Ээж, ааваас чинь гаралтай зарим өвчин байдаг, тийм үү? Эсвэл эм, мэс заслын аргаар ч бүрэн эмчлэхэд маш хэцүү зарим өвчин байдаг. Хэрэв бидний бие дэх генийг өөрчилж, өвчнийг үндсээр нь эмчлэх арга байсан бол яах вэ? Генийн эмчилгээ бол ирээдүйн хамгийн том найдваруудын нэг юм. Хэдийгээр энэ нь маш шинэ зүйл боловч анагаах ухааны шинжлэх ухаанд томоохон өөрчлөлт авчрах зүйл гэж үздэг.
Энгийнээр хэлбэл генийн эмчилгээ гэж юу вэ?
Энгийнээр хэлбэл, генийн эмчилгээ нь өвчнөөс урьдчилан сэргийлэх, эмчлэхэд бидний генетикийн материалыг ашигладаг анагаах ухааны арга юм. Уламжлал ёсоор бид эм, эм, сироп , тариа, мэс засал гэх мэт зүйлсийг ашигладаг байсан. Гэхдээ энэ аргын тусламжтайгаар эмч нар таны генетикийн бүтцэд нөлөөлж, өвчний үндсэн шалтгааныг засах боломжтой.
Бидний биеийг том барилга гэж бодоорой. Тэр барилгыг барихад ашигласан зураг төсөл бол бидний ген юм. Заримдаа энэ зураг төсөлд жижиг алдаа эсвэл дутагдал байж болно. Энэ алдаа нь зарим өвчний шалтгаан болдог. Тиймээс генийн эмчилгээ нь буруу зураг төслийг засах тухай юм. Энэ нь:
- Өвчин үүсгэгч уургийг бууруулах: Тодорхой генүүд ажиллахаа больсон үед биед хортой уургийг үүсгэдэг. Энэ арга нь тэдгээрийн үйлдвэрлэлийг бууруулж чадна.
- Сайн уургийн үйлдвэрлэлийг нэмэгдүүлэх: Заримдаа бие махбодь шаардлагатай уургаа хангалттай хэмжээгээр үйлдвэрлэдэггүй. Энэ тохиолдолд энэ арга нь генүүдэд эдгээр уургийг зөв үйлдвэрлэхийг зааварчилж чадна.
- Шинэ эсвэл өөрчлөгдсөн уураг үйлдвэрлэх: Энэ арга нь бие махбодид өвчинтэй тэмцэх чадвартай шинэ төрлийн уураг үүсгэж чаддаг.
Энэ нь бидний биед хэрхэн ажилладаг вэ?
Үүнийг ойлгохын тулд эхлээд генийн талаар бага зэрэг мэдэж авцгаая. Бидний биеийн эс бүр цөмтэй байдаг. Тэр цөмийн дотор хромосом гэж нэрлэгддэг зүйлс байдаг. Эдгээр хромосомууд нь ДНХ- ээс бүрддэг. Энэ ДНХ нь таны үсний өнгө, нүдний өнгө, өндрөөс эхлээд бүх зүйлийг тодорхойлдог мэдээллийг агуулдаг.
ДНХ-ийн эдгээр тодорхой хэсгүүдийг бид ген гэж нэрлэдэг. Энэ нь том хоолны ном (ДНХ)-ийн жортой адил юм. Эдгээр генүүд нь бидний бие махбодийн үйл ажиллагаанд зайлшгүй шаардлагатай уургуудыг хэрхэн үйлдвэрлэх талаар зааварчилгаа өгдөг. Энэ жор нь бидэнд бялууг хэрхэн хийхийг хэлж өгдөг.
Заримдаа бид хөгшрөх тусам хүрээлэн буй орчинд хорт бодисууд үүсдэгХимийн бодист өртөх эсвэл эцэг эхээс удамшсан үед эдгээр генд жижиг өөрчлөлтүүд (генийн хувилбарууд/мутаци) үүсдэг. Энэ нь жоронд байгаа үсэг эсвэл үг буруу байгаатай адил юм. Тэгвэл гаргаж авсан уураг (бялуу) бас буруу байна. Энэ бол олон өвчний үндэс юм.
