Сіз денеміздегі ақуыздың бір түрі дұрыс емес жиналып, жүрек пен жүйке сияқты маңызды органдарға түсіп қалғанда пайда болатын аурулар туралы естімеген боларсыз. Бұл көбінесе сирек кездесетін аурулар. Медицинада ақуыздың бұл түрі амилоидоз деп аталады. Бүгін біз жүрекке әсер ететін, яғни бұл ақуыздар жүрек бұлшықетінде жиналатын ATTR-CM деп аталатын сирек кездесетін ауру және оған қолданылатын қазіргі заманғы Amvuttra препараты туралы айтатын боламыз.
ATTR-CM дегеніміз не?
Қарапайым тілмен айтқанда, ATTR-CM – генетикалық ақауға немесе қартаюмен табиғи түрде пайда болатын, біздің денемізде өндірілетін TTR ақуызының пішіні өзгеріп, бірігіп, жүрек бұлшықетінің қабырғаларына жиналатын жағдай. Мұның толық атауы – транстиретин амилоидты кардиомиопатия.
Ойлап көріңізші, жүрек қабырғаларымыз дұрыс айдалуы үшін икемді болуы керек. Бірақ бұл ақуыздар жиналған кезде жүрек қабырғалары қалыңдап, қатаяды . Біз мұны кардиомиопатия деп атаймыз. Бұл жүректің қанды дұрыс айдай алмауына әкеледі. Уақыт өте келе бұл тіпті жүрек жеткіліксіздігіне дейін өршуі мүмкін.
ATTR-CM бар кейбір адамдарда ешқандай симптомдар байқалмайды, бірақ басқаларында қалыпты жүрек талмасына ұқсас симптомдар байқалады.
- Аздап ентігу (ентігу)
- Ісіну, әсіресе аяқтар мен тобықтарда
- Шатасуы немесе үмітсіздік
- Жүрек соғу жиілігінің жоғарылауы немесе жүрек соғу жиілігінің бұзылуы
- Кеудедегі ауырсыну
Бұл баспалдақпен көтерілу, үй шаруасымен айналысу немесе қысқа қашықтыққа жаяу жүру сияқты әрекеттерді жасағанда тез шаршауға әкелуі мүмкін.
Сонымен қатар, жүрекке қатысы жоқ басқа да белгілер пайда болуы мүмкін. Мысалы, әлсіздік, қол-аяқтың ұйып қалуы немесе ауыруы , шамадан тыс терлеу , бас айналу немесе естен тану және ас қорыту проблемалары.
Амвутра дәрісі қалай жұмыс істейді?
Мұны түсіну үшін алдымен TTR деп аталатын ақуыз туралы аздап білуіміз керек. TTR (Транстиретин) - негізінен бауырымызда өндірілетін ақуыз. Оның негізгі қызметі - қалқанша безінің гормондары мен А дәруменін бүкіл денеге тасымалдау.
ATTR-CM бар адамдарда генетикалық ақау TTR ақуызының дұрыс емес пішінде өндірілуіне әкеледі. Ақуыздың бұл дұрыс емес пішіні жиналып, жүректе жиналады.
Amvuttra препараты генді дыбыссыздандырғыш ретінде жұмыс істейді. Яғни, бұл препарат тікелей бауырға барып, ақаулы TTR ақуызын блоктайды.Бұл жасалып жатқан геннің белсенділігін төмендетеді. Бұл радионың дыбысын азайтумен бірдей.
Бұл бауыр шығаратын ақаулы TTR ақуызының мөлшерін азайтады, бұл өз кезегінде жүрек сияқты мүшелерде жаңа ақуыздардың тұндырылуын азайтады.
Амвуттра - тері астына енгізілетін вакцина. Бұл вакцинаны әдетте медицина қызметкері үш ай сайын салады.
Бұл дәрінің тиімділігі қалай тексерілді?
Кез келген жаңа дәрі сияқты, AMVUTTRA тиімділігі үлкен зерттеу арқылы расталды. Бұл зерттеуде 655 ATTR-CM пациентіне Amvuttra вакцинасы берілді, ал екінші топқа үш жыл бойы әр 12 ай сайын ешқандай дәрісі жоқ плацебо вакцинасы берілді.
Зерттеушілер бұл препараттың тиімділігін өлшеу үшін бірнеше факторларды қарастырды.
- Алты минуттық жүріс сынағы: Бұл тест 6 минут ішінде қалыпты қарқынмен қаншалықты жүре алатыныңызды өлшейді. Жүрек ауруыңыз нашарлаған сайын бұл қашықтық азаяды.
