესი, ჯანდაცვის სპეციალისტი სამ თვეში ერთხელ აკეთებს.

როგორ შემოწმდა ამ პრეპარატის წარმატება?

ნებისმიერი ახალი პრეპარატის მსგავსად, AMVUTTRA- ს ეფექტურობა დადასტურდა მასშტაბური კვლევით. ამ კვლევაში, 655 ATTR-CM პაციენტს მიეცა Amvuttra-ს ვაქცინა, ხოლო მეორე ჯგუფს - პლაცებო ვაქცინა, რომელიც არ შეიცავდა პრეპარატს, ყოველ 12 თვეში სამი წლის განმავლობაში.

მკვლევარებმა რამდენიმე ფაქტორი განიხილეს იმის დასადგენად, იყო თუ არა ეს პრეპარატი ეფექტური.

• ექვსწუთიანი სიარულის ტესტი: ეს ტესტი ზომავს, თუ რა მანძილის გავლა შეგიძლიათ ნორმალური ტემპით 6 წუთში. ეს მანძილი მცირდება გულის მდგომარეობის გაუარესებისას.
• ნიუ-იორკის გულის ასოციაციის (NYHA) კლასიფიკაცია: ეს კლასიფიკაცია გულის უკმარისობის სიმპტომების სიმძიმეს ზომავს. არსებობს ოთხი კლასი (I, II, III, IV). რაც უფრო მაღალია კლასის ნომერი, მით უფრო მძიმეა დაავადება.

• ცხოვრების ხარისხის კითხვარი (KCCQ-OS): ეს კითხვარი ზომავს დაავადების გავლენას პაციენტის ცხოვრების ხარისხზე.

რა აღმოაჩინა კვლევამ?

სამწლიანი მკურნალობის პერიოდის ბოლოს, მკვლევარებმა გააანალიზეს შედეგები.

მთავარი დასკვნა იყო ის, რომ პაციენტებს, რომლებიც იღებდნენ ამვუტრას , გულის უკმარისობის გამო სიკვდილის, უეცარი ჰოსპიტალიზაციის ან გადაუდებელი დახმარების განყოფილებაში (ETU) ვიზიტის რისკი 28%-ით დაბალი ჰქონდათ, პლაცებოს (ყალბი ვაქცინა) მიმღებ პაციენტებთან შედარებით.

კიდევ ერთი მნიშვნელოვანი ფაქტორია ის, რომ 42 თვის ბოლოს, ნებისმიერი მიზეზით გამოწვეული სიკვდილის რისკი 35%-ით შემცირდა იმ ჯგუფში, რომელმაც ამვუტრა მიიღო.

გარდა ამისა, პაციენტებს, რომლებიც ამვუტრას იღებდნენ, სიარულის უნარისა და ცხოვრების ხარისხის კონტროლირებადი დაქვეითება აღენიშნებოდათ.

თუმცა, გახსოვდეთ, რომ ამ კვლევის შედეგები შეიძლება ყველასთვის ერთნაირი არ იყოს. თქვენ და თქვენმა ექიმმა ერთად უნდა გადაწყვიტოთ, შესაფერისია თუ არა ამვუტრა თქვენთვის და აჭარბებს თუ არა სარგებელი გვერდით მოვლენებს.

მოდით გავეცნოთ შედეგებსა და გვერდით მოვლენებს.

რამდენი დრო სჭირდება შედეგების სანახავად?

ამვუტრა არის წამალი, რომელიც დროთა განმავლობაში მოქმედებს. ამიტომ, შედეგები მაშინვე არ ჩანს. სიმპტომების გაუმჯობესების შესამჩნევად შესაძლოა რამდენიმე თვე ან მეტი დასჭირდეს.

როგორ ვმართოთ გვერდითი მოვლენები?

ამვუტრას ერთ-ერთი მთავარი გვერდითი მოვლენა სისხლში A ვიტამინის დონის შემცირებაა. ეს იმიტომ ხდება, რომ TTR ცილა არის ის, რაც A ვიტამინს მთელ სხეულში გადააქვს. როდესაც პრეპარატი ამცირებს TTR-ის წარმოებას, A ვიტამინის ტრანსპორტირებაც მცირდება.

• ექიმი რეგულარულად დაგინიშნავთ სისხლის ანალიზებს A ვიტამინის დონის შესამოწმებლად. ძალიან მნიშვნელოვანია ამ ანალიზების დროულად ჩატარება.
• თქვენს რაციონს დაამატეთ A ვიტამინით მდიდარი საკვები (მაგ. , სტაფილო, ტკბილი კარტოფილი, ისპანახი, კვერცხი, რძე, წითელი ბულგარული წიწაკა ).
• თუ მხედველობაში რაიმე ცვლილებას შეამჩნევთ (განსაკუთრებით ღამით მხედველობის დაქვეითებას), დაუყოვნებლივ აცნობეთ ექიმს.
• A ვიტამინის დონის მიხედვით, ექიმმა შეიძლება გირჩიოთ A ვიტამინის დანამატის მიღება.

ეს არ არის ამვუტრას ერთადერთი გვერდითი მოვლენები. თუ თქვენ გაქვთ სხვა რაიმე სიმპტომი, რომელიც გაწუხებთ, აუცილებლად მიმართეთ ექიმს .