हिमोफिलियासाठी एक नवीन औषध? चला क्यूफिटलिया (फिटुसिरान) बद्दल जाणून घेऊया.

जर तुम्हाला हिमोफिलिया असेल, तर तुम्हाला सतत रक्तस्त्राव होणे, कधीकधी विनाकारण रक्तस्त्राव होणे आणि अगदी लहानशा जखमेतूनही रक्तस्त्राव थांबवण्यात अडचण येणे, हे किती निराशाजनक आणि भीतीदायक असू शकते हे माहीत असेल. तुम्ही कदाचित तुमच्या रक्तस्त्रावावर उपचार करण्यासाठी आधीपासूनच औषध घेत असाल, किंवा तो टाळण्यासाठी औषध घेत असाल. तथापि, वैद्यकीय शास्त्रातील प्रगतीमुळे, आता या स्थितीवर अनेक प्रभावी, नवीन उपचार उपलब्ध आहेत. तर आज आपण एका नवीन, वेगळ्या औषधाबद्दल बोलणार आहोत. त्याचे नाव क्यूफिटलिया (फिटुसिरन) आहे.

सर्वप्रथम, आपण पाहूया की हिमोफिलियामध्ये रक्तस्राव का थांबत नाही?

सोप्या भाषेत सांगायचे तर, आपल्या शरीरात रक्त गोठण्यास मदत करणारी विशेष प्रथिने असतात. आपण त्यांना ' क्लॉटिंग फॅक्टर्स ' (रक्त गोठवणारे घटक) म्हणतो. ज्याप्रमाणे भिंत बांधताना विटा एकत्र धरून ठेवण्यासाठी सिमेंटची गरज असते, त्याचप्रमाणे रक्तस्त्राव थांबवण्यासाठी हे क्लॉटिंग फॅक्टर्स आवश्यक असतात. हिमोफिलिया असलेल्या व्यक्तीमध्ये यापैकी एका क्लॉटिंग फॅक्टरची कमतरता असते.

• हिमोफिलिया ए असलेल्या लोकांमध्ये फॅक्टर VIII नावाच्या पदार्थाची कमतरता असते.
• हिमोफिलिया बी असलेल्या लोकांमध्ये फॅक्टर IX नावाच्या पदार्थाची कमतरता असते.

जेव्हा हे घटक कमी होतात, तेव्हा रक्त गोठण्याच्या प्रक्रियेतील थ्रोम्बिन नावाच्या दुसऱ्या महत्त्वाच्या घटकाचे उत्पादन कमी होते. थ्रोम्बिन हा मुख्य घटक आहे जो शेवटी रक्ताची गुठळी तयार करतो आणि रक्तस्त्राव थांबवतो. त्यामुळे जेव्हा थ्रोम्बिन कमी होते, तेव्हा रक्तस्त्राव झाल्यास तो थांबवणे कठीण होते. तुमच्या लक्षात आले का? सामान्यतः, आपण आतापर्यंत उपचार म्हणून जे करत आलो आहोत ते म्हणजे, तुमच्या शरीरात कमी असलेला रक्त गोठवणारा घटक (फॅक्टर ८ किंवा ९) कृत्रिमरित्या तयार करून तो शिरेमध्ये इंजेक्शनद्वारे देणे. पण आज आपण ज्या क्यूफिटलिया (Qfitlia) औषधाबद्दल बोलत आहोत, ते पूर्णपणे वेगळ्या पद्धतीने काम करते.

तर मग Qfitlia (fitusiran) नावाचे हे नवीन औषध काय आहे?