Генийн эмчилгээ нь зөвхөн өвчний шинж тэмдгийг эмчлэхийг оролддоггүй. Энэ нь өвчнийг анх үүсгэсэн генетикийн алдааг засахыг оролддог.
Генийн эмчилгээг одоогоор ямар өвчний эмчилгээнд ашиглаж байна вэ?
Үнэндээ олон генийн эмчилгээний аргууд эмнэлзүйн туршилтын шатандаа явж байна. Энэ нь хүмүүст өгөхөөсөө өмнө аюулгүй, үр дүнтэй эсэхийг нь шалгахын тулд туршиж байгаа гэсэн үг юм. Энэ аргын талаар одоогоор хийгдэж буй судалгааны гол чиглэлүүд нь:
- Хорт хавдар
- Шар толбоны доройтол болон нүдний бусад өвчин
- Зарим удамшлын генетикийн нөхцөл байдал
- ХДХВ / ДОХ
Гэсэн хэдий ч АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа (FDA)-аас батлагдсан хэд хэдэн генийн эмчилгээний аргууд одоо байгаа бөгөөд энэ нь зүгээр нэг мөрөөдөл биш болсон гэсэн үг юм. Жишээлбэл:
- Luxturna®: Энэ нь удамшлын нүдний өвчний улмаас хараагаа алдсан хүмүүст зориулсан нэг удаагийн эмчилгээ юм.
- Золгенсма®: Энэ нь 2-оос доош насны хүүхдүүдэд нөлөөлдөг хүнд хэлбэрийн нурууны булчингийн хатингаршлыг эмчлэхэд зөвшөөрөгдсөн.
Энэ эмчилгээний өөр төрлүүд байдаг уу?
Тийм ээ, генийн эмчилгээг хийх гурван үндсэн арга байдаг. Тэдгээр нь юу болохыг харцгаая.
| Эмчилгээний арга | Чи зүгээр л юу хийдэг юм бэ? |
|---|---|
| Генийн нэмэлт | Ген нь эвдэрсэн эсвэл ажиллахаа больсон эсэд ижил генийн эрүүл хуулбарыг оруулдаг. Энэ нь эвдэрсэн генийг орлуулахын тулд цоо шинэ, илүү сайн машин авчрахтай адил юм. |
| Генийг чимээгүй болгох | Энэ нь өвчин үүсгэдэг алдаатай генийн үйл ажиллагааг зогсоодог. Энэ нь муу зөвлөгөө өгсөн хүний амыг таглаж чимээгүй болгохтой адил юм. |
| Генийн засварлалт | Энэ бол хамгийн дэвшилтэт арга юм. Энд ДНХ-ийн буруу хэсгийг "хайчлах" эсвэл "засах" ба дахин зохион байгуулах явдал юм. Энэ нь номон дээрх буруу үгийг арилгаад оронд нь зөв үгийг бичихтэй адил юм. Үүний тулд CRISPR/cas9 зэрэг технологийг ашигладаг. |
Генүүд биед хэрхэн нэвтэрдэг вэ?
Эдгээр эрүүл генүүд бидний эсүүдэд шууд ордоггүй. Тэдэнд тээврийн хэрэгсэл хэрэгтэй. Энэ тээврийн хэрэгслийг 'вектор' гэж нэрлэдэг. Та илгээмж илгээж байна гэж төсөөлөөд үз дээ. Шуудан зөөгч (вектор) тэр илгээмжийг (генийг) яг очих ёстой газар (эс) нь аваачдаг.
Ихэнх тохиолдолд вирусыг эдгээр "вектор" болгон ашигладаг. Одоо та "Хэрэв та биедээ вирус оруулбал өвчлөхгүй гэж үү?" гэж бодож байж магадгүй юм. Энд эрдэмтэд вирусын бүх өвчин үүсгэгч хэсгүүдийг авч, зөвхөн эсэд нэвтэрч болох хэсгүүдийг нь үлдээдэг. Дараа нь тэд эрүүл генийг вируст оруулж, биед оруулдаг.
Үүнийг хийх хоёр үндсэн арга бий:
1. In vivo (бие дотор): Энд генийг агуулсан 'вектор'-ыг вакцин хэлбэрээр биед шууд тарьдаг.
2. Ex vivo (биеийн гадна): Энэ нь таны биеэс зарим эсийг (жишээлбэл, цусны эс) авч, лабораторид эдгээр эсүүдэд ген оруулж, дараа нь эдгээр өөрчлөгдсөн эсийг таны биед буцааж оруулахыг хэлнэ.