- Нью-Йорк жүрек қауымдастығының (NYHA) жіктемесі: Бұл жүрек жеткіліксіздігінің белгілерінің ауырлығын өлшейді. Төрт класс бар (I, II, III, IV). Класс нөмірі неғұрлым жоғары болса, ауру соғұрлым ауыр болады.
| NYHA класы | Сипаттама |
|---|---|
| I сынып | Қалыпты дене белсенділігіне ешқандай шектеулер жоқ. Шаршау, ентігу немесе кеудедегі ауырсыну болмайды. |
| II сынып | Физикалық белсенділік аздап шектелген. Демалу кезінде ешқандай ыңғайсыздық болмайды, бірақ қалыпты әрекеттер кезінде шаршау және шаршау пайда болуы мүмкін. |
| III сынып | Физикалық белсенділік айтарлықтай шектеулі, және симптомдар тіпті қалыпты жұмыстан жеңілірек болған кезде де пайда болады. |
| IV сынып | Симптомдар тіпті тыныштықта да байқалады. Кез келген физикалық белсенділік жағдайды нашарлатады. |
- Өмір сапасы туралы сауалнама (KCCQ-OS): Бұл аурудың пациенттің өмір сапасына әсерін өлшейді.
Зерттеу нені анықтады?
Үш жылдық емдеу кезеңінің соңында зерттеушілер нәтижелерді талдады.
Негізгі жаңалық - Амвутра алған пациенттерде плацебо (жасанды вакцина) алған пациенттермен салыстырғанда жүрек жеткіліксіздігіне байланысты өлім немесе кенеттен ауруханаға жатқызу немесе жедел жәрдем бөліміне (ЖЖБ) бару қаупі 28%-ға төмен болды.
Тағы бір маңызды нәрсе, 42 айдың соңында Амвутра алған топта кез келген себеппен өлім қаупі 35%-ға төмендеді .
Сонымен қатар, Амвутра қабылдаған пациенттерде жүру қабілеті мен өмір сүру сапасының бақыланатын төмендеуі байқалды.
Бірақ есте сақтаңыз, бұл зерттеу нәтижелері барлығына бірдей болмауы мүмкін. Сіз және дәрігеріңіз Амвутра сізге сәйкес келетінін және пайдасы жанама әсерлерден басым болатынын бірге шешуі керек.
Нәтижелер мен жанама әсерлер туралы білейік.
Нәтижелерді көру қанша уақытты алады?
Амвутра - уақыт өте келе әсер ететін дәрі. Сондықтан нәтижелер бірден байқалмайды. Симптомдардың жақсаруы бірнеше ай немесе одан да көп уақыт алуы мүмкін.
Жанама әсерлерді қалай басқаруға болады?
Амвутраның негізгі жанама әсерлерінің бірі - қандағы А дәрумені деңгейінің төмендеуі. Себебі TTR ақуызы А дәруменін бүкіл денеге тасымалдайды. Препарат TTR өндірісін азайтқан кезде, А дәруменінің тасымалдануы да төмендейді.
- Дәрігеріңіз А дәрумені деңгейін тексеру үшін үнемі қан анализін тағайындайды . Бұл анализдерді уақытында тапсыру өте маңызды.
- Диетаңызға А дәруменіне бай тағамдарды (мысалы , сәбіз, тәтті картоп, шпинат, жұмыртқа, сүт, қызыл бұрыш ) қосыңыз.
- Егер көру қабілетіңізде қандай да бір өзгерістер байқасаңыз (әсіресе түнде көру қабілетінің төмендеуі), дереу дәрігерге хабарласыңыз.
- А дәрумені деңгейіне байланысты дәрігеріңіз А дәрумені қоспасын қабылдауды ұсынуы мүмкін.
Бұл Амвутраның жалғыз жанама әсерлері емес. Егер сізді мазалайтын басқа белгілер болса, дәрігеріңізбен кеңесіңіз .
Үйге алып кету туралы хабарлама
- ATTR-CM – жүректе дұрыс емес бүктелген ақуыздардың шөгуінен туындайтын сирек кездесетін, бірақ ауыр жүрек ауруы.
- Амвуттра - бұл мақсатта қолданылатын заманауи дәрі және үш ай сайын енгізіледі.
- Бұл препарат бауырдағы ақаулы ақуыздың өндірілуін азайту арқылы жұмыс істейді.
- Зерттеулер бұл өлімді, ауруханаға жатқызуды азайтып, науқастардың өмір сүру сапасын жақсарта алатынын көрсетті.
- Бұл А дәрумені деңгейінің төмендеуіне әкелуі мүмкін болғандықтан, дәрігермен үнемі байланыста болу және үнемі тексерулерден өту маңызды.
- Кез келген емдеуді бастамас бұрын, дәрігеріңізбен артықшылықтары мен кемшіліктерін мұқият талқылаңыз.
💬 Comments (0)
Пікірлер әлі жарияланған жоқ. Пікіріңізді бірінші рет осында қосыңыз.
Пікіріңізді қосыңыз