हे एक असे औषध आहे जे खूप विचित्र पद्धतीने काम करते. आपण आधी चर्चा केली आहे की रक्त गोठण्यासाठी थ्रोम्बिन नावाच्या घटकाची गरज असते. आपल्या शरीरात एक दुसरे प्रथिन असते जे या थ्रोम्बिनच्या निर्मितीवर नियंत्रण ठेवते, म्हणजेच ते अधिक थ्रोम्बिनची निर्मिती थांबवते. त्याला अँटीथ्रोम्बिन म्हणतात.असा विचार करा. तुमच्या शरीरात रक्त गोठवणारा एक घटक (थ्रोम्बिन) असतो, जो रक्त गोठण्यास मदत करतो. पण दुसरा एक घटक (अँटीथ्रोम्बिन) असतो जो त्यावर नियंत्रण ठेवतो आणि त्याला काम करण्यापासून रोखतो. हिमोफिलियामध्ये, मदत करणाऱ्या घटकाचे (थ्रोम्बिन) उत्पादन सुरुवातीला कमी असते. त्यामुळे जेव्हा रक्त गोठण्यास प्रतिबंध करणारा घटक (अँटीथ्रोम्बिन) सामान्यपणे काम करतो, तेव्हा रक्त गोठण्याची प्रक्रिया आणखी कमी होते. क्यूफिटलिया (Qfitlia) हे रक्त गोठण्यास प्रतिबंध करणाऱ्या अँटीथ्रोम्बिनचे प्रमाण कमी करते. त्यामुळे, तुमचे शरीर नैसर्गिकरित्या तयार करत असलेल्या थ्रोम्बिनला कोणत्याही अडथळ्याशिवाय योग्यरित्या काम करण्याची संधी मिळते. याचा अर्थ असा की, तुम्ही गमावलेला रक्त गोठवणारा घटक तुम्हाला देण्याऐवजी, हे औषध रक्त गोठण्यास प्रोत्साहन देण्यासाठी शरीराच्या स्वतःच्या प्रणालीचा वापर करते. हिमोफिलियाच्या उपचारांमध्ये वापरले जाणारे हे अँटीथ्रोम्बिनचे प्रमाण कमी करणारे पहिले औषध आहे.

चला, या दोन उपचार पद्धतींमधील फरक अधिक सविस्तरपणे समजून घेऊया.

खालील तक्त्यावरून तुम्हाला हा फरक सहज समजेल.

हे औषध माझ्यासाठी योग्य आहे का आणि ते कसे वापरावे?

जर तुम्हाला हिमोफिलिया ए किंवा बी असेल आणि तुमचे वय १२ वर्षांपेक्षा जास्त असेल, तर हे औषध तुमच्यासाठी योग्य आहे की नाही याचा तुमचे डॉक्टर विचार करू शकतात. सर्वात महत्त्वाची गोष्ट म्हणजे, ज्या लोकांमध्ये पूर्वीच्या फॅक्टर थेरपीला इनहिबिटर (प्रतिकारशक्ती) निर्माण झाली आहे, त्यांच्यामध्येही याचा वापर केला जाऊ शकतो. तथापि, हे उपचार सुरू करण्यापूर्वी, तुमचे डॉक्टर अनेक रक्त चाचण्या करतील. १. अँटीथ्रोम्बिन पातळी: यामध्ये तुमच्या रक्तात किती अँटीथ्रोम्बिन आहे हे मोजले जाते. क्यूफिटलियाचा डोस या मूल्याच्या आधारावर ठरवला जातो. २. यकृताचे कार्य: उपचारांपूर्वी आणि उपचार चालू असताना तुमच्या यकृतावर लक्ष ठेवले जाते. हे औषध त्वचेखाली इंजेक्शनद्वारे (सबक्युटेनियसली) दिले जाते. याचा अर्थ ते शिरेमध्ये दिले जात नाही. प्रशिक्षणानंतर तुम्ही किंवा तुमची काळजी घेणारी व्यक्ती तुम्हाला ते घरी देऊ शकते. ते पोटाच्या, मांडीच्या किंवा दंडाच्या मागील त्वचेमध्ये दिले जाते. ज्या ठिकाणी जखमा किंवा काप आहेत, ती जागा टाळावी. जर तुम्ही आधीपासून हिमोफिलियावर इतर उपचार घेत असाल, तर क्यूफिटलिया सुरू केल्यानंतर तुम्हाला ते उपचार थांबवावे किंवा बदलावे लागू शकतात. तुमचे डॉक्टर तुम्हाला हे स्पष्टपणे समजावून सांगतील. तुमच्या डॉक्टरांच्या सल्ल्याशिवाय तुमची सध्याची औषधे घेणे किंवा क्यूफिटलिया (Qfitlia) घेणे कधीही थांबवू नका. असे केल्याने रक्तस्त्राव होण्याचा धोका वाढू शकतो.

आपण दुष्परिणामांबद्दलही जागरूक असले पाहिजे का? आपण ते कसे टाळू शकतो?

इतर कोणत्याही औषधाप्रमाणे, क्यूफिटलियाचेही काही दुष्परिणाम होऊ शकतात. त्या दुष्परिणामांची जाणीव असणे आणि ते टाळण्यासाठी उपाययोजना करणे महत्त्वाचे आहे.

