არსებობს დაავადებები, რომლებიც დედისა და მამისგან მოდის, არა? ან არსებობს დაავადებები, რომელთა სრულად განკურნება ძალიან რთულია, თუნდაც მედიკამენტებით ან ქირურგიული ჩარევით. წარმოიდგინეთ, რა მოხდებოდა, თუ ჩვენს ორგანიზმში გენების შეცვლისა და დაავადების ძირეული განკურნების გზა იქნებოდა? გენური თერაპია მომავლის ერთ-ერთი დიდი იმედია. მიუხედავად იმისა, რომ ეს ჯერ კიდევ ძალიან ახალია, ის ისეთ რამედ ითვლება, რასაც სამედიცინო მეცნიერებაში დიდი ცვლილებების შეტანა შეუძლია.
რა არის გენური თერაპია მარტივად?
მარტივად რომ ვთქვათ, გენური თერაპია არის სამედიცინო ტექნიკა, რომელიც იყენებს ჩვენს გენეტიკურ მასალას დაავადებების პრევენციისა და მკურნალობისთვის. ტრადიციულად, ჩვენ ვიყენებდით ისეთ საშუალებებს, როგორიცაა წამლები, აბები, სიროფები , ინექციები ან ქირურგიული ჩარევა. თუმცა, ამ ტექნიკის გამოყენებით, ექიმებს შეუძლიათ გავლენა მოახდინონ თქვენს გენეტიკურ შემადგენლობაზე და გამოასწორონ დაავადების გამომწვევი მიზეზი.
წარმოიდგინეთ ჩვენი სხეული, როგორც დიდი შენობა. ამ შენობის ასაშენებლად გამოყენებული გეგმა ჩვენი გენებია . ზოგჯერ ამ გეგმაში შეიძლება იყოს მცირე შეცდომა ან დეფექტი. ეს შეცდომა იწვევს ზოგიერთ დაავადებას. ამიტომ, გენური თერაპია ამ არასწორი გეგმის გამოსწორებას ეხება. ეს ნიშნავს:
- დაავადების გამომწვევი ცილების შემცირება: როდესაც გარკვეული გენები ფუნქციონირების დარღვევას განიცდიან, ისინი ორგანიზმისთვის საზიანო ცილებს გამოიმუშავებენ. ამ მეთოდს მათი წარმოების შემცირება შეუძლია.
- სასარგებლო ცილების წარმოების გაზრდა: ზოგჯერ ორგანიზმი საჭირო რაოდენობის ცილებს საკმარისად ვერ გამოიმუშავებს. ამ შემთხვევაში, ამ მეთოდს შეუძლია გენებს ამ ცილების სწორად წარმოსაქმნელად მითითება მისცეს.
- ახალი ან მოდიფიცირებული ცილების წარმოება: ამ მეთოდს ასევე შეუძლია ორგანიზმში შექმნას ახალი ტიპის ცილა, რომელსაც შეუძლია დაავადებასთან ბრძოლა.
როგორ მოქმედებს ეს ჩვენს ორგანიზმში?
ამის გასაგებად, ჯერ ცოტა რამ გავიგოთ გენების შესახებ. ჩვენი სხეულის ყველა უჯრედს აქვს ბირთვი. ამ ბირთვის შიგნით არის ქრომოსომები . ეს ქრომოსომები შედგება დნმ- ისგან. ეს დნმ შეიცავს ინფორმაციას, რომელიც განსაზღვრავს ყველაფერს, თქვენი თმის ფერიდან დაწყებული თვალის ფერით და სიმაღლით დამთავრებული.
დნმ-ის ეს კონკრეტული ნაწილები ჩვენ გენებს ვუწოდებთ. ეს დიდ კულინარიულ წიგნში (დნმ) ჩაწერილ რეცეპტს ჰგავს. ეს გენები ინსტრუქციებს იძლევიან, თუ როგორ უნდა შეიქმნას ცილები, რომლებიც აუცილებელია ჩვენი ორგანიზმის ფუნქციონირებისთვის. ეს რეცეპტი გვეუბნება, თუ როგორ მოვამზადოთ ნამცხვარი.
ზოგჯერ ასაკის მატებასთან ერთად, გარემოში არსებული ტოქსინები ...ქიმიკატების ზემოქმედებისას ან მშობლებისგან მემკვიდრეობით მიღებისას, ამ გენებში მცირე ცვლილებები (გენური ვარიანტები/მუტაციები) ხდება. თითქოს რეცეპტში ასო ან სიტყვა არასწორია. შემდეგ კი დამზადებული ცილა (ნამცხვარი) ასევე არასწორია. ეს მრავალი დაავადების საფუძველია.
