जेव्हा तुमचे डॉक्टर तुम्हाला सांगतात की तुमच्या मुलाला ड्युशेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी (DMD) आहे, तेव्हा ते किती जड आणि भीतीदायक असेल याची मी कल्पना करू शकते. हा एक अनुवांशिक आजार आहे जो प्रामुख्याने मुलांना होतो आणि हळूहळू त्यांचे स्नायू कमकुवत करतो. याची लक्षणे सहसा लहानपणीच दिसू लागतात. DMD वर अजून कोणताही संपूर्ण इलाज उपलब्ध नाही. पण काळजी करू नका. वैद्यकीय शास्त्र दिवसेंदिवस प्रगती करत आहे. याच प्रगतीमुळे, डुविझॅट नावाचे हे नवीन औषध एक नवी आशा घेऊन आले आहे. चला, याबद्दल सोप्या भाषेत बोलूया.
डुविझॅट म्हणजे काय? ते कसे काम करते?
सोप्या भाषेत सांगायचे तर, आपले स्नायू मजबूत राहण्यासाठी त्यांना सतत देखभालीची गरज असते. आपल्या शरीरातील स्नायूंची कल्पना एखाद्या विटांच्या भिंतीप्रमाणे करा. ही भिंत मजबूत आणि एकसंध ठेवण्यासाठी, तिला सिमेंटच्या चांगल्या थराची गरज असते. त्याचप्रमाणे, आपल्या स्नायू पेशींना मजबूत ठेवण्यासाठी, डायस्ट्रोफिन नावाचे एक विशेष प्रथिन, जे सिमेंटसारखेच आहे, अत्यावश्यक असते.
ड्यूशेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी (DMD) हा एक अनुवांशिक आजार आहे, जो तेव्हा होतो जेव्हा शरीरात डिस्ट्रॉफिन नावाचे प्रथिन पुरेसे तयार होत नाही. जेव्हा हा 'गोंद' नाहीसा होतो, तेव्हा स्नायूंची भिंत कमकुवत होते, तुटते आणि तिची दुरुस्ती होऊ शकत नाही. म्हणूनच कालांतराने स्नायू कमकुवत होतात.
या समस्येव्यतिरिक्त, DMD असलेल्या मुलांमध्ये हिस्टोन डीएसेटिलेज (HDACs) नावाचे एन्झाइम्स अतिसक्रिय असतात. यामुळे स्नायूंमध्ये दीर्घकाळ दाह निर्माण होतो. यामुळे स्नायूंची दुरुस्ती आणखी कमी होते आणि स्नायूंच्या जागी चरबी व व्रण ऊतक तयार होते.
आतापर्यंत, डॉक्टर DMD वर उपचार करण्यासाठी स्टिरॉइड्स, फिजिओथेरपी आणि व्हीलचेअरसारख्या सहाय्यक उपकरणांचा वापर करत आले आहेत. पण डुविझॅट हे पहिले नॉन-स्टिरॉइडल औषध आहे. ते अतिसक्रिय HDAC एन्झाइमला नियंत्रित करून कार्य करते. यामुळे स्नायूंमधील दाह कमी होतो आणि त्यांना विघटित होण्यास वाव मिळतो. याचा अर्थ, स्नायू कमकुवत होण्याची गती मंदावते.
हे औषध कसे वापरावे?
डुविझॅट हे तोंडावाटे घ्यायचे द्रवरूप औषध आहे. ते दिवसातून दोनदा, सकाळी आणि रात्री, जेवणासोबत घ्यावे.
- दररोज एकाच वेळी औषध घेणे खूप महत्त्वाचे आहे.
- औषधाची बाटली वापरण्यापूर्वी, ती किमान ३० सेकंद चांगली हलवावी .
- त्यासोबत आलेल्या विशेष सिरिंजचा वापर करून औषध मोजा.
- सर्वात महत्त्वाचे: हे औषध पाण्यात किंवा इतर कोणत्याही द्रवात मिसळू नका.
तुमचे डॉक्टर हे औषध एकटेच देऊ शकतात किंवा ते स्टिरॉइड्ससोबतही देऊ शकतात. याचा निर्णय मुलाच्या स्थितीनुसार घेतला जाईल.
या औषधाच्या गुणधर्मांचा अभ्यास कसा करण्यात आला आहे?
या औषधाची परिणामकारकता आणि सुरक्षितता तपासण्यासाठी केलेल्या एका मोठ्या अभ्यासात, DMD असलेल्या मुलांना दोन गटांमध्ये विभागण्यात आले.
