Кейде гендеріміздегі шағын өзгерістер денсаулыққа үлкен проблемалар тудыруы мүмкін. hATTR амилоидозы - сирек кездесетін, бірақ өте ауыр генетикалық жағдайлардың бірі. Бұл жағдайда бауырымыз өндіретін ақуыз дұрыс жиналмайды және жүйкелерді зақымдайды. Бұл жүру қиындығы, ауырсыну және ұйып қалу сияқты көптеген мәселелерді тудыруы мүмкін. Бірақ қазір бұл үшін жаңа емдеу әдісі бар. Бүгін Wainua деп аталатын жаңа дәрі туралы әңгімелесейік.
Вайнуа дәрісі қалай жұмыс істейді?
Мұны түсіну үшін алдымен hATTR ауруына қарапайым көзқараспен қарайық. Біздің ағзамызда транстиретин (TTR) деп аталатын ақуыз бар. Ол бауырымызда түзіледі. hATTR ауруымен ауыратын адамда TTR геніндегі шағын өзгеріске байланысты бұл ақуыз дұрыс емес бүктеліп, бір-біріне жиналып, денеде «амилоид» деп аталатын түйіндер түрінде жиналады. Бұл сүтті қайнатуға ұқсайды. Бұл амилоидты түйіндер негізінен жүйке жүйесінде жиналады. Содан кейін жүйкелер зақымдалады және олардың қызметі бұзылады.
Енді Wainua вакцинасының не істейтінін қарастырайық. Wainua препараты ақаулы TTR ақуызын түзетін генді тікелей нысанаға алады. Қарапайым тілмен айтқанда, ол қате нұсқаулар беретін генді «үнсіздендіреді».
Бұл бауыр өндіретін қалыптан тыс TTR ақуызының мөлшерін азайтады. Бұл өз кезегінде жүйкелерде амилоидтың тұнбалануын азайтады, бұл жүйке зақымдануының дамуын бақылауға көмектеседі.
Бұл тері астына ай сайын енгізілетін инъекция. Ерекшелігі - ол пациент немесе оның күтушісі үйде қолдануға арналған «автоинъектор» түрінде келеді.
Бұл емнің маған сәйкес келетінін қалай білемін?
Вайнуаның сізге сәйкес келетінін дәрігеріңіз шешеді. Бұл емдеу әдетте келесі адамдарға жарамды:
- h Егер сіз ATTR амилоидозымен ауыратыныңыз расталған ересек адам болсаңыз.
- Егер ауру жүйке зақымдануына әкеп соқтырса.
Бұл шешімді қабылдамас бұрын дәрігеріңіз бірнеше факторларды ескереді.
- Отбасылық анамнез : Отбасыңызда осы аурумен ауырғандар бар-жоғын тексеріңіз.
- Симптомдарды тексеру: Сіздің белгілеріңіз мұқият тексеріледі.
- Генетикалық тестілеу: TTR генінің мутациясын растау үшін қан анализі жасалады.
- Бейнелеу сынақтары: МРТ сканерлеуіОсындай сынақтар жүйкелер мен басқа мүшелердегі амилоидты шөгінділерді де тексере алады.
Вайнуа медицинасының табысы қалай тексерілді?
Кез келген жаңа дәрі нарыққа шығарылмас бұрын, оның сапасын, қауіпсіздігін және тиімділігін анықтау үшін кең ауқымды зерттеулер жүргізіледі. Wainua препараты сонымен қатар NEURO-TTTransform деп аталатын клиникалық сынақтан өтті.
Бұл зерттеу негізінен мыналарды қарастырды:
1. Вайнуа препараты қандағы TTR ақуыз деңгейін қалай өзгертеді?
2. Бұл hATTR науқастарындағы жүйке зақымдануымен байланысты белгілерге қалай әсер етеді?
Олар бұл көрсеткіштерді өлшеу үшін арнайы әдістерді қолданды.
- Нейропатияның бұзылуын бағалау (NIS): Бұл арнайы бағалау жүйесі. Ол бұлшықет күшін, рефлекстерді және сезімді өлшейді. Баға неғұрлым төмен болса, жүйкелердің жағдайы соғұрлым жақсы болады.
- Өмір сапасы (ӨСС): Бұл көрсеткіш пациенттің шаршауын, күнделікті әрекеттерді орындау қабілетін және психикалық жағдайын өлшейді. Мұнда да төмен баллдар өмір сапасының жақсырақ екенін көрсетеді.
