വൈദ്യശാസ്ത്രത്തിലെ ഏറ്റവും പുതിയ പ്രതീക്ഷ: ജീൻ തെറാപ്പിയെക്കുറിച്ച് ലളിതമായി പഠിക്കാം.

നിങ്ങളുടെ അമ്മയിൽ നിന്നും അച്ഛനിൽ നിന്നും വരുന്ന ചില രോഗങ്ങളുണ്ട്, അല്ലേ? അല്ലെങ്കിൽ മരുന്നുകളോ ശസ്ത്രക്രിയയോ ഉപയോഗിച്ച് പോലും പൂർണ്ണമായും സുഖപ്പെടുത്താൻ വളരെ ബുദ്ധിമുട്ടുള്ള ചില രോഗങ്ങളുണ്ട്. നമ്മുടെ ശരീരത്തിലെ ജീനുകളെ മാറ്റി ഒരു രോഗത്തെ അതിന്റെ മൂലത്തിൽ നിന്ന് സുഖപ്പെടുത്താൻ ഒരു മാർഗമുണ്ടെങ്കിൽ എങ്ങനെയിരിക്കും എന്ന് സങ്കൽപ്പിക്കുക? ജീൻ തെറാപ്പി ഭാവിയിലേക്കുള്ള വലിയ പ്രതീക്ഷകളിൽ ഒന്നാണ്. ഇത് ഇപ്പോഴും വളരെ പുതിയതാണെങ്കിലും, വൈദ്യശാസ്ത്രത്തിൽ വലിയ മാറ്റമുണ്ടാക്കാൻ കഴിയുന്ന ഒന്നായി ഇത് കണക്കാക്കപ്പെടുന്നു.

⚡ Interactive Clinical Tool

⚖️

BMI Calculator

Know your body mass index (BMI) and weight classification

Open Interactive Calculator →

ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ ജീൻ തെറാപ്പി എന്താണ്?

ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ, ജീൻ തെറാപ്പി എന്നത് രോഗങ്ങൾ തടയുന്നതിനും ചികിത്സിക്കുന്നതിനും നമ്മുടെ സ്വന്തം ജനിതക വസ്തുക്കൾ ഉപയോഗിക്കുന്ന ഒരു മെഡിക്കൽ പ്രക്രിയയാണ്. പരമ്പരാഗതമായി, നമ്മൾ മരുന്നുകൾ, ഗുളികകൾ, സിറപ്പുകൾ , കുത്തിവയ്പ്പുകൾ അല്ലെങ്കിൽ ശസ്ത്രക്രിയ എന്നിവ ഉപയോഗിക്കും. എന്നാൽ ഈ രീതി ഉപയോഗിച്ച്, ഡോക്ടർമാർക്ക് നിങ്ങളുടെ സ്വന്തം ജനിതക ഘടനയെ സ്വാധീനിക്കാനും ഒരു രോഗത്തിന്റെ അടിസ്ഥാന കാരണം ശരിയാക്കാനും കഴിയും.

നമ്മുടെ ശരീരത്തെ ഒരു വലിയ കെട്ടിടമായി സങ്കൽപ്പിക്കുക. ആ കെട്ടിടം നിർമ്മിക്കാൻ ഉപയോഗിച്ച ബ്ലൂപ്രിന്‍റ് നമ്മുടെ ജീനുകളാണ്. ചിലപ്പോൾ ഈ ബ്ലൂപ്രിന്റിൽ ഒരു ചെറിയ തെറ്റോ പോരായ്മയോ ഉണ്ടാകാം. ആ തെറ്റാണ് ചില രോഗങ്ങൾക്ക് കാരണമാകുന്നത്. അതിനാൽ ജീൻ തെറാപ്പി ആ തെറ്റായ ബ്ലൂപ്രിന്‍റ് ശരിയാക്കുന്നതിനെക്കുറിച്ചാണ്. അതിനർത്ഥം:

