Өглөө шээс чинь бага зэрэг бараан, магадгүй цустай болсныг та анзаарсан уу? Байнга ядарч туйлдсан, царай нь цонхийсон мэдрэмж төрж байна уу? Эдгээр нь олон хүний сонсоогүй ховор тохиолддог цусны өвчний шинж тэмдэг байж болох бөгөөд PNH буюу Пароксизмаль шөнийн гемоглобинури гэж нэрлэгддэг. Энэ нэрийг сонсоод бүү ай. Бүх зүйлийн талаар энгийн бөгөөд тодорхой ярилцъя.
PNH гэж яг юу вэ?
Энгийнээр хэлбэл, PNH гэдэг нь бидний дархлааны систем алдаатайгаар бидний эрүүл улаан эс рүү дайрч, устгах үе юм. Энд юу болж байгааг төсөөлөөд үз дээ, улс орныг хамгаалах ёстой арми тухайн улсын ард түмэн рүү дайрч байгаа юм шиг.
Учир нь бидний чөмөгний зарим эсүүдэд генетикийн мутаци байдаг. Үүний үр дүнд уг чөмөгний үүсгэдэг улаан эсүүд арай сулардаг. Эдгээр сул эсүүдийг бидний дархлааны систем амархан таньж, устгаж чаддаг.
- Цусны улаан эсийг устгах: Анагаах ухааны нэр томъёонд цусны улаан эсийн энэхүү задралыг гемолиз гэж нэрлэдэг.
- Шээсний өнгөний өөрчлөлт: Гемоглобин нь цусны улаан эсэд агуулагддаг, хүчилтөрөгч зөөдөг уураг юм. Эсүүд задарсны дараа энэ гемоглобин цусанд ялгарч, бөөрөөр шүүгдэж, шээсээр ялгардаг. Үүнийг гемоглобинури гэж нэрлэдэг. Ийм учраас шээс бараан, хүрэн эсвэл цусан өнгөтэй харагддаг. Энэ нь өглөөний шээсэнд хамгийн тод илэрдэг.
Гэхдээ шээсний өнгөний өөрчлөлтийг хүн бүрт адилхан ажигладаггүй гэдгийг санаарай. Зарим хүмүүс шээсний өнгөний өөрчлөлтийг огт анзаардаггүй байж магадгүй.
Энэ өвчний бас нэг ноцтой хүндрэл бол цусны бүлэгнэл үүсэх эрсдэл нэмэгдэх явдал юм. Эдгээр бүлэгнэлтийн зарим нь амь насанд аюултай байж болно. Түүнчлэн, энэ өвчин нь зөвхөн цусны улаан эсэд төдийгүй халдвартай тэмцдэг цагаан эсүүд болон цус алдалтыг зогсоодог ялтас эсүүдэд нөлөөлж болно.
PNH өвчнийг эмчлэх ямар аргууд байдаг вэ?
PNH-ийн эмчилгээ нь таны шинж тэмдэг болон өвчний хүнд байдлаас хамаарна. Таны эмч танд аль эмчилгээ хамгийн тохиромжтойг тантай ярилцах болно. Доорх хүснэгтэд одоогоор байгаа зарим үндсэн эмчилгээг жагсаав.