Вайнуаның табысы осы зерттеудің нәтижелерін құрамында дәрі-дәрмек жоқ плацебо берілген басқа зерттеудегі пациенттердің нәтижелерімен салыстыру арқылы расталды.
| Зерттеуге қатысушылар қалай таңдалды | |
|---|---|
| Қосу критерийлері | Шығару критерийлері |
| - 18-82 жас аралығында - hATTR салдарынан жүйке зақымдануының 1-ші сатысы (көмексіз жүру) немесе 2-ші сатысы (көмекпен жүру) бар адамдар - TTR генінде расталған мутациясы барлар | - Амилоидоздың басқа түрлерімен ауыратын адамдар - қант диабеті сияқты басқа себептерге байланысты жүйке зақымдануы бар адамдар - Бауыр трансплантациясын жасатқан немесе жасатуға жақын адамдар - hATTR үшін басқа емдеу әдістерін қабылдап жүрген адамдар |
Зерттеудің негізгі нәтижелері қандай болды?
Зерттеу нәтижелері өте көңіл қуантарлық болды. Вайнуамен 66 апта бойы ем қабылдағандардың нәтижелері плацебо қабылдағандарға қарағанда айтарлықтай жақсы болды.
- Олардың қанындағы зиянды TTR ақуызының деңгейі айтарлықтай төмендеді.
- Неврологиялық симптомдар (NIS баллдары) айтарлықтай бақыланды.
- Сонымен қатар, олардың өмір сүру сапасы айтарлықтай жақсарды.
Вайнуаның жанама әсерлері қандай және оларды қалай басқаруға болады?
Кез келген дәрі сияқты, Вайнуа кейбір шағын жанама әсерлерді тудыруы мүмкін. Ең көп таралғандары:
| Жанама әсері | Қалай басқару керек |
|---|---|
| А дәрумені деңгейінің төмендеуі | А дәрумені қоспасын дәрігердің нұсқауы бойынша қабылдаңыз. Ешқашан дәрігердің нұсқауынан артық қабылдамаңыз. Егер көру қабілетіңізде қандай да бір өзгерістерді, мысалы, түнде көру қабілетінің төмендеуін немесе көздің құрғауын байқасаңыз, дереу дәрігерге хабарласыңыз. |
| Құсу | Көп су мен сұйықтық ішіңіз. Майлы және ауыр тағамдардан аулақ болыңыз. Асықпай тамақтаныңыз. Егер құсу бірнеше күннен кейін тоқтамаса, міндетті түрде дәрігеріңізбен кеңесіңіз. |
Бұл негізгі жанама әсерлер. Сонымен қатар, сізді мазалайтын кез келген белгілер туралы дәрігеріңізбен сөйлесіңіз.
Емдеудің сәтті болғанын қалай білуге болады?
Дәрігер сіздің денсаулығыңызды үнемі бақылап отырады. Бұған TTR деңгейіңізді тексеру үшін қан анализі кіреді. Олар сондай-ақ неврологиялық симптомдарыңыздың қаншалықты жақсарып жатқанын тексереді. Уақыт өте келе сіз бұлшықет күшіңіздің, күнделікті тапсырмаларды орындау қабілетіңіздің және көңіл-күйіңіздің жақсарғанын байқай бастауыңыз мүмкін.
Ең бастысы, дәрігердің кеңесінсіз вакцинацияны ешқандай себеппен тоқтатпаңыз немесе вакцинация кестесін өзгертпеңіз.
Басқа дәрі-дәрмектермен немесе тағамдармен байланысты мәселелер бар ма?
Қазіргі зерттеулерге сәйкес, Вайнуа мен басқа дәрі-дәрмектер немесе тағамдар арасында ешқандай жағымсыз өзара әрекеттесулер анықталған жоқ. Дегенмен, болашақта жаңа ақпарат пайда болуы мүмкін.
Сондықтан, бұл емдеуді бастамас бұрын және оның барысында дәрігеріңізге қолданып жүрген барлық басқа дәрі-дәрмектер, дәрумендер, қоспалар және аюрведиялық өнімдер туралы толық сипаттама беріңіз. Бұл сіздің қауіпсіздігіңіз үшін өте маңызды.
Үйге алып кету туралы хабарлама
- Вайнуа - сирек кездесетін генетикалық ауруды емдеу үшін бекітілген жаңа, ай сайынғы вакцинамен емдеу әдісі, мысалы, амилоидоз.
- Бұл жүйкелерге зиян келтіретін қалыптан тыс ақуыздың денеде өндірілуін азайтады.
- Бұл аурудан туындаған жүйке зақымдануын бақылауға және пациенттердің өмір сүру сапасын жақсартуға көмектеседі.
- А дәрумені деңгейінің төмендеуі елеулі жанама әсер болғандықтан, дәрігер тағайындаған А дәрумені қоспасын тағайындау бойынша қабылдау өте маңызды.
- Кез келген емдеуді бастамас бұрын немесе тоқтатпас бұрын, сондай-ақ кез келген жанама әсерлер пайда болған жағдайда әрқашан дәрігеріңізбен кеңесіңіз.
💬 Comments (0)
Пікірлер әлі жарияланған жоқ. Пікіріңізді бірінші рет осында қосыңыз.
Пікіріңізді қосыңыз