രോഗകാരിയായ പ്രോട്ടീനുകൾ കുറയ്ക്കൽ: ചില ജീനുകൾ തകരാറിലാകുമ്പോൾ, അവ ശരീരത്തിന് ഹാനികരമായ പ്രോട്ടീനുകൾ ഉത്പാദിപ്പിക്കുന്നു. ഈ രീതി അവയുടെ ഉത്പാദനം കുറയ്ക്കാൻ സഹായിക്കും.
നല്ല പ്രോട്ടീനുകളുടെ ഉത്പാദനം വർദ്ധിപ്പിക്കൽ: ചിലപ്പോൾ ശരീരത്തിന് ആവശ്യമായ പ്രോട്ടീനുകൾ വേണ്ടത്ര ഉത്പാദിപ്പിക്കാൻ കഴിയുന്നില്ല. അങ്ങനെയെങ്കിൽ, ഈ രീതി ജീനുകളെ ആ പ്രോട്ടീനുകൾ ശരിയായി നിർമ്മിക്കാൻ നിർദ്ദേശിക്കും.
പുതിയതോ പരിഷ്കരിച്ചതോ ആയ പ്രോട്ടീനുകൾ ഉത്പാദിപ്പിക്കൽ: ഈ രീതിയിലൂടെ ശരീരത്തിനുള്ളിൽ ഒരു രോഗത്തിനെതിരെ പോരാടാൻ കഴിയുന്ന ഒരു പുതിയ തരം പ്രോട്ടീൻ സൃഷ്ടിക്കാനും കഴിയും.

ഇത് നമ്മുടെ ശരീരത്തിൽ എങ്ങനെ പ്രവർത്തിക്കുന്നു?

ഇത് മനസ്സിലാക്കാൻ, ആദ്യം നമുക്ക് ജീനുകളെക്കുറിച്ച് കുറച്ച് പഠിക്കാം. നമ്മുടെ ശരീരത്തിലെ ഓരോ കോശത്തിനും ഒരു ന്യൂക്ലിയസ് ഉണ്ട്. ആ ന്യൂക്ലിയസിനുള്ളിൽ ക്രോമസോമുകൾ എന്നറിയപ്പെടുന്ന വസ്തുക്കളുണ്ട്. ഈ ക്രോമസോമുകൾ ഡിഎൻഎ കൊണ്ടാണ് നിർമ്മിച്ചിരിക്കുന്നത്. നിങ്ങളുടെ മുടിയുടെ നിറം, കണ്ണുകളുടെ നിറം, ഉയരം തുടങ്ങി എല്ലാം നിർണ്ണയിക്കുന്ന വിവരങ്ങൾ ഈ ഡിഎൻഎയിൽ അടങ്ങിയിരിക്കുന്നു.

ഡിഎൻഎയുടെ ഈ പ്രത്യേക ഭാഗങ്ങളെയാണ് നമ്മൾ ജീനുകൾ എന്ന് വിളിക്കുന്നത്. ഇത് ഒരു വലിയ പാചകപുസ്തകത്തിലെ (ഡിഎൻഎ) ഒരു പാചകക്കുറിപ്പ് പോലെയാണ്. നമ്മുടെ ശരീരത്തിന്റെ പ്രവർത്തനത്തിന് അത്യാവശ്യമായ പ്രോട്ടീനുകൾ എങ്ങനെ നിർമ്മിക്കാമെന്ന് ഈ ജീനുകൾ നിർദ്ദേശങ്ങൾ നൽകുന്നു. കേക്ക് എങ്ങനെ ഉണ്ടാക്കാമെന്ന് ആ പാചകക്കുറിപ്പ് നമ്മോട് പറയുന്നു.