გენური თერაპია მხოლოდ დაავადების სიმპტომების მკურნალობას არ ისახავს მიზნად. ის ცდილობს გამოასწოროს გენეტიკური შეცდომა, რომელმაც თავიდანვე გამოიწვია დაავადება.
რა დაავადებების სამკურნალოდ გამოიყენება ამჟამად გენური თერაპია?
სინამდვილეში, გენური თერაპიის მრავალი მეთოდი ჯერ კიდევ კლინიკური კვლევების ეტაპზეა. ეს ნიშნავს, რომ ისინი ადამიანებზე გამოყენებამდე ტესტირდება იმის დასადგენად, უსაფრთხო და ეფექტურია თუ არა. ამ მეთოდის კვლევის ძირითადი სფეროები ამჟამად შემდეგია:
- კიბო
- მაკულარული დეგენერაცია და თვალის სხვა დაავადებები
- ზოგიერთი მემკვიდრეობითი გენეტიკური მდგომარეობა
- აივ ინფექცია /შიდსი
თუმცა, ამჟამად აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციის (FDA) მიერ დამტკიცებული გენური თერაპიის რამდენიმე მეთოდი არსებობს, რაც იმას ნიშნავს, რომ ეს აღარ არის მხოლოდ ოცნება. მაგალითად:
- Luxturna®: ეს არის ერთჯერადი მკურნალობა იმ ადამიანებისთვის, რომლებმაც მხედველობა დაკარგეს გარკვეული მემკვიდრეობითი თვალის დაავადებების გამო.
- ზოლგენსმა®: ეს პრეპარატი დამტკიცებულია ზურგის ტვინის კუნთოვანი ატროფიის სამკურნალოდ, რომელიც მძიმე დაავადებაა და 2 წლამდე ასაკის ბავშვებს აწუხებთ.
არსებობს თუ არა ამ მკურნალობის სხვადასხვა სახეობა?
დიახ, გენური თერაპიის ჩატარების სამი ძირითადი გზა არსებობს. ვნახოთ, რა არის ისინი.
| მკურნალობის მეთოდი | რას აკეთებ უბრალოდ? |
|---|---|
| გენის დამატება | იმავე გენის ჯანსაღი ასლი შეჰყავთ უჯრედში, რომელსაც აქვს გაუმართავი ან დაზიანებული გენი. ეს ჰგავს ახალი, უკეთესი აპარატის შემოტანას გაფუჭებულის შესაცვლელად. |
| გენის გაჩუმება | ეს დაავადებას გამომწვევი დეფექტური გენის ფუნქციას აჩერებს. ეს იგივეა, რომ ცუდი რჩევის მიმცემს პირის გაჩუმებით გააჩუმო. |
| გენის რედაქტირება | ეს ყველაზე მოწინავე მეთოდია. აქ კეთდება დნმ-ის არასწორი ნაწილის „ამოჭრა“ ან „შესწორება“ და მისი გადალაგება. ეს ჰგავს წიგნში არასწორი სიტყვის წაშლას და მის ადგილას სწორი სიტყვის ჩაწერას. ამისათვის გამოიყენება CRISPR/cas9-ის მსგავსი ტექნოლოგიები. |
როგორ ხდება გენების შეყვანა ორგანიზმში?
ეს ჯანსაღი გენები პირდაპირ ჩვენს უჯრედებში არ შედიან. მათ სჭირდებათ სატრანსპორტო საშუალება. ამ სატრანსპორტო საშუალებას „ვექტორი“ ეწოდება. წარმოიდგინეთ, რომ ამანათს აგზავნით. კურიერი (ვექტორი) ამ ამანათს (გენს) ზუსტად იქ მიაქვს, სადაც ის უნდა წავიდეს (უჯრედში).
უმეტეს შემთხვევაში, ვირუსები გამოიყენება, როგორც „ვექტორები“. ახლა შეიძლება იფიქროთ: „განა არ დაგაავადებთ, თუ ვირუსს თქვენს ორგანიზმში შეიყვანთ?“ მეცნიერები ამ შემთხვევაში ვირუსის ყველა დაავადების გამომწვევ ნაწილს აშორებენ და მხოლოდ იმ ნაწილებს ტოვებენ, რომლებსაც უჯრედებში შეღწევა შეუძლიათ. შემდეგ ისინი ვირუსში ჯანსაღ გენს შეჰყავთ და ორგანიზმში შეჰყავთ.
ამის გაკეთების ორი ძირითადი გზა არსებობს:
1. ინ ვივო (სხეულში): ამ შემთხვევაში, გენების შემცველი „ვექტორი“ პირდაპირ შეჰყავთ ორგანიზმში ვაქცინის სახით.