| Эмчилгээний арга | Энгийнээр хэлбэл, юу болох вэ? |
|---|---|
| Андроген эмчилгээ | Эдгээр нь эр бэлгийн дааврын нэг төрөл юм. Тэд чөмөгний үйл ажиллагааг идэвхжүүлж, цусны улаан эсийн үйлдвэрлэлийг нэмэгдүүлдэг. Эдгээр нь цус багадалтыг бууруулахад тусалдаг. |
| Антикоагулянтууд | Эдгээр нь цусны судаснуудад цусны бүлэгнэл үүсэхээс сэргийлдэг. Эдгээрийг тариа эсвэл эм хэлбэрээр авах боломжтой. |
| Цус сэлбэх | Цусны улаан эс эсвэл ялтас эсийн түвшин маш бага болоход дутагдлыг гадны цус сэлбэлтээр нөхдөг. |
| Чөмөг шилжүүлэн суулгах | Энэ бол PNH-ийг бүрэн эмчлэх цорын ганц арга зам юм . Гэхдээ энэ нь маш эрсдэлтэй. Тиймээс үүнийг зөвхөн хамгийн хүнд тохиолдолд л хэрэглэдэг. |
| Комплементийн дарангуйлагчид | Эдгээр нь цусны улаан эсийг устгадаг дархлааны тогтолцооны хэсгийг онилж, тэр үйл явцыг зогсоодог. Солирис болон Ультомирис нь эдгээр төрлийн эмүүд юм. |
| Өсөлтийн хүчин зүйлс | Энэ нь ясны чөмөгийг өдөөх замаар улаан эсвэл цагаан эсийн үйлдвэрлэлийг нэмэгдүүлэхэд тусалдаг. |
| Бусад эмүүд | Шаардлагатай бол эмч фолийн хүчил, төмрийн нэмэлт, стероид, дархлаа дарангуйлагч эмийг зааж өгдөг. |
Тэгэхээр энэ Эмпавели гэж юу вэ?
Эмпавели бол PNH-ийг эмчлэхэд ашигладаг шинэ бөгөөд өндөр үр дүнтэй комплемент дарангуйлагч эм юм.
Дархлааны системийг хоорондоо холбоотой уургуудын гинжин хэлхээ гэж төсөөлөөд үз дээ. Энэ гинжин хэлхээний нэг хэсгийг 'Комплементийн систем' гэж нэрлэдэг. PNH-ийн үед энэ систем хэт идэвхжиж, цусны улаан эсийг устгадаг.
Хуучин эмүүд (жишээ нь, экулизумаб) нь энэ гинжин хэлхээний C5 гэж нэрлэгддэг хэсгийг чиглүүлдэг байсан. Тэд зөвхөн цусны судасны доторх устгалыг (судасны доторх гемолиз) зогсоодог байв.
Гэхдээ Эмпавели хэмээх энэхүү шинэ эм нь өмнөх үеийн C3 хэмээх хэсгийг онилдог. Үүний давуу тал нь цусны судасны доторх гэмтэл, мөн элэг, дэлүү зэрэг эрхтнүүдийн доторх гэмтлийг (судасны гаднах гемолиз) хянадагт оршино.
Тиймээс Эмпавели нь цус багадалттай хэвээр байгаа болон өмнөх эмүүдээсээ бүрэн эдгэрээгүй өвчтөнүүдэд онцгой ач холбогдолтой байж болох юм.
Эмпавелиг хэрхэн ашиглах вэ?
Эмпавели бол гэртээ хэрэглэж болох эм юм.
- Арга: Энэ бол арьсан дор тарилга юм .
- Давтамж: Ихэвчлэн долоо хоногт хоёр удаа өгдөг.
- Тун: Таны эмч таны цусан дахь 'Лактат дегидрогеназа (LDH)' гэж нэрлэгддэг ферментийн түвшинг шалгаж тунг тохируулж болно. LDH-ийн түвшин нь цусны улаан эс хэр их задарч байгааг хэмждэг.
- Хэрэглэх заавар: Үүнийг ашиглах хоёр арга бий. Нэг нь эмийг 30-60 минутын дотор биед хүргэдэг жижиг шахуурга ашиглах, нөгөө нь хэвлийд тарьдаг нэг удаагийн тарилгын систем юм.
Санаа зоволтгүй, эмч эсвэл мэргэшсэн сувилагч танд үүнийг хэрхэн ашиглахыг эхлээд зааж өгөх болно.
Энэ эмийн үр нөлөө, аюулгүй байдлын талаар мэдэх ёстой зүйлс
Эмпавелийн амжилтыг PEGASUS болон PRINCE гэсэн хоёр томоохон клиник судалгаагаар баталсан.