ചിലപ്പോൾ നമ്മൾ പ്രായമാകുമ്പോൾ, പരിസ്ഥിതിയിലെ വിഷവസ്തുക്കൾരാസവസ്തുക്കളുമായി സമ്പർക്കം പുലർത്തുമ്പോഴോ, മാതാപിതാക്കളിൽ നിന്ന് പാരമ്പര്യമായി ലഭിക്കുമ്പോഴോ, ഈ ജീനുകളിൽ ചെറിയ മാറ്റങ്ങൾ (ജീൻ വകഭേദങ്ങൾ/മ്യൂട്ടേഷനുകൾ) സംഭവിക്കുന്നു. ആ പാചകക്കുറിപ്പിലെ ഒരു അക്ഷരമോ വാക്കോ തെറ്റാണെന്ന് തോന്നുന്നു. അപ്പോൾ ഉണ്ടാക്കുന്ന പ്രോട്ടീനും (കേക്ക്) തെറ്റാണ്. അതാണ് പല രോഗങ്ങളുടെയും മൂലകാരണം.

ജീൻ തെറാപ്പി ഒരു രോഗത്തിന്റെ ലക്ഷണങ്ങളെ ചികിത്സിക്കാൻ മാത്രമല്ല ശ്രമിക്കുന്നത്, മറിച്ച് രോഗത്തിന് കാരണമായ ജനിതക പിശക് തിരുത്താനാണ് അത് ശ്രമിക്കുന്നത്.

നിലവിൽ ഏതൊക്കെ രോഗങ്ങൾക്കാണ് ജീൻ തെറാപ്പി ഉപയോഗിക്കുന്നത്?

വാസ്തവത്തിൽ, പല ജീൻ തെറാപ്പി ചികിത്സകളും ഇപ്പോഴും ക്ലിനിക്കൽ പരീക്ഷണ ഘട്ടത്തിലാണ്. അതായത്, ആളുകൾക്ക് നൽകുന്നതിനുമുമ്പ് അവ സുരക്ഷിതവും ഫലപ്രദവുമാണോ എന്ന് പരിശോധിക്കുന്നു. ഈ രീതിക്കായി നിലവിൽ നടന്നുകൊണ്ടിരിക്കുന്ന പ്രധാന ഗവേഷണ മേഖലകൾ ഇവയാണ്:

കാൻസർ
മാക്യുലർ ഡീജനറേഷനും മറ്റ് നേത്രരോഗങ്ങളും
ചില പാരമ്പര്യ ജനിതക അവസ്ഥകൾ
എച്ച്ഐവി / എയ്ഡ്സ്

എന്നിരുന്നാലും, യുഎസ് ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ് അഡ്മിനിസ്ട്രേഷൻ (എഫ്ഡിഎ) അംഗീകരിച്ച നിരവധി ജീൻ തെറാപ്പി രീതികൾ ഇപ്പോൾ ഉണ്ട്, അതായത് ഇത് ഇനി ഒരു സ്വപ്നം മാത്രമല്ല. ഉദാഹരണത്തിന്:

ലക്സ്ടൂർണ®: പാരമ്പര്യമായി ലഭിക്കുന്ന ചില നേത്രരോഗങ്ങൾ മൂലം കാഴ്ച നഷ്ടപ്പെടുന്നവർക്ക് ഒറ്റത്തവണ ചികിത്സയാണിത്.
സോൾജെൻസ്മ®: 2 വയസ്സിന് താഴെയുള്ള കുട്ടികളെ ബാധിക്കുന്ന ഒരു ഗുരുതരമായ രോഗമായ സ്പൈനൽ മസ്കുലാർ അട്രോഫി ചികിത്സിക്കാൻ ഇത് അംഗീകരിച്ചിട്ടുണ്ട്.

ഈ ചികിത്സയ്ക്ക് വ്യത്യസ്ത തരങ്ങളുണ്ടോ?

അതെ, ജീൻ തെറാപ്പി പ്രധാനമായും മൂന്ന് രീതികളിലാണ് നടത്തുന്നത്. അവ എന്തൊക്കെയാണെന്ന് നോക്കാം.