2. Ex vivo (სხეულის გარეთ): ეს გულისხმობს თქვენი სხეულიდან გარკვეული უჯრედების (მაგ., სისხლის უჯრედების) აღებას, გენების შეყვანას ამ უჯრედებში ლაბორატორიაში და შემდეგ ამ მოდიფიცირებული უჯრედების ხელახლა შეყვანას თქვენს ორგანიზმში.
რა არის გენური თერაპიის უპირატესობები და ნაკლოვანებები?
ყველაფრის მსგავსად, ამ მეთოდსაც აქვს თავისი დადებითი და უარყოფითი მხარეები.
| უპირატესობები | ნაკლოვანებები და რისკები |
|---|---|
| ახალი იმედი:დაავადებები, რომლებიც ადრე განუკურნებლად ითვლებოდა, ახლა მკურნალობის ახალ ვარიანტს იღებენ. | სრული გარანტია არ არსებობს: ეს ჯერ კიდევ სიახლეა, ამიტომ შეუძლებელია იმის თქმა, რომ მკურნალობა 100%-ით წარმატებული იქნება. შესაძლოა, მოულოდნელი გვერდითი მოვლენები იყოს. |
| დაავადების ძირეული მიზეზის მკურნალობა: სიმპტომების ჩახშობის ნაცვლად, შეგიძლიათ დაავადების გამომწვევი მიზეზის გამოსწორება. | რთული პროცესი: როდესაც გენეტიკური მასალა გარედან შემოდის, ორგანიზმის იმუნურ სისტემას შეუძლია მასზე რეაგირება მოახდინოს. |
| ადრეული მკურნალობა: თუ მკურნალობა ჩატარდება დაავადების მიერ ორგანიზმისთვის ზიანის მიყენებამდე, ამ დაზიანების პრევენცია შესაძლებელია. | გრძელვადიანი ეფექტების შესახებ ცოდნის ნაკლებობა: რადგან ეს სიახლეა, ჯერ ზუსტად არ არის ცნობილი, რა შედეგები მოჰყვება მრავალი წლის შემდეგ. |
უნდა ვესაუბრო თუ არა ჩემს ექიმს ამის შესახებ?
თუ თქვენ ან თქვენი ოჯახის რომელიმე წევრს აქვს მემკვიდრეობითი დაავადება, კიბო ან ძნელად სამკურნალო მდგომარეობა, როგორიცაა აქ ნახსენები, ძალიან მნიშვნელოვანია ამის შესახებ ექიმთან კონსულტაცია .
გენური თერაპია შრი-ლანკაში ჯერ კიდევ არ არის გავრცელებული მკურნალობის მეთოდი. თუმცა, მნიშვნელოვანია, ვიცოდეთ მსოფლიოში მიმდინარე მოვლენების შესახებ. შესაძლოა, მომავალში ეს მეთოდები მკურნალობის ფართოდ გავრცელებულ მეთოდად იქცეს.
ყველაზე მნიშვნელოვანი ის არის, რომ არ მიიღოთ მკურნალობის შესახებ გადაწყვეტილებები ინტერნეტში წაკითხულ ან მოსმენილ ინფორმაციაზე დაყრდნობით. ყოველთვის მიმართეთ ექიმს. მას შეუძლია აგიხსნათ, რომელი მკურნალობაა საუკეთესო თქვენი მდგომარეობისთვის, ყველაზე უსაფრთხო და საუკეთესო.
ამ ტექნოლოგიის განვითარებას გარკვეული დრო დასჭირდება, თუმცა ის აჩვენებს, რომ სამედიცინო მეცნიერება გამუდმებით ცდილობს იპოვოს გამოსავალი დაავადებისთვის, რაც არ უნდა სერიოზული იყოს ის. ეს ყველა ჩვენგანისთვის დიდი იმედია.
სახლში წასაღებად განკუთვნილი შეტყობინება
- გენური თერაპია არის ახალი სამედიცინო მეთოდი, რომელიც მკურნალობს დაავადებებს ჩვენივე გენების შეცვლით.
- ეს მიზნად ისახავს დაავადების ძირეული მიზეზის მკურნალობას და არა სიმპტომების.
- ეს მეთოდი დიდ პერსპექტივას იძლევა ისეთი სერიოზული დაავადებების სამკურნალოდ, როგორიცაა კიბო და მემკვიდრეობითი დაავადებები.
- ეს ჯერ კიდევ დიდწილად კვლევის ეტაპზეა და აქვს როგორც სარგებელი, ასევე რისკები.
- თუ თქვენ დაინტერესებული ხართ ასეთი თანამედროვე მკურნალობის მეთოდებით, ძალიან მნიშვნელოვანია, რომ ისინი თქვენს ექიმთან განიხილოთ.
💬 Comments (0)
კომენტარი ჯერ არ გამოქვეყნებულა. დაამატეთ თქვენი კომენტარი აქ პირველად.
დაამატეთ თქვენი კომენტარი