Amvuttra vaistas nuo retos nervus silpninančios ligos (hATTR polineuropatijos)

Ar tiesiog jaučiate rankų ir kojų tirpimą ar dilgčiojimą? O gal jaučiate raumenų silpnumą ir sunkumų vaikščiojant? Kartais šiuos simptomus gali sukelti reta liga, apie kurią dar negirdėjome. Šiandien kalbėsime apie vieną tokią ligą ir naują jos gydymo būdą.

Kas yra hATTR? Kaip veikia Amvuttra?

Paprastai tariant, hATTR (paveldima transtiretino sukelta amiloidozė) yra paveldima liga. Ji priklauso ligų grupei, vadinamai amiloidoze. Sergant šiomis ligomis, tam tikri mūsų organizme esantys baltymai keičia savo formą, kaupiasi nenormaliu būdu ir nusėda įvairiuose organuose.

Sergant hATTR liga, tokiu būdu nusėda baltymas, vadinamas transtiretinu (TTR) . TTR iš tikrųjų yra geras baltymas, gaminamas mūsų kepenyse ir padedantis transportuoti skydliaukės hormonus bei vitaminą A po visą kūną. Tačiau žmogus, sergantis hATTR liga, turi nedidelį TTR geno pakitimą, t. y. mutaciją. Dėl to gaminamas TTR baltymas yra netaisyklingos formos. Šis deformuotos formos baltymas kaupiasi ir nusėda tokiose vietose kaip nervai, širdis ir virškinimo sistema kaip nuosėdos, vadinamos amiloidu .

Kai šios nuosėdos kaupiasi aplink nervus, jie pažeidžiami. Tai vadinama polineuropatija . Tuomet atsiranda anksčiau minėti simptomai, tokie kaip uždegimas, tirpimas, skausmas ir sunkumai vaikščiojant .

Vaistas „Amvuttra“ veikia mažindamas šio kepenyse gaminamo nenormalaus TTR baltymo kiekį. Tai sumažina amiloido sankaupų kaupimąsi organizme, padeda kontroliuoti simptomus ir užkirsti kelią ligos progresavimui arba jį atitolinti.

Gydytojas taip pat rekomenduos pakeisti jūsų mitybą ir mankštos režimą, taip pat gydyti simptomus. Iki šiol vienintelės šios ligos gydymo galimybės buvo simptomų kontrolė ir, jei reikia, kepenų ar širdies transplantacija. Tačiau šiuolaikiniai vaistai, tokie kaip „Amvuttra“, dabar leidžia kontroliuoti ligą, sumažinant TTR baltymo, kuris yra pagrindinė ligos priežastis, kiekį.

Kaip vartojate šį vaistą?

„Amvuttra“ yra injekcija, leidžiama po oda . Ją atlieka sveikatos priežiūros specialistas, pavyzdžiui, gydytojas arba apmokyta slaugytoja. Paprastai ji atliekama keturis kartus per metus (kas tris mėnesius) . Vakciną galite gauti gydytojo kabinete, klinikoje ar net namuose.

Kaip buvo tiriamas šis vaistas?

Kaip ir bet kuris naujas vaistas, „Amvuttra“ buvo išbandytas klinikinių tyrimų metu, siekiant nustatyti jo veiksmingumą ir saugumą. Šiame tyrime pacientų, vartojusių „Amvuttra“, grupė buvo lyginama su pacientų, vartojusių placebą – netikrą vaistą, kuriame nebuvo veikliosios medžiagos, grupe. Taip galime nustatyti, ar vaistas tikrai veikia.

Tyrime dalyvavo pacientai, sergantys hATTR liga ir atsiradusia polineuropatija. Jų nervų silpnumas, raumenų jėga ir gebėjimas atlikti kasdienę veiklą buvo vertinami naudojant specialias vertinimo sistemas.

Tyrimo rezultatai parodė, kad Amvuttra vartojusių pacientų neurologinė funkcija ir gyvenimo kokybė pagerėjo. Nors jų neurologiniai balai sumažėjo ir simptomai pagerėjo, placebo vartojusiems pacientams simptomai sustiprėjo.

Kada pradėsiu jausti vaisto poveikį?

Tai nėra greitas sprendimas. Vaistui palaipsniui pradedant veikti jūsų organizme, per kelis mėnesius galite pastebėti simptomų sumažėjimą arba tam tikrą pagerėjimą. Ilgalaikis šio gydymo tikslas – kontroliuoti ligos progresavimą. Todėl labai svarbu stebėti savo simptomus.

Pasakykite savo gydytojui, kad atkreiptų dėmesį į šiuos dalykus:

• Gebėjimas vaikščioti be pagalbos
• Galūnių tirpimas ir dilgčiojimas
• Kūno refleksai
• Kraujospūdžio kontrolė stovint

Net jei iš karto nepastebite jokių pokyčių, nepraleiskite progos laiku pasiskiepyti. Gydytojas taip pat gali atlikti įvairius kraujo tyrimus, skenavimą ar fizinius tyrimus, kad stebėtų jūsų pažangą.

Šalutinis poveikis ir kaip jį valdyti?

Dažniausi Amvuttra šalutiniai poveikiai yra šie:

• Skausmas rankose ar kojose
• Sąnarių skausmas
• Kvėpavimo sutrikimas

Be to, Amvuttra gali sumažinti vitamino A kiekį . Todėl prieš gydymą ir jo metu gydytojas atliks kraujo tyrimą, kad patikrintų vitamino A kiekį. Jei pastebėsite kokių nors regėjimo pokyčių, ypač naktinio matymo problemų , nedelsdami informuokite gydytoją.

Tai ne vienintelis galimas šalutinis poveikis. Jei atsiranda kokių nors naujų simptomų, kurie sukelia diskomfortą, nedelsdami kreipkitės į gydytoją.

Ar gali kilti problemų vartojant kitus vaistus?

Nėra žinoma, kad Amvuttra reikšmingai sąveikautų su kitais maisto produktais, gėrimais ar vaistais. Vis dėlto geriausia pasakyti gydytojui apie visus vaistus, vitaminus, vaistažoles ir maisto papildus, kuriuos vartojate.