ചികിത്സാ രീതി	നിങ്ങൾ വെറുതെ എന്താണ് ചെയ്യുന്നത്?
ജീൻ കൂട്ടിച്ചേർക്കൽ	തകരാറുള്ളതോ കേടായതോ ആയ ജീൻ ഉള്ള ഒരു കോശത്തിലേക്ക് അതേ ജീനിന്റെ ആരോഗ്യകരമായ ഒരു പകർപ്പ് തിരുകുന്നു. തകർന്ന ഒരു യന്ത്രത്തിന് പകരം പുതിയതും മികച്ചതുമായ ഒരു യന്ത്രം കൊണ്ടുവരുന്നത് പോലെയാണിത്.
ജീൻ നിശബ്ദമാക്കൽ	ഇത് ചെയ്യുന്നത് രോഗത്തിന് കാരണമാകുന്ന ഒരു തകരാറുള്ള ജീനിന്റെ പ്രവർത്തനത്തെ നിർത്തുക എന്നതാണ്. മോശം ഉപദേശം നൽകുന്ന ഒരാളുടെ വായടപ്പിച്ച് അവരെ നിശബ്ദരാക്കുന്നത് പോലെയാണ് ഇത്.
ജീൻ എഡിറ്റിംഗ്	ഇതാണ് ഏറ്റവും പുരോഗമിച്ച രീതി. ഇവിടെ ചെയ്യുന്നത് DNA യുടെ തെറ്റായ ഭാഗം 'മുറിച്ച്' അല്ലെങ്കിൽ 'തിരുത്തുക' ചെയ്ത് പുനഃക്രമീകരിക്കുക എന്നതാണ്. ഒരു പുസ്തകത്തിലെ തെറ്റായ വാക്ക് മായ്ച്ചുകളഞ്ഞ് അതിന്റെ സ്ഥാനത്ത് ശരിയായ വാക്ക് എഴുതുന്നത് പോലെയാണ് ഇത്. CRISPR/cas9 പോലുള്ള സാങ്കേതികവിദ്യകളാണ് ഇതിനായി ഉപയോഗിക്കുന്നത്.

ജീനുകൾ ശരീരത്തിലേക്ക് എങ്ങനെയാണ് കടത്തിവിടുന്നത്?

ഈ ആരോഗ്യമുള്ള ജീനുകൾ നേരിട്ട് നമ്മുടെ കോശങ്ങളിലേക്ക് പോകുന്നില്ല. അവയ്ക്ക് ഒരു വാഹനം ആവശ്യമാണ്. ആ വാഹനത്തെ 'വെക്റ്റർ' എന്ന് വിളിക്കുന്നു. നിങ്ങൾ ഒരു പാഴ്സൽ അയയ്ക്കുകയാണെന്ന് സങ്കൽപ്പിക്കുക. ഒരു കൊറിയർ (വെക്റ്റർ) ആ പാഴ്സലിനെ (ജീൻ) അത് പോകേണ്ട സ്ഥലത്തേക്ക് (കോശത്തിലേക്ക്) കൊണ്ടുപോകുന്നു.

മിക്കപ്പോഴും, വൈറസുകളെയാണ് ഈ 'വെക്റ്ററുകൾ' ആയി ഉപയോഗിക്കുന്നത്. ഇപ്പോൾ നിങ്ങൾ ചിന്തിച്ചേക്കാം, "നിങ്ങളുടെ ശരീരത്തിൽ ഒരു വൈറസ് കുത്തിവച്ചാൽ അത് നിങ്ങളെ രോഗിയാക്കില്ലേ?" ശാസ്ത്രജ്ഞർ ഇവിടെ ചെയ്യുന്നത് വൈറസിന്റെ എല്ലാ രോഗകാരി ഭാഗങ്ങളും നീക്കം ചെയ്യുക എന്നതാണ്, കോശങ്ങളിലേക്ക് പ്രവേശിക്കാൻ കഴിയുന്ന ഭാഗങ്ങൾ മാത്രം അവശേഷിപ്പിക്കുക എന്നതാണ്. തുടർന്ന്, അവർ ആരോഗ്യകരമായ ജീൻ വൈറസിലേക്ക് തിരുകുകയും ശരീരത്തിലേക്ക് കൊണ്ടുവരികയും ചെയ്യുന്നു.