Генийн эмчилгээний давуу болон сул талууд юу вэ?
Бусад бүх зүйлийн нэгэн адил энэ арга нь давуу болон сул талуудтай.
| Ашиг тус | Сул талууд ба эрсдэлүүд |
|---|---|
| Шинэ найдвар:Өмнө нь эдгэршгүй гэж тооцогддог байсан өвчнүүд одоо шинэ эмчилгээний сонголттой болж байна. | Бүрэн баталгаа байхгүй: Энэ нь шинэ хэвээр байгаа тул эмчилгээ 100% амжилттай болно гэж хэлэх боломжгүй юм. Гэнэтийн гаж нөлөө гарч болзошгүй. |
| Өвчний үндсэн шалтгааныг эмчлэх: Шинж тэмдгийг дарахын оронд өвчний шалтгааныг засах боломжтой. | Нарийн төвөгтэй үйл явц: Генетикийн материалыг гаднаас нэвтрүүлэхэд биеийн дархлааны систем үүний эсрэг хариу үйлдэл үзүүлж чадна. |
| Эрт эмчилгээ: Хэрэв өвчин биед гэмтэл учруулахаас өмнө эмчилгээг хийвэл уг хохирлоос урьдчилан сэргийлэх боломжтой. | Урт хугацааны үр нөлөөний талаарх мэдлэг дутмаг: Энэ нь шинэ зүйл тул олон жилийн дараа яг ямар үр дагавар гарах нь одоогоор тодорхойгүй байна. |
Би энэ талаар эмчтэйгээ ярилцах ёстой юу?
Хэрэв та эсвэл танай гэр бүлийн хэн нэгэн энд дурдсан шиг удамшлын өвчин, хорт хавдар эсвэл эмчлэхэд хэцүү өвчинтэй бол эмчтэйгээ энэ талаар ярилцах нь маш чухал юм.
Генийн эмчилгээ нь Шри Ланкад түгээмэл эмчилгээ биш хэвээр байна. Гэхдээ дэлхий даяар болж буй эдгээр хөгжил дэвшлийн талаар мэдэж байх нь чухал юм. Магадгүй ирээдүйд эдгээр нь түгээмэл эмчилгээ болж магадгүй юм.
Хамгийн чухал зүйл бол онлайнаар уншсан эсвэл сонссон зүйл дээрээ үндэслэн эмчилгээний шийдвэрээ өөрөө гаргах хэрэггүй. Эмчээсээ үргэлж зөвлөгөө аваарай. Тэр танд ямар эмчилгээ хамгийн сайн, хамгийн аюулгүй, хамгийн сайн болохыг тайлбарлаж чадна.
Энэ технологийг хөгжүүлэхэд хэсэг хугацаа шаардагдах боловч анагаах ухааны шинжлэх ухаан хэр ноцтой байсан ч өвчний шийдлийг олохын тулд байнга хичээж байгааг харуулж байна. Энэ бол бид бүгдийн хувьд агуу найдвар юм.
Гэртээ авч явах мессеж
- Генийн эмчилгээ нь бидний генийг өөрчлөх замаар өвчнийг эмчлэх шинэ арга юм.
- Энэ нь шинж тэмдгийг бус харин өвчний үндсэн шалтгааныг эмчлэхэд чиглэгддэг.
- Энэ арга нь хорт хавдар, удамшлын өвчин зэрэг ноцтой өвчнийг эмчлэхэд маш их ирээдүйтэй.
- Энэ нь одоогоор судалгааны шатандаа явж байгаа бөгөөд ашиг тус, эрсдэл хоёулаа бий.
- Хэрэв та ийм орчин үеийн эмчилгээнд сонирхолтой байгаа бол эмчтэйгээ ярилцах нь маш чухал юм.
💬 Comments (0)
Одоогоор ямар ч сэтгэгдэл нийтлээгүй байна. Энд анх удаа сэтгэгдэлээ нэмнэ үү.
Сэтгэгдэлээ нэмнэ үү