१. पहिला गट: त्यांना डुविझॅट हे औषध देण्यात आले.
२. गट २: त्यांना औषधासारखे दिसणारे, पण ज्यात कोणताही सक्रिय घटक नव्हता, असे काहीतरी देण्यात आले. वैद्यकशास्त्रात याला 'प्लेसिबो' म्हणतात.
औषधाचा खरा परिणाम मोजण्यासाठी हे केले जाते, की केवळ औषधाच्या अस्तित्वापेक्षा तो किती वेगळा आहे. या अभ्यासातील सर्व सहभागी मुले होती. त्यांचे सरासरी वय ९ वर्षे होते.
| अभ्यासात समाविष्ट होण्यासाठी मुख्य पात्रता निकष | |
|---|---|
| चाचणी | आवश्यकता |
| चार पायऱ्या चढणे | मुलाला शक्य तितक्या वेगाने चार पायऱ्या चढण्यासाठी वेळ दिला जातो. यासाठी ८ सेकंदांपेक्षा कमी वेळ लागला पाहिजे. |
| उठण्याची वेळ | झोपलेल्या स्थितीतून कोणाच्याही मदतीशिवाय उभे राहण्यासाठी लागणारा वेळ मोजला जातो. यासाठी ३ ते १० सेकंदांचा वेळ लागला पाहिजे. |
७२ आठवडे हे उपचार दिल्यानंतर मुलांच्या क्षमतांमधील बदल मोजण्यात आले. यासाठी इतर अनेक चाचण्यांचा वापर करण्यात आला.
- नॉर्थ स्टार अॅम्ब्युलेटरी असेसमेंट (NSAA) स्कोअर: DMD असलेल्या व्यक्तीची दैनंदिन कामे करण्याची क्षमता मोजण्याची एक पद्धत.
- सहा मिनिटांची चालण्याची चाचणी: तुम्ही ६ मिनिटांत किती अंतर चालू शकता हे या चाचणीत पाहिले जाते.
- एमआरआय चाचण्या: मांडीच्या भागातील स्नायूंमध्ये साठलेल्या चरबीतील बदलांचे मापन करतात.
अभ्यासाचे परिणाम काय होते?
हे निकाल खरोखरच उत्साहवर्धक आहेत. डीएमडी (DMD) हा एक असा आजार आहे, ज्यामध्ये लक्षणे कालांतराने अधिक गंभीर होतात. या अभ्यासात हे स्पष्ट झाले की , ज्या मुलांनी डुविझॅट (Duvyzat) घेतले होते, त्यांच्या प्रकृतीतील बिघाडाचा वेग, ज्या मुलांनी हे औषध घेतले नाही (प्लेसिबो) त्यांच्या तुलनेत खूपच कमी होता .
याचा अर्थ असा की, जरी हे औषध आजार पूर्णपणे बरा करू शकत नसले तरी, ते स्नायूंच्या अशक्तपणाची गती कमी करू शकते आणि मुलाला अधिक काळ आपली कार्यक्षमता टिकवून ठेवण्यास मदत करू शकते.
- ताकद आणि हालचालक्षमता: डुविझॅट घेतलेल्या मुलांमध्ये ७२ आठवड्यांनंतर चार मजले जिना चढायला लागणारा वेळ फक्त १.२५ सेकंदांनी वाढला. पण ज्या मुलांनी हे औषध घेतले नाही, त्यांना सुमारे ३ सेकंद जास्त वेळ लागला. याचा अर्थ, डुविझॅटने त्यांच्या जिना चढण्याच्या क्षमतेतील घट सुमारे ४०% ने कमी केली.
- NSAA स्कोअर्स: अभ्यासाच्या शेवटी, डुविझॅट घेणाऱ्या मुलांमध्ये NSAA स्कोअर्समधील घट, औषध न घेणाऱ्या मुलांपेक्षा लक्षणीयरीत्या कमी होती. यावरून हे देखील दिसून येते की स्नायूंच्या ताकदीतील घटीचा दर कमी झाला होता.
तुमच्या मुलाच्या बाबतीत हे परिणाम वेगळे असू शकतात, त्यामुळे निर्णय घेण्यापूर्वी तुम्ही या औषधाचे फायदे आणि धोके याबद्दल तुमच्या डॉक्टरांशी चर्चा करावी.
दुष्परिणाम आणि ते कसे हाताळावेत?