ഇത് ചെയ്യുന്നതിന് രണ്ട് പ്രധാന വഴികളുണ്ട്:

1. ഇൻ വിവോ (ശരീരത്തിനുള്ളിൽ): ഇവിടെ, ജീനുകൾ അടങ്ങിയ 'വെക്റ്റർ' ഒരു വാക്സിനായി ശരീരത്തിലേക്ക് നേരിട്ട് കുത്തിവയ്ക്കുന്നു.

2. എക്സ് വിവോ (ശരീരത്തിന് പുറത്ത്): ഇതിൽ നിങ്ങളുടെ ശരീരത്തിൽ നിന്ന് ചില കോശങ്ങൾ (ഉദാ: രക്തകോശങ്ങൾ) എടുക്കൽ, ലാബിലെ ആ കോശങ്ങളിലേക്ക് ജീനുകൾ തിരുകൽ, തുടർന്ന് ആ പരിഷ്കരിച്ച കോശങ്ങളെ നിങ്ങളുടെ ശരീരത്തിലേക്ക് തിരികെ കൊണ്ടുവരൽ എന്നിവ ഉൾപ്പെടുന്നു.

ജീൻ തെറാപ്പിയുടെ ഗുണങ്ങളും ദോഷങ്ങളും എന്തൊക്കെയാണ്?

എല്ലാത്തിനെയും പോലെ, ഈ രീതിക്കും അതിന്റെ ഗുണദോഷങ്ങൾ ഉണ്ട്.

ആനുകൂല്യങ്ങൾ	ദോഷങ്ങളും അപകടസാധ്യതകളും
ഒരു പുതിയ പ്രതീക്ഷ:മുമ്പ് ഭേദമാക്കാനാവില്ലെന്ന് കരുതിയിരുന്ന രോഗങ്ങൾക്ക് ഇപ്പോൾ പുതിയ ചികിത്സാ മാർഗങ്ങൾ ലഭിക്കുന്നു.	പൂർണ്ണമായ ഉറപ്പില്ല: ഇത് ഇപ്പോഴും പുതിയതാണ്, അതിനാൽ ചികിത്സ 100% വിജയിക്കുമെന്ന് പറയാൻ കഴിയില്ല. അപ്രതീക്ഷിത പാർശ്വഫലങ്ങൾ ഉണ്ടാകാം.
രോഗത്തിന്റെ മൂലകാരണത്തെ ചികിത്സിക്കുക: ലക്ഷണങ്ങളെ അടിച്ചമർത്തുന്നതിനുപകരം, നിങ്ങൾക്ക് രോഗകാരണം ശരിയാക്കാൻ കഴിയും.	സങ്കീർണ്ണമായ ഒരു പ്രക്രിയ: പുറത്തു നിന്ന് ജനിതക വസ്തുക്കൾ ശരീരത്തിൽ പ്രവേശിക്കുമ്പോൾ, ശരീരത്തിന്റെ രോഗപ്രതിരോധ സംവിധാനത്തിന് അതിനെതിരെ പ്രതികരിക്കാൻ കഴിയും.
നേരത്തെയുള്ള ചികിത്സ: രോഗം ശരീരത്തിന് കേടുപാടുകൾ വരുത്തുന്നതിന് മുമ്പ് ചികിത്സ നൽകിയാൽ, ആ കേടുപാടുകൾ തടയാൻ കഴിയും.	ദീർഘകാല ഫലങ്ങളെക്കുറിച്ചുള്ള അറിവില്ലായ്മ: ഇത് പുതിയതായതിനാൽ, വർഷങ്ങൾക്ക് ശേഷം എന്ത് ഫലങ്ങൾ ഉണ്ടാകുമെന്ന് ഇതുവരെ കൃത്യമായി അറിയില്ല.

ഞാൻ ഇതിനെക്കുറിച്ച് എന്റെ ഡോക്ടറോട് സംസാരിക്കണോ?

നിങ്ങൾക്കോ നിങ്ങളുടെ കുടുംബത്തിലെ ആർക്കെങ്കിലും പാരമ്പര്യരോഗമോ, അർബുദമോ, അല്ലെങ്കിൽ ഇവിടെ പരാമർശിച്ചിരിക്കുന്നതുപോലുള്ള ചികിത്സിക്കാൻ ബുദ്ധിമുട്ടുള്ള ഒരു അവസ്ഥയോ ഉണ്ടെങ്കിൽ, അതിനെക്കുറിച്ച് നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറോട് സംസാരിക്കേണ്ടത് വളരെ പ്രധാനമാണ്.