Товчхондоо, хоёр судалгаанд хоёуланд нь Эмпавели хэрэглэсэн өвчтөнүүд бусад эмчилгээ хийлгэсэн өвчтөнүүдтэй харьцуулахад гемоглобины түвшин мэдэгдэхүйц өндөр байсан. Тэд мөн цус сэлбэлтийг мэдэгдэхүйц бага хийсэн.
Гаж нөлөө ба аюулгүй байдал
Эмпавелитэй холбоотой гол гаж нөлөө нь:
- Тарилгын талбайд өвдөлт, улайлт, хавдар үүсэх: Энэ бол хэвийн үзэгдэл. Та мөс түрхэх эсвэл бүлээн усанд дүрснээр өвдөлт намдаж магадгүй.
- Халдварын эрсдэл нэмэгдэх: Энэ эм нь дархлааны тогтолцооны нэг хэсгийг дарангуйлдаг тул тодорхой бактерийн халдварт (ялангуяа капсулжуулсан бактери) өртөмтгий болох эрсдэлтэй.
Энэ эрсдэлийг бууруулахын тулд эмч тань Эмпавели эм ууж эхлэхээс өмнө шаардлагатай бүх вакциныг танд өгөх болно. Мөн та эмийг ууж байх хугацаандаа болон эм уухаа больсноос хойш 2 сарын хугацаанд Өвчтөний аюулгүй байдлын картыг авч явах хэрэгтэй. Энэ нь таныг эмчилж буй хүмүүст яаралтай тусламжийн үед та энэ эмийг ууж байгааг мэдэхэд тусална.
Эмпавели REMS хөтөлбөр гэж юу вэ?
Энэ бол жаахан төвөгтэй үг боловч энгийнээр хэлбэл тусгай хамгаалалтын хөтөлбөр гэсэн үг. Эмпавели гэх мэт мансууруулах бодисоор халдвар авах эрсдэлтэй тул ийм хөтөлбөрийг засгийн газрын агентлагууд хэрэгжүүлдэг.
Энэхүү ‘REMS (Эрсдэлийн үнэлгээ ба бууруулах стратеги)’ хөтөлбөрийн хүрээнд:
1. Таны эмийг бичиж өгөх эмч энэ хөтөлбөрт бүртгүүлсэн байх ёстой.
2. Танд эмийг өгч буй эмийн сан мөн үүний баталгаажсан байх ёстой.
3. Эмч ээ, та эмийн эрсдэл болон халдварын шинж тэмдгүүдийн (халуурах, бие өвдөх, толгой өвдөх) талаар сайн мэдээлэлтэй байх хэрэгтэй.
Энэ нь та энэ эмийн ашиг тус, эрсдэлийг бүрэн мэдэж, аюулгүй хэрэглэж байгаа эсэхийг баталгаажуулдаг.
Гэртээ авч явах мессеж
- PNH нь таны дархлааны систем улаан эсийг устгадаг ховор тохиолддог боловч эмчлэх боломжтой өвчин юм.
- Эмпавели нь цусны эсийн устгалыг зогсоодог, PNH-ийн өндөр үр дүнтэй, шинэ эмчилгээ юм.
- Энэ эм нь халдвар үүсгэж болзошгүй тул эмчийн зааж өгсөн тариаг заавал хийлгээрэй. Халдварын шинж тэмдгийг анхаараарай.
- Эмпавели нь тусгай үйл ажиллагааны механизм (REMS)-ийн дагуу хийгддэг. Өвчтөний аюулгүй байдлын картаа үргэлж авч яваарай.
- Хэрэв танд өөрийн биеийн байдал эсвэл эмчилгээний талаар асуулт байвал эргэлзэлгүйгээр эмчтэйгээ ярилцаарай.
💬 Comments (0)
Одоогоор ямар ч сэтгэгдэл нийтлээгүй байна. Энд анх удаа сэтгэгдэлээ нэмнэ үү.
Сэтгэгдэлээ нэмнэ үү