Pakalbėkime apie retą kraujo ligą PNH (paroksizminę naktinę hemoglobinuriją) ir gydymą Empaveli metodu.

Ar kada nors pastebėjote, kad ryte jūsų šlapimas yra šiek tiek patamsėjęs, galbūt net kruvinas? Ar nuolat jaučiatės pavargę, blyškūs? Tai gali būti retos kraujo ligos, apie kurią daugelis žmonių nėra girdėję, vadinamos PNH arba paroksizmine naktine hemoglobinurija, simptomai. Neišsigąskite išgirdę šį pavadinimą. Pakalbėkime apie viską paprastai ir aiškiai.

Kas tiksliai yra PNH?

Paprastai tariant, PNH yra tada, kai mūsų pačių imuninė sistema klaidingai atakuoja ir sunaikina mūsų pačių sveikus raudonuosius kraujo kūnelius. Įsivaizduokite, tai, kas čia vyksta, yra tarsi armija, turinti ginti šalį, puola tos šalies žmones.

Taip yra todėl, kad kai kuriose mūsų kaulų čiulpų ląstelėse yra genetinė mutacija. Dėl to šių kaulų čiulpų gaminami raudonieji kraujo kūneliai yra šiek tiek silpnesni. Šias silpnas ląsteles mūsų imuninė sistema gali lengvai atpažinti ir sunaikinti.

• Raudonųjų kraujo kūnelių sunaikinimas: Medicininiu požiūriu šis raudonųjų kraujo kūnelių skaidymas vadinamas hemolize .
• Šlapimo spalvos pokyčiai: hemoglobinas yra raudonuosiuose kraujo kūneliuose randamas baltymas, kuris perneša deguonį. Kai ląstelės suyra, šis hemoglobinas išsiskiria į kraują, filtruojamas inkstų ir pašalinamas su šlapimu. Tai vadinama hemoglobinurija . Dėl šios priežasties šlapimas atrodo tamsus, rudas arba kraujo spalvos. Tai dažniausiai akivaizdžiausia rytiniame šlapime.

Kita rimta šios ligos komplikacija yra padidėjusi kraujo krešulių rizika . Kai kurie iš šių krešulių gali būti pavojingi gyvybei. Be to, ši liga gali paveikti ne tik raudonuosius kraujo kūnelius, bet ir baltuosius kraujo kūnelius, kurie kovoja su infekcija, bei trombocitus, kurie stabdo kraujavimą.

Kokie yra PNH ligos gydymo būdai?

PNH gydymas priklauso nuo Jūsų simptomų ir būklės sunkumo. Gydytojas aptars su Jumis, kuris gydymas Jums tinkamiausias. Žemiau esančioje lentelėje išvardyti kai kurie pagrindiniai šiuo metu galimi gydymo būdai.

Taigi, kas yra šis Empaveli?

Empaveli yra naujas ir labai veiksmingas komplemento inhibitorius, vartojamas PNH gydymui.

Įsivaizduokite mūsų imuninę sistemą kaip tarpusavyje susijusių baltymų grandinę. Viena šios grandinės dalis vadinama „komplemento sistema“. Sergant PNH, ši sistema tampa pernelyg aktyvi ir naikina raudonuosius kraujo kūnelius.

Senesni vaistai (pvz., ekulizumabas) veikė šioje grandinėje esančią vietą, vadinamą C5. Jie sustabdė tik kraujagyslių viduje vykstantį pažeidimą (intravaskulinę hemolizę).

Todėl Empaveli gali būti ypač naudingas pacientams, kuriems ir toliau pasireiškia anemija ir kurie dar nėra visiškai pasveikę nuo ankstesnių vaistų vartojimo.

Kaip vartoti Empaveli?

Empaveli yra vaistas, kurį galite vartoti namuose.

• Metodas: Tai poodinė injekcija .
• Dažnis: Paprastai skiriama du kartus per savaitę .
• Dozavimas: Gydytojas gali koreguoti dozę, patikrindamas fermento, vadinamo laktatdehidrogenaze (LDH), kiekį Jūsų kraujyje. LDH kiekis rodo, kiek raudonųjų kraujo kūnelių yra suskaidoma.
• Kaip naudoti: Yra du būdai, kaip tai naudoti. Vienas – naudoti mažą pompą , kuri per 30–60 minučių suleidžia vaistą į organizmą. Kitas – vienkartinio naudojimo injektorinė sistema, kuri dedama į pilvą.

Nesijaudinkite, pirmiausia gydytojas arba apmokyta slaugytoja jus išmokys, kaip tai naudoti.

Ką reikia žinoti apie šio vaisto veiksmingumą ir saugumą

Empaveli sėkmė buvo patvirtinta dviejuose pagrindiniuose klinikiniuose tyrimuose – PEGASUS ir PRINCE.

Paprastai tariant, abiejuose tyrimuose Empaveli vartojusių pacientų hemoglobino kiekis buvo žymiai didesnis nei tų, kurie vartojo kitus gydymo būdus. Jiems taip pat buvo atlikta žymiai mažiau kraujo perpylimų.

Šalutinis poveikis ir saugumas

Pagrindinis Empaveli šalutinis poveikis yra:

• Skausmas, paraudimas ar patinimas injekcijos vietoje: tai normalu. Palengvėjimą galite pajusti uždėję ledo paketą arba pamirkę jį šiltame vandenyje.
• Padidėjusi infekcijų rizika: Kadangi šis vaistas slopina dalį imuninės sistemos, yra rizika tapti jautriems tam tikroms bakterinėms infekcijoms (ypač kapsulėse esančioms bakterijoms).

Kas yra „Empaveli REMS“ programa?

Tai šiek tiek sudėtingas žodis, bet paprastai tariant, tai reiškia specialią apsaugos programą . Dėl užsikrėtimo tokiais vaistais kaip „Empaveli“ rizikos tokias programas įgyvendina vyriausybinės agentūros.

Pagal šią „REMS (Rizikos vertinimo ir mažinimo strategijos)“ programą:

1. Gydytojas, kuris skiria Jums vaistus, turi būti užsiregistravęs šioje programoje.

2. Vaistinė , kuri jums išduoda vaistus, taip pat turi būti sertifikuota šiam tikslui.

3. Gydytojau, turite būti gerai informuotas apie vaisto keliamą riziką ir infekcijos simptomus (karščiavimą, kūno skausmus, stiprų galvos skausmą).

Tai užtikrina, kad jūs visiškai suprantate šio vaisto naudą ir riziką ir jį vartojate saugiai.