Nauja viltis sergantiems hemofilija A: sužinokite apie Altuviiio!

Ar jūs arba kas nors iš jūsų šeimos narių sergate hemofilija A? Jei taip, tikriausiai puikiai žinote, kaip sunku sustabdyti kraujavimą net ir po nedidelio įpjovimo, ir kaip dažnai reikia švirkšti vaistus. Tai išties gyvenimą keičiantis iššūkis. Tačiau dabar yra naujas vaistas, kuris gali būti naudojamas šiai būklei gydyti ir kurį galima vartoti vos kartą per savaitę. Šiandien kalbame apie šį vaistą, vadinamą Altuviiio.

Kas yra hemofilija A? Kuo gali padėti Altuviiio?

Paprastai tariant, hemofilija A yra genetinė liga, perduodama iš tėvų vaikui. Sergančio žmogaus organizme yra labai žemas VIII faktoriaus, svarbaus baltymo, padedančio kraujui krešėti, kiekis.

Įsivaizduokite savo kraują kaip skiedinį, laikantį sieną kartu. Kai atsiranda žaizda, šis skiedinys turi surištis, kad ją uždarytų. VIII faktorius yra tarsi cementas, laikantis šį skiedinį kartu. Kadangi žmogui, sergančiam hemofilija A, trūksta šio „cemento“ (VIII faktoriaus), kraujavimas iš žaizdos sustoja ilgai.

Ši būklė gali būti lengva, vidutinio sunkumo arba sunki, priklausomai nuo VIII faktoriaus lygio. Kadangi liga yra paveldima (su X chromosoma susijusi), ji dažniausiai pasireiškia vyrams, ir jiems pasireiškia sunkiausi atvejai. Moterys taip pat gali sirgti, tačiau simptomai paprastai būna lengvesni.

Sergantis sunkia hemofilija asmuo gali kraujuoti į sąnarius, raumenis ar vidaus organus be jokios aiškios priežasties, ne tik nuo nedidelio įpjovimo. Tai vadiname „savaiminiais kraujavimais“. Jei jie negydomi tinkamai, jie gali sukelti ilgalaikę žalą ir netgi kelti pavojų gyvybei.

Įprastas gydymas – suleisti rekombinantinį VIII faktoriaus baltymą, kuris gaminamas laboratorijoje. Tai atliekama dviem būdais:

1. Gydymas „pagal poreikį“: injekcija atliekama tik prasidėjus kraujavimui, siekiant jį sustabdyti.

2. Profilaktinis gydymas: siekiant išvengti kraujavimo pacientams, sergantiems sunkiomis ligomis, nuolatinės injekcijos atliekamos pagal nustatytą grafiką (pavyzdžiui, du ar tris kartus per savaitę).

Čia ir praverčia „Altuviiio“. Nors daugumai esamų VIII faktoriaus vaistų reikia dviejų ar trijų dozių per savaitę, „Altuviiio“ reikia vartoti kartą per savaitę. Taip yra todėl, kad dėl specialios jo baltymų struktūros („Fc-VWF-XTEN“) VIII faktorius ilgą laiką išlieka stabilus ir aktyvus organizme.

Kaip vartojate šį vaistą?

Altuviiio yra skystas vaistas, leidžiamas į veną. Tai yra, intraveninė infuzija. Paprastai tai atlieka sveikatos priežiūros specialistas ligoninėje arba klinikoje.

Vis dėlto, jei pageidaujate, jūs arba jūsų globėjas galite būti apmokyti, kaip šį vaistą leisti namuose. Turėtumėte aptarti tai su savo gydytoju, kad nuspręstumėte, ar tai jums tinka.

Vaistų dėžutėje yra miltelių buteliukas, skysčio švirkštas ir kita reikalinga įranga. Pirmiausia reikia sumaišyti miltelius ir skystį, kad ištirpintumėte vaistus. Norėdami tai padaryti, turite naudoti specialų adapterį, kad lėtai suleistumėte skystį iš švirkšto į buteliuką. Tada reikia lėtai pasukioti buteliuką, kad milteliai visiškai ištirptų. Toliau reikia įtraukti skystį atgal į švirkštą.

Svarbiausia: prieš vartodami vaistą atidžiai apžiūrėkite. Paruoštas skystis turi būti skaidrus, bespalvis arba šviesiai geltonas . Nenaudokite , jei jame yra dėmių ar dalelių. Paruoštą vaistą reikia suvartoti per 3 valandas.

Jums gali prireikti daugiau nei vieno buteliuko nustatytai dozei. Tokiu atveju vaistus iš kelių buteliukų reikės supilti į didelį švirkštą, kurį jums duos gydytojas.

Kai dozė paruošta, prie švirkšto pritvirtinamas specialus vamzdelis, kuris sujungiamas su į veną įdurta adata. Tada švirkštas lėtai spaudžiamas, kad vaistas būtų sušvirkštas į organizmą. Tai gali užtrukti nuo 1 iki 10 minučių.

Kokia konkreti šio vaisto rizika?

Kartais mūsų organizmas gamina kažką panašaus į „kovotojus“ prieš šį išoriškai vartojamą VIII faktoriaus baltymą. Medicinoje tai vadinama inhibitoriais arba antikūnais. Jei šie inhibitoriai susidaro, jie sunaikina VIII faktorių, todėl vaistas tampa daug mažiau veiksmingas.

Kol kas neaišku, kiek tai dažna tarp Altuviiio vartojančių žmonių. Tačiau nesijaudinkite, gydytojas reguliariai tikrins jūsų kraują, kad pamatytų, ar neatsirado šių inhibitorių.

• Jei inhibitorių kiekis yra mažas, gydytojas gali padidinti vaisto dozę.
• Jei inhibitorių kiekis tampa per didelis, galite nebevartoti Altuviio. Tokiu atveju gydytojas paaiškins kitus gydymo būdus, specialiai skirtus žmonėms, turintiems inhibitorių.

Ką rado tyrimai?

Tyrimai, atlikti siekiant įvertinti „Altuviiio“ veiksmingumą, davė labai gerų rezultatų. Pažvelkime į tai paprastoje lentelėje.

Šie rezultatai rodo, kad Altuviiio yra labai veiksmingas vaistas kraujavimui išvengti ir kraujavimui kontroliuoti, jei jis atsiranda.

Dar keli dalykai, kuriuos reikia žinoti

• Kaip greitai vaistas veikia?

Altuviiio padidina VIII faktoriaus kiekį iš karto po injekcijos. Tai greitai sumažina kraujavimo riziką. Tačiau nenutraukite vaisto vartojimo nepasitarę su gydytoju . Kad VIII faktoriaus kiekis būtų aukštas, vaistą turite vartoti pagal planą kiekvieną savaitę.

• Ar tai sąveikauja su kitais vaistais?

Kiek mums žinoma, nebuvo pranešta apie Altuviio sąveiką su kitais vaistais. Tačiau svarbu pasakyti gydytojui apie visus vartojamus vaistus, net ir vitaminus.

• Ar tai specialus vaistas?

Taip. „Altuviiio“ yra „specializuotas“ vaistas. Tai reiškia, kad jo gali nebūti įprastoje vaistinėje ir jį gali tekti įsigyti iš ligoninės specializuotos vaistinės arba per vyriausybės teikiamą sistemą. Jūsų gydytojas jums padės šiuo klausimu.