• • रक्ताच्या गुठळ्या: हे औषध रक्त गोठण्यास मदत करत असल्यामुळे, रक्तवाहिन्यांमध्ये अनावश्यक रक्ताच्या गुठळ्या तयार होण्याची शक्यता खूपच कमी असते. हा धोका कमी करण्यासाठी, तुमचे डॉक्टर तुमच्या अँटीथ्रोम्बिनच्या पातळीनुसार योग्य डोस ठरवतील.

तुमच्या डॉक्टरांच्या सल्ल्यानुसार नियमित रक्त तपासणी करून घेणे खूप महत्त्वाचे आहे. उपचारांच्या पहिल्या, तिसऱ्या, पाचव्या आणि सहाव्या महिन्यात सहसा अँटीथ्रोम्बिनची पातळी तपासली जाते. यावरूनच तुमच्यासाठी औषधाचा योग्य डोस निश्चित केला जातो आणि हा धोका कसा कमी करायचा हे ठरवता येते.

• यकृत एन्झाइम्सची वाढलेली पातळी: काही लोकांमध्ये यकृत एन्झाइम्सची पातळी वाढलेली असू शकते. यामुळेच डॉक्टर नियमितपणे रक्त तपासणीद्वारे यकृताच्या स्थितीवर लक्ष ठेवतात.

• पित्ताशयातील खडे आणि पित्ताशयाची सूज: जर तुम्हाला अचानक तीव्र पोटदुखी, मळमळ आणि उलट्या यांसारखी लक्षणे जाणवू लागली, तर तुमच्या डॉक्टरांना ताबडतोब कळवा.

• संसर्ग: इंजेक्शन दिलेल्या जागी संसर्ग होण्याचा थोडा धोका असतो. त्यामुळे, नेहमी स्वच्छपणे आणि तुमच्या डॉक्टरांच्या निर्देशानुसार इंजेक्शन घेणे महत्त्वाचे आहे. वारंवार हात धुण्यासारख्या स्वच्छतेच्या चांगल्या सवयी देखील महत्त्वाच्या आहेत.

अभ्यासातून असे दिसून आले आहे की, ज्या लोकांना हिमोफिलिया आहे (ज्यांच्यामध्ये इनहिबिटर आहेत आणि ज्यांच्यामध्ये नाहीत अशा दोन्ही प्रकारच्या व्यक्ती), त्यांनी कोणताही प्रतिबंधात्मक उपचार न घेतलेल्यांच्या तुलनेत क्यूफिटलिया घेतल्यावर त्यांना रक्तस्रावाचे प्रसंग लक्षणीयरीत्या कमी आले. तसेच, ज्या इनहिबिटर असलेल्या व्यक्तींनी इतर उपचारांऐवजी क्यूफिटलियाचा वापर सुरू केला, त्यांनाही रक्तस्रावाचे प्रसंग कमी आले. परंतु हे लक्षात ठेवा की, हे परिणाम प्रत्येक व्यक्तीनुसार वेगवेगळे असू शकतात.

मुख्य संदेश

• क्यूफिटलिया (फिटुसिरान) हे हिमोफिलिया ए आणि बी वरील एक नवीन उपचार आहे, जे वेगळ्या पद्धतीने काम करते.
• शरीरातील कमी असलेला रक्त गोठवणारा घटक बाहेरून देण्याऐवजी, रक्त गोठण्यास प्रतिबंध करणाऱ्या अँटीथ्रॉम्बिनचे प्रमाण कमी करून ही पद्धत काम करते.
• हे औषध त्वचेखाली दिले जाणारे इंजेक्शन आहे, शिरेमध्ये नाही, आणि ते सहसा महिन्यातून एकदा किंवा दोन महिन्यांतून एकदा अशा कमी वेळा दिले जाते.
• तुमचे डॉक्टर अनेक रक्त तपासण्यांनंतर ठरवतील की हा उपचार तुमच्यासाठी योग्य आहे की नाही.
• दुष्परिणाम टाळण्यासाठी, तुमच्या डॉक्टरांनी सांगितल्याप्रमाणे नियमित अंतराने रक्ताच्या चाचण्या (विशेषतः अँटीथ्रोम्बिन आणि यकृत कार्याची तपासणी) करून घेणे आवश्यक आहे.
• कोणत्याही कारणास्तव वैद्यकीय सल्ल्याशिवाय क्यूफिटलिया उपचार थांबवू नका.

हिमोफिलिया, हिमोफिलिया, क्यूफिटलिया, फिटुसिरान, रक्त गोठणे, रक्तस्त्राव, रक्त गोठवणारा घटक, अँटीथ्रोम्बिन, हिमोफिलिया उपचार, नवीन औषध, दुष्परिणाम