ശ്രീലങ്കയിൽ ജീൻ തെറാപ്പി ഇപ്പോഴും ഒരു സാധാരണ ചികിത്സയല്ല. എന്നാൽ ലോകമെമ്പാടും നടക്കുന്ന ഈ സംഭവവികാസങ്ങളെക്കുറിച്ച് അറിഞ്ഞിരിക്കേണ്ടത് പ്രധാനമാണ്. ഒരുപക്ഷേ ഭാവിയിൽ, ഇവ സാധാരണ ചികിത്സകളായി മാറിയേക്കാം.

ഏറ്റവും പ്രധാനപ്പെട്ട കാര്യം, ഓൺലൈനിൽ വായിക്കുന്നതോ കേൾക്കുന്നതോ ആയ കാര്യങ്ങളുടെ അടിസ്ഥാനത്തിൽ സ്വയം ചികിത്സാ തീരുമാനങ്ങൾ എടുക്കരുത് എന്നതാണ്. എല്ലായ്പ്പോഴും നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറുടെ ഉപദേശം തേടുക. നിങ്ങളുടെ അവസ്ഥയ്ക്ക് ഏറ്റവും മികച്ചതും, ഏറ്റവും സുരക്ഷിതവും, ലഭ്യമായ ഏറ്റവും മികച്ചതുമായ ചികിത്സകൾ ഏതൊക്കെയാണെന്ന് അദ്ദേഹത്തിന് അല്ലെങ്കിൽ അവൾക്ക് നിങ്ങളോട് വിശദീകരിക്കാൻ കഴിയും.

ഈ സാങ്കേതികവിദ്യ വികസിപ്പിക്കാൻ കുറച്ച് സമയമെടുക്കും, പക്ഷേ എത്ര ഗുരുതരമായ രോഗമാണെങ്കിലും, അതിന് പരിഹാരം കണ്ടെത്താൻ മെഡിക്കൽ സയൻസ് നിരന്തരം പരിശ്രമിക്കുന്നുവെന്ന് ഇത് കാണിക്കുന്നു. അത് നമുക്കെല്ലാവർക്കും ഒരു വലിയ പ്രതീക്ഷയാണ്.

വീട്ടിലേക്ക് കൊണ്ടുപോകുന്ന സന്ദേശം

നമ്മുടെ സ്വന്തം ജീനുകളെ മാറ്റി രോഗങ്ങൾ ചികിത്സിക്കുന്ന ഒരു പുതിയ വൈദ്യശാസ്ത്ര രീതിയാണ് ജീൻ തെറാപ്പി.
രോഗലക്ഷണങ്ങളെ ചികിത്സിക്കുന്നതിനുപകരം രോഗത്തിന്റെ മൂലകാരണത്തെ ചികിത്സിക്കുക എന്നതാണ് ഇതിന്റെ ലക്ഷ്യം.
കാൻസർ, പാരമ്പര്യ രോഗങ്ങൾ തുടങ്ങിയ ഗുരുതരമായ അവസ്ഥകളുടെ ചികിത്സയ്ക്ക് ഈ രീതി വലിയ പ്രതീക്ഷ നൽകുന്നു.
ഇത് ഇപ്പോഴും ഏറെക്കുറെ ഗവേഷണ ഘട്ടത്തിലാണ്, കൂടാതെ ഗുണങ്ങളും ദോഷങ്ങളുമുണ്ട്.
അത്തരം ആധുനിക ചികിത്സകളിൽ നിങ്ങൾക്ക് താൽപ്പര്യമുണ്ടെങ്കിൽ, അവയെക്കുറിച്ച് നിങ്ങളുടെ ഡോക്ടറുമായി ചർച്ച ചെയ്യേണ്ടത് വളരെ പ്രധാനമാണ്.