इतर कोणत्याही औषधाप्रमाणे, डुविझॅटचेही दुष्परिणाम होऊ शकतात. याची जाणीव असणे महत्त्वाचे आहे.
| दुष्परिणाम | तुम्हाला काय करण्याची गरज आहे |
|---|---|
| सामान्य दुष्परिणाम: अतिसार मळमळ/उलट्या पोटदुखी - ताप | जर तुम्हाला यापैकी कोणतीही लक्षणे जाणवत असतील , तर तुमच्या डॉक्टरांना ताबडतोब सांगा . भरपूर पाणी आणि द्रवपदार्थ प्या. आवश्यक असल्यास, तुमचे डॉक्टर औषधोपचार किंवा आहारात बदल करण्याचा सल्ला देऊ शकतात. |
| प्रमुख दुष्परिणाम: रक्तातील प्लेटलेट्सची संख्या कमी होणे (थ्रोम्बोसायटोपेनिया) - रक्तातील चरबीचे प्रमाण वाढणे (हायपरट्रायग्लिसरायडेमिया) | यावर लक्ष ठेवण्यासाठी डॉक्टर अनेकदा रक्त तपासणी करतात. जर तुम्हाला सहजपणे जखमा होत असतील, तुमच्या नाकातून रक्त येत असेल, रक्तस्त्राव थांबवण्यास अडचण येत असेल,डॉक्टरला ताबडतोब सांगा. |
ही एकमेव लक्षणे नाहीत. तुम्हाला इतर कोणतीही असामान्य लक्षणे जाणवल्यास, त्याबद्दल तुमच्या डॉक्टरांशी बोला.
इतर औषधांमुळे समस्या निर्माण होऊ शकतात का?
हो, डुविझॅट इतर काही औषधांसोबत आंतरक्रिया करू शकते. त्यामुळे, तुमचे मूल घेत असलेल्या सर्व औषधांबद्दल, ज्यात डॉक्टरांनी लिहून दिलेली औषधे, डॉक्टरांच्या चिठ्ठीशिवाय मिळणारी (OTC) औषधे, जीवनसत्त्वे आणि हर्बल उत्पादने यांचा समावेश आहे, तुमच्या डॉक्टरांना सांगणे महत्त्वाचे आहे.
विशेषतः, जर तुम्ही खालील औषधे घेत असाल तर तुमच्या डॉक्टरांना कळवा:
- कोलेस्ट्रॉल कमी करणारी काही औषधे (उदा. ॲटोरवास्टॅटिन, सिमवास्टॅटिन)
- मेटफॉर्मिन सारखी मधुमेहाची औषधे
- हृदयाच्या ठोक्यांवर परिणाम करणारी औषधे (उदा. अॅमियोडारोन)
- काही प्रतिजैविके (उदा. अझिथ्रोमायसिन, सिप्रोफ्लोक्सासिन)
- मानसिक आजारावरील काही औषधे
- ऍलर्जीसाठी काही औषधे
ही यादी पूर्ण नाही, त्यामुळे तुमचे मूल जे काही घेत आहे त्याबद्दल तुमच्या डॉक्टरांना सांगणे उत्तम राहील.
मुख्य संदेश
- डुविझॅट हे एक नवीन, नॉन-स्टेरॉइडल औषध आहे जे ड्यूशेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी (DMD) मुळे होणाऱ्या स्नायूंच्या अशक्तपणाची गती कमी करते.
- यामुळे आजार पूर्णपणे बरा होणार नाही, पण मुलाचे जीवनमान सुधारण्यास मोठी मदत होईल.
- औषध वापरताना तुमच्या डॉक्टरांच्या सूचनांचे तंतोतंत पालन करा. कोणतेही दुष्परिणाम जाणवल्यास, तुमच्या डॉक्टरांना तात्काळ कळवा.
- तुमचे मूल घेत असलेल्या इतर सर्व औषधांबद्दल डॉक्टरांना सांगायला विसरू नका.
- या प्रवासात तुम्ही एकटे नाही आहात. तुमचे डॉक्टर, तुमचे फिजिओथेरपिस्ट आणि तुमचे कुटुंबीय हे सर्व तुम्हाला मदत करण्यासाठी आहेत. घाबरू नका.
💬 Comments (0)
अद्याप कोणतीही टिप्पणी पोस्ट केलेली नाही. प्रथमच येथे तुमची टिप्पणी जोडा.
तुमची टिप्पणी जोडा